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评价注射用莱古杉醇治疗晚期恶性实体瘤患者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单中心的剂量递增I期临床试验
本研究是评价注射用莱古杉醇治疗晚期恶性实体瘤患者的安全性、耐受性和初步疗效的开放、单中心的剂量递增I期临床试验。研究单位为上海市东方医院,计划筛选86例,最高入组48例晚期恶性实体瘤患者。注射用莱古杉醇的起始剂量40mg/m2,预设最高剂量720 mg/m2,暂定8个剂量组。40 mg/m2剂量组入组1例受试者,DLT观察期21天内如未发生与研究药物有相关性的2级及以上毒性,则剂量递增至下一组;如加速滴定阶段,发生2级及以上毒性(研究者判断无安全风险的毒性除外),则停止加速滴定转为“3+3”递增方式。80 mg/m2及以上剂量组将采用3+3剂量递增法:每个剂量组首先入组3例受试者,若在DLT观察期未观察到DLT,则递增至下一个剂量组;若出现2例DLT,将终止剂量递增;若出现1例DLT,则再入组3例受试者;若新纳入的3例未出现DLT,则递增至下一剂量组;如新纳入的3例中出现1例DLT,则终止剂量递增。在单药剂量递增获得一定的安全性结果,初步确定RP2D和适当给药方案后,进一步考察研究药物的安全性、耐受性和初步疗效;可能探索不同给药频率和用于不同瘤种的患者。
评价注射用莱古比星在晚期软组织肉瘤患者中的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、阳性药对照的Ⅱ/Ⅲ期临床研究
主要目的:评估注射用莱古比星治疗晚期软组织肉瘤受试者的有效性是否非劣/优效于注射用盐酸多柔比星; 评估注射用莱古比星治疗晚期软组织肉瘤受试者的心脏毒性是否低于注射用盐酸多柔比星。次要目的:评价注射用莱古比星在晚期软组织肉瘤受试者中的客观缓解率(ORR)、总生存期(OS)、疾病控制率(DCR); 评价注射用莱古比星在晚期软组织肉瘤受试者中的安全性。
评价注射用莱古比星治疗晚期恶性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征以及初步疗效的Ⅰ期临床试验
主要目的: 评价注射用莱古比星单药在标准治疗失败的晚期恶性实体瘤患者中的安全性和耐受性,并探索注射用莱古比星的最大耐受剂量(MTD),确定II期临床试验推荐剂量(RP2D)。 次要目的: 1)评价注射用莱古比星的药代动力学(PK)特征; 2)初步评价注射用莱古比星的抗肿瘤疗效。 3)探索注射用莱古比星的药效学指标。
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在创投行业普遍感到寒意凛冽的当下,又有一支基金完成逆势募资。近日,磐霖资本宣布又一支医疗创业投资基金——杭州磐霖旭康基金宣布完成二次关闭和实缴募集。要知道,这已是磐霖资本在今年宣布的第二支创投基金。从数据上看,磐霖资本近两年合计共募集资金已超15亿元人民币,该成绩在行业“募资难”的大背景下尤为难得。这背后,是磐霖资本长期聚焦并重仓医疗、To B及科技两大领域的结果。以医疗为例,磐霖主要投资针对临床未被满足的重大疾病的预防、诊断和治疗的创新药及创新医疗器械的研发企业,以及生命科学和生物技术中的衍生机会。近年来形成了序列化的成果:早已在主板上市的康泰生物(300601)、凯普生物(300639)等行业龙头企业是磐霖在早期发展阶段交出的一纸漂亮的成绩单;而梳理近些年来一些细分赛道内明星企业的公开资料,动脉网发现磐霖资本的身影也多次出现在瑞博生物、盛诺基、劲方医药、亲合力、复诺健生物、金仕生物、科赛睿生物等企业的融资信息中,根据动脉网统计数据粗略估计,磐霖在这些明星项目的多轮投资中,实现了较高的账面回报。另外,动脉网还发现,CGT领域、iPSC再生领域等新兴热门赛道中,磐霖资本的名字也赫然出现在智新浩正、至善唯新、迪纳元昇、星奕昂、成都先衍、领博生物等早期项目的股东名单中。“这是磐霖在不同阶段基于同一逻辑采取不同策略展开布局的结果,磐霖发展早期阶段投资的企业,成功登陆A股奠定了磐霖的医疗投资发展基础;第二阶段投资的企业实践并塑造了磐霖医疗VC投资的方法论,并正在陆续进入IPO流程;而磐霖最近两年在第三阶段布局的早期企业半数都已完成新一轮甚至2轮融资”,磐霖资本创始主管合伙人李宇辉对此做了补充,“这就形成了很好的磐霖医疗VC投资策略的阶梯式演进和投资回报循环。”其实,从被投企业的投资节点和轨迹看,磐霖资本能先于行业感知到潮水的演变,并敢于先行一步去“尝鲜”:2018年初,磐霖率先在业内公开提出“投资创新药的春天来了”。今年前后,磐霖又提出“投资中国‘源头创新’的时机已经到来”。磐霖资本的这些投资判断及实践最终被行业后来的主流趋势所印证。而这样的特质,在创投行业极为重要——其既体现了机构的专业度,也使其能在风口来临前抢先卡位,最终获得不错回报。在经过与磐霖资本创始主管合伙人李宇辉的访谈后,动脉网清楚了这家成立了近14年并成功穿越了2轮投资周期的基金的医疗投资故事,感知了磐霖资本能在寒冬中逆势准备好弹药并在国内医疗投资尤其是创新生物医药VC圈占有重要一席的底层逻辑:专业认知、方法论、团队业绩、投资人及行业生态坚定的支持和信赖。逆势募资15亿坚定持续布局真正的长坡厚雪“尽管当下创新药处于资本的下行周期,很多投资人都持观望态度,但医疗长期投资逻辑没有改变,生物医药是真正的长坡厚雪。”李宇辉信心十足的说到。不得不承认的是,创投寒冬的持续,叠加医疗板块在二级市场的疲软,使得整个医疗投资领域的悲观情绪不断蔓延,不少投资机构和LP开始减少甚至直接远离医疗投资。但磐霖资本“逆流而行”,不仅在目前的大背景下成功逆势完成募资,而且还选择在医疗投资尤其是创新药领域继续纵深挺进。“其实我们没有刻意挑某个时点来募资,而是按照既定的发展节奏在走。”李宇辉告诉动脉网,在医疗投资领域,磐霖资本的投资脉络演进经历了几大节点,从起家时期以成长期逻辑投资康泰生物、凯普生物,到2014年转型为VC,将医疗早期投资作为磐霖VC投资的两大方向之一,再于2018年先于行业押注迈入“春天”的创新药,以及当下聚焦中国的“源头创新”的Bio-tech机会。在李宇辉看来,中国巨大的人口基础,尤其是老龄化带来的未被满足的临床需求是中国创新生物医药及医疗器械行业不断发展的最大驱动力。而生命科学和生物技术的进步则推动着创新药及医疗器械研发的不断进步。同时,国内政策支持鼓励生物医药和医疗器械研发的不断创新,海外归国及本土培养的科学家创新创业方兴未艾,加上国内配套人才基础和CXO等产业基础不断提升,这些都使得中国创新药和创新医疗器械的行业发展正在逐步走向突破。“从长远看,医疗尤其是创新药及器械具备长期的行业前景,这里蕴藏着巨大的投资机会,这是典型的长坡厚雪,这种投资前景的长期确定性是不以短时或中期的市场波动而改变的。”而对于当下行业尤其是创新药赛道体现出的“凛冽寒意”,李宇辉则分析是过往创新药行业发展的客观规律,“经历了一波高增长后的自然回落,很正常”,而不能简单归结为集采等政策变化的压制,“恰恰相反,政策的变化是有利于真正的创新药脱颖而出的”。