更新于：2024-11-01

CYP4V2

更新于：2024-11-01

基本信息

别名

CYP4AH1、CYP4V2、Cytochrome P450 4V2

+ [4]

简介

A cytochrome P450 monooxygenase involved in fatty acid metabolism in the eye. Catalyzes the omega-hydroxylation of polyunsaturated fatty acids (PUFAs) docosahexaenoate (DHA) and its precursor eicosapentaenoate (EPA), and may contribute to the homeostasis of these retinal PUFAs (PubMed:22772592). Omega hydroxylates saturated fatty acids such as laurate, myristate and palmitate, the catalytic efficiency decreasing in the following order: myristate > laurate > palmitate (C14>C12>C16) (PubMed:19661213). Mechanistically, uses molecular oxygen inserting one oxygen atom into a substrate, and reducing the second into a water molecule, with two electrons provided by NADPH via cytochrome P450 reductase (CPR; NADPH-ferrihemoprotein reductase).

关联

项与 CYP4V2 相关的药物

NGGT-001

靶点

CYP4V2

作用机制

CYP4V2调节剂

在研机构

苏州诺洁贝生物技术有限公司

原研机构

苏州诺洁贝生物技术有限公司

在研适应症

视网膜变性 [+1]

非在研适应症-

最高研发阶段临床1/2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

ZVS-101e

靶点

CYP4V2

作用机制

CYP4V2 replacements [+1]

在研机构

北京中因科技有限公司初创企业

原研机构

北京中因科技有限公司初创企业

在研适应症

Bietti晶体营养不良

非在研适应症

视网膜变性

最高研发阶段临床1/2期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

VGR-R01

靶点

CYP4V2

作用机制

CYP4V2 replacements

在研机构

上海天泽云泰生物医药有限公司初创企业

原研机构

上海天泽云泰生物医药有限公司初创企业

在研适应症

Bietti晶体营养不良

非在研适应症-

最高研发阶段临床1期

首次获批国家/地区-

首次获批日期1800-01-20

项与 CYP4V2 相关的临床试验

CTR20240103 / Recruiting临床1/2期

NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的I/II期临床研究

主要目的评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和耐受性，推荐后期临床研究的给药剂量。初步探索NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的有效性。次要目的评价NGGT001视网膜下腔注射后的药物代谢特性。评价NGGT001视网膜下腔注射后机体的免疫反应。

开始日期2024-03-21

申办/合作机构

苏州诺洁贝生物技术有限公司

CTR20230237 / Recruiting临床1期

VGR-R01 治疗结晶样视网膜变性（BCD）的 I 期临床研究

主要目的：评估 VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性和耐受性。次要目的： 1) 探索 VGR-R01治疗BCD的有效性； 2) 评估 VGR-R01的免疫原性； 3) 评估 VGR-R01的载体脱落情况。

开始日期2023-03-07

申办/合作机构

上海天泽云泰生物医药有限公司初创企业

NCT05694598 / Not yet recruiting临床1期

A Phase 1 Study to Assess the Safety and Tolerability of VGR-R01 in Patients With Bietti Crystalline Dystrophy

A Multicenter, Open-Label, Non-Randomized, Uncontrolled Study of VGR-R01 in Patients with Bietti Crystalline Dystrophy.

开始日期2023-03-01

申办/合作机构

上海天泽云泰生物医药有限公司初创企业

100 项与 CYP4V2 相关的临床结果

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100 项与 CYP4V2 相关的转化医学

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0 项与 CYP4V2 相关的专利（医药）

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157

项与 CYP4V2 相关的文献（医药）

2025-01-01·American Journal of Ophthalmology

Cross-Sectional Analysis of Outer Retinal Tubulation in Inherited Retinal Diseases: A Multicenter Study

Article

作者: Lee, Winston ; Kim, Angela H ; Wu, Wei-Chi ; Wang, Ethan Hung-Hsi ; Wang, Nan-Kai ; Su, Pei-Yin ; Liu, Pei-Kang ; Kang, Eugene Yu-Chuan ; Levi, Sarah R ; Hwang, Yih-Shiou ; Chang, Yo-Chen ; Chen, Kuan-Jen ; Chi, Yi-Chun ; Lin, Pei-Hsuan ; Allikmets, Rando ; Liu, Laura ; Lai, Chi-Chun ; Wu, Pei-Liang ; Jenny, Laura A ; Tsang, Stephen H

