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/ Not yet recruiting早期临床1期 Prospective, Dose-Escalating, Investigator Initiated Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of AGX-08 in Geographic Atrophy
This is AGX-08's safety, tolerability, and efficacy in Geographic Atrophy first-in-human study. This trial is meant to evaluate the safety and efficacy of AGX-08 in Geographic Atrophy patients. Unilateral intravitreal injections (IVT) will be given into the subject's Study Eye.
/ Not yet recruiting临床1/2期 A Prospective, Randomized, Sham-controlled, Dose-finding Phase 1/2 Two-part Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of ZM-02 Injection in Patients With Advanced Retinitis Pigmentosa
This is a Phase 1/2, multi-center, randomized, sham-controlled, dose-escalation study evaluating ZM-02 in patients with advanced retinitis pigmentosa (RP).
Color Vision Loss Progression in IRD Patients: Retinal Structural Changes Correlations, and a Novel Color Discrimination Test for Extreme Low Vision Patients
This prospective, observational investigation seeks to delineate the interplay between chromatic vision deficits and both functional visual outcomes and anatomical retinal biomarkers in individuals affected by Inherited Retinal Dystrophies (IRDs). The study will recruit approximately 200 subjects, encompassing a heterogeneous population of IRD patients-spanning a range of genotypes and clinical severities-as well as control participants devoid of retinal pathology. All enrolled individuals will undergo a standardized battery of evaluations, including quantitative color vision assessment, best-corrected visual acuity (BCVA) determination, and advanced multimodal retinal imaging.
The principal aim is to characterize the relationship between impairments in color discrimination and morphologic disruptions within the outer retinal layers, with particular emphasis on the continuity and reflectivity of the ellipsoid zone (EZ)-historically referred to as the inner segment/outer segment (IS/OS) junction-assessed through spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT). Further, the study will explore associations between chromatic perceptual deficits and underlying genetic mutations, mutation patterns specific to IRD subtypes, and the influence of patient age on the severity and progression of color vision loss.
A key secondary objective is the clinical appraisal and validation of a novel diagnostic modality, the Moji Low-Vision Color Discrimination Test (Moji Test), which is specifically engineered to quantify residual color perception in individuals with advanced central visual impairment. The test's discriminatory capacity will be benchmarked against established color vision testing paradigms to assess its reliability, clinical sensitivity, and suitability for implementation in populations with severe visual acuity reduction.
By incorporating a genetically and phenotypically diverse IRD cohort, the study is designed to enable granular, stratified analyses that will refine the understanding of structural-functional correlations in hereditary retinal disease. The inclusion of a control group with preserved retinal architecture and normal color vision function will provide essential normative baselines for comparative evaluation and statistical inference.
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紧跟2026诺奖光遗传学产业化布局管线的公司
北京时间2026年10月5日下午,2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓。Karl Deisseroth, Peter Hegemann及Georg Nagel获奖,以表彰在“他们在光控离子通道和光遗传学方面的发现”领域的重要贡献。这条线目前最靠近“产业化”的落地场景是:AAV 递送光敏蛋白 → 视网膜色素变性/视觉恢复,其次是神经调控/脑机接口。
