VCP

引言 间质性肺病（ILD）是超过200多种肺部疾病的统称。这些疾病以肺间质炎症和纤维化为特征，对人类健康的危害可与肺癌相提并论，目前尚缺乏对其有效的临床治疗方案。肺表面活性蛋白C（SP-C）的编码基因SFTPC突变引发的肺部稳态的破坏是多种间质性肺病的重要原因，其中最常见的突变为SP-C蛋白序列73位异亮氨酸到苏氨酸的错义突变（I73T）。SP-C由肺泡上皮AT2细胞特异性合成和分泌，已有研究结果表明，SP-C (I73T) 突变蛋白具有细胞毒性，造成AT2细胞的蛋白质稳态破坏和细胞功能障碍，最终导致常染色体显性间质性肺病，临床表现为轻度呼吸道症状、婴儿期/儿童期呼吸衰竭和成人特发性肺纤维化（IPF）。目前由SFTPCI73T遗传突变导致间质性肺病发生发展的具体机制尚不清楚，除肺移植外尚无有效治疗手段。 2024年10月15日， Jeffrey A. Whitsett团队与粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）/复旦大学的唐晓芳团队合作在Journal of Clinical Investigation杂志上发表了题为EMC3 regulates trafficking and pulmonary toxicity of the SFTPCI73T mutation associated with interstitial lung disease的研究论文，揭示了EMC复合体关键亚基EMC3调控AT2细胞中SP-C(I73T)突变蛋白的异常转运及相关的AT2细胞毒性损伤，进而导致间质性肺病发生的作用机制，并为SFTPCI73T突变相关的间质性肺疾病提供了潜在的治疗靶点。 在本研究中，研究人员建立了一种新的SftpcI73T敲入小鼠模型，并通过对I73T突变小鼠肺部的形态学、生化和蛋白质组学分析证明该模型表现出一系列与SFTPCI73T间质性肺病相关的病理缺陷，包括SP-C (I73T) 前体蛋白的错误加工、异常运输和在细胞膜上的大量积累，以及肺泡结构简化等。 基于团队前期对肺发育中EMC3功能的研究工作，研究人员进一步研究了EMC3缺失对SftpcI73T敲入小鼠的影响。在新生与成年的突变小鼠肺部AT2细胞内特异性敲除EMC3后，突变小鼠的肺部结构与生理功能都得到了极大改善。同时，虽然EMC3缺失并不一定影响SP-C (I73T) 前体蛋白的错误加工和整体蛋白水平，但是SP-C (I73T) 前体蛋白在细胞膜上的异常积累大大减少。通过整合蛋白质组学分析以及细胞能量代谢检测结果，研究人员提出SFTPCI73T突变的主要致病机制：SP-C(I73T)突变蛋白在EMC3的参与调控下被错误地运输并累积在细胞膜处，从而破坏了AT2细胞内囊泡运输途径并造成线粒体功能障碍。 为进一步研究EMC3的调控作用及挖掘间质性肺病治疗靶点，研究人员借助亲和纯化-质谱筛选了EMC3相互作用的蛋白分子并鉴定出AT2细胞中EMC3的一种主要互作蛋白，VCP（Valosin Containing Protein）。 除突变小鼠模型外，研究人员还利用SFTPCI73T患者特异性iPSCs（I73T/Td）及其经过基因校正的对照iPSCs（WT/Td）分别诱导分化为AT2细胞作为体外模型进一步研究EMC3/VCP缺失对SP-C (I73T) 的影响。结果显示，抑制EMC3表达或靶向VCP的小分子抑制剂CB5083处理均可有效改善突变蛋白的异常转运与线粒体功能障碍等病理表现，同时将患者AT2细胞形成的实心球状结构恢复到对照 AT2细胞类似的单层肺泡球形态。本研究不仅为间质性肺病的分子机制提供了新的思路，也为预防和治疗SFTPCI73T相关间质性肺病提供了新的靶点。 参考文献 https://www.jci.org/articles/view/173861 责编|探索君 排版|探索君 来源|BioArt End 往期精选 围观 一文读透细胞死亡(Cell Death) | 24年Cell重磅综述（长文收藏版） 热文 Cell | 是什么决定了细胞的大小？ 热文 Nature | 2024年值得关注的七项技术 热文 Nature | 自身免疫性疾病能被治愈吗？科学家们终于看到了希望 热文 CRISPR技术进化史 | 24年Cell综述

