Shanghai Joint Biosciences Ltd.

由触界生物主办的2026 AsiaBIO创新峰会（华北站）于7月9日至10日在北京顺利召开。本次大会聚焦全球医药科技最前沿，汇聚了创新小分子药物、靶向蛋白降解（TPD）、新型抗体与XDC、小核酸、多肽以及AI制药等新分子实体领域的近800位专家及专业观众。在为期两天的会议中，多位重磅嘉宾围绕从早期研究、临床策略到CMC生产的全生命周期，分享了极具价值的行业干货内容。 小分子创新药 演讲嘉宾：加科思，药化副总裁，李阿敏 演讲主题：KRAS药物开发的进阶之路：从小分子到ADC 演讲纪要：加科思布局多款KRAS管线，G12C抑制剂已获批。泛KRAS小分子JAB-23E73覆盖多突变，I 期胰腺癌疗效优异、消化道副作用温和。公司创新tADC平台，以KRAS抑制剂为载荷，肿瘤富集度高，可克服EGFR代偿耐药，JAB-BX600即将申报IND，形成小分子与ADC双线研发布局。 演讲嘉宾：瑞福信医药，中国区负责人，赵金凤 演讲主题：RapaGlues：突破“不可成药”壁垒，开创非降解性分子胶FIC新范式 演讲纪要：Rapafusyn依托刘钧教授搭建RapaGlue分子胶平台，结合AI构建超大化合物库，解决分子胶筛选难题。管线覆盖STAT6、SLC7A11、TRAF2等难成药靶点，分子选择性极强，可口服替代生物制剂。团队拥有产业资深人才，布局炎症、肿瘤等多条临床前项目，形成差异化技术壁垒。 演讲嘉宾：睿智医药，资深研究员，张集川 演讲主题：针对靶蛋白降解剂的临床前综合测试平台 演讲纪要：睿智医药搭建完整 PROTAC、分子胶临床前评价体系，搭建从生化、细胞到体内的多层检测平台，覆盖三元复合物、泛素化、蛋白降解等关键检测。自研 CRBN、VHL 等多种高活性 E3 复合物，依托 CDX 模型完成药效验证，对比 PROTAC 与分子胶作用模式，拓展 HEMTAC 等新型双功能分子评估技术，支撑靶向降解药物研发。 演讲嘉宾：晶锐医药，CEO，韩迎 演讲主题：合成致死性在精准肿瘤学中的崛起 演讲嘉宾：丹擎医药，研发VP，陈曦 演讲主题：新一代基于合成致死原理的抗肿瘤药物研发 演讲纪要：梳理了合成致死研发脉络，解析 PARP 抑制剂临床耐药痛点，介绍 PRMT5/MAT2A 全球管线临床数据。丹擎医药聚焦 DDR 通路，自主开发 PARG 抑制剂 DAT-2645、Polθ 抑制剂 DAT-1604，均进入 I 期临床，可克服 PARPi 耐药，单药及联用具备显著抗肿瘤潜力，同步布局转录因子降解剂管线。 演讲嘉宾：优济普世医药，联合创始人，金建平 演讲主题：炎症性肠炎蛋白质降解药研发 演讲纪要：传统小分子易耐药，仅 15% 蛋白靶点可成药。TPAC、分子胶是降解新技术，现有 E3 配体局限大。优济普世搭建 DeepGlue 平台，开发口服 RIPK2 PROTAC UP01，适配炎症性肠炎，动物药效优于对照，同步布局 BTK 降解剂、非 CRBN 分子胶等差异化管线。 演讲嘉宾：宇道生物，创始人&CEO，沈倩诚 演讲主题：人工智能重塑药物研发——攻克难成药靶点 演讲纪要：传统正构药赛道内卷，变构机制可攻克大量难成药靶点。企业搭建 AlloStar AI 平台，依托全球最大变构数据库，集成多种 AI 工具完成位点识别与分子生成。核心管线 NTS071 为 p53 Y220C 变构激活剂，临床前数据优于竞品，中美同步开展 I 期，另有 AI 快速产出的 PPI 候选分子布局。 演讲嘉宾：和径医药，CEO，曾雳 演讲主题：靶向EGFR的PROTAC作为新型非小细胞肺癌的治疗方式 演讲纪要：三代EGFR-TKI普遍出现耐药，PROTAC是解决该难题重要方向。和径医药HJ-004可降解各类 EGFR 突变，体外、各类肿瘤模型药效优异，口服生物利用度30%-40%，选择性与安全性良好。该药2025年完成中美IND申报，国内进入Ia期剂量爬坡临床，面向多线EGFR突变肺癌患者，对外寻求合作。 演讲嘉宾：胶联生物，创始人，张龙 演讲主题：胶联解毒，DAC能否破解ADC内卷与耐药 演讲纪要：传统 ADC 靶点与载荷内卷严重，易产生交叉耐药。胶联生物依托 AI 搭建 GluePlus、GlueLinker 双平台，开发新型分子胶载荷 DAC。核心 GL-1 具备多靶点双功能，药效强、安全窗大，可克服耐药；GL-002 为肿瘤微环境激活型 XGC，管线覆盖多类实体瘤，对外开放 DAC 项目合作。 演讲嘉宾：晨伫科技，商务拓展经理，王志宇 演讲主题：制药创新：机理研究驱动的AI药物设计 演讲纪要：晨伫科技依托诺奖计算生物学技术打造 MechGen 平台，首创蛋白机理数据库，补齐传统 AI 药物静态建模短板。布局肿瘤、代谢、神经管线，ER-PROTAC 等项目进入 IND 阶段，同时对外提供 CRO 服务、售卖机理数据库，已和多家头部药企达成合作，拥有多项专利与行业奖项。 演讲嘉宾：暨南大学，基础医学院教授，费嘉 演讲主题：天然分子胶小檗碱靶向降解BCR-ABL1融合蛋白及其突变体的机制发现和克服慢性粒细胞白血病耐药的新药开发研究 演讲纪要：慢性粒细胞白血病 TKI 易产生 BCR-ABL1 耐药。黄连活性成分小檗碱为天然分子胶，可招募 LRSAM1 降解 BCR-ABL 及 T315I 突变，体内外药效突出。但成药性不足，计划借助 AI 优化衍生物，完善工艺与毒理研究推进 IND，项目拥有多项相关发明专利。 