Esperion Therapeutics, Inc.

一、并购交易：四笔大额交易，买方逻辑完全不同 #ARCHIMED 11亿美元收购Esperion，买的是现金流和心血管管线 5月1日，生物制药公司Esperion与医疗保健投资公司ARCHIMED管理的基金达成最终协议。 总股权价值约11亿美元。 Esperion做什么？专注将新药推向市场，提供对抗心血管疾病风险的独特方案。 公司去年营收4.03亿美元。主力产品是Nexletol和Nexlizet，用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 这两个药都已经上市，有稳定的现金流。 ARCHIMED是什么来头？一家专注于医疗健康的私募股权基金，管理资产超过100亿欧元。 他们之前投过很多medtech和biotech项目，但这次是直接收购一家上市公司的控制权。 买方逻辑很清楚：Esperion的产品已经上市，有收入和现金流。ARCHIMED可以用自己的运营经验，帮Esperion扩大销售，或者把产品推到更多市场。 对Esperion来说，被收购比独立运营更有利。心血管药物的市场推广需要大量投入，作为独立公司很难跟Pfizer、Amgen这些巨头竞争。 交易预计2026年第三季度完成。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Danher 99亿美元收购Masimo，买的是患者监护技术 5月1日，Masimo股东正式投票通过与Danher的合并协议。 Danher将以每股180美元现金收购Masimo全部已发行普通股，交易总企业价值约99亿美元（约676亿元人民币）。 Masimo做什么？主营血氧监测及患者监护技术。 他们的产品在医院ICU、手术室里很常见。核心技术是无创血氧监测，不用扎针取血，就能连续监测患者的血氧饱和度。 Danher是什么公司？全球知名的医疗科技公司，业务覆盖诊断、生命科学、生物技术等领域。 旗下已经有Beckman Coulter、Leica Biosystems、Cepheid等品牌。 这次收购完成后，Masimo将作为独立运营公司纳入Danher诊断业务板块，跟现有品牌协同运营。 买方逻辑：Danher在诊断领域已经有很全的产品线，但患者监护技术是短板。Masimo的血氧监测技术，可以跟Danher的体外诊断、分子诊断产品形成互补。 对Masimo来说，被Danher收购后，可以借助Danher的全球销售网络，把产品推到更多国家和地区。 这笔交易，是2026年以来医疗科技领域最大的并购案之一。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99157.html #LEO Pharma收购Replay，买的是罕见病基因治疗技术 4月30日，LEO Pharma宣布收购Replay公司。 Replay是一家专注于罕见遗传性皮肤病基因治疗的公司。 根据协议，Replay的股权持有人将获得5000万美元的预付款，以及里程碑式的付款和分层的个位数特许权使用费。 具体的里程碑付款总额，公告里没提。 LEO Pharma是什么公司？丹麦的药企，专注皮肤病领域，在全球有超过100年的皮肤病治疗经验。 他们的产品覆盖银屑病、特应性皮炎、皮肤癌等。 买方逻辑：LEO Pharma在皮肤病领域有深厚的临床和商业化经验，但基因治疗是新技术。通过收购Replay，LEO可以快速进入基因治疗领域，布局罕见遗传性皮肤病的未来疗法。 对Replay来说，被LEO Pharma收购，意味着它的技术可以找到临床应用的市场路径。罕见病的市场规模不大，但需要高度专业的医学和推广能力。 这笔交易金额不大，但战略意义很明显。 **来源：** https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Chiesi Group 19亿美元收购KalVista，买的是口服罕见病药物 4月29日，意大利药企Chiesi Group与KalVista Pharmaceuticals宣布签署收购协议。 Chiesi将以每股27美元、总价约19亿美元收购KalVista全部流通股。 交易预计2026年第三季度完成交割。 KalVista做什么？专注开发治疗遗传性血管性水肿（HAE）的口服药物。 HAE是一种罕见的遗传病，患者会出现反复发作的皮下组织水肿，严重时可致命。 目前的标准治疗是静脉注射或皮下注射的C1酯酶抑制剂。KalVista在做的是口服剂型，患者可以在家自己吃，不需要去医院打针。 买方逻辑：Chiesi在罕见病领域有布局，但HAE这个细分人群，之前没有口服药。