加上资本市场的双重叠加,目前行业确实呈现双杀的“寒冬”特征。但就是在这样的市场背景下,国内创新药研发在不断突破,国内在Car-T细胞治疗、iPSC再生等领域呈现出与欧美同步的特征,在肿瘤免疫(ADC)、自身免疫、新肿瘤免疫靶点(Kras,CSF-1R)、小核酸技术平台、AAV基因治疗管线等领域则不断在海外获批临床,不断获得国际大药企的商业合作,显示出中国创新药水平正获得国际同行的认可。“道阻且长,行则将至;行而不辍,未来可期”,磐霖坚持认为,过去三年,是市场喧嚣逐渐沉寂并泡沫出清的过程,亦是行业的理性回归。三年过去了,市场上那些喧嚣的声浪逐渐退去,而专业的医疗投资基金,则正逢在潮水退去后从容地选择投资标的的最佳时机。只不过,李宇辉指出,“不同于2016-2019年,如今创新药的大环境的变化对该领域的的创业者和投资人的要求都更高了。”具体到创新药领域,本土医疗产业见证了中国创新药开发的浪潮,许多具有丰富产业经验的优秀科学家开启创业征程。“以前,跑出来一大批me too, me better以及best in class的产品/企业,后来则是first in class,现在要求更高了,企业需要向更高难度的技术源头、技术前沿领域推进,也就是我们说的要投‘源头创新’。”李宇辉说。所以,不变的是什么?医疗或者说生物医药行业的长期投资逻辑不会改变。变的又是什么?是创新的要求和投资的标准都提高了,投资的对象也正在发生实质性的变化。正是基于上述认知和前期实践,磐霖资本能精准地感知趋势,做出判断,并因此吸引了LP的持续认可。以此次完成募资的磐霖旭康基金为例,不仅有磐霖老投资人的支持,也获得了一系列新的机构投资人的支持。从名单上看,包括:杭州市区两级产业引导基金--杭州市科创集团和杭州萧山国际创业投资、国有出资平台成都科技创新投资集团、国有市场化金融机构中原信托(自有资金);上市公司成都先导(688222.SH)、利欧股份(002131.SZ)、天境生物(IMAB.US);市场化金融机构淳石资本;此外,以高净值个人、企业家为代表的磐霖老LP作为基石投资人也加入其中,复投率超40%。从政府引导、国资到上市企业,再到市场化金融机构,多元的出资方既表明各类机构对磐霖资本的高度认可,亦表明磐霖的差异化认知优势能满足各方的诉求。李宇辉将这一切的基础都归结于“前期业绩与认知先行”。所以,有了充足“弹药”后,磐霖资本新基金接下来又会如何发力?在细分赛道选择上,磐霖旭康基金将聚焦细胞与基因治疗领域(CGT)、iPSC再生领域、中枢神经系统(CNS)、肿瘤免疫、心血管高值耗材、创新IVD等细分领域来布局“源头创新”。磐霖认为,国内的相关基础科研已逐渐扎实,产业链也逐步完善,高端科研人才持续回流,这些都为医疗,特别是创新生物医药创新落地提供了完善的基础设施,中国自身具备了较好的“源头创新”的生态/土壤,大量“源头创新”的公司也随之不断涌现。“这就给磐霖投资‘源头创新’带来了巨大的市场机遇”,李宇辉指出。对于何为“源头创新”,磐霖给出了自己的定义。李宇辉指出,过去,很多创业公司将国外已经被验证的靶点或者药物形式带入国内;现在,国内很多创始团队基于其在某一领域多年扎实的科研积累,能将成果落地于新的技术平台或者新的药物形式,解决重大临床痛点、满足未被满足的临床需求。这些新的药物形式和技术都处于非常早期,和国外对标公司阶段非常接近,甚至很多技术特点和药物机理都是源于科学家的原创研究成果,国外几无对标。明确了这些定义和画像,就有更清晰的方向。“我们依然是从刚性需求出发。过去数十年,疾病谱先后由传染性疾病、心血管疾病向恶性肿瘤、自身免疫病、神经退行性疾病等迁移,我们的源头创新一定要落实到针对具体适应症的临床应用,无论是创新药还是医疗器械”,李宇辉表示。循着适应症的变化,磐霖这两年基于源头创新先后投资了以再生胰岛技术治疗1型糖尿病的智新浩正、以rAAV技术治疗遗传病、神经退行性疾病的至善唯新、iPSC-CAR-NK细胞治产品研发企业星奕昂等早期企业。以11月磐霖资本刚宣布领投的领博生物为例——这是一家基于再生组织⼯程及⼈⼯器官研发的平台型企业,创始人为南开大学药物化学生物学国家重点实验室主任孔德领教授。从产品角度来看,领博生物的生物型人工血管实现了高分子聚合物材料与具备生物活性的脱细胞基质的有机结合,具备了更好的生物相容性和长期通畅率,从而极大地降低了血管狭窄与堵塞的发生率,目前研发进度国际领先,一旦成功将具有重要的行业意义。又比如10月由磐霖资本宣布独家投资的迪纳元昇。该企业专注于新型核酸自组装技术开发,并以此为载体开发具有器官和细胞靶向的纳米药物,以实现核酸药物、小分子药物、蛋白药物等多种药物形式在人体内的精准高效安全递送。尤其值得一提的是,在小核酸药物递送方面,迪纳元昇开发的新一代药物递送平台“DNA纳米载体”展现出了兼具安全性和靶向性的巨大潜力,有望解决小核酸药物肝外靶向递送的行业内痛点。从上不难看出,磐霖资本倾向于布局具有高技术壁垒,且在学术界经过充分验证,并在产业界尚处蓝海的技术。不过,由于源头创新壁垒更高、风险更大,所以除了精准的趋势判断外,如何在相对有限的投资周期里陪伴创业者和创业企业一起成长,如何尽可能快地促进创业企业由技术转化为产品,如何将研发企业产业化,从而如期实现投资退出,成为摆在磐霖资本面前的一道必答题。投前投后双轮驱动打造医疗投管新范式聚光灯下,生物医药源头创新项目万众瞩目,但要从一颗种子到破土而出,再到长成大树,整个过程却非常不容易。“作为创新创业项目的同行者,投资人研判识别并投出去是一方面,更需要有陪伴企业长期成长的耐心。”李宇辉告诉动脉网,“提前认知、提前卡位,精耕细作、长期陪伴,以及多轮加注、助推黑马变白马是磐霖多年投资实践中总结的投资方法论,这在医疗领域的投资中显得尤为重要。”这在磐霖医疗投资发展早期投资的康泰生物及凯普生物两个成功案例中体现得淋漓尽致,数据显示,两家企业磐霖在上市前都共计投资了三轮。而以聚焦创新小核酸药物的瑞博生物为例,磐霖资本从2015年参与该企业A轮融资以来,又先后在其B轮、C1轮、C+轮和2022年启动的E1轮融资里追加投资,一直从早期陪伴到中后期。又比如肿瘤微环境响应型药物研发平台企业亲合力,磐霖从领投A轮帮助企业调整天使轮不合适创业的股权结构开始,又在B轮大型国资投资机构领投时进行了追加;肿瘤创新药物研发企业复诺健生物和“全球新”小分子药物开发企业劲方医药,自首次投资该企业后,磐霖资本后续又持续大比例追加了两轮。再比如,结构性心脏病高端医疗器械创新研发企业金仕生物,这是磐霖资本早期挖掘并等待多时后再有机会出手的项目,后续又在红杉领投的C轮中持续大比例追加。据了解,在磐霖资本的整体投资项目里,实施大比例追加的项目占比超过了45%。“此外,在早期生物医药企业发展进程中,除了融资这条主线外,科学与技术/早期发现(discovery)向产品转化、研发产品向产业化转化、科学家向企业家转化是早期创新创业企业三个最大的的难点。”李宇辉介绍。而这,正是长期耕耘生物医药投资的磐霖资本一直以来极为注重并极力推动企业实现的主要看点。