1.中眸医疗,光遗传学驱动,重塑视觉未来
中眸医疗科技(上海)有限公司是一家处于注册临床阶段的创新型生物技术公司,正在全球范围内推进注册临床研究,致力于以光遗传学平台技术为核心,为视网膜退行性疾病患者重建视觉功能。公司聚焦视网膜领域创新药物研发,并以此为基础向相关神经退行性病变领域延伸拓展。
2.星明优健
管线 UGX202:AAV 光遗传学眼科基因治疗,海外权益授权 AviadoBio(总额超 4 亿美元)
体量大、创新药盘子重,但光遗传管线有真实出海交易#giggle博士 #生物医药
当地时间10月5日,瑞典卡罗琳医学院宣布,将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予卡尔·戴塞罗思、彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔三位科学家,以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。作为今年首个揭晓的诺贝尔奖,光遗传学被带到聚光灯下。据相关统计,部分A股公司已布局相关领域,其中成都企业中科信息正加快研发基于光遗传调控的闭环脑机接口。
诺奖官网公报介绍,三名获奖者的研究奠定了光遗传学的基础。黑格曼和内格尔在一种单细胞藻类中发现了一种名为通道视紫红质的特殊蛋白质。这种位于细胞表面的蛋白质受到蓝光照射时,其中的离子通道会像门一样打开,使带电离子进入细胞并产生电信号。
他们还发现,将这种蛋白质置于其他细胞中,也可以使这些细胞对光产生反应。戴塞罗思随后将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞,通过蓝光照射成功触发神经信号。他于2005年发表了这一研究成果,并在两年后进一步实现在活体小鼠大脑中利用光控制神经细胞活动。
这种方法被称为光遗传学,它使研究人员能够研究活体大脑中的神经细胞如何影响记忆、感觉和行为,并揭示与神经系统和精神疾病相关的神经回路。三名科学家的研究为神经科学开启了一个新时代,加深了人们对大脑如何运作的理解。
诺贝尔生理学或医学奖评委、瑞典卡罗琳医学院临床免疫学教授潘嫱表示,光遗传学为研究大脑功能提供了重要工具,也展现出临床应用潜力。研究人员已尝试利用这一技术帮助某些视网膜疾病患者恢复部分视觉功能,并用其研究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病背后的神经机制。
近年来,中国光遗传学行业取得了显著进展,逐渐从技术跟跑转向并跑。在资本市场中,多家公司也提前进行了布局。
其中,成都创业板上市公司中科信息此前曾在投资者互动中介绍,公司已成立“脑认知与智慧医疗创新应用实验室”,主要开展人工智能关键技术、医工交叉关键技术研究,研发基于光遗传调控的闭环脑机接口(BMI)系统,以满足智慧麻醉、智慧康复两大应用场景需求。一是智能麻醉,通过脑机接口监测患者术中脑状态,提升麻醉精准度;二是智慧康复,针对运动功能障碍患者,构建“脑电信号采集-意图解析-康复训练”的辅助体系。
10月6日,港股金斯瑞生物科技涨超5%,股价创新高,其全资子公司金斯康科技(南京)持股19%的南京华泰金斯瑞生物医药持有中眸医疗11.88%股权。中眸医疗科技(上海)有限公司是一家处于注册临床阶段的创新型生物技术公司,正在全球范围内推进注册临床研究,致力于以光遗传学平台技术为核心,为视网膜退行性疾病患者重建视觉功能。公司聚焦视网膜领域创新药物研发,并以此为基础向相关神经退行性病变领域延伸拓展。
此外,A股海特高新全资子公司武汉海特生物创新医药研究有限公司持有中眸医疗公司15.38%股份。8月4日,海特生物公告称,公司参股公司中眸医疗收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,其自主研发的ZM-02眼用注射液获批开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。该药品为治疗用生物制品1类,采用光遗传学基因疗法,通过单次玻璃体腔注射递送新型光敏蛋白基因,适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。
来源 成都日报锦观新闻
编辑 罗梦丹
校对 辛爱峰
审核 尹婷婷
总监制 朱仑
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当地时间10月5日,瑞典卡罗琳医学院宣布,将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予卡尔·戴塞罗思、彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔三位科学家,以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。作为今年首个揭晓的诺贝尔奖,光遗传学被带到聚光灯下。据相关统计,部分A股公司已布局相关领域,其中成都企业中科信息正加快研发基于光遗传调控的闭环脑机接口。诺奖官网公报介绍,三名获奖者的研究奠定了光遗传学的基础。黑格曼和内格尔在一种单细胞藻类中发现了一种名为通道视紫红质的特殊蛋白质。这种位于细胞表面的蛋白质受到蓝光照射时,其中的离子通道会像门一样打开,使带电离子进入细胞并产生电信号。他们还发现,将这种蛋白质置于其他细胞中,也可以使这些细胞对光产生反应。戴塞罗思随后将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞,通过蓝光照射成功触发神经信号。他于2005年发表了这一研究成果,并在两年后进一步实现在活体小鼠大脑中利用光控制神经细胞活动。这种方法被称为光遗传学,它使研究人员能够研究活体大脑中的神经细胞如何影响记忆、感觉和行为,并揭示与神经系统和精神疾病相关的神经回路。三名科学家的研究为神经科学开启了一个新时代,加深了人们对大脑如何运作的理解。诺贝尔生理学或医学奖评委、瑞典卡罗琳医学院临床免疫学教授潘嫱在接受新华社记者采访时表示,光遗传学为研究大脑功能提供了重要工具,也展现出临床应用潜力。研究人员已尝试利用这一技术帮助某些视网膜疾病患者恢复部分视觉功能,并用其研究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病背后的神经机制。近年来,中国光遗传学行业取得了显著进展,逐渐从技术跟跑转向并跑。在资本市场中,多家公司也提前进行了布局。其中,成都创业板上市公司中科信息此前曾在投资者互动中介绍,公司已成立“脑认知与智慧医疗创新应用实验室”,主要开展人工智能关键技术、医工交叉关键技术研究,研发基于光遗传调控的闭环脑机接口(BMI)系统,以满足智慧麻醉、智慧康复两大应用场景需求。一是智能麻醉,通过脑机接口监测患者术中脑状态,提升麻醉精准度;二是智慧康复,针对运动功能障碍患者,构建“脑电信号采集-意图解析-康复训练”的辅助体系。10月6日,港股金斯瑞生物科技涨超5%,股价创新高,其全资子公司金斯康科技(南京)持股19%的南京华泰金斯瑞生物医药持有中眸医疗11.88%股权。中眸医疗科技(上海)有限公司是一家处于注册临床阶段的创新型生物技术公司,正在全球范围内推进注册临床研究,致力于以光遗传学平台技术为核心,为视网膜退行性疾病患者重建视觉功能。公司聚焦视网膜领域创新药物研发,并以此为基础向相关神经退行性病变领域延伸拓展。此外,A股海特高新全资子公司武汉海特生物创新医药研究有限公司持有中眸医疗公司15.38%股份。8月4日,海特生物公告称,公司参股公司中眸医疗收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,其自主研发的ZM-02眼用注射液获批开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。该药品为治疗用生物制品1类,采用光遗传学基因疗法,通过单次玻璃体腔注射递送新型光敏蛋白基因,适用于遗传性及获得性视网膜退行性疾病。记者 刘泰山 责任编辑 蔺虹豆 编辑 王钟婧玥 审核 何晓蓉
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