单针治疗，持久缓解致盲疾病！基因疗法有望列入突破性治疗类别

上海天泽云泰生物医药有限公司申报的VGR-R01基因治疗产品，已被中国国家药监局药品审评中心公示为拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。VGR-R01通过视网膜下腔注射一次即可望长期发挥疗效。今年5月，天泽云泰生物公布了其治疗BCD的临床1/2期研究结果，显示VGR-R01在视力改善方面有显著效果。

天泽云泰生物专注基因及细胞治疗技术，致力于代谢病、血液病、中枢神经系统疾病及眼科疾病等领域的创新疗法研发。VGR-R01是其基因替代疗法管线中的重要产品，针对CYP4V2基因突变引起的BCD。CYP4V2基因在脂肪酸代谢中起重要作用，其蛋白在视网膜色素上皮细胞中高度表达。VGR-R01通过纠正脂肪酸代谢障碍，保护或改善眼部细胞结构和功能，从而延缓视力恶化。

今年5月，天泽云泰生物在美国基因与细胞治疗学会年会上报告了VGR-R01的临床1/2期研究数据，证明其在改善视力方面有显著效果，且耐受性和安全性良好。具体数据显示，不同剂量组患者在随访6-9个月后，目标眼的最佳矫正视力（BCVA）分别提高了13、21和27个ETDRS字母。66.7%的患者视力显著改善，视力表上无法看清的患者在治疗后视力也显著提升。多亮度移动测试结果显示，41.7%的患者在昏暗环境下的视力功能显著改善。

结晶样视网膜变性是一种严重影响视力的单基因遗传病，表现为眼底黄白色结晶沉积，多在患者20-40岁时发病，症状包括夜盲和视力下降。如果不加干预，患者的视野和视力会逐渐丧失，最终导致失明。基因治疗在治疗这类遗传病上展现出巨大潜力。VGR-R01拟被纳入中国的突破性治疗品种，意味着这一产品有望为BCD的治疗带来新的突破。

综上所述，天泽云泰生物的VGR-R01基因治疗产品通过临床试验显示出显著的视力改善效果，预示着其在治疗结晶样视网膜变性方面的潜力。随着其在中国被纳入突破性治疗品种，这一创新疗法有望为众多患者带来新的希望。