-动脉网“供需对接”产业链接平台，高效对接行业资源，助力业绩增长 -截止目前，动脉网已上线链接近千条，每条链接的曝光量1W+，实现企业成功对接次数超2千次 -持续精选链接整理合集发布，并精准推送到动脉网相关领域社群（总覆盖人数超3W+） 据统计，2024年上半年国内医疗大健康领域共发生696起投融资事件（除去并购、定增、股权转让），较23年同期的681起增长了2.20%（数据来源于远石资本）。当前，医药行业在创新驱动、国际化布局、国家政策支持、技术进步、消费升级等多方面因素的推动下稳健发展。多家医疗科技企业发布融资合作计划。动脉网供需对接链接精选-国庆专场，本期为大家带来多家创新企业融资需求。详情如下： 1、毕胜普生物—全球独家心肌缺血诊断技术寻PRE-A轮融资  ● 企业/产品介绍： 毕胜普生物科技有限公司是全球高频QRS技术领域绝对领军企业，子公司以色列BSP从事高频QRS基础研究及临床试验超20年，累计获超60项全球发明专利。我司HyperQ高频QRS心肌缺血检测技术为全球独家，无竞品，已获中美欧三地注册，在全球顶尖心血管期刊发表超过40篇SCI临床学术论文，国内顶尖专家专门以该技术发布了全球首个专家共识，临床价值巨大。该技术曾荣获22年科技部"中国第二届颠覆性科技创新大赛"生物领域赛最高奖，23年进入军科委重大专项指南，24年获批中国航天员中心专项，将于25年登陆空间站。我司正与国内数十家顶级医院（协和、301、阜外、安贞、华西、瑞金、广东省人民、孙逸仙、华中协和、同济医院、齐鲁、浙大邵逸夫、湘雅等）进行上市后临床研究，目前技术处于大规模临床应用前夜。 ● 合作需求： 目前我们想寻找专注于早期医疗器械的投资机构，帮助我们实现快速市场化。目前我们即将处于业务爆发期，需要有实力的资方快速入局。 2、仁远生物—提供血管修复干细胞技术服务，寻找新一轮融资 ● 企业/产品介绍： 仁远生物由张磊博士于2023年发起创立，是一家开发血管修复干细胞疗法的创新企业。基于专有的血管修复干细胞技术，仁远生物打造了技术领先且应用广阔的血管修复干细胞疗法研发平台。仁远生物在心脑血管领域布局了4大产品管线，具体包括针对心脑血管疾病治疗的VCP01、VCP02、VCP03药品以及MV3D-01型3D血管芯片两大系列产品。其中，VCP-01/02/03系列产品预计将于2025年申报IND。 ● 合作需求： 依托独创的血管修复干细胞技术，仁远生物可为科研机构与下游企业提供技术服务，推动其相关领域的研究和进展。仁远生物将于2024年年底开启新一轮融资，以推进核心管线的IND申报与研发。如有投资机构对仁远生物及其技术产品感兴趣，欢迎立即沟通。 3、普元生物—布局多条活体生物药管线，寻求新一轮融资 ● 企业/产品介绍： 普元生物立足微生物组研究，聚焦神经免疫、肠道菌群前沿，研发与生产益生菌及其制品。普元生物已经布局了Pm001、Pm002、BW002、Dm008等4条活体生物药产品管线，适应症包括炎症性肠炎、强直性脊柱炎、肝损伤、II型糖尿病。其中，Pm001、Pm002和BW002均进入临床前研究阶段，预计在2025年，Pm001管线能获得IND许可。 ● 合作需求： 普元生物将开启新一轮融资，如有投资机构对普元生物及其技术产品感兴趣，欢迎立刻沟通。 4、盛星医疗—新一轮融资需求 ● 企业/产品介绍： 盛星医疗成立于2021年6月，是一家专注于医学影像全息术前规划系统以及全息智能手术定位引导系统研发的高科技企业。