演讲嘉宾：马应龙药业 , 健康研究院副院长 , 金锋 演讲主题：马应龙药业新药/大健康产品技术与项目合作需求 演讲纪要：马应龙为百年上市药企，深耕肛肠、眼科、皮肤赛道，建有多类研发平台与完善产线，手握多项新药与专利。现有完整智造、数字化体系与产学研资源，针对肛肠、皮肤、眼科、益生菌、AI 药物、器械等方向开放合作，寻求新靶点药物、微生态技术、给药系统、算法模型及代工开发等各类项目协同。 演讲嘉宾：朗睿生物，创始人&总经理，邢莉 演讲主题：AI在药物发现中的应用与成果 演讲纪要：朗睿生物自研 KINET 全链路 AI 药物研发平台，搭载多套深度学习模块与海量生物医药数据库，分子亲和力、成药性预测精度领先同行。平台可高效开发分子胶，代表性 VAV 降解剂体外、体内药效优于竞品，在多种自免动物模型起效。企业斩获 NVIDIA 行业荣誉，布局肿瘤、神经、自免多条 FIC 管线，对外开放靶点与技术合作。 演讲嘉宾：多域生物，COO，周禾 演讲主题：开发高生物利用度PROTAC分子解决难成药靶点问题 演讲纪要：Polymed 搭建 PROTAC 研发平台，拥有丰富连接子库与 AI 辅助研发体系。IRAK 降解剂 HPB-143 口服吸收好、体内降解效果突出；KRAS G12D 系列 PROTAC 体外活性优异，肿瘤模型实现肿瘤消退，安全性佳。同时布局 DAC 技术，企业拥有国际化团队与多条自免、肿瘤管线，部分品种推进至临床阶段。 演讲嘉宾：中科院杭州医学研究所，研究员，张亮 演讲主题：人工智能核酸药物设计与临床转化 演讲嘉宾：亿药科技，CEO，谢正伟 演讲主题：AI和智能体驱动的药物研发 演讲纪要：亿药科技自研 DLEPS 药效系统与 MolClaw 药物智能体，依托蛋白动力学模型突破静态结构局限，可无靶点开展药物重定向。AI 快速筛选衰老、代谢类候选分子，GW8510 延寿效果优于同类，管线覆盖肌少症、肿瘤等多领域。AI 研发大幅缩短周期、降低成本，团队成果多篇顶刊发表。 演讲嘉宾：昌平实验室，研究员，关良宇 演讲主题：面向炎症纤维化连续病理过程的双机制创新药物研发 演讲纪要：纤维化疾病患者基数庞大，现有单靶点药物临床失败率高。昌平实验室聚焦 TNF-α、TGF-β 双通路开发双机制小分子，同步布局心肌、肺、肠道三条管线。CPL-061 在心衰模型药效优于对照；CPL-080 为 IPF 候选；CPL-272 肠道靶向、全身毒性低，多条候选化合物推进至 PCC 及 IND 前期阶段。 演讲嘉宾：华诺泰，首席科学家，刘晓满 演讲主题：新型佐剂和疱疹病毒疫苗开发 演讲纪要：华诺泰解析 3D-MLA、QS-21 作用机制，自研 HA201 复合佐剂对标 AS01，带状疱疹疫苗 II 期免疫效果非劣、安全性更佳。企业实现佐剂 GMP 量产，布局疱疹、RSV 等多条疫苗管线，拥有完整产业链，对外开放佐剂供应与联合开发合作。 演讲嘉宾：山东大学，药学院教授，展鹏 演讲主题：抗病毒与复杂慢病药物研发 演讲纪要：团队依托结构生物学与 AI 辅助药物研发，搭建多层级筛选体系。针对乙肝、新冠等常见病毒开发多位点、PROTAC 类先导，攻克耐药难题；解析尼帕、CCHFV 聚合酶结构，得到高活性抑制剂。技术拓展至痛风等代谢病，产出 III 期候选药，多项成果发顶刊，实现新药临床转化与专利转让。 演讲嘉宾：贝克林医药，CEO，张帆 演讲主题：FIC阿尔兹海默症和癌痛小分子原创新药 演讲纪要：贝克林医药依托大工实验室改造黄芩素得到 BA-j、CH-j 等衍生物。BA-j 靶向氧化应激，可治癌痛、胃癌；CH-j 穿透血脑屏障，激活自噬改善阿尔茨海默病。药物生物利用度大幅提升，安全性好，已布局中美专利，规划多阶段临床，计划首轮融资 1500-3000 万推进研发。 演讲嘉宾：三亚星润境医药，创始人，王志强 演讲主题：睡眠调控与功能的分子基础及原创靶点研发 演讲纪要：王志强围绕睡眠分子机理开展系统多组学研究，提出 DHM-SHC 理论，发现 SNIPPs、SIK3、Nav1.2 等核心睡眠调控靶点，揭示睡眠维持脑蛋白组稳态的核心作用。依托相关成果提交 Nav1.2 靶点专利，搭建多组学、类器官等技术平台，布局失眠相关创新药物研发，联合多机构推进基础研究临床转化。 新型抗体&XDC药物开发 演讲嘉宾：立凌生物，创始人&CEO，王文博 演讲主题：新一代TCEs：几个代表性方向的研究进展 演讲纪要：梳理 TCE 发展脉络，划分多特异性、pHLA 靶向、Pro-TCE、TDC、体内 TCE 五大新技术路线。列举多家企业管线数据，三抗、TCR 双特异、前药掩蔽、TCE-ADC、mRNA 体内合成等技术各有药效与安全优势。血液瘤已有多款上市药物，实体瘤管线临床数据持续验证，赛道仍具备广阔开发空间。 演讲嘉宾：滴力生物，CEO，徐健 演讲主题：突破生物屏障的新一代双抗ADC平台 演讲纪要：传统 ADC 受血脑、基质等屏障限制，仅少量药物抵达病灶。依托 RMT 受体转运机制搭建双抗 ADC 平台，搭载 TfR1、CD98hc 两类穿梭臂，主动穿透屏障递送毒素。对比两种转运受体特性，梳理分子构型、亲和力等优化要点，分析外周脱靶、CMC 等转化难题，该策略为胶质母细胞瘤等难治肿瘤提供新开发方向。 演讲嘉宾：科迈生物，CEO，王天元 演讲主题：Click.mAb. —精准，高效，易用的抗体药物研发全流程AI 智能体平台 演讲纪要：科迈生物推出干湿闭环AI抗体平台，覆盖表位从头设计、人源化、亲和力成熟、CDR 改造全流程，自研多预测模型与私有抗体数据库。