如果KalVista的药获批，Chiesi就是第一个有口服HAE药物的公司。 对KalVista来说，被收购比自己商业化更有利。罕见病的销售需要高度专业的团队，Chiesi在欧洲和全球有很多现成的渠道。 19亿美元，对于一个还在临床阶段的biotech来说，是不错的退出。 来源：https://www.zyzhan.com/news/detail/99132.html #Sun Pharma 117.5亿美元收购Organon，2026年迄今最大药企并购 搜索结果中提到，Sun Pharma以117.5亿美元收购Organon，成为2026年迄今最大药企并购。 Organon是什么公司？2021年从Merck & Co.分拆出来，专注女性健康、生物类似药和成熟药物。 产品包括避孕药物、激素替代疗法、生物类似药等。 Sun Pharma是什么公司？印度最大的药企，主营仿制药和特种药物，在全球150多个国家有业务。 买方逻辑：Sun Pharma在仿制药领域很强，但品牌药和女性健康是短板。Organon的产品线，可以帮Sun Pharma进入品牌药市场，尤其是女性健康这个细分领域。 对Organon来说，被Sun Pharma收购，可以获得更多的资源支持。作为独立公司，Organon的研发投入有限。Sun Pharma的现金流，可以支持Organon推进更多管线。 这笔交易如果完成，会是印度药企史上最大的海外并购之一。 来源：https://www.mffb.com.cn/news/show-593772.html 二、中国biotech出海：licensing交易持续升温 #2026年licensing交易创纪录，三分之一支出涉及中国源头药物 搜索结果中提到，2026年中国biotech的licensing交易持续升温。 Jefferies的数据显示，全球药企在licensing上的支出，有三分之一涉及从中国引进的药物。 这个比例，三年前还不到10%。 原因不难理解。中国政府过去十年大力投资biotech，催生了一批能跟波士顿、旧金山媲美的biotech hub。 成本更低、监管更灵活，让中国biotech的管线推进速度往往比美国同行快。 最热门的靶点是双特异/三特异抗体，最大的治疗领域是肿瘤和自身免疫。 今年已经宣布的几笔大交易，包括GSK从SiranBio引进一款寡核苷酸药物（cardiometabolic方向），里程碑最高约10亿美元；UCB从Candid手里买的双抗平台，也是从中国biotech授权引进的。 这个趋势，只会加速。 对美国biotech来说，这意味着竞争。对中国biotech来说，这是最好的时代。 来源：https://www.biopharmadive.com/news/china-biotech-drug-licensing-deals-pipeline/758283/ 三、FDA监管动态：GLP-1复方制剂监管新政 #FDA在GLP-1复方制剂监管与临床数据实时审查上推出新政 搜索结果中提到，FDA在GLP-1复方制剂监管与临床数据实时审查上推出新政。 具体的政策内容，搜索结果里没有详细说明。但这个信号值得关注。 GLP-1药物（如Novo Nordisk的Ozempic、Wegovy，Eli Lilly的Mounjaro、Zepbound）现在是全球最热的药物类别。 各大药企都在做GLP-1与其他药物的复方制剂，希望能有更好的疗效或更少的副作用。 FDA如果推出新的监管政策，可能会影响这些复方制剂的审批速度和要求。 对biotech来说，监管政策的变化，往往意味着机会或风险。 如果FDA要求更多的临床数据，那么复方制剂的开发成本会上升。如果FDA开通了快速审批通道，那么抢先申报的公司会占便宜。 这个新政的具体内容，还需要等FDA的官方公告。 来源：https://www.mffb.com.cn/news/show-593772.html 四、IPO市场：2026年前四个月已有11家biotech上市 #Odyssey成功IPO，募资2.79亿美元，是2026年迄今最成功的biotech IPO之一 Odyssey Therapeutics在5月8日完成IPO，发行1550万股，定价18美元，募资2.79亿美元。 还顺带做了一笔私募配售，又拿了2500万美元。 加起来3.04亿美元。 这家公司去年就尝试过IPO，后来撤了。CEO Gary Glick在去年6月给SEC的文件里写得很直白："现在上市不符合Odyssey的最佳利益。" 那时候biotech IPO市场确实冷。2025年全年只有11家药企上市，是2018年以来最低。 但今年不一样了。 包括Odyssey在内，2026年已经有11家biotech上市，其中9家募资超过2.5亿美元。