公司凭借其在虚拟现实和医疗领域的深厚积累，迅速成为国家级高新技术企业、专精特新企业、中关村金种子企业及中关村高新技术企业，并斩获国内首张VR医疗器械注册证（NMPA）、国内首个全息医学影像注册证(NMPA)。 2021年，由盛星医疗自主研发的《医疗图像处理及VR显示操作系统》获得国内首个VR医疗器械注册证，目前已与全国20+医院达成合作，并将该产品投入其中使用。2024年，企业自主研发的“全息智能多模态融合影像手术导航系统”即将获批NMPA。 ● 合作需求： 盛星医疗寻求NMPA申请，以及核心产品的市场拓展；同时，企业正处于新一轮融资中，如有投资机构对盛星医疗及其技术产品感兴趣，欢迎立即沟通。 5、佳视诺德—新一轮融资需求  ● 企业/产品介绍： 无锡佳视诺德医疗科技有限公司（佳视诺德，Brisight Nord）研发的一次性使用玻切头获得国家药品监督管理局批准上市（国械注准20243161676）作为国产自主研发的双气路高速玻切头，该玻切头主要规格包括23G、25G、27G，切速涵盖2500、5000、7500、10000CPM，兼容主要品牌的玻切机，是国产第一家，全球第二家，基础切速高达10000CPM的双气路玻切头，这标志着我国玻切手术医疗器械达到了国际先进水平。 ● 合作需求： 佳视诺德正处于新一轮融资中，如有投资机构对佳视诺德及其技术产品感兴趣，欢迎立刻沟通。 6、神平医疗—开启B轮融资，融资金额5千万人民币  ● 企业/产品介绍： 珠海神平医疗有限公司成立于2016年8月，注册资本人民币4928万元，坐落于珠海市高新区港湾2号·双博基地，拥有两千余平方米的厂房，是一家聚焦于脑卒中整体医疗解决方案的高新技术企业。 神平医疗致力于为患者提供优质的神经介入整体解决方案。为保证产品的安全性、有效性，公司建立并通过了ISO13485质量管理体系认证。经过多年的技术研发、创新及沉淀公司研发了一系列拥有自主知识产权的神经介入(亚类)医疗器械产品，拥有7项核心专利三款产品取得欧盟CE认证并已在六十余国开展商业化、五款产品取得巴西MDSAP认证，临床使用获得海内外医生一致好评。同时，预期于今年底前将有四款产品获得中国NMPA注册证。 ● 合作需求： 1、融资轮次及金额：开启B轮融资，融资金额5千万人民币。 2、融资后的用途： 1）人才引进，500万元, 10.0% 2）国内市场推广，500万元, 10.0% 3）扩大再生产，300万元, 6% 4）扩大再生产，300万元, 6% 5）其它，100万元,3% 7、武汉元启—衣藻合成生物颠覆式创新平台融资需求  ● 企业/产品介绍： 武汉元启水蛭素生物科技有限公司是由北京耕天下生物科技有限公司与清华⼤学胡长峰博士联合创办。 1）开创了衣藻为底盘的合成生物学颠覆式创新体系； 2）在研重组蛋白药物有12种； 3）首个重组蛋白——水蛭素实现关键点位硫酸化修饰； 4）完成中试生产，工艺质量达到⼯业化标准； 5）打造全球⾸个重组功能蛋白CDMO平台。 ● 合作需求： 1、发展规划： 1）武汉：科研+中试 3000㎡研发中心+5000㎡中试基地 江汉大学科创中心划拨一层楼共计1500㎡建设武汉元启应用开发中心，预计2024年10月⼊驻。 5000㎡生产基地3季度启动建设，⼀期产能10吨 2）北京——全球运营中心 2、融资规划： 1）3000万——本轮融资3000万，出让武汉元启20%股份，投后估值1.5亿 2）使用计划——产品开发与资质申报20%，销售运营30%，水蛭素临床申报50% 8、佰福激光—开启B+轮融资 ● 企业/产品介绍： 公司产品定位为打造国产医美光电高端品牌，激光医疗设备作为医疗与美容产业链上游产品，将持续受益整体产业的增长，市场空间巨大。佰福集团是针对高端激光医美方向以数字化、智能化医疗解决方案为核心的高新技术企业。