PURPOSEThis study aims to explore genetic variants that potentially lead to outer retinal tubulation (ORT), estimate the prevalence of ORT in these candidate genes, and investigate the clinical etiology of ORT in patients with inherited retinal diseases (IRDs), with respect to each gene.DESIGNRetrospective cohort study.METHODSA retrospective cross-sectional review was conducted on 565 patients with molecular diagnoses of IRD, confirming the presence of ORT as noted in each patient's respective spectral-domain optical coherence tomography (SD-OCT) imaging. Using SD-OCT imaging, the presence of ORT was analyzed in relation to specific genetic variants and phenotypic characteristics. Outcomes included the observed ORT frequencies across 2 gene-specific cohorts: non-retinal pigment epithelium (RPE)-specific genes, and RPE-specific genes; and to investigate the analogous characteristics caused by variants in these genes.RESULTSAmong the 565 patients included in this study, 104 exhibited ORT on SD-OCT. We observed ORT frequencies among the following genes from our patient cohort: 100% (23/23) for CHM, 100% (2/2) for PNPLA6, 100% (4/4) for RCBTB1, 100% for mtDNA [100% (4/4) for MT-TL1 and 100% (1/1) for mtDNA deletion], 100% (1/1) for OAT, 95.2% (20/21) for CYP4V2, 72.7% (8/11) for CHM female carriers, 66.7% (2/3) for C1QTNF5, 57.1% (8/14) for PROM1, 53.8% (7/13) for PRPH2, 42.9% (3/7) for CERKL, 28.6% (2/7) for CDHR1, 20% (1/5) for RPE65, 4% (18/445) for ABCA4. In contrast, ORT was not observed in any patients with photoreceptor-specific gene variants, such as RHO (n = 13), USH2A (n = 118), EYS (n = 70), PDE6B (n = 10), PDE6A (n = 4), and others.CONCLUSIONSThese results illustrate a compelling association between the presence of ORT and IRDs caused by variants in RPE-specific genes, as well as non-RPE-specific genes. In contrast, IRDs caused by photoreceptor-specific genes are typically not associated with ORT occurrence. Further analysis revealed that ORT tends to manifest in IRDs with milder intraretinal pigment migration (IPM), a finding that is typically associated with RPE-specific genes. These findings regarding ORT, genetic factors, atrophic patterns in the fundus, and IPM provide valuable insight into the complex etiology of IRDs. Future prospective studies are needed to further explore the association and underlying mechanisms of ORT in these contexts.

2024-09-01·American Journal of Surgical Pathology

Crystalline Hepatopathy Associated With Bietti Crystalline Dystrophy: A Striking Manifestation of Disordered Fatty Acid Metabolism

Article

作者: Dulken, Ben W ; Tan, Serena Y ; Bahceci, Dorukhan ; Leung, Loh-Shan ; Choi, Won-Tak ; Mahajan, Vinit B

Bietti crystalline dystrophy (BCD) is a rare heritable retinal disease characterized by crystal deposition primarily in the retina. It is associated with atrophy of the retinal pigment epithelium (RPE) and is caused by variants in CYP4V2, which encodes a cytochrome P450 hemethiolate protein superfamily member. CYP4V2 is involved in the selective hydrolysis of saturated medium chain fatty acids, and patients with BCD demonstrate abnormalities in fatty acid metabolism, including abnormal lipid profiles and the accumulation of the pathogenic crystals within the RPE, which leads to the visual pathologies characteristic of BCD. However, the precise identity of the crystals is currently unknown, and BCD has no established extraocular manifestations. Here, we report granulomatous hepatitis associated with abundant diffuse crystalline clefts in the hepatic parenchyma in 3 patients with retinal dystrophy and dyslipidemia: 2 with pathogenic CYP4V2 variants and 1 patient with clinical ophthalmologic findings suggestive of BCD but without available genetic testing. The unique and striking histologic features unifying the liver biopsies in all 3 patients strongly support a process related to abnormal fatty acid metabolism underlying the genetic disease of BCD, expanding the spectrum of BCD and shedding light on the importance of CYP4V2 in systemic fatty acid metabolism.