多组湿实验验证，可显著提升抗体亲和力、表达量与人源化程度，适配单抗、纳米抗体开发，已服务多家药企并产出进入动物实验的候选分子。 演讲嘉宾：多禧生物，CEO，赵永新 演讲主题：杭州多禧生物ADC技术及ADC药物研发 演讲纪要：多禧生物搭建完整 ADC 研发平台，拥有专有连接子、毒素与定点偶联技术，布局双载荷差异化管线。多款靶向实体瘤、血液瘤 ADC 进入临床，DXC006 临床疗效优异，DXC008、DXC014 等处于 I 期。具备全链条 CMC 产能，对外输出平台技术，与多家企业达成管线合作。 演讲嘉宾：宏韧生物，生物制品生物分析部门总监，郎士伟 演讲主题：ADC药物临床生物分析方法和案例分享 演讲纪要：梳理 ADC 四代技术迭代与全球上市品种，解读国内外相关法规下生物分析要求。对比 LBA、LC-MS 两类核心检测平台，详述总抗体、游离毒素、ADA、中和抗体检测方案，结合 DAR 均一性、毒素异构体等实操案例说明检测难点，最后介绍宏生物具备多实验室布局、中美双报 ADC 生物分析服务能力。 演讲嘉宾：纳安生物，董事长，渠志灿 演讲主题：下一代精准治疗 : 双抗ADC与RDC协同疗法的开创性探索 演讲纪要：纳安生物搭建 BioLattix 一体化平台，布局 TF、HER2/TF 靶点 ADC 与诊疗一体化 RDC 管线。TF ADC T320 已获中美澳 IND 批件；同靶点 RDC 完成人体 IIT 影像试验。HER2/TF 双抗 ADC、RDC 临床前抑瘤效果优于 DS8201，兼顾影像诊断与靶向放化疗，可解决肿瘤异质性、耐药难题。 演讲嘉宾：溪长生物，CEO，陶维红 演讲主题：全人源Fab和单结构域合成文库助力抗体/ADC研发 演讲纪要：溪长生物搭建大容量全人 Fab、VHH 噬菌体文库平台，可完成单抗、纳米抗体筛选与亲和力成熟。完成 IsoB、LGR5 等靶点筛选，产出高亲和力候选分子，配套完整成药性评价体系。团队拥有大分子药物开发经验，已服务 CAR-T 等管线，多款筛选抗体支撑上市与临床项目。 核酸药物开发与递送 演讲嘉宾：安龙生物，创始人，赵春林 演讲主题：小核酸药物肝外递送的探索 演讲纪要：安龙生物搭建 ANOG 肝靶向、E-NOG 肝外 siRNA 递送平台，覆盖神经、眼科、代谢等多领域管线。AL001 处于 II 期，PMP22 项目达成上亿美元国际 BD 合作，多款管线完成权益出让。自研 DSC 外周递送专利，靶点推进至 IIT、IND 阶段，研发周期短，已和多家药企达成合作。 演讲嘉宾：北京大学，药学院教授，汤新景 演讲主题：靶向核酸和蛋白的新型核酸药物研究 演讲嘉宾：炫景生物，药化总监，高永鑫 演讲主题：siRNA的化学修饰和肝外递送 演讲纪要：介绍 siRNA 行业发展现状，对比主流化学修饰技术专利短板，推出自研 RICMO 修饰平台，突破专利壁垒。搭建 LICOD 递送体系，覆盖肝脏、神经、肾脏、脂肪等多组织靶向，布局双靶递送技术。炫景生物搭建三大研发平台，储备多条差异化 siRNA 管线，聚焦代谢、肾病等领域推进研发。 演讲嘉宾：瑞宁康生物，创始人兼CEO，王亚宁 演讲主题：小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化 演讲纪要：以eteplirsen、多款 ATTR 及 ALS 小核酸药物为案例，剖析 FDA 加速审批争议。多款药物生物标志物达标但临床获益证据不足，审评团队、专家委员会意见分歧巨大。罕见病未满足临床需求、患者诉求会影响审批结论，同一款药物不同适应症审评标准存在明显差异，展现寡核苷酸药物监管的复杂性。 演讲嘉宾：金赛药业，BD总监，黄立 演讲主题：金赛肺靶向siRNA技术平台及管线研发进展 演讲纪要：金赛药业推出GPODS肺部靶向siRNA递送平台，依托整合素配体实现肺部高效富集、肾脏低蓄积。管线布局四款吸入siRNA，分别靶向RAGE、MMP7、CTGF、MUC5AC，用于 IPF、COPD，给药周期长，体内药效优于竞品，已完成工艺开发并规划IND申报。 演讲嘉宾：北京理工大学，教授，张萌洁 演讲主题：核酸药物递送及其临床转化 演讲纪要：核酸药物发展前景广阔，但存在入胞、逃逸、药效三大递送瓶颈。团队开发 iLAND 可电离脂质递送系统，还有外泌体、多肽组装等递送方案。基于该平台构建 mUox mRNA 药物，靶向肝脏表达尿酸酶，高效降低血尿酸，动物模型效果优于传统口服降尿酸药，适配高尿酸血症治疗。 演讲嘉宾：悦康药业，寡核苷酸疗法研发负责人，黄泽傲 演讲主题：寡核苷酸药物在慢性疾病治疗中的应用 演讲纪要：梳理慢病临床用药短板，详解寡核苷酸长效、靶向优势，盘点全球多款上市 siRNA 临床数据。介绍悦康自研 GalNAc 等多类核酸技术平台，布局代谢、肝病、神经、肿瘤多条小核酸管线，同步开发 mRNA、多肽药物，具备完整研发产业链，多项候选药物进入各临床阶段。 多肽药物开发 演讲嘉宾：南京工业大学，教授，苏贤斌 演讲主题：多肽制造第二曲线：从GLP-1需求爆发到连续化与绿色制造 演讲纪要：GLP-1 药物带动多肽产能扩张，传统批式合成存在高溶剂消耗、纯化瓶颈、合规压力等短板。提出连续、绿色、平台化制造新路线，诺唯肽搭建 cSPPS、MCSGP、OSN 等全套技术，搭配 PAT 数字化管控，大幅降低物料消耗与能耗，适配不同复杂度多肽，给出分场景工艺选型与升级 KPI 体系。 