为了能更好地陪伴企业,帮助企业少走弯路实现“三个转化”,磐霖已经组建起以专业背景和产业背景为基础,以内部资深投资人和外部科学顾问为补充的投资团队,具备“产业+投资+国际化视野”复合背景,且能深刻理解产业整合和资本市场。“这就可以很好地与我们的被投企业同频共振”,李宇辉说。除了投资团队的学术及产业配置,在组织建设方面,磐霖资本也专门成立了投后管理委员会,以追踪企业发展态势,跟进企业发展难点和业务需求,与项目投资团队互为补充,做好“资源嫁接、方向引导、出谋划策、紧急帮扶等工作”。“在磐霖看来,投后的工作包含了产业、管理、投行等几个维度,可能基于我们的产业背景和行业生态,我们尽可能为被投企业对接行业资源;尤其是创始人在面临企业发展战略的选择或犹豫不决时,其他成熟企业或其他行业企业的投资人经验就显得尤为珍贵,往往这时,磐霖愿意倾囊而出,及时回应企业的需求,而基于投行背景和经验,我们很多候任上市的企业创始人都会主动来找我们商量上市规划;又比如,有的企业在组织架构升级招聘CSO、CFO时会来找磐霖的董事或者合伙人帮忙推荐或面试;还有就是现在我们很多创新药企业在产业化进程中面临产业落地选址的问题,我们也会牵头帮忙对接政府产业园区等资源。”但是如果企业明明基本面尤其是产品研发进展不错,但融资受到大环境的影响不能及时到位,出现了暂时性的困难,这个时候投资机构就会面临“帮不帮?”的问题,李宇辉说,磐霖的答案是肯定的。“我们可能考虑继续投资,或者帮助企业做好财务规划以渡过暂时的财务困难。”“当然许多VC机构都会做这些,但问题是是否持之以恒,在磐霖看来,这些投后赋能工作,我们也是尽可能从磐霖的资源或能力强项方面去帮助企业和创始人,帮忙不添乱。因为这本身就是磐霖“源头创新”投资的一部分,是磐霖有效提升早期投资回报空间及控制投资风险的手段,这对于医疗的早期投资显得尤为重要。种子有了,苗也发芽了,要长成参天大树,需要更多的阳光雨露,这需要多方参与,但磐霖作为投资机构及股东,愿意做出贡献并积极帮助企业去牵线组织其他资源。”正因为双方的深度信任所建立的友好关系,面对越发优势明显的企业,磐霖也有了相应的投资主动权,“我们对企业也有了充分的了解,企业在后续融资中也愿意我们继续追加。”得益于长期支持和专业陪伴,磐霖获得了被投企业的持续认可,不断加码。值得一提的是,在当前的医疗投资领域,跨领域协作已经成为了一个重要趋势,如何帮助被投企业提高资源匹配度成为了行业痛点。而磐霖资本因为在多个细分领域布局多年,以及拥有丰富且多元的LP及产业资源,已搭建了较为完备的体系。比如,在政企对接方面,磐霖资本基于杭州萧山当地的临空产业园区打造生物医药产业的规划,成功将磐霖被投医药冷链数智化服务平台企业——渡石医药供应链引入落地,助力园区在生物医药产业链上实现物流智能环节的提前布局。据悉,磐霖资本一系列优势项目都在陆续对接落地进程中,真正使企业与政府园区实现多赢。从多轮押注的长期陪伴到投资团队、投资体系的专业构建,以及投后管理服务的做精做深,磐霖资本加速进化,形成了医疗投资和项目管理的新范式。持续纵深,一场面向未来医疗的新叙事当前,中国医疗创投的叙事逻辑正在悄然演变:从跟随式或模仿式创新到源头创新,从美元基金独挑大梁到人民币基金扮演越来越重要的角色,医疗投资行业无疑正迈入新的机遇期。从国家层面看,科技创新已被置于我国现代化建设中的核心地位。据新华社数据,我国研究与试验发展经费占GDP比重从2012年的1.91%持续提高到2022年的2.54%,增长迅猛。其中,全社会研究与试验发展经费投入2022年突破3万亿元,是全球第二大研发经费投入经济体。这意味着,我国前沿科技的产业化浪潮势必迎来红利窗口。从国内医疗产业层面看,粗放式增长行至拐点,监管体系完善、资本市场回调以及宏观经济周期的叠加式影响开始显现。产业界也开始呼唤具有差异化创新实力的企业,以具有临床应用和市场前景的产品,应对国际化成长的挑战并推动产业的迭代升级。“磐霖资本作为从成立起就布局‘科技创新’的人民币基金,已经经历了2轮完整投资周期的锤炼,锻造了成熟的科创企业早中期投资方法论。”李宇辉告诉动脉网,接下来,磐霖资本将延续专业和务实的投资策略,并持续进化,持续给投资人创造丰厚的回报,助力国家科技创新事业。李宇辉还提到,尽管创新药行业处于资本的下行期,但行业一定不要浪费每一次危机。动脉网观察全球生物医药产业的演进历程发现,每个周期行业都会迎来烈火烹油的高速增长,从而泡沫积聚,后又在遇到险滩急流时泡沫破灭并遭遇挑战,但总体趋势都是在曲折中持续向上。而那些持续纵深、勇于突破的创新企业终将享受到行业发展的巨大红利。比如,在上一轮周期中,国内新药上市数量、临床试验规模就大幅增长,适配新药生态的资本动能和接轨国际的监管规则也逐渐就位,初步成型的产业链和人才体系更成为产业可持续发展的坚实基础。因此,在接下来,国内生物医药在迈向“源头创新”的征程中,只要保持足够的专业、定力和耐心,中国在接下来的10-20年势必会涌现一批具备世界影响力的生物医药企业,它们将引领行业的发展,并讲述出独特的中国创新故事。与之而来的是,在这些世界级影响力的生物医药企业背后,也一定会崛起一批重仓中国、持续押注生物医药源头创新的投资机构。*封面图片来源:123rf文|胡煊微信|hx937106103添加时请注明:姓名-公司-职位网站、公众号等转载请联系授权:Rekkiiie近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
动脉网独家获悉,近日,再生修复材料与再生人工器官研发平台领博生物科技(杭州)有限公司(以下简称“领博生物”)完成近亿元的A轮融资,本轮融资由磐霖资本领投,泰珑投资、华大共赢跟投,同时老股东泰煜投资、博行资本在本轮也继续追加投资。在资本寒冬之下,作为一家新生代创新医疗器械企业,领博生物能够成功完成大额融资,充分说明了资本市场对于其团队以及所处细分赛道的高度认可与看好。此次A轮融资资金,将主要用于公司的生物型人工血管的注册性临床试验,同时持续推进公司其他管线的研发和进一步完善公司技术成果转化平台的建设。领博生物致力于成为全球领先的组织再生修复与再生人工器官研发与制造的平台型企业据介绍,领博生物由医疗行业资深团队与现任南开大学药物化学生物学国家重点实验室主任的孔德领教授共同创立,公司定位于成为国际一流的再生医学产品公司及医疗器械前沿技术成果转化平台。领博生物的生物型人工血管,基于孔德领教授团队完全自主研发的创新技术与制备工艺,实现了高分子聚合物材料与具备生物活性的脱细胞基质的有机结合,这种技术路径既为人工血管提供了优异的力学性能,也使得人工血管具备了更好的生物相容性和长期通畅率:当这款人工血管植入患者体内后,精心设计的骨架结构和细胞外基质层将促使内皮细胞的附着、增殖与迁移,最终使得人工血管可以快速完成内皮化,从而极大地降低血管狭窄与堵塞的发生率。目前,在已经完成的对照性正式动物试验中,领博生物的人工血管展示了远优于高分子材料人工血管的性能;在已经完成的有20例患者入组的动静脉造瘘的科研性临床试验中,领博生物的生物型人工血管也展现了优异的临床效果,根据领博生物方面透露,该产品即将开展注册性临床试验。此外,前期研究结果表明,领博生物的生物型人工血管在冠脉搭桥适应症上有极大的应用潜力,目前领博生物正与国内顶级的心脏外科团队合作开展该方向的临床前研究工作。