2024-08-01·British Journal of Ophthalmology

Bietti’s crystalline dystrophy: genotyping and deep qualitative and quantitative phenotyping in preparation for clinical trials

Article

作者: Hejtmancik, James Fielding ; Jin, Zi-Bing ; Jiao, Xiaodong ; Li, Qian ; Peng, Xiaoyan ; Fu, Zhongjie ; Wang, Cong ; Zhang, Shengjuan

PurposeTo qualitatively and quantitatively characterise the genotypes and phenotypes of Bietti’s crystalline dystrophy (BCD) in a cohort of patients.DesignCross-sectional and observational study.MethodsClinically confirmed BCD patients were recruited for genotyping and phenotyping. Multiple retinal imaging modalities were employed. Atrophy in the fovea was adopted as major consideration for staging strategy, while percentage area of autofluorescence (AF) atrophy (PAFA) in the macula was determined for quantitation.ResultsIn 74 clinically diagnosed BCD patients, c.802–8_810del17insGC was shown the predominant variant of theCYP4V2gene (allele frequency 55.4%). Sixty-two cases (123 eyes) with full imaging data were classified according to a modified criterion into stages 1 (n=8, 6.50%), 2A (n=9, 7.32%), 2B (n=17, 13.82%), 3A (n=30, 24.39%) and 3B (n=59, 47.97%). The eyes of the stage 2B were particularly deemed ‘high risk’ due to atrophy near fovea, while in stage 3A, though with remarkable foveal atrophy, preserved retinal pigment epithelium/photoreceptor islands near the fovea were found in 14 eyes. A tendency of increase in PAFA with age was found (rs=0.31, p=0.014). Significant PAFA increase was shown through stages 1 to 3B, and best-corrected visual acuity (BCVA, Logarithm of the Minimum Angle of Resolution) was shown to moderately correlate with PAFA (rs=0.56, p<0.001).ConclusionThe PAFA might be an efficient biomarker for BCD severities correlating with BCVA. The highly heterogeneous chorioretinopathy and BCVA of BCD cases appear to be associated with disease stages, progression types and patients’ ages. Foveal involvement should be of a major concern for consideration of potential therapeutic intervention.

项与 CYP4V2 相关的新闻（医药）

2024-08-09

·医药观澜

只需一针，持久改善致盲性疾病！基因疗法拟纳入突破性治疗品种

▎药明康德内容团队报道 8月9日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，上海天泽云泰生物医药有限公司（下称天泽云泰生物）申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。公开资料显示，VGR-R01是一款基因治疗产品。在用药方式上，这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药，且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。今年5月，天泽云泰生物公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究的积极结果。这一研究正是此次拟纳入突破性治疗品种的适应症。图片来源：CDE官网截图天泽云泰生物（（Vitalgen）致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。目前该公司已经建立一系列基因替代疗法和基因编辑疗法研发管线。其中，VGR-R01是天泽云泰生物基因替代疗法管线中的重要一员。它是一款针对CYP4V2基因突变导致的BCD的基因治疗产品。CYP4V2是人体内的ω-氢基化酶基因，在多种代谢通路中发挥作用，CYP4V2蛋白在视网膜色素上皮细胞中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，预防或改善视网膜色素上皮细胞、感光细胞和脉络膜结构及功能损伤，以实现纠正视力损伤、延缓视力恶化的效果。几个月前（今年5月），天泽云泰生物在美国基因与细胞治疗学会年会上口头报告了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的1/2期临床研究数据。研究者得出结论：这一研究证明了VGR-R01能够显著改善患者视力，或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，且具有良好耐受性和安全性。截至2024年3月的具体数据为：低、中、高剂量组患者分别随访6~9个月时，目标眼最佳矫正视力（BCVA）与基线相比，相当于分别提高13、21和27个ETDRS字母； 66.7%的受试者目标眼最佳矫正视力（BCVA）有显著改善，即降低≥0.3logMAR，相当于提高15个ETDRS字母；其中4例受试者基线时无法看清视力表上的字母，均在术后显著提高；目标眼多亮度移动测试结果显示，41.7%的受试者有显著改善（提高≥2分），提示在昏暗环境下功能视力有显著获益。结晶样视网膜变性（BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。多数患者20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状。如果不进行干预，随着时间推移，外周视野和中心敏锐度的丧失会逐步导致大多数患者的法定失明（致盲）。基因治疗在对遗传性疾病的治疗上具有重大潜力。本次VGR-R01在中国拟纳入突破性治疗品种，意味着它有望为结晶样视网膜变性治疗领域带来突破性的治疗方法。参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 9，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [2]天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据. Retrieved May 10, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/jYPp7iQulZlT3bHmNz-72w [3]天泽云泰全球首个BCD基因疗法I/II期临床入组完成II期最新数据. Retrieved Sep 21, 2023, from http://vitalgen.com/details.php?id=21 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