演讲嘉宾：善康医药，CTO，曲伟 演讲主题：多肽药物的制剂创新策略和案例分析 演讲纪要：梳理多肽行业发展与各类递送技术，介绍化学修饰、纳米载体、PDC 等制剂优化手段，讲解注射、口服、微针等多剂型开发要点。以亮丙瑞林、戈舍瑞林、口服司美格鲁肽为例解析工艺，展示善康长效微球、植入、微针等五大递送平台及镇痛、降糖管线布局。 演讲嘉宾：纽英伦生物技术（北京）有限公司，领域应用科学家，周海生 演讲主题：mRNA Display解决方案加速多肽药物早期发现 演讲纪要：剖析传统多肽筛选局限，介绍 mRNA Display 超大库容、可引入非天然氨基酸等优势。配套 NEB 全套工具链，涵盖高保真扩增、无缝克隆、PURE 无细胞翻译体系，整套试剂低偏差、组分可控，完整支撑环肽、抗体等多肽分子高通量筛选与迭代优化。 演讲嘉宾：津药药业股份有限公司，项目经理，任楠 演讲主题：JYCX001(不升高眼压的新型糖皮质激素滴眼液) 演讲纪要：JYCX001 为化药一类眼用混悬液，强效抗炎，长期使用不升高眼压，全身暴露低。国内眼炎症患者超两亿，现有激素药易致眼压升高，临床需求强烈。原料与制剂工艺稳定易量产，已布局 PCT 专利，处于临床前阶段，18 个月可申报 IND，适配干眼、各类眼表及术后炎症。 演讲嘉宾：禾泰健宇，董事长，高剑 演讲主题：多肽类靶向全新结构药物分子的发现与应用开发 演讲纪要：梳理环肽抗感染、肿瘤诊疗、美妆等多元应用，对比噬菌体、mRNA 展示等高通量筛选技术，介绍海外企业环肽 RDC 管线。禾泰健宇搭建实体肽库、mRNA 展示与 AI 协同筛选平台，可快速筛选高亲和力环肽，优化 linker 与偶联结构，自研泛肿瘤 RDC 候选分子，具备完整环肽研发体系。 新分子实体项目路演 演讲嘉宾：北京协和医学院，教授，张孝兵 演讲主题：纳米抗体的全流程开发以及创新小蛋白的设计 演讲嘉宾：中国医学科学院肿瘤医院，肿瘤学博士研究生，赵果 演讲主题：纳米技术赋能口服药物递送：研究进展与临床转化挑战 演讲嘉宾：杭州坤煜生物医药，创始人&董事长，施海坤 演讲主题：靶向GPC3的纳米抗体NDC药物 演讲纪要：杭州坤煜生物搭建 NDC、RDC 双技术平台，核心管线 KY102 为靶向 GPC3 纳米偶联药，在多肿瘤模型抑瘤效果优异，体内脱靶少、安全性更佳。公司布局多款 GPC 单 / 双靶点候选，拥有全套专利，计划 18 个月完成 KY102 IND 申报，开放 Pre-A 轮融资。 演讲嘉宾：北京弘茵生物科技有限公司，CEO，李也 演讲主题：SYN-mEXO乳源外囊泡重构肽高效递送平台 演讲纪要：弘生物推出乳源外囊泡搭配 SYN 重构肽复合原料，天然囊泡可穿透真皮，多肽促进胶原生成。经细胞与动物试验验证抗衰修护效果，拥有完整乳源供应链与专利，产能充足。该平台可包载多种活性物，适配护肤、口服美容赛道，已对接行业头部品牌，具备长期拓展潜力。 演讲嘉宾：昌平实验室，转化医学中心主任，沈卫军 演讲主题：用于炎性肠炎和代谢类疾病的口服和长效治疗多肽 演讲纪要：依托PEG-FA staple长效多肽平台，布局多款代谢多肽管线。TPM003 为 GLP-1/GIP/GCGR 三激动剂，减重降脂优于竞品；TPM004 是 AmyR/CTR 双激动剂，半衰期超长。另有 IBD 临床候选肽，同时介绍转化医学中心团队、组织架构及肿瘤、代谢等在研新药项目。 演讲嘉宾：上海荣瑞医药，创始人&CEO，周国庆 演讲主题：全新的抗癌理论和新药设计颠覆传统，重新定义肿瘤治疗，改变肿瘤治疗规则 演讲纪要：上海荣医药搭建 VSV-MultiDrive 溶瘤病毒平台，依托 VSV 载体实现肿瘤原位产药，配套六大技术管线，多款产品获中美 I/II 期临床批件，肉瘤等适应症疗效优于市面主流疗法。搭建 AI 自动化研发产线，布局 CRDMO 业务，手握 87 项全球专利，推进 5100 万美元 B 轮融资。 圆桌讨论 泛抑制剂未来方向讨论：精准化、联合策略与耐药破解 圆桌讨论 “不可成药”靶点的突破与挑战 圆桌讨论 核酸药物的递送挑战与策略 AsiaBIO系列峰会是由触界生物发起的亚太地区生物医药领域高端专业产业峰会，目前已在新加坡、深圳、成都、北京等地举办。 AsiaBIO聚焦全球生物医药前沿技术与产业转化，核心议题覆盖小分子创新药、多抗、XDC、CGT、小核酸药物、多肽等热门新分子领域，内容贯穿临床前研发、临床策略、质量控制、生产工艺全产业链环节。会议汇聚监管机构、跨国药企、生物技术企业、学术科研院所、CXO服务商及投资机构等多领域从业者，通过主题演讲、圆桌论坛、展览展示与商务对接等形式，推动技术交流与产业跨境合作，是亚太生物医药创新生态的重要交流平台。 2025AsiaBIO成都站：Asia Bio•成都站圆满收官！60+全球领袖激辩靶点破局与出海战略，重塑生物医药创新生态！ 2025AsiaBIO新加坡站：【Asia BIO • 新加坡站】圆满落幕！期待明年再见！ 2025AsiaBIO深圳站：Asia BIO深圳站成功举办！下一站敬请期待 点击“阅读原文”咨询2026AsiaBIO·深圳站