这个强度，是2021年以来没出现过的。 Odyssey的赛道是自身免疫，targeting "innate immune system"（先天免疫系统）。他们认为，现在的自身免疫药大多靶向"adaptive"免疫，有根本性的局限。 先天的这条路，如果跑通了，天花板很高。 领头项目OD-001靶向RIPK2，目前在II期，单药治疗溃疡性结肠炎。Odyssey计划今年晚些时候跟Takeda的Entyvio做联合试验。 管线里还有5个项目，针对特应性皮炎、慢阻肺等，但都还没进人体试验。 说白了，这是一家"故事很大、数据还早"的公司。投资者愿意给2.79亿美元，说明市场对免疫赛道的热情回来了。 来源：https://www.biopharmadive.com/news/odyssey-ipo-price-biotech-gary-glick-immune-drugs/819465/ 五、临床数据：Cytokinetics的Myqorzo在非梗阻性HCM中成功 #Myqorzo在非梗阻性肥厚型心肌病（non-obstructive HCM）的III期结果阳性 Cytokinetics本周公布了Myqorzo（aficamten）在"非梗阻性"肥厚型心肌病（non-obstructive HCM）的III期结果。 两个主要终点都达到了。 一个是峰值摄氧量（peak VO2），Myqorzo组增加了0.64 ml/kg/min，安慰剂组反而降了0.03。另一个是衡量心脏症状的KCCQ评分，Myqorzo组比安慰剂组多改善了约3个点（11点 vs 8点）。 数据不算炸裂，但足够有统计学意义。 关键在哪？ Bristol Myers的Camzyos（mavacamten）去年在非梗阻性HCM的III期里失败了。当时有研究者在媒体上说，非梗阻性和梗阻性HCM可能是"两种完全不同的疾病"。 Cytokinetics用数据证明：不一定。 Myqorzo和Camzyos都是心肌肌球蛋白抑制剂，机制类似，但Myqorzo的剂量范围更宽，药代动力学特性也不同。Stifel分析师James Condulis去年就写过：Camzyos "不是干这个活的正确工具"。 现在看来，他说对了。 非梗阻性HCM约占所有HCM患者的三分之一。Camzyos在这个人群里没成药，Myqorzo如果获批，就是唯一的选择。 Leerink分析师Roanna Ruiz之前估计，如果Myqorzo在梗阻性和非梗阻性两个人群都获批，峰值销售额可能超过每年50亿美元。 这个数字听着夸张，但要考虑：Camzyos 2025年的销售额已经突破了10亿美元。Myqorzo如果比别人多覆盖三分之一的患者，再加上一些市场份额，50亿不是完全没可能。 当然，也有风险。Myqorzo组有27名患者出现了左心室射血分数下降超过50%的情况，安慰剂组只有1名。这个副作用跟药物机制相关——心肌收缩力减弱，有时会把心脏"压"得太厉害。 3%的患者因此中断治疗。不算严重，但需要监测。 Cytokinetics说会跟FDA讨论申报时间。如果顺利，明年可能获批。 来源：https://www.biopharmadive.com/news/cytokinetics-aficamten-acacia-results-non-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy/819266/ 并购市场真的很热。四笔交易，总金额超过240亿美元。买方逻辑各不相同：ARCHIMED买现金流，Danher买技术平台，LEO Pharma买罕见病基因治疗，Chiesi买口服罕见病药物。说明大药企和PE都在积极寻找目标，只要价格合理、战略匹配，就敢出手。 中国biotech的全球影响力，还在上升。三分之一的licensing支出涉及中国源头药物。这个比例还会涨。对投资者来说，这意味着需要同时关注太平洋两岸的管线。 IPO窗口真的开了。Odyssey的超募，不是个例。2026年前四个月的IPO募资规模，已经超过了2023-2025年的大部分年份。如果市场维持这个热度，下半年会有更多biotech冲上市。 心肌肌球蛋白抑制剂的竞赛，Cytokinetics暂时领先。Bristol Myers的Camzyos在非梗阻性HCM折戟，Myqorzo如果率先获批，会在这个细分人群里独占几年。但Myqorzo的副作用数据需要持续关注。 FDA的监管政策，依然值得密切关注。GLP-1复方制剂的监管新政，可能会影响一大波在研药物。对biotech来说，监管政策的变化，往往意味着机会或风险。 以上内容整理自公开渠道，不构成投资建议。