公司现阶段致力于皮肤科、整形外科、康复医学及大健康领域的自主创新产品研发、生产、销售以及科研服务。目前部分设备已实现国产化突破。其自主研发了ND YAG 调Q激光、1064 nm长脉冲激光、755 nm翠绿宝石长脉冲激光、2940 nm铒激光、1064&532 nm百皮秒激光系列产品，相关的技术指标已经达到了国内的领先水平。旗下产品已获得CE\FDA\NMPA认证，出口60多个国家和地区。 ● 合作需求： 佰福激光目前开启B+轮融资，本次融资金额5000万以内。 9、美尚洁生物—开启新一轮融资 ● 企业/产品介绍： 美尚洁生物科技有限公司以其前瞻性的研发理念和领先的技术实力，在基因编辑领域取得了显著成果。公司独特的重组基因编辑技术，将重组胶原蛋白与重组纤连蛋白精妙结合，形成了独特的微囊模式。这种技术不仅保障了胶原蛋白的生物活性，更提高了其在皮肤中的渗透性和稳定性。美尚洁已经将此技术发展成为一个综合性的技术平台，该平台具备开发人体各个部位所需蛋白的潜力。 目前，公司已成功研发出重组人BMP-2蛋白、重组人GDF-11/BMP-11蛋白以及重组金属硫蛋白等，这些重组蛋白在医学和生物技术领域具有广泛的应用前景和潜在价值。 ● 合作需求： 2024年上半年江苏美尚洁生物科技有限公司成功获得数千万元人民币A轮融资。本轮融资由上海九颂山河领投，张家港锦信资本及张家港市基金张创投跟投。 为进一步加大在研发和市场拓展方面的投入力度，不断提升产品的核心竞争力并扩大市场份额，新一轮融资也已经启动，旭医资本将担任财务顾问。 10、星明优健—开启新一轮融资 ● 企业/产品介绍： 星明优健是由复健新药创新基金复健资本孵化的眼科疾病药物公司。公司聚焦眼科疾病的体内基因治疗产品开发，针对感光细胞退行性疾病和视神经退行性疾病，利用专有的光遗传学和原位转分化技术自主研发光遗传学和视神经再生AVV基因治疗产品。  成立三年来，星明优健确认了光遗传学和神经再生两条技术路线，具有三条在研管线，最快一条管线已推至IIT临床试验，并已公布部分中期结果，显示出优异的安全性和疗效。 ● 合作需求： 公司目前正开启新一轮融资。 11、成都翡铭—开启新一轮融资 ● 企业/产品介绍： 成都翡铭科技有限公司成立于2017年11月，是夸克医药(中国)有限公司全资子公司。作为创新医疗器械研发公司，翡铭科技利用虚拟现实、计算机视觉、大数据等计算机技术，已研发出多款多型号“肌骨康复及神经康复”医疗器械康复产品，旨在致力于帮助患者通过人机智能及体医结合达到运动障碍康复的临床目标。目前有多个医疗器械在研项目。 虚拟现实智能康复医疗器械主要面向医院机构专用和家庭通用两种市场，公司计划先完成医院专用市场布局再通过医院、医生逐步推广到家用领域。 ● 合作需求： 本次融资将用于脑卒中管线研发、注册市场拓展及产品销售新管线拓展、新技术引进。 12、神玑医疗—最新融资需求 ● 企业/产品介绍： 公司专注于在神经外科及介入手术领域，致力于提高临床手术的精准化和标准化，降低手术操作风险。管理团队拥有10年以上神经行业经验，核心研发团队都拥有完整周期的器械产品开发经验，公司拥有70+项专利申请。 企业差异化优势是：通过技术创新完成低成本国产化替代，价格为同类竞品的六分之一。 ● 合作需求： 企业目前有融资诉求，有意向的投资机构可联系对接。 13、英福美—B轮融资需求 ● 企业/产品介绍： 英福美专注肾脏综合疾病的垂直纵深领域，以打造360°全方位数据管理平台。除了血液透析电子病历，还平行研发了腹膜透析电子病历、CRRT电子病历，三者共同构成i-DiaPro血液净化综合数据管理平台。公司研发了国内首款肾脏病随访类APP，腰果医生构成院外和院内的医患交流平台。集合有肾病药物字典，包含肾病相关的药品信息，涵盖所有常见慢性疾病、各类肾炎、综有征、肾衰等专业知识；在平台上，医生能随时随地对患者进行随访评估，也能自由定制适合所有慢性肾病的问卷模板，填选录入，识别检验数据，轻松完成随访工作，同时系统自身还能多角度统计分析数据，为科研和政策制定提供支持。 ● 合作需求： 血液净化新型AI无创实时生化指标评估技术行业首款创新医疗器械软件三类注册证寻求市场合作及B轮融资。 14、安提思—脑科学研究院近期融资诉求 ● 企业/产品介绍： 安提思的节律性可达深脑的弱强度经颅磁刺激技术（简称 rDMS ）拥有全球专利，产品开发已经完成，公司长期与海内外众多神经科学和脑疾病领域专家学者合作，已完成大量的基础和临床研究，研究结果支持我们立刻启动医疗器械注册临床试验，实现失眠、抑郁症和 AD 的有效防治。 安提思，将为人类重大脑疾病的防治贡献源自中国的主流干预手段。 ● 合作需求： pre-A轮 3000万人民币 A轮 1500万美元 15、Voidray—口腔供应链平台需求pre-A轮融资 ● 企业/产品介绍： 项目进展：已完成民营口腔诊所供应链管理系统软、硬件开发，获得专利9个（发明2件），软著10件。供应链采购平台搭建中。目前已实现装机10家诊所，后续装机订单近100家，需要资金采购硬件生产安装诊所所需设备。预估每家诊所可实现年耗材销售20万以上。 项目特色：采用先进的物联网技术，实现诊所耗材从预约采购到配送再到库房管理的全程数字化实时追踪，避免因为人工管理混乱导致的采购过量、管理混乱、耗材丢失、供应商管理混乱、耗材过效期等负面影响。真正为民营诊所做到数智化升级，实现诊所精细化管理。 技术亮点：采用SaaS平台技术，降低诊所运营成本，可实现多点布置统一管理；采用最先进的物联网技术，可实现医用耗材的全生命周期可追溯管理，方便药监部门检查；采用图像识别AI技术，可实现出入库单据的智能读取，真正实现无纸化便捷操作。 ● 合作需求： 寻求Pre-轮融资500万 扫描下方二维码， 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近年来，国内的许多初创公司涌现，专门从事干细胞技术的研发和商业化推广。虽说我国干细胞产业虽然起步晚，但发展较快。据统计，中国在该领域申请的干细胞专利（族）数量为4535件，位居全球第二位，占全球专利（族）总量的7.93%，为世界第二。 从政策方面看，北京市药品监管半年工作会议召开，核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》，这也意味着干细胞药品的生产将纳入规范化管理体系，确保药品的质量和安全性，这将提升干细胞药品的市场认可度，也推动了行业规范化发展。 从相关企业融资情况看，2024年1-8月，国内干细胞相关企业也吸引了一些投资和关注，总计有8家企业获得融资，其中跃赛生物间隔不到三个月就获得了2轮融资。这一系列的融资事件，一定程度上反应了资本市场对干细胞产业未来发展的认可与信心。下面是具体详情，若有遗漏欢迎补充。 1、智新浩正 8月28日， 据微创投消息，智新浩正（EndoCell）近日宣布完成Pre-A+轮融资，此次融资由磐霖资本、利欧资本、锦泰金泓共同投资，本次募集资金主要用于临床前研究及临床Ⅰ、Ⅱ期开展。 智新浩正成立于2019年，由中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新研究员领衔，其领导的研发团队在干细胞体外定向分化、组织器官体外再生领域有着深厚的技术积累和丰富的研发经验。智新浩正专注于人体组织器官外再造，首条管线为再生胰岛，有望用于具有胰岛损伤特征的糖尿病的胰岛治疗。 2、宸张生物 8月6日，重庆宸张生物科技有限公司宣布成功获两千万元Pre-A轮融资，此轮投资方为起鸣创投。这笔资金将重点用于推动该公司在干细胞存储和治疗方面的研发投入、市场拓展以及人才引进等工作。 宸张生物成立于2019年，是一家专注于干细胞存储及治疗技术研发的高科技企业，旨在为患者提供先进的生物治疗解决方案。