️  免疫细胞疗法7篇 免疫细胞疗法#01 · 摘录时间06-25 16:30加科思所投企业HebeCell细胞治疗项目获FDA IND批准 加科思药业所投企业HebeCell Corp.自主开发的ProtoNK™（HC101）近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验申请（IND）批准，将在美国开展Ⅰ/Ⅰb期临床研究，以评估Proto NKTM对复发性或难治性尤文氏肉瘤的疗效。HC101是基于HebeCell多能干细胞（PSC）平台开发的通用型胚胎干细胞（hESC）分化的自然杀伤（NK）细胞治疗产品，旨在为肿瘤患者提供工业化GMP生产并可重复使用的细胞治疗临床方案。此次IND获批标志着HebeCell核心细胞治疗平台进入临床验证阶段。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间06-25 09:03沙砾生物TIL疗法 GT101获批临床，用于宫颈癌的二线治疗 沙砾生物的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)治疗产品GT101联合PD-1单抗用于复发或转移性头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)的一线治疗的临床试验申请已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)默示许可。GT101是全球领先的TIL细胞治疗产品，也是首个在中国获批临床试验的TIL疗法，目前在宫颈癌已处于二期关键性临床阶段。此次获批一线HNSCC适应症的IND，标志着GT101在实体瘤细胞治疗领域的临床开发进入新阶段。针对宫颈癌患者的I期临床试验数据显示，患者的客观缓解率（ORR）达到45.5%，疾病控制率（DCR）达到90.9%，整体安全性较好。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间06-25 23:59【胃癌CAR-T细胞疗法】IMC002注射液终于启动Ⅲ期临床啦！胃癌CLDN18.2 阳性患者福音 胃癌二线失败，CLDN18.2 阳性无药可医？” 对于 HER2 阴性、CLDN18.2 阳性的晚期胃癌 / 胃食管结合部腺癌患者，二线治疗失败后往往面临 “无药可选” 的绝境，中位生存期不足 6 个月。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间06-25 18:07ImmunoPRISM研究：特立妥单抗在高危冒烟型多发性骨髓瘤中显著提高缓解深度与无进展生存 在2026年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的ImmunoPRISM研究显示，BCMA/CD3双特异性抗体特立妥单抗（teclistamab）在高危冒烟型多发性骨髓瘤患者中，相较传统方案，可显著改善缓解深度及无进展生存（PFS）。这项Ⅱ期随机对照研究共纳入59例患者，随机分配至特立妥单抗组和来那度胺+地塞米松组。研究结果提示，早期免疫干预可能通过利用更完整的免疫功能状态，实现更深层次且更持久的疾病控制。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#05 · 摘录时间06-25 11:00对话周国庆博士：In Vivo CAR-Tumor的无人区探索 随着跨国药企密集布局和临床数据不断浮现，in vivo CAR-T正在从前沿概念快速走向临床验证。礼来公司通过收购Orna Therapeutics和Kelonia Therapeutics，押注环状RNA与LNP递送驱动的体内细胞工程以及体内慢病毒递送平台iGPS及BCMA in vivo CAR-T项目。上海荣瑞医药创始人、CEO周国庆博士提出了一个颠覆性思考：为什么一定要改造T细胞？为什么不能直接改造肿瘤细胞，给肿瘤细胞“装上CAR”？这一全新概念有望推动in vivo CAR-T治疗的发展。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#06 · 摘录时间06-25 07:32强生：GPRC5D/BCMA/CD3三抗启动一线MM三期临床 强生公司在Clinicaltrials.gov网站上注册了GPRC5D/BCMA/CD3三抗Ramantamig+CD38抗体Daratumumab联合一线治疗多发性骨髓瘤的三期临床试验TRILogy-7。该试验计划入组1000例新诊断多发性骨髓瘤患者，预计2030年9月初步完成。Ramantamig是全球首创的GPRC5D/BCMA/CD3三抗，此次为强生启动的第三项三期临床。此前，Ramantamig一期临床数据显示出较高的客观缓解率（ORR），其中未接受过GPRC5D、BCMA靶向治疗的患者ORR达到100%。 阅读原文 → 免疫细胞疗法#07 · 摘录时间06-25 07:20艺妙神州 | GUCY2C CAR-T治疗转移性结直肠癌的I期临床数据在《JCO》发布 艺妙神州公司开发的靶向GUCY2C的CAR-T细胞疗法IM96在治疗转移性结直肠癌的I期临床试验中显示出积极结果。GUCY2C是一种在结直肠癌中稳定表达的肿瘤相关抗原，使其成为CAR-T疗法的可行靶标。IM96 CAR-T细胞展现出适度的基础活化水平、良好的长期存活能力以及持久的抗肿瘤活性。这一研究为结直肠癌患者提供了新的治疗希望，尤其是在三线及后线治疗选择和获益极为有限的情况下。 