作为一个定位于前沿科技成果转化的平台型企业,领博生物以“技术平台共享”和“产品互补”为原则,目前已经搭建了脱细胞基质、3D打印、水凝胶三大技术平台,在此平台下孵化的多款产品也将在近期进入注册临床试验阶段。其中,领博生物的放疗隔离保护水凝胶产品,是与中国医学科学院生物医学工程研究所合作开发,这是继生物型人工血管之后,领博生物又一款与国内科研院校合作转化的重量级医疗器械产品。领博生物董事长孔德领教授表示:“首先非常感谢以磐霖资本为领投方的A轮投资机构对公司本轮融资的鼎力支持;领博生物与很多创新型公司一样,以原始技术创新作为企业发展的核心驱动力,另一方面也加入了更多的临床市场需求沟通以及各科研院所研发能力和前沿成果的导入,领博生物的‘小口径生物型人工血管’是在这一发展战略下的第一个科技成果转化产品,该项目不仅已经显示了优异的前期临床研究结果,并且已经参与了一项国家科技部重大研发计划,未来公司将通过‘领博生物-南开大学联合实验室’这一基础研究阵地,努力为患者带去更多革命性的产品,同时也希望以我们对前沿生物技术的管理经验和转化经验,去帮助更多科学家实现科技成果的产业化,更高效的将更多研究成果转化为满足临床需求的创新医疗器械产品。”作为领博生物A轮融资的领投方,磐霖资本创始主管合伙人李宇辉表示:“领博生物是国内再生医学组织工程领域科学技术成果转化的成功案例,也是磐霖眼中典型的“源头创新”型企业,其产品技术平台依托于孔德领教授近20年的科研探索,以全球独创的3D骨架打印和动物皮下埋置相结合的技术路径,解决了小口径血管的技术难点,并保障了产品管线的不断延展。尤其值得称赞的是,公司的冠脉搭桥再生血管的研发进度属国际领先,如果成功将具有划时代意义。期待公司在董事长孔德领教授和CEO许鹏赟先生这一技术与商业高度互补的管理团队的带领下,顺利推进动静脉造瘘和冠脉搭桥管线的临床,并进一步进阶为全球领先的小口径再生血管研发企业。“泰煜投资创始人、总经理纪添荣博士表示:“领博生物的生物型人工血管已经在临床试验中得到验证,手术操作特性好,长期畅通率高,满足透析病人的临床需求,希望其可以尽快上市为中国的透析病人提供新的优质选择。”泰珑投资执行董事孙君表示:“人工血管产品有巨大的进口替代市场,现有研究数据表明,领博生物的生物型人工血管,相比于进口的高分子材料血管产品显示出显著的临床优势,属于人工血管领域的下一代产品,有望改写该领域的竞争格局。”华大共赢合伙人纪昌涛表示:“再生医学是我们一直很关注的方向,人工血管产业化前景巨大,高分子材料、ECM、干细胞等不同技术路线都可以实现,领博生物技术成熟,产品进入里程碑阶段,团队科学、技术、商业能力均衡,期待公司产品尽快商业化成功,造福人民群众。”博行资本丛博表示:“领博生物技术具有全球领先性,是国内少有的完全基于自主研发产品解决临床问题的公司。公司生物型人工血管已在透析造瘘中得到产品有效性和安全性的验证,并已完成在冠脉搭桥、外周搭桥等领域完成产品布局。博行资本在本轮持续跟投,充分信任公司团队能力并坚定看好产品未来的发展机会。”关于磐霖资本磐霖资本成立于2010年,秉持“科技创造未来,创新引领升级”投资主题,致力于“寻找科学家中的企业家,成就企业家中的创新者”,是国内在医疗与To B及科技两大领域兼具专业性和影响力的风险投资机构。在医疗领域, 磐霖针对重大疾病的预防、诊断和治疗布局新药研发企业及高端医疗器械的进口替代企业,以及行业发展中的衍生机会,先后在早期投出了康泰生物(300601)、Apollomics(APLM)、凯普生物(300639)、瑞博生物、盛诺基、复诺健、亲合力、智信浩正、金仕生物等。磐霖资本还是探路者(300005)、高能环境(603588)、东方时尚(603377)、骏梦游戏(被富春股份300299吸收合并)、盛世骄阳(被皇氏集团 002329吸收合并)等A股上市企业的成长期投资机构。关于泰煜投资泰煜投资成立于2014年,是泰格医药旗下独立的风险投资机构。泰煜投资聚焦于早期及成长期的医疗健康领域的股权投资,管理团队具有深厚的产业背景、广泛的行业资源以及丰富的投资经验。至今已经完成了二十亿元,百余项目的投资,投资组合涵盖了医疗器械、生物医药、CRO、保健食品。泰煜投资通过赋能被投企业,为中国乃至全球医疗健康领域产业发展创造价值,为大众健康作出贡献。关于泰珑投资泰珑投资成立于2021年,是一家专注于生物医药、医疗器械及大健康领域的专业股权投资管理机构,基金管理规模200亿元人民币。泰珑投资拥有一支专业、资深的投资团队,以生物医药、创新医疗器械、CXO核心服务及创新领域、优秀生物医药产业基金为重点投资方向,致力于打造忠于科学、跨周期的生物医药产业价值投资平台。关于华大共赢华大共赢作为一家具有华大基因产业背景的创业投资机构,兼具CVC与VC机构在产业资源与决策灵活机制上的双重优势,倡导“研发驱动投资”的投资理念,聚焦基因科技、前沿生物医药、创新医疗器械、食品营养、生物材料等生物经济领域内优质项目的全阶段覆盖投资,致力于成为生物经济领域顶尖的创新投资管理机构;实现产业资源、基金出资人和投资项目的资源共享及共赢发展。关于博行资本博行资本是一家专注早期医疗投资的风险投资机构,由具有丰富医疗行业投资经验的合伙人创立。目前管理基金总规模接近20亿人民币,重点布局了40多家具有重大市场潜力的创新医疗器械和创新医疗服务公司,其中很多成长为各自细分领域的领头企业,也顺利完成了多个项目的获利退出。博行资本背后的出资人包括了国内一流的母基金、医疗行业企业家和资深出资人。博行资本以深度的行业研究、清晰的投资逻辑以及全面的投后管理能力,获得了出资人的持续支持,赢得了企业家的长期尊重,坚定成为国内一流出资人和企业家的长期合作伙伴。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
正文共:12550字 40图预计阅读时间:30分钟创新研发正当时,上市新药济苍生!提起肝病,您首先想到了什么?是期待可治愈新药早日上市的乙肝等病毒性肝炎,是影响着全球上亿民众但迄今为止还没有一款FDA批准新药的非酒精性脂肪性肝炎(NASH),还是依旧有着巨大未被满足的临床需求的肝硬化和肝癌?延展开来,在冰火两重天的2023年,肝病新药研发面临哪些最新的挑战和机遇呢?为了回答这些关键问题,在肝病新药联盟的指导下,药时代携手战略合作伙伴博腾股份,于2023年8月12日在药谷张江成功举办了第五届新药领袖闭门交流会,20多位来自不同领域的学者、专家们齐聚一堂,畅所欲言,积极分享了他们的真知灼见和宝贵的一手经验。会场内百花齐放,百家争鸣,内容丰富充实,观点务实犀利,气氛温暖热烈!本次闭门会由药时代创始人、肝病新药联盟联合主席兼秘书长郭劲松博士全程主持。在开场致辞中,郭博士首先热情洋溢地欢迎20多位专家朋友们在百忙之中莅临闭门交流会,对大家的信任和大力支持表示由衷的感谢。之后,他介绍了本次交流会的流程和特色环节,包括:(1)为了与老朋友相会、与新朋友相识而专门设计的【破冰1+1】环节;(2)在温馨轻松气氛中进一步分享交流、探讨合作机会的【“我和我的药时代”午宴】环节;(3)【主旨演讲】环节中,上海交通大学医学院附属新华医院消化内科主任医师、肝病新药联盟主席范建高教授受邀做重要演讲,介绍当下肝病领域未被满足的临床需求;(4)探讨当下备受业界关注的热点、痛点、焦点问题以及行业大趋势的【头脑风暴】环节。