基因疗法细胞疗法突破性疗法临床研究

2024-07-22

·派真生物PackGene

一周要闻丨基因治疗要闻速递第112期

行业动态速览热点聚焦 01 治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！ 7月15日，Lexeo Therapeutics（以下简称“Lexeo”）宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病（FA心肌病）。推荐阅读：行业资讯 | 治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！ 02 恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 2024年7月17日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液IND获CDE受理。推荐阅读：恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理 03 原发性纤毛运动障碍mRNA疗法最新进展 ReCode Therapeutics公司前不久宣布，首位患者接受RCT1100治疗，这是一种基于mRNA的全新疗法，目前正在一项1期研究中对由DNAI1基因致病突变引起的原发性纤毛运动障碍（PCD）患者进行评估。推荐阅读：恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物完成首例人体给药 04 阿法纳生物HPV相关肿瘤mRNA疫苗AFN0328获临床试验批准 2024年7月18日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，合肥阿法纳生物科技有限公司（以下简称“阿法纳生物”）与安徽安科生物工程（集团）股份有限公司（以下简称“安科生物”）联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验（IND）申请获得批准，成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗，也是阿法纳生物今年第二款获得临床试验批件的mRNA产品。推荐阅读：阿法纳生物HPV相关肿瘤mRNA疫苗AFN0328获临床试验批准创新突破 01 正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者 2024年7月22日，正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位海外来华患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。推荐阅读：中国首次！正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者 02 Tessera开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略，有效减少剂量，提高治疗效果 2024年7月8日，基因疗法研发公司Tessera Therapeutics联合悉尼大学研究人员在Molecular Therapy上发表了题为“Sleeping BeautymRNA-LNP enables stable rAAV transgene expression in mouse and NHP hepatocytes and improves vector potency”的研究论文。研究表明，LNP-AAV组合方式避免了双AAV递送系统带来的转座酶非瞬时表达引起的持续异位和过度转座事件，并有效减少了rAAV载体剂量，实现较传统rAAV更好的基因编辑效果。推荐阅读：Tessera开发mRNA-LNP+rAAV体内基因编辑策略，有效减少剂量，提高治疗效果 03 中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定近日，北京中因科技有限公司宣布，其自主研发的ZVS101e注射液获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定，拟用于治疗由CYP4V2基因突变所致的结晶样视网膜变性（BCD）。推荐阅读：中因科技重组AAV基因疗法获FDA再生医学先进疗法（RMAT）资格认定 04 诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能。 2024年7月18日，2020年诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑技术奠基人之一的 Jennifer Doudna 教授在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：Structure-guided discovery of ancestral CRISPR-Cas13 ribonucleases 的研究论文。该研究将基于AlphaFold2的人工智能的蛋白质结构预测与传统结构比对程序结合，开发出了一种自动化结构检索，发现了Cas13的祖先——Cas13an，并进一步解析了Cas13an的结构及其作用机制，还将Cas13的起源追溯到与防御相关的核糖核酸酶（ribonuclease）。推荐阅读：诺奖团队最新Science论文：利用AlphaFold2发现Cas13的祖先，并解析其结构和功能资本速递 01 超13亿元！23家国内细胞治疗领域企业获得融资细胞治疗是细胞为基础的再生医学疗法，代表着未来医学发展的趋势。受政策、资金、人才支持，中国医药市场受资本市场的青睐。细胞治疗行业成为中国资本投资热点，给予细胞治疗产业发展资金支持。据不完全统计，2024年迄今为止已有23家细胞领域企业获得融资。推荐阅读：超13亿元！23家国内细胞治疗领域企业获得融资 02 诺华2024H1：两款核药收入近10亿美元，IgA肾病新药Atrasentan申报上市 7月18日，诺华公布了2024年上半年的财务业绩。诺华上半年净销售额为243亿美元，按固定汇率计算同比增长11%；净利润59亿美元，同比增长43%。中国销售额为21亿美元，同比增长29%。推荐阅读：诺华2024H1：两款核药收入近10亿美元，IgA肾病新药Atrasentan申报上市 03 反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动近日，Phathom Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Voquezna（vonoprazan）10毫克片剂扩展适应症，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病（non-erosive GERD）相关的胃灼热（又称为烧心）。新闻稿指出，这是Voquezna的第三个FDA批准，它曾被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎（EE），也称为糜烂性GERD，以及与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌感染。推荐阅读：反酸、烧心疗法再获FDA批准；1.22亿美元A轮融资助力注册性临床试验启动参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/61-r_Bul4a105EqVedSoDA https://mp.weixin.qq.com/s/AOjVP-bo6CChacSSLlRhlg https://mp.weixin.qq.com/s/VrpSCtXgC3uM_ecqFLvyxA https://mp.weixin.qq.com/s/tcStiBBtMO6KIDcvqEZgpg https://mp.weixin.qq.com/s/Wm4OQlIiqrVHxJP2aZaL9w https://mp.weixin.qq.com/s/vj2Whezs9PoiBf8egXyuzA ttps://mp.weixin.qq.com/s/CJKRxpOdkaw9uL4HT63T2A https://mp.weixin.qq.com/s/Mo5QMn-gpeWXAl_UJcEpfQ https://mp.weixin.qq.com/s/sq0-MDyEgtGQMHrjThqQJw https://mp.weixin.qq.com/s/M2TzLq2r8IESTlj_uYPShQ https://mp.weixin.qq.com/s/c5brd0ntzRQ7kpjx3zFPtA 关于派真生物

