信念医药AAV基因治疗国内首发上市申请

2024年7月24日，信念医药宣布其自主研发的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请已被国家药品监督管理局（NMPA）正式受理。BBM-H901是一种用于治疗血友病B的AAV基因治疗药物，由信念医药创始人肖啸教授于2016年创立的公司开发。

BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗药物，预示着它可能成为中国首个商业化的基因治疗药物，为血友病B患者提供新的治疗选择，同时为国内基因治疗行业提供了商业化参考范例。BBM-H901采用亲肝脏性AAV衣壳载体，携带优化后的凝血因子Ⅸ（FIX）基因，通过静脉注射导入患者体内，以提高和长期维持凝血因子水平，实现“一次给药，长期有效”的治疗效果。

BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一。2019年，信念医药启动了BBM-H901的研究者发起临床研究。2021年，该药物的临床试验申请获得国家药监局受理，并于当年8月获批，成为国内首个全身性AAV基因治疗药物。2022年，BBM-H901被纳入“突破性治疗品种名单”，加速了其临床试验进程和未来上市注册进程。2024年7月，基于III期注册临床研究结果，BBM-H901的新药上市申请获得受理。

信念医药为BBM-H901的商业化进行了积极准备。2023年4月，BBM-H901的三期试验完成后，信念医药宣布与武田中国达成合作协议，授权其在中国内地、香港和澳门负责BBM-H901的商业化经营。此外，信念医药加强了生产布局，其全资子公司勉亦生物和信致医药相继获得药品生产许可证，为BBM-H901的商业化生产提供了保障。

在国内AAV基因治疗领域，血友病B是一个竞争激烈的领域，但BBM-H901的快速推进使其有望在较长时间内占据市场主导地位。目前的血友病B治疗依赖长期输血，带来副作用和经济负担，而BBM-H901有望通过一次性给药实现长期治疗，提供新的治疗希望。

然而，基因治疗的高昂成本是一个不容忽视的问题。美国已有两款血友病B基因治疗药物获批，定价高达350万美元，BBM-H901的定价尚不明确，但可能也不便宜。如果顺利获批，信念医药将拥有国内AAV基因治疗产品的定价权，开创国内基因治疗的新篇章。