A Multi-Center, Randomized, Controlled Phase III Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VGR-R01 in Subjects With Bietti Crystalline Dystrophy

This is a phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of VGR-R01 in subjects with Bietti Crystalline Dystrophy.
This is a multicenter, randomized controlled study which will enroll 45 subjects.

开始日期2024-12-13

申办/合作机构

上海天泽云泰生物医药有限公司

NCT05694598

/ Active, not recruiting临床1期

A Phase 1 Study to Assess the Safety and Tolerability of VGR-R01 in Patients With Bietti Crystalline Dystrophy

A Multicenter, Open-Label, Non-Randomized, Uncontrolled Study of VGR-R01 in Patients with Bietti Crystalline Dystrophy.

开始日期2023-03-27

申办/合作机构

上海天泽云泰生物医药有限公司

NCT05399069

/ Unknown status早期临床1期IIT

An Open-Label Safety Study of Single-dose VGR-R01 in Patients With Bietti Crystalline Dystrophy

An Open-Label, Non-Randomized, Uncontrolled, Single-dose Pilot Study of VGR-R01 in Patients with Bietti Crystalline Dystrophy.

开始日期2022-09-15

申办/合作机构

首都医科大学附属北京同仁医院

100 项与 VGR-R01 相关的临床结果

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100 项与 VGR-R01 相关的转化医学

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100 项与 VGR-R01 相关的专利（医药）

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项与 VGR-R01 相关的文献（医药）

2025-06-01·Molecular Therapy-Methods & Clinical Development

Preclinical studies of an AAV8-CYP4V2 gene therapy VGR-R01 for the treatment of Bietti crystalline dystrophy

Article

作者: Zhao, Xiaoping ; Cao, Yanrong ; Lu, Liang ; Luo, Wenjing ; Guo, Lu ; Huang, Nan ; Tian, Shin-Shay ; Tao, Yezheng ; Zhang, Yufei ; Zhu, Xi

Bietti crystalline dystrophy (BCD) is an autosomal recessive disorder caused by loss-of-function mutations in the CYP4V2 gene, characterized by crystal-like lipid deposits in the retina, progressive photoreceptor loss, and retinal pigment epithelium (RPE) deterioration. Currently, there are no approved treatments for BCD. VGR-R01, an investigational gene therapy, uses subretinal administration of recombinant adeno-associated virus type 8 (AAV8) vector to deliver the human CYP4V2 gene. This therapy is now undergoing phase 1/2 clinical trials (NCT05694598). The pre-clinical study results for VGR-R01 are summarized, with a focus on its pharmacology, pharmacokinetics, and toxicology. The in vitro cellular studies demonstrated that VGR-R01 induces a dose-dependent expression of the CYP4V2 protein, which significantly enhances fatty acid hydroxylase activity and reduces lipid droplet accumulations in the RPE cells. In vivo, VGR-R01 showed effectiveness in improving electroretinogram (ERG) amplitudes in 8-month-old Cyp4v3 ^-/- mice. VGR-R01 was well tolerated in New Zealand rabbits and non-human primates (NHPs). Furthermore, after subretinal administration, VGR-R01 was primarily distributed in the ocular tissues, especially in the retina, with minimal systemic presence, notably in the gonads. Overall, these results support the potential for clinical application of VGR-R01 in treating BCD.

2025-01-01·MOLECULAR VISION

Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: Advances in understanding and gene therapeutic approaches.

Review

作者: Zhao, Guangrong ; Ding, Dayou

Bietti crystalline dystrophy (BCD), an autosomal recessive inherited retinal disorder caused by mutations in the CYP4V2 gene, has long remained therapeutically challenging. Recent advances in adeno-associated virus-based gene therapy have emerged as promising therapeutic strategies for patients with BCD. This review synthesizes current knowledge regarding the molecular genetic mechanisms underlying BCD pathogenesis and examines recent developments in diagnostic approaches and gene therapeutic interventions. We specifically analyze the clinical outcomes of three investigational gene therapy products-ZVS101e, NGGT001, and VGR-R01-focusing on their preliminary efficacy, safety profiles, and tolerability. Key parameters evaluated include dosing strategies, routes of administration, adverse event profiles, and improvements in best-corrected visual acuity. The collective evidence suggests these therapeutic candidates show potential for decelerating disease progression and enhancing visual function. Future optimization of these approaches should carefully consider administration sites and modalities, injection volumes, and disease severity at intervention. With gene replacement therapy for BCD advancing through late-stage clinical development, regulatory approval and clinical implementation may be anticipated in the near future.