经过过去四届活动的打磨,这些特色环节日臻完善,效果越来越好!新药领袖闭门交流会系列活动得到中国CDMO领军企业博腾股份的鼎立支持。博腾股份副总经理王锐先生在代表战略合作方的致辞中表示,如今外界环境瞬息万变,全球疫情、美联储加息、俄乌战争、地缘政治紧张无不牵动着产业的发展,如何在快速变化中安身立命,寻求突破成为了每一家企业需要考虑的首个战略要点。回顾这两年,不少公司裁员、裁管线,但随着mRNA、ADC技术的突破、GLP-1类新药的大卖,行业确实在悄然复苏,相信会越来越好。另一个方面,随着我国老龄化进程加快以及卫生条件的不断升高,用药市场也在发生变化,肝病这一领域有着巨大的未被满足的临床需求,国家在鼓励创新,新药行业和企业也在坚持创新,为更多患者带来改变其生活的突破创新。从2015年至今,我国医药产业发展迅猛,短短几年时间里,我国已然成为了全球新药研发的主力军,这就是中国创新力。让我们一起,通过上下游紧密的合作,共同推动中国新药的发展。相信困难只是暂时的,前途一定是光明的。在【破冰1+1】环节中,与会嘉宾们先后用一分钟的时间作自我简介,又用一分钟时间介绍了自己工作的单位,分享了最新进展和喜讯。 与前四届活动不同的是,本届活动首次尝试将午餐环节安排在【破冰1+1】环节之后,这样嘉宾们能够在听完彼此的简介之后进一步交流,甚至开始探讨潜在的合作机会。嘉宾们兴致极高,争相发言,午餐期间频频举杯,而且跨桌交流,原本计划的2个小时明显不够用。会场里欢声笑语,掌声不断,圆满达成了“与老朋友相会,与新朋友相识”的破冰目的。令人欣喜的是,新药领袖闭门交流会的朋友圈持续扩大。本次活动的嘉宾能够代表新药研发链条的每一个环节,既有医院、biotech公司,也有中国药企、跨国药企、CRO和CDMO公司,还有律师事务所和软件公司。诺和诺德和阿斯利康是优秀的跨国药企的代表。活动举办之时,2023年上半年财报刚刚公布,诺和诺德的营收同比增长了29%。今年诺和诺德迎来百年华诞,首个诺和诺德中国研发日即将于9月6日在北京隆重举办(药时代将独家直播)。阿斯利康也在上半年取得了佳绩,多款明星产品表现亮眼,包括:奥希替尼(销售额同比增长12%)、达格列净(同比增长39%)、度伐利尤单抗((同比增长57%)。ADC重磅炸弹Enhertu的销售继续突飞猛进,再次翻倍,上半年实现5.8亿美元销售额。加之第一三共方的销售额,上半年Enhertu共实现11.69亿美元收入。肝病领域的中国领军药企东阳光药业和广生堂药业受邀出席。东阳光药业研究院成立于2005年,“创新”和“国际化”双引擎驱动在全球开发及商业化小分子创新药、生物创新药及类似药及首仿药和创新制剂,涉及感染疾病如乙肝与丙肝,肿瘤疾病如食道癌,内分泌和代谢疾病如糖尿病等多个领域。累计研发投入超过200亿元,创新药管线布局平衡,竞争力凸显。广生堂药业创建于2001年6月,是以肝药为主的抗病毒领域的国家重点高新技术企业,拥有五大抗乙肝病毒临床用药。公司坚持从传统仿制药向创新药转型的发展战略,持续引进和开发一类创新药和高端仿制药。旗下广生中霖致力于成为抗病毒和肝病创新药领域的创新型研发企业,不断完善创新药的研发管线,全方位提升研发、运营团队的管理建设。目前拥有6个在研全球一类创新药产品,涉及抗新型冠状病毒、乙肝临床治愈、抗肝癌、肝纤维化可逆转等药物领域,均已获批临床。与往届一样,致力于新药研发的biotech公司是本届活动的主力。2021年,由姜伟东博士创办的康抗生物在张江生物医药谷正式成立。康抗生物是一家专注于研发创新药物的生物技术公司,以满足临床未能满足的医疗需求。公司致力于开发免疫激动剂和多特异性抗体的创新型前药分子,以降低药物毒性、提高药物疗效。公司创始人姜伟东博士曾于2009年和刘世高博士共同创办了复宏汉霖,复宏汉霖于2019年在香港证券交易所成功上市。6月23日,康抗生物宣布完成超1亿元人民币Pre-A轮融资。凯思凯迪由国际知名结构生物学家和核受体领域顶尖科学家徐华强教授领衔创办的坚持原创药物开发的医药研发企业,专注于代谢性疾病、炎症等未被满足的重大医疗领域,聚焦于核受体和GPCR的创新药物早期发现、药物开发和后续商业化。公司于8月11日正式宣布完成1.4亿元新一轮次融资。贺普药业成立于2013年,致力于慢性肝病领域创新药的研发。目前有多个临床试验在运行,2023年5月,顺利完成了贺普拉肽治疗慢性乙肝的II期临床试验最后1例受试者入组。公司也是中国开发丁肝新药的领军企业之一。泽璟制药成立于2009年,2020年1月23日在科创板成功上市,致力于创新药物的自主研发、生产和商业化。公司拥有16个主要在研药品,其中除多纳非尼片外,3个在研药品(重组人凝血酶、杰克替尼片和注射用重组人促甲状腺激素)的多项适应症处于新药上市申请、III期或注册临床试验阶段。派格生物成立于2008年,是一家致力于慢性疾病治疗领域创新药研发和生产的生物医药企业。派格生物针对慢病领域未被满足的临床治疗需求,利用自主开发的HECTORTM技术体系,设计和筛选具有“新靶标、新位点、新机制”的创新分子实体,形成优势互补、多重获益的产品管线,涵盖了2型糖尿病、非酒精性脂肪肝病、肥胖、高尿酸血症及痛风、阿尔兹海默症、阿片类药物引起的便秘及先天性高胰岛素血症等多个疾病领域。维瑾柏鳌是一家处于临床阶段的创新药开发公司,专注于治疗和预防与免疫相关的目前存在大量未满足的医疗需求的疾病。公司通过授权和内部开发拥有多款FIC或BIC产品。秉承“亲近生命,合作创新,力克肿瘤”这一愿景,成立于2011年12月的亲合力生物专注于全球创新型抗癌药物开发的临床期生物医药公司,自建有肿瘤微环境特异激活平台技术,通过感知肿瘤微环境状态递送和释放药物,解决On-target毒性,提高药效。7月初,母公司亚飞生物宣布已完成数亿元人民币B1轮融资。肝病新药联盟会员企业维通达生物是在国家863计划倡导下,为推动我国疾病模型动物的研发和产业化,于2000年成立的一家专业从事遗传修饰动物模型研究与开发并提供相关产品和技术服务的高科技公司。作为一家优秀的CRO公司,维通达首创了多款动物模型,特别是系统人源化动物模型,填补了国内空白。博腾股份成立于2005年,是国际领先的医药合同定制研发及生产企业(CDMO),2014年在深圳证券交易所挂牌上市。公司主要为全球药企、新药研发机构等提供从临床前研究直至药品上市全生命周期所需的化学药和生物药定制研发和生产服务。研发、生产和运营机构遍及中国(重庆、成都、上海、江西宜春、湖北应城、苏州)、斯洛文尼亚、美国、比利时、瑞士、丹麦等地,全球雇员5000余人。公司致力于成为全球最开放、最创新、最可靠的制药服务平台,让好药更早惠及大众。甲骨文股份有限公司是全球最大的企业级软件公司,总部位于美国加利福尼亚州的红木滩。1989年正式进入中国市场,帮助越来越多的中国制药企业在临床试验的管理等方方面面进行专业、系统、标准化、国际化的升级迭代,取得了很好的成绩。汇业律师事务所是一家全国领先的、以商业法律服务见长的综合性律师事务所。