喜讯！恒瑞创新药SHR-1918纯合子家族性高胆固醇血症适应症入选拟突破性治疗药物公示

近日，恒瑞医药旗下的子公司北京盛迪医药有限公司和苏州盛迪亚生物医药有限公司的SHR-1918注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入拟突破性治疗品种公示名单，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，使公司在治疗罕见病方面的潜力得到了广泛认可。

纯合子家族性高胆固醇血症是一种罕见且严重的遗传性疾病，由于低密度脂蛋白胆固醇受体（LDLR）的缺陷或缺失，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在血液中积累，从而增加心脏病和卒中风险。现有的临床治疗方法对许多患者的血脂控制效果有限，难以达到理想水平。

SHR-1918注射液是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，降低血清中的甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。LDL-C和TG是动脉粥样硬化性心血管疾病的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢方面扮演重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。

在最近举行的2024欧洲心血管学会年会上，SHR-1918的I期临床研究结果亮相。研究表明，SHR-1918在健康受试者中显示出良好的耐受性和药代动力学特性，且在给药后能够有效持久地降低低密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯水平。

作为一家创新型国际化制药企业，恒瑞医药多年来致力于临床急需领域的创新研发，累计研发投入超过400亿元，已经在国内获批上市17款创新药和4款新药，并有90多个自主创新产品正在临床开发阶段，全球范围内开展了300多项临床试验。

在罕见病治疗领域，恒瑞医药有多款药物正在进行临床研究。除纯合子家族性高胆固醇血症外，公司在阵发性睡眠性血红蛋白尿和嗜酸性肉芽肿性多血管炎等罕见病治疗领域也有多款药物正在开展临床研究。

展望未来，恒瑞医药将继续秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，立足民生需求，加速推进创新药的研发，努力研制出更多的新药，为健康中国事业作出贡献，惠及全球患者。

为了鼓励研究和开发具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心发布了《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等文件，明确了突破性疗法的纳入范围：药物在临床试验期间，用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比有明显临床优势的创新药或改良型新药。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。