项与 VGR-R01 相关的新闻（医药）

2025-12-25

·东方富海

富海系企业天泽云泰完成C轮融资，基因治疗里程碑进展获中美欧多方认可｜【富海动态】

近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）顺利完成C轮融资。东方富海携手领投方上海国投先导、正心谷等知名投资机构共同参与此次融资，以亿元级投资持续加码细胞与基因治疗（CGT）前沿赛道。东方富海早在CGT兴起之初便启动布局，已在该领域完成多笔前瞻性投资。此次投资天泽云泰，既是对企业自主技术平台与多元化管线潜力的高度认可，也是深化CGT赛道投资的战略延续。 ▼ 天泽云泰致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为临床可及的治疗方法，以期造福更多患者。公司拥有具有自主知识产权的ViVec®AAV生产技术平台、ViCas®CRISPR基因编辑技术平台和ViLNP®脂质纳米粒技术平台，通过基因替代、基因调控和基因编辑等策略，开发治疗中枢神经系统疾病、眼科疾病、代谢及血液系统疾病等领域的创新基因治疗和细胞治疗药物，拥有包括多个潜在First-in-class产品的多元化管线。近两年，天泽云泰取得了一系列临床与监管审批进展，彰显其在神经疾病与罕见病领域的硬核研发实力、多元化管线布局及全球临床开发的高效势能。 2024年，公司首款用于原发性帕金森病的基因治疗产品VGN-R09b分别在中美获批临床。2025年6月，该产品获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格认定（Fast Track Designation, FTD）。 2025年9月，公司第二款帕金森病基因治疗产品VGN-R08b分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和FDA的新药临床试验（IND）默示许可，同意开展治疗GBA1突变型帕金森病（PD-GBA）的临床研究。初步完成了覆盖“原发性”与“遗传亚型”帕金森病的双轨治疗布局。 10月，VGN-R08b获得FDA授予的快速通道资格认定。至此，公司在帕金森病治疗领域布局的两款核心产品均已完成中美双报，并双双获得FTD，标志着其在神经疾病领域的创新实力得到国际监管机构的高度认可。 11月，公司用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种（BTD），是公司继其VGR-R01管线之后，第二款获得BTD认定并进入III期临床试验的基因治疗产品。获批BTD后，相关产品在后续研发过程中将与药品审评机构保持密切沟通，并有机会通过优先审评审批和/或附条件批准等程序，进一步加速上市进程。本次VGN-R09b被纳入BTD名单，表明CDE认可该产品在临床上具有显著优势，并有望填补AADCD的国内治疗空白。 12月，VGN-R09b获FDA授予罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。此次认定是VGN-R09b继在国内被正式纳入BTD名单后取得的又一重要进展，彰显了该产品在AADCD治疗领域的全球开发潜力，也为产品未来在美国获批后提供了申请优先审评券（Priority Review Voucher, PRV）的资格。就在上周，公司另一产品，用于治疗结晶样视网膜变性的VGR-R01，获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）同意授予优先药物（PRIME）的称号，支持其开发及加速评估。此次认定主要基于I/II期临床研究证据，在接受VGR-R01给药后，2/3的患者最佳矫正视力（BCVA）显著改善（≥-0.3 logMAR），且无一人出现视力显著恶化。CHMP认可VGR-R01已获得临床结果具有重大优势的潜力，有望解决尚未满足的医疗需求。未来，东方富海将依托自身在生物医药领域积累的生态资源与跨项目协同经验，联动已投企业网络，为天泽云泰搭建技术交流、资源对接的桥梁，助力其加速核心产品的临床推进与全球化布局。此次合作亦将进一步完善东方富海在 CGT 产业链的投资矩阵，为国产创新药构建全球竞争力注入坚实动能。推荐阅读：今天我十九岁，等来了一束光创投的动力时代的使命——纪念首批创投科技创新债券成功发行东方富海董事长陈玮再任深圳创投公会会长包老师有话说：《实业投资指引》来了，养老金还会远吗？包老师有话说：私募股权创投基金实物分配股票的美国实践随手点赞👍，戳个在看▼

优先审批快速通道突破性疗法基因疗法临床3期

2025-12-24

·细胞基因治疗前沿

天泽云泰：一款rAAV获欧洲药品管理局PRIME资格认定

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）迎来产品国际化进程中的重要里程碑：其自主研发的基因治疗产品VGR-R01正式获得欧洲药品管理局（EMA）授予的“优先药物”（PRIME）称号。天泽云泰VGR-R01获得EMA授予的PRIME，不仅是一项国际荣誉，更是其全球开发进程的关键里程碑： - 全球认可：在众多申报项目中脱颖而出（入选率仅约26%），表明其临床潜力已获国际权威认可。 - 开发提速：可获得EMA全程科学指导，有望大幅加速该产品在欧洲的上市进程。 - 赛道领跑：为全球结晶样视网膜变性（BCD）领域提供了首个基因治疗解决方案，彰显中国在基因治疗前沿的研发实力。关于VGR-R01 VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序。参考资料：天泽云泰扫码进群掌握CAR-T疗法、干细胞疗法、基因疗法、溶瘤病毒、核酸药物全方位信息