近年来汇业荣获了众多奖项和行业资质,被ALB评为亚太律所30强、中国最大规模律所前15位;多个业务领域荣登Chambers、ALB、Asialaw、Benchmark、商法、LEGALBAND、The Legal 500、The American Lawyer等顶级律所或律师年度榜单。秉承“聚焦新药研发,荟萃行业精华,分享交流合作,共筑健康天下!”这一宗旨和目标,药时代致力于成为一个服务中国新药研发行业和企业的专业平台,目前得到二十多万新药研发、投资等相关领域专业人士的信任和支持。我们提供新媒体宣传推广、线上线下活动、项目转让及投融资顾问等服务。本届【主旨演讲】环节特别邀请了上海交通大学医学院附属新华医药消化内科主任、肝病新药联盟主席范建高教授演讲,介绍肝病领域未被满足的临床需求。范教授是一位在中国及全球业界有着很高知名度的资深临床医生,长期奋斗在临床一线,特别在肝病领域深耕多年,对肝病的预防、治疗有着深刻独到的见解。演讲中,范教授从宏观的视角来向与会嘉宾们分析了肝病领域,尤其是慢性肝病领域,未被满足的临床需求。根据国际癌症研究中心2020年的一份调研报告显示,肝癌的发生率在所有癌症中占比4.7%,位列第六位,但在死亡病例中,肝癌死亡率占比高达8.3%,占据第三位。按照地域分布,东亚地区为重灾区,其中,韩国、日本、中国最为严重。除了死亡率极高,发病率也在逐年攀升。在2017年的一项全球慢性疾病数据的回顾性分析中显示,肝癌相关死亡人数从2012年到2017年增加了16%。其中,年龄标准化发病率、年龄标准化死亡率和年龄标准化DALY率均有所增加。乙肝是首位致病原因,其次为丙肝、酒精性肝病、NASH等。值得注意的是,在过去5年中,由乙肝、丙肝导致的肝硬化肝癌病例数量并未增加,甚至有减少的趋势。如今,带动肝病发病率整体走高的主力军是NASH。由于NASH存在发展早、病程长等属性,并未得到足够的重视。在美国,NASH的疾病负担已经超过欧洲,约有1/4的美国成人因营养过剩、胰岛素抵抗或其他代谢性疾病,导致了脂肪性肝病的发生。其中,已经有1/4的患者出现了肝脏的炎症损伤,甚至纤维化。这就意味着,在未得到有效干预的情况下,在接下来的15年、20年中,可能有25%的患者出现肝硬化,甚至肝癌。其中一些高危群体,如肥胖、2型糖尿病、代谢综合征的患者人群将会再次带动肝病患病率与死亡率的增加。一家日本大学附属医院做过相关调查,关于2型糖尿病患者死亡原因的统计。结果发现,恶性肿瘤为首要死亡原因,但恶性肿瘤中排名第一的是肝癌,占比9%。其次是心血管疾病、感染、肝硬化等。丙肝、乙肝、酒精肝的疾病进程多是循序渐进的(肝炎、肝硬化、肝癌三部曲),此类疾病不易防控。根据这一特点,我们可以将重心放在肝硬化上,在纤维化过程中试图阻断或延缓疾病进展。而肥胖、2型糖尿病、代谢综合征引起的肝癌有高达33%-50%的患者是“跳过”肝硬化这一步的,尽管肝癌发病率低,但“无法有效把控”这点是值得所有人注意的。在中国,随着卫生条件和群众健康意识的提高,病毒性肝炎从2000年的10%下降到近几年的5%,丙肝从1999年的4.7%下降至2018年0.8%。但酒精性肝病(ALD)从2000年的5.1%上升至2010年的12.9%。非酒精性肝病(NAFLD)从2001年的23.8%上升至2018年的32.9%。也就是说,如今肝病最大的敌人是酒精性脂肪肝、与肥胖、糖尿病相关的NASH。那么有人就会问,我不胖,BMI也不高,应该不会得NASH吧?其实不然,在一项非肥胖/瘦人群NAFLD的流行病学研究中发现,40%的NAFLD人群不肥胖,19.2%的是瘦子,非肥胖NAFLD在西方国家的患病率高于东方国家。瘦型NAFLD是代谢适应的一个阶段,也是一种渐进状态。当然,如果不饮酒的情况下,NAFLD的患病率又如何?在2016-2017年的一项研究中,共纳入3230位不饮酒,但确诊NAFLD的受试者。其中男性腰围大于90cm,女性腰围大于80cm的占比17.5%。BMI值、体重都不能来判定代谢性脂肪肝病。鉴于1980年非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和1986年非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)这些术语存在诸多缺陷,2020年国际专家小组建议将他们更名为代谢相关脂肪性肝病(MAFLD)。而这也并非单纯改个名字而已,需要更全面完整的诊断指标去定义MAFLD。2012年在上海进行了一项研究,通过采用随机、分层整群抽样的方法,对9980名40岁及以上的中国人进行了横断面研究。MAFLD的患病率高于NAFLD (40.3%vs 36.9%) ,超过95%的NAFLD符合MAFLD标准。NAFLD/MAFLD的患病率随着BMI的增加而增加,从NFG到IFG、IGT和T2DM。其中,519例(5.2%)MAFLD患者与其他肝病并存,94.6%ALD患者符合MAFLD标准。在我国进行的一项大型研究中(5757335名参与者),脂肪变性、重度脂肪变性、晚期纤维化和肝硬化的患病率分别为44.39%、10.57%、2.85%和0.87%。男性、肥胖、糖尿病、高血压、血脂异常、代谢综合征、ALT或AST升高的参与者在所有级别的脂肪变性和纤维化的患病率均显著较高。相较上述的致病因素,有一个特殊的类型值得关注。NAFLD与慢性乙肝(CHB)合并,HBV感染与NAFLD的患病率和发病率之间存在潜在的负相关。NAFLD与乙肝之间的相互作用可能涉及代谢、免疫和遗传等多个途径或因素,HBV感染者FLD的危险因素与普通人群相似。最重要的是,NAFLD和CHB可协同加重肝纤维化和肝癌的发生。提及脂肪肝,大家常常默认为患者为中老年人群,其实儿童也是一大群体,需要被重视。亚洲儿童NAFLD总患病率为55%,从2004-2010年间的44%上升至2011-2020年间的71%。亚洲儿童NASH的总患病率为2.3%。儿科NAFLD的合并患病率从正常体重(1.5%)、超 重(167%)到肥胖(501%)逐渐增加。10岁以后,男孩NAFLD的患病率高于女孩 (8.18%vs 3.60%)。心脏代谢危险因素与儿童NAFLD显著相关。最后,面对逐渐加重的肝病负担。我们可以尝试从患者本身出发,如相关适应症、年龄段、好发因素等多方面入手,希望为大家带来灵感和突破点。让我们群策群力,医药不分家,一起攻克肝病难关,早日造福患者。一直以来,【头脑风暴】环节都是历届闭门领袖交流会中的核心内容,也是各位专家讨论最激烈、灵感碰撞迸发火花最多的时刻,像第二届的“穿越寒冬,迎接挑战,勇敢迈向春天!”、第三届的“不惧百变病毒,研发新药有术!”,第四届的“攻克CNS顽疾,新药研发狂飙起来!”,均是十分精彩。此次头脑风暴环节共设置了三大话题:(1)肝病新药研发当下面临的最大的挑战、问题、困难有哪些?FDA、NMPA为代表的监管机构如何发挥更大的作用?的作用?(2)哪些科学、技术上的突破值得关注和利用?(3)制药企业、生物技术公司、CXO公司、研究机构、投资机构如何与时俱进、共襄盛举、合作共赢?结合这三个问题,嘉宾们纷纷畅所欲言,分享了他们的真知灼见和宝贵的实战经验。