公司拥有一支专业的科研团队，在干细胞技术研发和应用方面具有丰富的经验。 3、血霁生物 据园丰资本消息，2024年7月，苏州血霁生物有限公司A1轮融资二关顺利完成。该A1轮融资投资方包括中博聚力、国信创新股权等，公司成立至今的累计融资总额已超过3亿元。根据规划，公司A1轮融资所得将主要用于全力推动血霁生物三个血小板相关管线的IND申请，支持临床前研究的多个环节工作的完成，以及同时推动血小板药物递送、血小板裂解液等多版块产业化的推进。 血霁生物成立于2021年6月，是一家由海归专家创立的专注于体外再生造血细胞的新型细胞治疗企业。该公司拥有独特的干细胞重编程、编辑和分化技术，以体外再生血小板作为其核心发展方向。现阶段，血霁生物将重点放在血小板输注与药物递送领域。与此同时，公司已经完成了针对干细胞定向分化为血液系统和免疫系统各种细胞的技术与专利布局，为未来的产品管线扩展打下了坚实的基础。目前，血霁生物的研究已经通过了概念验证阶段。 利用包括诱导多能干细胞（iPSCs）在内的干细胞体外生产血小板能够解决包括异体输注在内的诸多问题。目前虽面临诸多挑战，但干细胞衍生血小板的生产技术上已取得重要进展，有望在未来几年内实现高效临床应用。 4、仁远生物 7月31日，仁远生物宣布近日完成数百万元种子轮融资，投资方为知名科技风险投资机构深圳普禾资产管理有限公司。 仁远生物成立于2023年4月，位于深圳龙华区，专注于血管修复干细胞技术在心脑血管疾病治疗领域的创新探索与产品研发，致力于成为行业领先的血管修复干细胞治疗企业。针对心脑血管系统疾病治疗中的痛点与难点，张磊博士及团队率先采用血管修复干细胞技术，通过参与调节血管新生、损伤血管修复以及疏通血管为心脑血管疾病治疗开辟了新的途径，在临床实验中取得良好的效果反馈。 仁远生物成功打造了技术领先、应用广阔的血管修复干细胞疗法研发平台，在研包括针对心脑血管疾病治疗的VCP01、VCP02、VCP03药品以及MV3D-01型3D血管芯片共计两大系列、4个管线产品，其中VCP-01/02/03系列产品计划于2025年申报IND，将产生巨大的临床应用与市场价值。 5、夏同生物 7月19日，夏同生物宣布近日获得知名上市公司旗下基金投资，以加速神经脱髓鞘疾病等管线的研究者发起的临床试验（IIT）以及新药临床试验申请（IND）。 夏同生物成立于2022年7月，是一家以诱导重编程途径研发细胞药物极具应用性及独创性的企业，尤其对神经脱髓鞘引起的神经疾病领域在理论、技术和工艺一体化研发流程闭环方面处于国际第一集团队列，也是国内首家致力于利用诱导多能干细胞技术治疗脱髓鞘疾病的细胞治疗公司。 6、跃赛生物 4月3日，上海跃赛生物科技有限公司宣布成功完成超亿元A轮融资，本轮融资由天士力和国内头部基金联合领投，浦东创投跟投。融资资金将用于加速推进公司的在研管线与临床试验进程，进一步深化创新细胞治疗药物的规模化开发和产业化建设。 值得注意的是，7月11日，跃赛生物宣布公司再获数千万A+轮融资。该轮融资由知名投资机构国科创投参与，资金将主要用于推进公司在干细胞治疗领域的创新管线以及加速临床转化。 跃赛生物成立于2021年，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有人多能干细胞自主研发的创新技术平台，包括重编程技术，干细胞分化平台、SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术。近年来，公司取得了诸多重要进展，IND临床试验申请将于2024年完成，计划2025年初入组，多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等国际顶级学术期刊等。 7、慧心医谷 2月26日，慧心医谷宣布完成数千万人民币的pre-A轮融资。