基因疗法细胞疗法孤儿药申请上市引进/卖出

2025-12-22

·张江药谷

药谷药闻｜3家张江药谷企业临床研发再突破

近期，张江药谷企业在自身免疫性疾病、罕见病领域获得重要进展，持续加速未被满足的临床需求的药品开发，进而让患者更早获益。宜明昂科阿沐瑞芙普α皮下制剂IMM0306S临床研究申请获受理，系统性红斑狼疮治疗迎新突破 12月18日，张江药谷企业宜明昂科宣布，公司自主研发的、同时靶向CD47和CD20的双特异性抗体-受体重组蛋白药物阿沐瑞芙普α（皮下注射制剂）IMM0306S用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验申请已获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。这标志着公司在自身免疫性疾病领域的创新药物研发取得重要进展。 IMM0306S是基于宜明昂科核心产品阿沐瑞芙普α（IMM0306）开发的皮下制剂。阿沐瑞芙普α（CD47xCD20, IMM0306）是基于宜明昂科“mAb-Trap”技术平台研发的全球首款进入临床阶段的CD47xCD20双靶点特异性分子，公司目前已对这一产品进行了全面布局。 IMM0306S通过皮下注射方式给药，可显著降低血药浓度峰值并有效减少靶向血液毒性及脱靶效应，以进一步提高药物疗效。此外，该给药途径展现出更优的整体安全性特征与更优耐受性，可降低输液相关反应发生率。在便利性方面，皮下注射无需建立静脉通路极大简化了给药流程、缩短了治疗时间，未来可实现在门诊或居家自行给药，显著提升了患者依从性和治疗的灵活性。赛尔欣生物调节性T细胞（Treg）治疗产品再获CDE批准，开启多系统萎缩（MSA）临床研究新征程 12月17日，张江药谷企业赛尔欣生物宣布，公司自主研发的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”的临床试验申请获得国家药监局药品审评中心（CDE）批准，适应症为多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）。这标志着该疗法在MSA临床开发中取得重要突破，为全球缺乏有效疗法的罕见病患者带来了全新希望。赛尔欣生物吕明启博士表示，MSA被归类为帕金森综合征项下的帕金森叠加综合征之一。与帕金森病相比，它通常发展更快、预后更差，且对现有药物治疗反应有限，是神经退行性疾病中治疗挑战极大的病种。团队将加速推进临床试验的筹备工作，尽快启动这项覆盖MSA两大亚型的临床研究。该研究将系统评估Treg细胞（即NP001细胞注射液）的安全性、耐受性及初步疗效，深入探索其在MSA不同亚型中的治疗潜力，全力寻求为更广泛的患者群体带来临床获益，并为后续开发策略的优化夯实数据基础。天泽云泰VGR-R01获欧洲药品管理局PRIME资格认定近日，张江药谷企业天泽云泰宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）同意授予VGR-R01优先药物（PRIME）的称号，用于治疗结晶样视网膜变性，支持其开发和加速评估。 “优先药物”（PRIority MEdicines ，PRIME）是2016年EMA启动的一项加速计划，旨在通过增强与药品申请人之间的互动，加强科学指导，优化开发计划，使得产生的数据满足MAA的要求，从而支持未被满足的临床需求的药品开发，进而让患者更早获益。 VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被CDE纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得FDA授予孤儿药资格认定；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序。综合编辑自：宜明昂科、赛尔欣生物、天泽云泰

细胞疗法临床申请申请上市

100 项与 VGR-R01 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Bietti晶体营养不良	临床3期	中国	上海天泽云泰生物医药有限公司	2024-11-27

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NEWS 人工标引	N/A	视网膜变性	12	VGR-R01低剂量	遞鹹蓋憲鹹壓製廠鹹觸(築鹹獵齋鑰醖鏇製夢夢) = 範蓋餘窪鏇簾夢鏇獵艱鏇憲襯膚壓糧鹽範窪鏇 (簾鑰壓範鑰構鏇築淵壓 )	积极	2024-05-10
NEWS 人工标引	N/A	视网膜变性	12	VGR-R01中剂量	遞鹹蓋憲鹹壓製廠鹹觸(築鹹獵齋鑰醖鏇製夢夢) = 餘廠餘窪觸糧簾蓋淵築鏇憲襯膚壓糧鹽範窪鏇 (簾鑰壓範鑰構鏇築淵壓 )	积极	2024-05-10
NCT05694598 (ASGCT2024) 人工标引	临床1/2期	Bietti晶体营养不良 CYP4V2 biallelic mutation	12	VGR-R01	簾餘窪淵淵壓齋艱憲窪(範鹽鑰衊鬱壓網壓繭夢) = All patients experienced a treatment-emergent adverse event (TEAE) but just one eye inflammation was related to VGR-R01. 鹹醖鹹構糧蓋艱襯餘窪 (襯醖膚襯簾艱積鏇積衊 )	积极	2024-05-07