临床1期临床申请基因疗法疫苗信使RNA

2024-07-03

·药融圈

中因科技结晶样视网膜变性AAV基因治疗药物纳入突破性治疗品种名单

▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会扫码报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 2024年6月29日，CDE官方网站显示，北京中因科技有限公司ZVS101e注射液已纳入突破性治疗品种名单，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。该里程碑事件是ZVS101e注射液从科学理论论证到人体临床应用的重大突破，临床上安全和有效性结果也证明了ZVS101e注射液优秀的临床价值和未来上市的巨大潜力。另一方面，中因科技研发平台从早期疾病治疗靶点研究到最终治疗产品应用的转化能力得到进一步加强，未来可为遗传疾病的治疗做出更多贡献。关于ZVS101e ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。在2021年首次开展研究者发起的临床试验，是国际范围内针对BCD疾病的第一个基因治疗临床试验（NCT04722107），同年获得美国FDA的孤儿药资格授权。2022年ZVS101e注射液获得中美IND批件，2023年2月完成I/II期临床试验首例受试者入组，是世界范围内针对BCD开展的首个注册性临床试验。目前该药物已完成I/II期临床试验，即将进入III期临床试验阶段。关于中因科技北京中因科技有限公司是眼科基因治疗引领者，专业从事遗传眼病基因诊断和基因治疗药物开发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供精准诊断和治疗“一站式”服务。中因科技基于诊断平台建立遗传眼病数据库及大队列，总结出中国患者的突变频谱，为药物研发提供治疗靶点；在此基础上开发具有独立自主知识产权的药物，包括基因替代治疗和基因编辑治疗，力争实现“从零到一”的突破。目前已建立靶标筛选、基础研究、动物实验验证、干细胞验证、AAV病毒研发和生产、临床试验运营和药物注册申报等完整的药物开发体系。来源：中因科技版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除 [ 重磅苏州生物医药峰会推荐 ] 8月15日论坛4：FDA对新兴医疗产品的监管 FDA对细胞和基因治疗 (CGT) 产品的监管 09:00-09:10致辞 09:10-09:30新兴医疗产品的概述 09:30-10:00FDA对CGT产品CMC方面的监管 10:00-10:30FDA 对 CGT 产品非临床研究的要求 10:30-11:00CGT 产品临床试验的注意要点 11:00-12:00小组讨论 12:00-13:30午餐 FDA对核酸和基因编辑产品的监管 13:30-14:00核酸产品的 CMC 注意要点 14:00-14:30FDA对核酸产品的非临床要求 14:30-15:00核酸产品的临床注意要点 15:00-15:30FDA对溶瘤病毒产品的监管 15:30-16:00FDA 批准首个基因编辑产品 Casgevy - 案例研究 16:00-17:00小组讨论扫码报名参会【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

基因疗法孤儿药临床申请突破性疗法