Jenny Yang博士诺和诺德亚太地区外部创新和对外合作负责人诺和诺德亚太地区外部创新和对外合作负责人Jenny Yang博士表示,目前NASH领域的主要挑战来源于三个方面,患者诊断的不足,医疗体系和患者对于NASH疾病认识有待提高,以及标准化治疗方案的缺乏。在新药研发方面,药企应该积极地与临床医生沟通,了解患者人群真正的需求,通过临床队列寻找疾病的突破,寻求新的药物靶点和生物标记物。与此同时,NASH的非侵入性诊断对于NASH药物的临床开发也起着非常重要的作用,此外,在NASH新药研发上,可注意以下三点:(1)开发和实施标准化的非侵入式诊断技术,能够筛查和发现NASH患者,做到早发现早治疗。(2)未来的NASH治疗需要从代谢,抗炎和抗纤维化等多个机制着手,针对不同分期的NASH病人,采取更有针对性的治疗。(3)在新药开发过程中,不断加深对于疾病的理解,发现新靶点之外,积极探索和拥抱新技术,如小核酸技术、基因治疗等。刘谦先生阿斯利康中国副总裁、商业战略和卓越运营部负责人受邀第二次出席新药领袖闭门交流会的阿斯利康中国副总裁、商业战略和卓越运营部负责人刘谦先生表示,无论是健康中国2030还是十四五规划,国民健康都是核心重点。中国老龄化趋势明显,慢病管理能力有待建设,要让14亿中国人都能大病有所治,慢病有所管,国家一定会开始提前布局。短期内控费,但长期会做更广泛的基础医疗建设。阿斯利康也在努力,去年开发的抗CTLA-4抗体tremelimumab联合PD-L1获得FDA批准一线治疗肝癌。希望未来,阿斯利康可以为肝病患者带来更多更优的疗法,惠及大众。与此同时,阿斯利康中国也在赋能生态圈,将好药带到基层,支持我国健康发展事业。姜伟东博士康抗生物创始人、CEO康抗生物创始人、CEO 姜伟东博士是一位连续创业家,他结合自己公司的新药研发经验进行了分享。他认为,NASH新药研发的技术需要考虑到分子量和用量两大问题。在用量方面,ADC现在的最高用量可能是根据抗体进行计算,抗体可以通过内吞进入细胞内且不被翻译转录,这是一大优势,但所需剂量就比较高。而RNA和DNA等核酸类药物分子量大,可以在细胞内转录和/或翻译,因此只适用于低剂量用药。徐华强教授凯思凯迪创始人、董事长凯思凯迪创始人、董事长徐华强教授有着科学家和企业家双重身份,此次主要以企业家的身份进行交流。徐教授指出,在NASH领域新药中有一个绕不开的“门槛儿”,就是监管机构的临床批准的标准中,必须有穿刺手术。没有病理学这样的金标准,FDA是不可能批的。但有创的穿刺手术在临床试验中会给患者入组、成本等方面带来诸多阻力。目前来看,短期内这样的临床评定标准无法被取缔,组织学和影像学也只能作为辅助标准,如何开发出更好更优的检测标准,不仅可能颠覆监管机构的临床批准,也将助力肝病的新药开发。张霁博士东阳光药业研发首席科学家东阳光药业研发首席科学家张霁博士曾经在多家跨国药企工作过,研究经验非常丰富,目前担任东阳光药业研发首席科学家。东阳光拥有抗感染新药研发国家重点实验室,致力于抗病毒领域新药的研究,如奥司他韦(可威)、First in class乙肝临床试验新药莫非赛定、获批上市的丙肝新药磷酸依米他韦等。张博士指出,许多跨国药企尝试复制丙肝神药索非布韦的传奇,想借鉴治疗丙肝的技术与思路去治疗乙肝,临床试验证明乙肝病毒不同于丙肝病毒,彻底的根治是世界性的难题。虽然乙肝新药探索之路困难重重,但艾滋病鸡尾酒疗法即联合用药可成为乙肝患者用药的新思路。其次,随着新靶点的不断发现,例如北京生命科学研究所李文辉团队发现的进入抑制剂(Entry inhibitor), 从这些新靶点开发的药物能否与已有的抗病毒药物联用,通过鸡尾酒疗法产生更好的疗效呢?张博士从艾滋病用药和丙肝用药的“同与不同”,提出了自己对乙肝新药研发的一点看法。刘宏利博士贺普药业创始人、董事长第二次受邀出席新药领袖闭门交流会的贺普药业创始人、董事长刘宏利博士对范建高教授演讲中提及的HBV与脂肪肝存在负相关性提出了一种解释,可能是乙肝病毒与NTCP结合后,会降低NTCP对胆汁酸内流的影响,从而导致外周血胆汁酸的升高。而外周胆汁酸的分布波动是跟随餐食活动的,空腹与餐后是两种状态。贺普药业做了一款靶向NTCP的NASH药物,通过试验发现,该药物在于NTCP受体结合后,24小时AUC可以升高18倍,可长时间激动外周胆汁酸受体,从而达到了降脂、降糖、降胆固醇的效果。但在机制之外公司遇到了一些困境,首先是学术界的认定,其实是投资者的肯定,这样就形成一个循环,那就是当你的发现比较早期,或者研发一个新的靶点,你获得的支持可能相对较少;当你跟进热点,follow其他靶点机制,获得的支持反而可能相对较多。特别是对于一些小的Biotech,如何在国际巨头和药企的包围中寻求突破?刘博士最后指出的问题很有代表性,现场专家们颇有同感。张玉华博士广生中霖CEO广生中霖CEO 张玉华博士在海外留学、工作多年,积累了非常丰富的新药研发经验,于2022年的2月份被聘任为广生中霖的CEO。谈及肝病新药研发,张博士首先进行了复盘和点评,他指出肝病新药研发之路道阻且长,许多临床试验都折戟在2期,有的因为安全性问题,有的因为有效性问题。目前最有希望登顶的是Madrigal的resmetirom ,去年宣布三期临床成功,今年4月获得FDA突破性疗法。NASH的致病机制较为复杂,很难找到单纯的一个靶点对肝脏的脂肪堆积、炎症、纤维化都有效,而此次,resmetirom或许带来了希望。此外,张博士根据目前大热的GLP-1向范建高教授提问,如果在肝脏纤维化早期就介入,能否阻止疾病进展?范建高教授新华医院消化内科主任、肝病新药联盟主席范建高教授就张玉华博士的问题进行了回答,“应该是肯定的答案”。首先,对于脂肪性肝炎,从发病的机制上来看,从上游解决脂肪粒堆积问题,理论上也是可以遏制疾病进展的,丙肝的治疗就是借鉴。其次,是监管部门职能割裂受限。就像FDA的肝病办公室只管肝病,一定要有肝纤维化、肝炎症,却不管脂肪肝。如果在早期就干预,为什么非要等到疾病进展呢?陆惠萍女士泽璟制药常务副总经理作为一家公司上市、产品上市的新药研发公司,泽璟制药积累了丰富的实战经验,这些经验对中国Biotech公司具有很大的参考价值。泽璟制药常务副总经理陆惠萍女士进行了真诚分享,主要包括五个方面:(1)基础科学指导应用科学发展。公司应该愿意在机制性研究中下功夫,尽可能弄清楚在研药物的全方位特征,研究证据越多越好。在技术团队评估证据比较充分的情况下、再配合一定的风险系数将候选药物往前推进;(2)药物研发企业应给到监管机构信心。现在CDE颁布很多指导原则,肿瘤药物和非肿瘤药物的都有,都提到了前瞻性,让患者真正获益,要求越来越高了,审评的规则也在逐步完善。一款药物的批准,展现的是一个国家在这款药物上的认知,体现了科学和技术的水准,需要药企和监管机构协同努力;(3)与临床医生互相依赖。中国有着十分优质的临床资源,临床医生可以在一线切身的去感受一款药物的运用情况,甚至是适应症缺口,新药研发进程中要高度关注适应症领域的治疗格局变化;(4)注重临床试验设计和质量控制。拥有一个科学、巧妙的统计学设计,甚至可以让一款药物起死回生。