📋 今日导读 消化疾病周DDW 2026（5/2-5，芝加哥）刚刚落幕，本届带来多项重磅数据：强生JNJ-4804联合抗体在难治性IBD中临床缓解率达41-50.8%，显著优于任何单一机制生物制剂。 与此同时，Viridian elegrobart甲状腺眼病三期阳性、Esperion11亿美元被收购，本周五还有  argenx VYVGART血清阴性重症肌无力PDUFA（5/10）。   国内：药明康德Q1营收124亿同比增长28.8%超预期，国产创新药国际化提速；ASCO倒计时22天，13项LBA/Plenary中国研究刷新纪录。            🤖 AI 创新应用 ▌ Isomorphic Labs（DeepMind衍生公司）AI设计药物正式进入人体试验              基于AlphaFold技术的英国生物科技公司Isomorphic Labs宣布其首批AI设计的肿瘤候选化合物已进入一期临床试验，完成"AlphaFold蛋白结构预测→AI分子设计→IND申请→人体试验"完整闭环。公司首席执行官Max Jaderberg表示，AI每天可探索数百亿个分子构象，研发速度是传统方法的10倍以上。            ▌ EMA与FDA联合发布医药AI十大共同原则              欧洲药品管理局（EMA）与美国FDA于今年1月联合确定10项"药品开发AI良好实践"共同原则，重点涵盖数据质量、模型透明度、上市后监测三大领域。这是全球两大顶级药品监管机构首次就AI监管标准对齐，对跨国临床申请具有深远意义。            🇺🇸 FDA 审批动态 ▌ 🔔 5月10日 argenx VYVGART血清阴性重症肌无力PDUFA（3天后）              efgartigimod（VYVGART）静脉注射剂型用于抗AChR抗体阴性（血清阴性）全身性重症肌无力的sBLA获FDA优先审评，PDUFA截止日为5月10日。ADAPT SERON三期研究已证明疗效，若批准将成为全球首个获批用于血清阴性gMG的疗法，填补重要未满足医疗需求。            ▌ AXS-05阿尔茨海默病激越行为获FDA批准（5月1日）              Axsome Therapeutics的AUVELITY（右美沙芬/安非他酮复方）获FDA批准用于治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越（AD-Agitation），成为此适应症的重要新选择。            ▌ 本月重要PDUFA节点预览 日期 品种 适应症 5月10日🔔 argenx VYVGART 血清阴性全身性重症肌无力（全球首个） 5月18日 Enhertu（T-DXd） HER2+早期乳腺癌新辅助（pCR率67%） 5月24日 Leqembi IQLIK 早期阿尔茨海默病皮下注射剂型 7月7日 atacicept（Vera Therapeutics） IgA肾病（优先审评） 🔬 临床研究进展 ▌ 🏆 DDW 2026 最大亮点：JNJ-4804"联合抗体"难治性IBD二期达标              强生在消化疾病周（DDW 2026，5月2-5日，芝加哥）公布JNJ-4804的DUET-UC和DUET-CD两项2b期研究结果：             • 克罗恩病（DUET-CD）：高剂量JNJ-4804第48周临床缓解率 50.8%，显著优于戈利木单抗25.4%和古塞奇尤单抗42.5%             • 溃疡性结肠炎（DUET-UC）：临床缓解率 41.0%，显著优于戈利木单抗11.5%和古塞奇尤单抗34.0%             JNJ-4804是全球首个同时阻断IL-23和TNF-α的"联合抗体"（co-antibody），在对≥2种系统性治疗失败的难治性亚组中优势更为突出。强生计划启动三期DUET ENCORE研究。            ▌ Viridian elegrobart慢性甲状腺眼病三期REVEAL-2阳性              Viridian Therapeutics公布三期REVEAL-2研究顶线结果：elegrobart在慢性甲状腺眼病（TED）中眼球突出应答率达 50-54%，显著优于安慰剂组15%，达到主要终点，安全性良好。公司将尽快提交BLA申请。消息公布后，Viridian股价大幅上涨。            ▌ AbbVie Skyrizi/Rinvoq DDW 2026长期IBD数据亮相              AbbVie在DDW 2026提交18项摘要，ASPIRE-CD真实世界数据显示：Skyrizi（risankizumab）治疗克罗恩病52周后，激素使用率从34%降至7%；77%患者表示"更享受生活"。