该轮融资由北创投领投，九智资本跟投，融资资金将用于推进慧心医谷新一代神经系统疾病干细胞疗法的开发及临床疗效的验证工作。 慧心医谷成立于2021年7月，致力于将诱导神经干细胞（iNSCs）技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。据悉，该公司开发的iNSC是成体细胞经过重编程技术获得的一种类似于原始神经干细胞的细胞。它具备与发育早期的神经干细胞相似的生物学属性，能够自我更新以及分化为神经元和胶质细胞。iNSC的获取无需经过iPSC（诱导多能干细胞）阶段，因而成瘤风险大幅下降，安全性更高，且诱导分化周期更短，是一种理想的可产业化的种子干细胞。 慧心医谷首个在研管线正是将iNSCs分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，正在开发用于帕金森病的治疗。这是一款1类生物新药，经颅内注射，可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现脑内生理性分泌多巴胺，以期达到一次移植、长期有效，以及缓解症状、遏制病情进展的目的。2023年7月，首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。另外，针对iNSC及利用该技术获得的其它类型神经前体细胞进行开发，还有望为帕金森病以外的其它神经系统疾病提供全新治疗手段和策略。 8、双翼原创 1月29日，双翼原创医药有限公司宣布完成数千万元天使轮融资，加速推进广谱高效肿瘤免疫治疗小分子药物研发。 双翼原创于2021年成立于上海嘉定，是一家致力于靶向肿瘤干细胞激活免疫微环境的原创免疫疗法开发的生物制药公司。公司拥有全球领先且独具特色的全基因组靶点筛选平台，并基于AI前沿技术建立了完善的新药发现平台。 目前，双翼原创拥有多条独特创新力和竞争力的药物研发管线，在研的小分子口服药物均为“First-in-class”创新药，具有全球自主知识产权，抢占了肿瘤免疫治疗领域药物研发的制高点，并已成功开发出针对四个差异化作用机制新靶点的小分子抑制剂，单药或与PD-1单抗联用后对多种肿瘤的治疗效果突出。两个候选药物（AOB01 和AOB02）均已完成临床前体内和体外实验，当前处于中、美、澳同步申报IND-enabling阶段，预计2024年底可获批临床。 参考资料： [1]前沿医疗丨全球干细胞临床研究新动向：中国干细胞技术的崛起与广阔前景.陕西独角兽产业园管理.2024年08月29日. [2]干细胞企业融资数量翻倍！智新浩正完成Pre-A+轮融资.医麦客.2024年09月03日. [3]2024年1-7月国内生物医药投融资汇总.凯莱英药闻. [4]【融资】智新浩正（EndoCell）完成数千万Pre-A+轮融资.微创投.2024年08月28日. [5]独角兽企业专访丨血霁生物：中国细胞治疗公司实现体外大规模制造血小板.园丰资本.2024年08月20日. [6]血小板细胞治疗公司血霁生物完成新一轮融资.细胞与基因治疗领域.2024年08月26日. [7]【融资】干细胞治疗企业“仁远生物”完成种子轮融资，投资方为普禾资本.大湾区资本圈.2024年08月13日. [8]细胞重编程公司夏同生物获投资，专注神经脱髓鞘疾病干细胞治疗.医麦客News.2024年07月19日. [9]慧心医谷完成Pre-A轮融资，开发神经系统疾病干细胞疗法.医药观澜.2024年02月26日. [10]资本市场丨双翼原创：完成数千万元天使轮融资，加速推进广谱高效肿瘤免疫治疗小分子药物开发.BioBAY.2024年01月30日. [11]各公司官网、官微消息. 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。