阅读原文 → 干细胞与再生医学7篇 干细胞与再生医学#08 · 摘录时间06-25 18:18夏季达沃斯发布2026十大新兴技术，外泌体递送技术引领生物医药新变革 2026年夏季达沃斯论坛发布了十大新兴技术，其中外泌体药物递送载体在生物医药板块备受关注。外泌体递送技术在疑难病症治疗领域具有颠覆性价值，为全球医药产业发展开辟了新方向。其他技术如全场景并网能源、直接提锂技术、被动辐射制冷材料等也在能源、新材料、信息安全等领域展现出突破性进展。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#09 · 摘录时间06-25 21:00间充质干细胞用于动脉硬化：78例患者数据显示改善信号 动脉粥样硬化是一种与脂质沉积、慢性炎症、血管内皮损伤和斑块形成有关的慢性血管疾病。目前，动脉粥样硬化的管理已经形成成熟体系，包括降脂、控压、控糖、抗血小板、运动、戒烟，以及支架、搭桥等介入或外科治疗。医学界也在探索更多可能影响血管炎症、内皮功能和修复微环境的新策略，其中间充质干细胞是一个值得关注的研究方向。一项日本的回顾性研究纳入了78名动脉硬化患者，接受自体脂肪来源间充质干细胞治疗，结果显示治疗后多项指标有所改善。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#10 · 摘录时间06-25 17:00类器官免疫共培养：从"加法"到"乘法"的精准策略 类器官技术在模拟肿瘤微环境（TME）时存在不足，尤其是缺乏免疫细胞等关键组分。将免疫细胞引入类器官体系，构建免疫共培养模型，成为研究的新热点。类器官-T细胞共培养模型分为正常类器官共培养和肿瘤类器官（PDO）共培养两大方向，分别用于研究黏膜免疫、炎症性疾病和感染应答。例如，肠道上皮内淋巴细胞（IEL）共培养模型可用于研究肠道GVHD和炎症性肠病，而组织驻留记忆T细胞（TRM）共培养模型则有助于研究肠道免疫反应。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#11 · 摘录时间06-25 10:27Blood：骨髓微环境YAP/TAZ激活促进清髓损伤后造血再生 骨髓微环境是维持造血干细胞静息、自我更新及分化的重要结构基础。在清髓性损伤后，造血干祖细胞受到直接破坏，窦状血管的扩张渗漏和间充质基质细胞(MSC)的耗竭分化严重阻碍了造血功能的恢复。Hippo信号通路效应分子YAP/TAZ在多种实体器官的损伤后再生中发挥关键作用。然而，在造血系统中，YAP/TAZ的功能存在争议，缺乏系统性研究。近日，日本东京的研究揭示了YAP/TAZ在骨髓微环境中响应清髓损伤并调控niche重建的作用，为损伤后niche恢复的干预策略提供了新的分子机制。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#12 · 摘录时间06-25 08:30干细胞移植治疗糖尿病80例，6个月随访满意率为80% 糖尿病是一种严重影响患者健康和生活质量的慢性病。干细胞移植作为一种新的治疗方法，通过将干细胞转化为胰岛素分泌细胞，有望成为胰岛细胞的潜在来源。解放军总医院第三医学中心内分泌科研究团队在《武警医学》期刊上发表的文章中，分析了80例糖尿病患者接受干细胞移植治疗后6个月的随访结果，探讨了患者依从性与疗效的相关性，并提出了可行的护理措施，以期为干细胞移植治疗糖尿病的临床研究提供辅助。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#13 · 摘录时间06-25 08:05两名重症自身免疫病患者接受干细胞移植后，超15 年未出现病情复发 两名重症视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者在接受异基因造血干细胞移植治疗后，超过15年未出现病情复发。NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误攻击视神经与脊髓，引发炎症。移植术后，患者体内致病抗体水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）转为阴性，在后续多年随访中始终未检出。同时，两位患者的生活质量也得到明显提升。 阅读原文 → 干细胞与再生医学#14 · 摘录时间06-25 08:00阿尔茨海默病的干细胞治疗：从细胞替代假说到神经微环境重塑 阿尔茨海默病（AD）的治疗策略正在从单一的细胞替代转向对疾病微环境的系统干预。干细胞治疗不仅能够替代损伤细胞，还能通过重塑神经微环境来干预疾病进程。研究表明，阿尔茨海默病的病理特征不仅仅是Aβ斑块和Tau蛋白异常磷酸化，还包括神经元丢失、突触退化、神经炎症等。干细胞治疗通过降低Aβ水平、恢复神经网络功能，为阿尔茨海默病的治疗提供了新的视角。 阅读原文 → 基因治疗与编辑2篇 基因治疗与编辑#15 · 摘录时间06-25 08:59天泽云泰：基因疗法VGR-R01上市申请获受理 天泽云泰的基因疗法VGR-R01上市申请已获得NMPA受理，预计2027年获批上市。VGR-R01是用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）成人患者的基因疗法，同时公司也在与FDA沟通以尽快在美国上市。VGN-R09b和VGR-R01均获得突破疗法认证，其中VGN-R09b已被纳入优先审评程序。