Rinvoq（upadacitinib）的长期数据同步进一步强化了其安全性和持续缓解数据。            ▌ 强生Tremfya肛周瘘管性克罗恩病三期FUZION达主要终点              FUZION三期研究显示guselkumab在肛周瘘管性克罗恩病中达到主要终点，第24周瘘管完全闭合率 28.3% vs 安慰剂10.3%，有望成为同类首个（FIC）获批用于该亚型的药物。            ▌ Alphamab KN026三期乳腺癌新辅助数据入选ASCO 2026 LBA              康方（科望）抗HER2双特异性抗体KN026（Anbenitamab）联合白蛋白紫杉醇的KN026-004三期研究入选ASCO 2026 LBA口头报告。NMPA已受理KN026新药申请（HER2阳性胃癌二线），ASCO数据将支持更广泛的乳腺癌新辅助适应症申请。            💰 行业并购与交易 ▌ Esperion 11亿美元被ARCHIMED收购（5月1日）              法国医疗健康私募ARCHIMED同意以总价值最高11亿美元收购Esperion Therapeutics。Esperion旗下NEXLIZET/NILEMDO（贝派地酸）系列是已上市的降低LDL-C新型疗法，适合不能耐受他汀的患者。本次收购将使Esperion实现欧美市场更快速的商业化扩张。            ▌ 药明康德Q1营收124.4亿元同比增28.8%，超预期提振CXO板块              药明康德披露2026年Q1业绩：营收124.4亿元（同比+28.8%），Non-IFRS归母净利润46亿元（同比+71.7%），大幅超市场预期。核心驱动：小分子DM业务（+45%）、CGTX产品及ADC工艺订单量激增。消息发布后A股H股双双涨停，带动凯莱英、康龙化成等CXO板块全线上涨，传递出国产创新药出海订单持续增长的强烈信号。            🏛️ 国内监管与政策 ▌ 国产创新药国际化提速，ASCO 2026倒计时22天              据东方财富、新浪财经报道，近期国产创新药国际化加速：ASCO 2026（5/29-6/2，芝加哥）中国研究共13项入选全体大会及最新突破摘要（LBA），创历史新高。代表性研究包括：康方依沃西HARMONi-6（唯一Plenary）、迪哲舒沃替尼（全球首个EGFR Exon20ins药物入选LBA）、科伦博泰SKB264、Alphamab KN026等。            ▌ 《药品管理法实施条例》5月15日施行，倒计时8天              修订后的《药品管理法实施条例》将于5月15日正式施行（5/22届的上一版本的升级），共9章89条，首次以法规形式引入儿童用药优先审评、罕见病市场独占期制度，并进一步完善药品生命周期管理要求。各企业合规团队需重点关注新增的儿童药研发激励和罕见病独占期申请流程。            ▌ 818号令落地后续：广州黄埔率先发布10个CGT重点培育项目              《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）5月1日正式落地后，广州黄埔区作为CGT产业聚集地，率先公布10个重点培育项目，涵盖CAR-T、CAR-NK及基因编辑多条技术路线，并配套免临床前申报绿色通道，有望成为国内CGT产业率先受益区域。            🧬 生物技术与研究前沿 ▌ DDW 2026 | Alpha DaRT放射疗法：胰腺癌局部控制率100%（首次人体）              Alpha Tau Medical在DDW 2026公布扩散α发射体放射疗法（Alpha DaRT）在胰腺导管腺癌（PDAC）中的首次人体汇总数据：19名可评估患者中实现100%局部疾病控制（79%稳定+21%部分缓解），安全性良好。作为局部治疗的新选择，有望与化疗联合用于外科无法切除的胰腺癌。            ▌ DDW 2026 | Neptune Triton机器人内窥镜：盲肠插管100%成功率              Neptune Medical的Triton机器人辅助内窥镜系统CARE I首次人体研究（50例）实现100%盲肠插管成功率，息肉切除成功率100%（<2cm），无不良事件。与AI影像分析相结合，有望显著提升结肠镜检查的均一性和规范化水平。            ▌ 礼来Omvoh 4年长期UC数据：疾病清除持续获益              礼来在DDW 2026发布Omvoh（mirikizumab）长期扩展研究数据：中重度活动性溃疡性结肠炎患者持续治疗至第4年时，仍维持高度疾病清除（bowel disease clearance）状态，进一步巩固其长期用药的安全性和持续有效性证据。            ⚡ 本周速览 📅 即将到来 🔴 5/10：argenx VYVGART血清阴性gMG PDUFA 🟡 5/15：药品管理法实施条例正式施行 🟠 5/18：Enhertu早期乳腺癌新辅助PDUFA 🟢 5/22：ASCO 2026摘要全文发布 🌟 5/29-6/2：ASCO 2026年会·芝加哥 📌 重点关注 🔬 JNJ-4804三期DUET ENCORE启动时间 💊 elegrobart BLA提交进度 🧬 Isomorphic Labs一期安全性数据 🇨🇳 依沃西HARMONi-6 ASCO全文数据 💰 CXO板块后续业绩催化节点 以上内容整理自公开信息，仅供参考，不构成投资建议。数据截至2026年5月7日08:00，如有变动以官方公告为准。

· 前言 · 每年的5月4日是国际纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）意识日。这个由欧洲FH基金会发起的特殊日子，旨在唤起公众对HoFH这一罕见而严重疾病的认知，助力HoFH患者获得更有效的治疗。 对于HoFH患者而言，现有治疗主要依赖于低密度脂蛋白受体（LDLR）降低LDL-C。然而，对于LDLR功能缺失或缺陷的患者，即便是采用基础三联疗法（他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂及PCSK9抑制剂）也难以有效实现指南推荐的LDL-C目标值。随着生物制药技术的发展，不依赖LDLR通路的创新药物为患者带来了新的希望。 上篇我们就中国HoFH治疗药物的研究进展进行了梳理总结，本篇将聚焦国际，带大家了解国际已上市及在研的HoFH药物。 文章目录 Part1 国际已上市药物 洛美他派（凯西制药） 依维苏单抗（再生元） 贝派地酸（Esperion公司） Part2 临床在研药物 VERVE-201（礼来） CTX310（CRISPR公司 ） Part1 国际已上市药物 洛美他派 药物全称：甲磺酸洛美他派胶囊 作用机制：洛美他派是一种微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂，通过抑制肝脏细胞与肠道细胞的MTP，阻断LDL-C前体——极低密度脂蛋白（VLDL）与乳糜微粒的合成与分泌，从而减少LDL-C的生成。 国际上市时间线： 洛美他派2012年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成为全球首个针对HoFH的MTP抑制剂类药物； 2013年7月获得欧洲药品管理局(EMA)批准上市； 2016年于日本上市。 引进企业：凯西制药 国内上市时间：2025年7月30日，国家药品监督管理局正式受理了凯西中国提交的甲磺酸洛美他派胶囊的新药上市申请；2026年1月27日，在国内获批上市。 国内获批适应症：与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。 国际最新进展：2026年3月3日，美国 FDA 扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派） 适应症，批准用于2岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 儿童患者，作为低脂饮食、运动及其他降脂疗法的辅助治疗。 美国 FDA 扩大洛美他派适应症，批准用于 2 岁及以上HoFH儿童患者 依维苏单抗 药物全称：依维苏单抗（Evinacumab） 作用机制：依维苏单抗（Evinacumab）是一款全人源单克隆抗体，核心靶点是血管生成素样蛋白 3（ANGPTL3），这种蛋白会抑制体内脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL）的活性，进而干扰血脂代谢，而依维苏单抗通过特异性结合并阻断 ANGPTL3 的功能，可从源头调节血脂水平，尤其是降低 “坏胆固醇”（LDL-C）。 研发企业：再生元 (Regeneron) 国际上市时间线： 2021年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依维苏单抗上市，作为其他低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低疗法的辅助药物，用于治疗12岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的成人和儿童患者。 