乐普生物ADC获得FDA突破性治疗资格认定

8月5日，乐普生物在港股发布公告称，其候选药物MRG003已获得美国FDA的突破性治疗药物认定（BTD），用于治疗复发性或转移性鼻咽癌（R/M NPC），这将加速其海外市场的商业化进程。

MRG003是一种EGFR靶向的ADC药物，它结合了高亲和力的单克隆抗体与强效的微管抑制载荷，通过缬氨酸-瓜氨酸链接体连接。该药物可以特异性地结合肿瘤细胞表面的EGFR，通过内吞和溶酶体蛋白酶裂解，释放出有效载荷，最终导致肿瘤细胞的死亡。EGFR在多种恶性实体瘤中高表达，如结直肠癌、肺癌和头颈癌等，89%的晚期鼻咽癌患者也存在EGFR的表达。

BTD的目的是促进和加快用于治疗严重疾病的新药的开发和审评，这些新药需有初步证据表明相较现有治疗方法具有明显临床优势。获得BTD的药物可以得到密切的开发指导，并获得包括资深专家的综合评审，以确保患者更快地获得新的治疗方案。乐普生物表示，MRG003获得FDA的突破性治疗药物认定，是对其临床数据的肯定，也是对其疗法的验证，这将支持MRG003在海外的商业化。

此前，MRG003已获得我国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的BTD，同时也获得了FDA的孤儿药资格认证（ODD）和快速通道资格（FTD），用于治疗R/M NPC。乐普生物已完成MRG003用于鼻咽癌（NPC）的IIb期注册性临床研究，并预计不久将在中国提交新药上市申请。

乐普生物主要走“小而精”的研发路线，专注于具有差异化竞争优势的ADC药物研发。除核心产品MRG003外，公司还布局了MRG002（HER2靶向ADC）、MRG004A（TF靶向ADC）、MRG001（CD20靶向ADC）和CMG901（CLDNI8.2靶向ADC）等多个候选药物，其中有些ADC具备BIC或FIC潜力。

MRGO04A是中国首款TF靶向的ADC药物，主要针对胰腺癌，已显示出初步的积极疗效，目前进入II期研发阶段。针对HER2的MRG002也临近商业化，II期临床研究显示其在HER2阳性尿路上皮癌患者中表现出令人鼓舞的疗效，III期确证性临床正在入组准备新药申请（NDA）。MRG001是一款靶向CD20的ADC，正在进行II期临床研究。

此外，乐普生物还在开发与其已上市的PD-1单抗普特利单抗联合使用的IO+ADC疗法，充分发挥管线协同作用。

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