药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 A non-replicating recombinant adeno-associated virus vector serotype 8 delivering CYP4V2 gene、VGR R01、VGRR01 |
靶点 |
作用方式- |
作用机制 CYP4V2 replacements(cytochrome P450 family 4 subfamily V member 2 replacements) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段申请上市 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)申请上市 |
特殊审评孤儿药 (美国)、优先药物(PRIME) (欧盟)、突破性疗法 (中国)、优先审评 (中国) |
开始日期2026-06-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-12-13 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-03-27 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| Bietti晶体营养不良 | 申请上市 | 中国 | 2026-06-23 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
NEWS 人工标引 | N/A | 12 | VGR-R01低剂量 | 顧壓淵夢膚鑰蓋窪願製(選鹹觸襯鏇蓋淵繭壓廠) = 構廠艱願構襯齋願積鬱 網顧製醖獵簾衊鏇鬱憲 (壓願餘顧夢製餘製獵蓋 ) | 积极 | 2024-05-10 | |
VGR-R01中剂量 | 顧壓淵夢膚鑰蓋窪願製(選鹹觸襯鏇蓋淵繭壓廠) = 醖構膚積蓋選夢鹹築餘 網顧製醖獵簾衊鏇鬱憲 (壓願餘顧夢製餘製獵蓋 ) | ||||||
临床1/2期 | Bietti晶体营养不良 CYP4V2 biallelic mutation | 12 | 構艱膚壓鑰憲襯襯蓋選(鑰壓餘鹽願蓋餘夢構醖) = All patients experienced a treatment-emergent adverse event (TEAE) but just one eye inflammation was related to VGR-R01. 築糧鬱鑰鑰夢範鑰糧鬱 (鬱積膚積艱觸鹽網衊網 ) | 积极 | 2024-05-07 |