天泽云泰成立于2020年，专注于遗传性疾病和退行性疾病的基因与细胞疗法研发，致力于将基因递送和基因编辑技术转化为一次性干预即可治愈或长期缓解的治疗方案。 阅读原文 → 基因治疗与编辑#16 · 摘录时间06-25 23:18Nature+bioRxiv | 碱基编辑在人类胚胎研究中的安全性和准确性 人类胚胎发育研究中，关键转录因子的具体功能长期难以直接研究。传统CRISPR/Cas9基因编辑技术会产生DNA双链断裂（DSBs），容易导致染色体异常、大片段缺失和基因组不稳定，使其在人类胚胎中的应用受到限制。碱基编辑技术提供了一种避免基因组损伤的前提下精确研究人类胚胎发育调控基因的新方法，这对于发育生物学和再生医学领域具有重要意义。 阅读原文 → 产业动态和监管3篇 产业动态和监管#17 · 摘录时间06-25 20:59CSGCT与德国旭东升Clincase签署战略合作备忘录 中国细胞与基因治疗联盟（CSGCT）与德国旭东升Clincase签署了战略合作备忘录，旨在推动中国CGT创新生态与欧洲临床研究标准及数字化试验基础设施的深度对接。合作重点包括支持国际CGT创新企业在华开展临床开发与合作，促进海外申办方与国内顶尖主要研究者、医院、CRO/CDMO及临床研究伙伴精准对接，推广符合国际标准的高质量临床研究，链接中国CGT企业与全球投资人、跨国药企及战略合作伙伴，联合举办国际会议、学术论坛、培训及产业代表团互访，共享行业洞察、监管动态及战略资源，深化跨境协作。 阅读原文 → 产业动态和监管#18 · 摘录时间06-25 13:16广东发布新的细胞自动化智造平台，签约天使融资 5000 万元 6月24日，广东企业罗恩星瀚在顺德龙江生命科学产业基地发布了国内首创一站式AI细胞自动化智造平台CellMatrix GMP，并同步落地5000万元天使轮融资、临床产学研、产业生态三大战略合作。CellMatrix GMP平台直击行业短板，完成细胞生产全链路自动化集成，覆盖细胞接种、换液、传代、离心、收集、存储全关键工序，将人工经验转化为标准化数字参数，实现全流程数字化密闭智造，降低污染风险，适配GMP合规生产场景。 阅读原文 → 产业动态和监管#19 · 摘录时间06-25 17:00Food Chemistry｜暨南大学田灵敏、白卫滨教授联合国际合作团队：发酵食品胞外囊泡的来源、特性、生物功能及应用前景 功能性发酵食品的研究与开发长期以来主要聚焦于短链脂肪酸、内源多酚、有机酸等小分子活性物质。随着食品纳米生物学领域的快速发展，胞外囊泡（EVs）被证实广泛存在于各类发酵食品中，能够稳定包裹蛋白质、RNA、功能性脂质等大分子活性成分，具有较强的消化道环境耐受性，可穿越肠道上皮屏障。暨南大学白卫滨教授团队联合西班牙和荷兰相关研究团队在Food Chemistry发表系统性综述，全面总结了发酵食品来源胞外囊泡的研究进展，为功能性发酵食品开发及活性物质递送载体设计提供了重要理论依据。 阅读原文 →

随着跨国药企密集落子、临床数据不断浮现，in vivo CAR-T正在从“前沿概念”快速走向“临床验证”。 2月，礼来宣布收购Orna Therapeutics，押注环状RNA与LNP递送驱动的体内细胞工程；4月，礼来又宣布以最高70亿美元收购Kelonia Therapeutics，将其体内慢病毒递送平台iGPS及BCMA in vivo CAR-T项目纳入麾下；5月，Kelonia 在ASCO2026年会上公布了核心产品KLN-1010用于复发难治性多发性骨髓瘤的首个人体I期临床试验inMMyCAR的最新数据；与此同时，ASCO 2026上，威斯津生物CD8靶向LNP递送平台也公布了复发/难治性B细胞淋巴瘤中的首个人体研究数据。 这一连串进展，已经把in vivo CAR-T推向CGT治疗舞台中央。 “这个水已经烧烫了，快要翻滚起来了。”在刚刚结束的2026 in vivo X大会上，周国庆博士这样形容自己的感受。 作为上海荣瑞医药创始人、CEO，周国庆博士做的却并不是传统意义上的in vivo CAR-T。别人试图在体内把T细胞改造成CAR-T，周国庆博士带来了一个更具颠覆性思考：为什么一定要改造T细胞？为什么不能直接改造肿瘤细胞，给肿瘤细胞“装上CAR”？ 由此，一个全新的概念被推到台前——In Vivo CAR-Tumor。 在刚刚结束的2026 in vivo X创新峰会上，蓬勃生物董事长朱力先生独家专访了周国庆博士。这位在无人区独自探索多年的科学家，分享了自己对本次峰会学术交流的看法，同时介绍了荣瑞医药 In Vivo CAR-Tumor 管线的现阶段进展，并畅谈了企业在 CDMO 合作方面的核心诉求。 专访嘉宾PROFILE 周国庆 上海荣瑞医药 创始人兼CEO 周国庆博士在瑞典获得分子生物学博士学位，并曾在加拿大和美国担任过研究科学家，积累了扎实的学术与科研基础。他在新药研发领域拥有超过 20 年的经验，专注于创新疗法的转化与产业化。 周博士是一位连续创业者，曾创立并成功出售两家生物技术公司，在企业中历任首席执行官、首席科学官及董事长等关键领导职务，具备丰富的战略与运营管理经验。他还曾担任 SiBiono GeneTech 首席运营官，参与开发全球首个病毒基因治疗药物“今又生”（Gendicine），该药物基于腺病毒载体表达 p53 基因，在基因治疗领域具有里程碑意义。 