2023年3月，FDA扩大依维苏单抗适应症，作为其他降低LDL-C的辅助疗法，用于治疗5至11岁HoFH儿童患者。 2025年9月，FDA扩大依维苏单抗适应症，作为其他降低LDL-C的辅助疗法，用于治疗1-5岁HoFH儿童患者。 其适用人群在此次扩展后，覆盖 1 岁及以上所有 HoFH 患者，作为饮食、运动及其他降脂疗法（如他汀类、依折麦布等）的辅助治疗。 给药方式：静脉输注15mg/kg，每4周一次。 特别说明：尚未在中国获批上市。 美国FDA批准依维苏单抗用于1岁以上HoFH患儿！（内附依维苏单抗中文说明书） 贝派地酸 药物全称：贝派地酸 作用机制：贝派地酸是一种调节LDL-C受体的前体药物，通过抑制 ATP 柠檬酸裂解酶（ACL），减少胆固醇的生物合成，并促进 LDL 受体的合成与功能，进而降低 LDL-C 水平。 研发企业：美国Esperion公司 国际上市时间线：贝派地酸于2020年2月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）或患有ASCVD的成人。贝派地酸和依折麦布联合用药获得了美国FDA批准，用于相同的适应症。 HoFH患者相关研究：2025年11月，《Journal of Clinical Lipidology》杂志发表了一篇文章，该研究旨在评估贝派地酸在HoFH患者中的疗效和耐受性。 在中位约2.9个月的首次随访时，患者的LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇，即“坏胆固醇”）水平较基线平均降低了33.2%。 在中位约25.6个月的较长随访期内，LDL-C的降幅依然维持在29.4%，显示出效果的可持续性。 达标情况：在接受治疗的5例患者中，有2例达到了指南推荐的LDL-C控制目标。 药物进展|贝派多酸在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的真实世界评估 Part2 临床在研药物 VERVE-201 1b期临床 药物名称：VERVE-201 作用机制：VERVE-201是一款单碱基编辑疗法，通过对肝脏中胆固醇和甘油三酯代谢的关键调节因子ANGPTL3基因进行编辑，永久性关闭ANGPTL3的表达。 研发企业：礼来（原研Verve Therapeutics，2025年被礼来收购） 临床阶段：1b期临床。 这是一项开放标签、单剂量递增的Phase 1b研究，旨在评估 VERVE-201 在难治性高胆固醇血症（RH）成年患者中的安全性和耐受性。 前期研究结果：在一项涉及34只非人灵长类动物（NHP）的长期研究中，分别给予对照组（12只）及VERVE-201cyn（VERVE-201的NHP替代物）1.5 mg/kg（6只）或3.0 mg/kg（16只）剂量。 在较高剂量组中，野生型NHP治疗后六个月显示出剂量响应的平均全肝脏ANGPTL3基因编辑率达63%，平均血液ANGPTL3蛋白较基线降低96%；治疗后22个月仍保持持久的蛋白降低效果（平均较基线降低92%，n=10）。 在LDLR缺陷型NHP模型中评估了VERVE-201cyn编辑ANGPTL3基因的潜力。经VERVE-201cyn治疗的LDLR缺陷型NHP（4只）表现出60%的平均全肝脏编辑率，平均LDL-C从基线458 mg/dL降低至247 mg/dL（降幅46%）。 CTX310 1期临床 药物名称：CTX310 作用机制：CTX310是一种在研的、由脂质纳米颗粒（LNP）包裹的CRISPR-Cas9组分的体内基因编辑药物。通过LNP介导，将基因编辑工具递送至肝细胞，在细胞核内对ANGPTL3基因进行编辑，诱导功能缺失性突变，从而实现循环中ANGPTL3蛋白水平的永久性降低，进而持久降低致动脉粥样硬化性脂蛋白水平。 研发企业：CRISPR Therapeutics 临床阶段：Ⅰ期临床。 Ⅰ期临床结果：研究结果于2025年11月发表于《新英格兰医学杂志》。本研究是一项I期A阶段、多中心（澳大利亚、新西兰、英国的6个中心）、开放标签的单次递增剂量（SAD）试验。 I期安全性：在15名难治性血脂异常受试者中，单次输注CTX310显示了可接受的安全性。未观察到剂量限制性毒性（DLTs）。主要不良事件为可控的、短暂的2级输液相关反应（20%）和1例2级一过性转氨酶升高（7%）。 I期疗效：疗效呈剂量依赖性。在最高剂量（0.8 mg/kg）组，第60天时LDL-C平均降低48.9%，TG平均降低55.2%，ANGPTL3蛋白水平在第30天平均降低73.2%。 信息来源：AHA 2025 | NEJM：CRISPR基因编辑"一次性"疗法CTX310 I期试验公布！显著降低LDL-C与甘油三酯 END