高质量的中心影像学控制,可以规范入组和疗效评价,比如降低肿瘤患者在入组时需要判断是否预计有三个月以上的生存期,提高临床试验的成功率,这些都是非常有意义且有必要的;(5)坚守道德底线,合规经营。药物开发过程漫长,一款药物实现上市销售的投资额很高,药企应提升临床试验质量,顶住硬成本压力,坚守道德底线。孔祥钧律师汇业律所高级合伙人汇业律所高级合伙人孔祥钧律师为医药行业提供法律服务超过15年,是一名有着丰富产业背景的律师。此次会议中,孔律师从市场多元协作的角度,就如何应对肝病新药研发的挑战发表见解,特别是在协作过程中政府、企业、科研机构以及医院之间的权、责、利和各自知识产权的分享与保护等方面的问题,提出了一系列的建议和思考。除此之外,新药研发的道路艰巨且漫长,在当前创新药企业融资压力艰巨、监管科学要求不断进步的大背景下,创新药企业不仅要专注于技术,还要着眼于市场,同时加强与监管部门的沟通,坚守初心、赢之有道。徐敏博士派格生物创始人、董事长、总经理派格生物创始人、董事长、总经理徐敏博士分享了创业心得以及公司项目研发经验,解释了项目在FDA批准过程中的不同情况,以及通过与FDA交流获取的反馈。其中,他详细介绍了关于NASH治疗的挑战,包括治疗周期过长、不同疾病阶段的不同指标、动物模型和人体疾病差异等。徐博士强调了NASH的临床研究需要的时间和资源以及需要调整治疗目标和终点的重要性。此外,徐博士还谈到了合作机会,特别是在早期研究方面的合作,例如对不同动物模型的探索、治疗策略中可能的合作,强调了联合治疗的重要性。陈粟先生维瑾生物董事长总部位于成都的维瑾生物从一开始就致力于中美同步开发。董事长陈粟先生以维瑾生物公司为例,分享了中国药企面临的挑战、国际合作、创新战略等多方面很有实操性的内容。他强调,创新药公司的基本定位就是直接参与国际竞争,开发具有国际竞争力的新产品。国际化应从一开始就有布局,而非简单的"出海"。中国药企需要在创新性、生态圈、政府支持等方面进行更多努力。与此同时,陈总指出基础教育、国际化视野和专业能力的培养在医药行业中至关重要。刘辰博士亲合力生物创始人、总裁兼首席策略官亲合力生物创始人、总裁兼首席策略官刘辰博士曾经在世界著名的Scripps研究所担任教授,也是莅临本次闭门交流会的科学家和企业家背景嘉宾。刘博士看来,NASH的早期临床表现是肝脏脂肪的异常堆积,类似内科中的胆固醇高,但是胆固醇高很难说是一种疾病,甚至有时候血脂降低也是有害的,这很难界定。NASH中只有7%的人会走向纤维化。因此,NASH到底是不是一个病还有待商榷。一个疾病,治标是很容易的,而NASH难治的主要原因是目前的标准没有定下来。如果将其看做一个病,当标准制定下来后,开发相应的药物就会相对容易很多。监管部门态度的转变、标准的制定将为NASH新药开发提供良性的生态环境。尹明博士维通达生物副总经理结合与会嘉宾们关于动物模型的问题和讨论,维通达生物副总经理尹明博士就新药研发中临床前肝病动物模型和实验总结了两点:(1)稳定性。动物模型作为活体,拥有良好的稳定性是药物在临床前能够得到更加真实结果的重要条件。其次是动物实验的环境,需要严格按照规定的体系和相应的标准进行。(2)多维度验证。动物实验在整个药物开发过程中仅占非常小的一环。目前大环境下大家除了要求数据尽量完美外还要求模型见效快,认为越快越能说明问题。但是这样做就可能忽略了模型是否合适的问题。因此,希望大家临床前多投入一点耐心,多角度验证一款药物的疗效,可能会得到更好的临床结果。维通达作为疾病模式动物的研发基地,随着新型药物及疗法的不断涌现,研发出针对不同发病机制的动物模型,特别是系统人源化小鼠模型十余年的产品化经验积累,已经为很多创新药物的IND申报提供了有效支持。最后,尹博士分享到,动物模型相当于管状颜料,希望大家用恰当的工具、用这些颜料绘出自己心中的本来要展现的蓝图。何毅先生甲骨文NetSuite大中华区顾问总经理甲骨文NetSuite大中华区顾问总经理何毅先生已经在甲骨文工作了20多年,向与会的嘉宾们做了系统的介绍。甲骨文在医药领域有着丰富的行业实践,为药企提供全面的端到端的数字化的管理解决方案,为药企在研发阶段、商业阶段赋能,从而达到合作共赢,共襄盛举的目的。(1)财务。目前,本土药企纷纷出海,在这个全球化体系下,国内外财务管理的不同,保证运营的合规性是必然的。甲骨文可以高效的构建ERP体系,来帮助药企实现全球化财务的合规管理。(2)研发阶段管理。医药研发周期非常长,从立项到上市,动辄10年。如何实行一个高效的透明化管理是很重要的,一个透明的管理可以帮助药企获取投资者的青睐,也是后期商业化的一个重要依据。(3)上市。通过上述的透明化管理,除了对融资有帮助,对上市也大有裨益。据统计,从2011开始在纳斯达克上市的高科技公司有63%都是甲骨文助力的。甲骨文是上市助推器。(4)商业化阶段管理。甲骨文可以帮助药企整合主数据进行管理。主数据包括,经销商数据、药品数据、医院数据、医生数据等等。其次,甲骨文还可以帮助药企完成营销体系的搭建。包括,渠道通路的管理、销售团队的管理与评估、绩效管理、基地管理等等。孟凡女士博腾小分子事业部亚太市场单元负责人执行总监博腾小分子事业部亚太市场单元负责人执行总监孟凡女士很有同感, 她表示, 博腾股份也是一个助推器, 新药研发和商业化的助推器。 博腾作为全国领军 CDMO, 有实力且有信心为产品负责, 确保药品质量及其供应。 博腾作为多个海外大制药公司的供应商, 通过技术赋能为多个小分子药物实现降本增效。 像多肽、小核酸、毒素连接子这样的化学合成大分子, 博腾也有着丰富的经验。王锐先生博腾股份副总经理在头脑风暴环节的最后,博腾股份副总经理王锐先生做了总结,特别强调了几点。首先,加强上游沟通。包括但不限于从研发到医生,最后到商业化去进行细致的对话,了解上游各部门的需求和问题。其次,国内医药生态圈的搭建。目前我国药企正走在创新药的路上,本土药企纷纷出海。因此,未来我们在中国生态圈搭建完成后,可以将生态圈的范围扩展到全球。当然,在这个过程中我们首先要扎实完成自己的本职工作。最后,王总也表示他最大的愿望就是做好粘合剂的角色,共同推进中国新药走向世界的步伐。美好的时光总是匆匆而过,7个小时在不知不觉中过去,会场讨论的气氛依旧很浓,嘉宾们沉浸于深度讨论之中,依依不舍,久久不愿离去。在这个共襄盛举、合作共赢的新时代里,本届新药领袖闭门交流会是中国肝病新药研发领域里的一场有内容,有价值,有收获,有温度的行业盛会,其成功举办的意义很大。放眼全球制药界,2023年是一个冰火两重天的一年,一边裁员、倒闭、股价大跌,跌跌不休,另一边新技术取得一个又一个的突破,重磅新药接连获批上市,更多的“第一”令人期待,其中就包括第一款FDA批准的NASH新药。路漫漫其修远兮,我们一起上下求索!虽然肝病新药研发之路道阻且长,只要我们相信并且坚持,最终一定能够抵达成功的彼岸! 攻克CNS顽疾,新药研发狂飙起来!——第四届中国新药领袖闭门交流会成功举办!不惧百变病毒,研发新药有术!——第三届中国新药领袖闭门交流会成功举办!我们在冬天里欢聚,一起讲述春天的故事!——第二届中国新药领袖闭门交流会成功举办!点击这里,欣赏精美的图片直播!
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