凭借跨学术与产业界的深厚背景，周博士发明体内工程化肿瘤细胞的In Vivo CAR-Tumor新治疗方法，并且致力于推动生物技术创新与临床转化，促进前沿科研成果向实际医疗应用的落地。 01 从“改造免疫细胞”到“改造肿瘤细胞” 在周国庆博士看来，肿瘤免疫治疗真正要解决的第一性问题，是杀死癌细胞。 过去数十年，行业围绕这一目标发展出PD-1、ADC、双抗、CAR-T等多种技术路径。但无论是靶向药还是细胞治疗，都长期面临一个共同难题：肿瘤异质性太强，靶点表达不稳定，且实体瘤微环境复杂。即便药物能够杀死一部分有靶点的肿瘤细胞，无靶点或低表达的细胞仍可能存活，最终导致耐药与复发。 周国庆博士的思路因此显得非常直接：既然肿瘤细胞缺乏可识别靶点，那就给肿瘤细胞“装上”靶点；既然免疫细胞难以有效识别肿瘤，那就让肿瘤细胞暴露出足够清晰的识别信号。 这正是In Vivo CAR-Tumor的核心逻辑。 In Vivo CAR-Tumor试图利用肿瘤特异性病毒递送系统，直接在患者体内改造肿瘤细胞，使其表达能够招募、激活免疫杀伤的结构或分子，从而把“隐身”的肿瘤变成免疫系统可以识别和攻击的目标。 周国庆博士在采访中提到，团队过去几年一直“闷头做自己的事情”。这次参加in vivo X创新峰会，他最直观的感受是：“in vivo CAR-T这锅水已经烧烫了，快要翻滚起来了。我看到了很多国内外同行在in vivo CAR-T领域的最新进展，虽然我们的具体路径不同，但这种思想的碰撞对于像我们这样处于'无人区‘的探索者来说至关重要，给我们改进自己的工作带来新的感受和思路。“ 02 无人区里的技术路径 会上分享的研究报告表明，周国庆博士团队围绕肿瘤细胞原位改造，建立了以水疱性口炎病毒（VSV）为基础的递送系统。 VSV天然具有肿瘤选择性：在正常细胞中，它会被I型干扰素通路抑制；而在部分肿瘤细胞中，由于相关通路缺陷，病毒可以更高效复制和表达外源基因。 在此基础上，团队进一步构建“抗原靶点+双抗/三抗/多抗”的递送体系，使肿瘤细胞在体内成为“抗癌工厂”。换言之，药物不再只是外源输入，而是让肿瘤细胞在被感染和改造后，就地生产抗肿瘤分子，并把免疫杀伤引向自身。 荣瑞医药的OVV-01项目已经进入中美II期临床阶段，公开报道显示其获得美国FDA和中国NMPA快速通道相关支持，并获批覆盖多种实体瘤适应症。 对一家中国Biotech而言，这不仅是项目进度的领先，更意味着一种全新治疗模式正在接受临床检验。 而In Vivo CAR-Tumor，则是在这一平台基础上的进一步延伸。 周国庆博士认为，当前免疫细胞治疗在实体瘤中的疗效和成本仍不理想。与其继续“折腾”免疫细胞，不如更直接地解决肿瘤细胞不被识别的问题：把CAR相关设计装到肿瘤细胞上，使T细胞被更有效地牵引到肿瘤局部，进而发动攻击。 这种思路的挑战显而易见。它涉及病毒载体选择与稳定化、外源基因装载、肿瘤特异性表达、体内安全性、给药方式、免疫激活强度等多重难题。 周国庆博士也坦言：“我们最初也是想把T细胞那套移植过来，但最初失败了。T细胞和肿瘤细胞差距很大，必须重新摸索。” 在他看来，In Vivo CAR-Tumor几乎是一片“无人区”。“毕竟，直到今年4月15日，关于‘CAR-Tumor’的概念才在互联网上零星出现，我们是在几乎没有参照系的情况下摸索出来的，这是一个全新的思路。” 也正因为如此，这条路一旦走通，可能带来的差异化空间同样巨大。 03 新概念走向临床 还需要产业协同 对于In Vivo CAR-Tumor而言，真正的挑战并不止于提出一个足够新颖的科学概念。 作为一个尚无成熟参照的前沿方向，它要从科研无人区走向临床应用，再进一步迈向规模化产业化，仅凭单一生物科技企业的力量，很难完成全链条攻坚。 周国庆博士坦言，这条原创赛道的推进之路孤独且充满挑战。它不是在既有技术路线上的简单延伸，而是从零到一的突破性概念：从载体设计、靶向特异性优化，到完整的安全性评价体系，都没有现成标准与行业模板可以照搬，必须由团队自主搭建新的技术规范和开发路径。 当下，体内细胞治疗产业化普遍面临共性难题。无论是 LNP、慢病毒，还是其他病毒或非病毒递送系统，最终都要完整经受 CMC 开发、质量控制、规模化放大、安全评价与合规申报的多重考验。谁能率先将前沿科学概念转化为可稳定生产、可标准化质控、具备成本优势并经临床验证的成熟产品，谁就可能在下一代细胞治疗赛道中占据主动。 这也是周国庆博士格外看重产业协同的原因。 在他看来，In Vivo CAR-Tumor 管线的核心环节之一，是病毒载体制备。其工艺逻辑虽与常规慢病毒生产存在共通之处，但由于载体架构和应用场景具有独特性，在生产成本控制、工艺放大效率和质量体系建设上，也需要更有针对性的工业化能力支持。 蓬勃生物具备完善的 GMP 生产体系和丰富的细胞基因治疗项目落地经验，可以在病毒载体规模化生产、制剂开发、质量控制与临床样品供应等关键环节，为创新疗法向临床阶段加速推进提供支撑。 “希望未来能得到你们的大力支持。”周国庆在采访中表示，“这个领域的市场空间巨大，单靠一家企业很难吃下，我们需要专业的合作伙伴来共同把蛋糕做大。” 关于蓬勃生物 蓬勃生物（ProBio）致力于为生物科技公司及制药公司提供一站式CDMO服务，帮助全球客户加速新药研发进程，服务涵盖临床试验到商业化生产。蓬勃生物始终秉持“质量为先，创新驱动”的理念，与全球生物科技公司携手合作，致力于加速先进疗法的交付，以满足患者的需求。  关注我们,了解更多