首创！长效激素疗法获FDA认可，近80%患者达3期主要目标

Ascendis Pharma公司今日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Yorvipath（palopegteriparatide）用于治疗成人甲状旁腺功能减退症。Yorvipath成为第一款获得FDA批准用于该病症的药物。

甲状旁腺功能减退症是一种罕见的内分泌疾病，主要特征是甲状旁腺激素（PTH）水平不足，导致血液中钙和磷酸盐水平失衡。该病症通常在甲状腺手术过程中或意外切除甲状旁腺后发生。现有的钙补充剂和活性维生素D的常规治疗无法有效缓解甲状旁腺功能减退症的短期症状、长期并发症以及对生活质量的影响。目前尚无能够恢复正常激素水平的替代治疗。

美国FDA的批准基于Yorvipath在全球临床2期试验PaTH Forward和临床3期试验PaTHway中的数据。今年3月公布的3期临床试验中，共有82名慢性甲状旁腺功能减退的成人患者参与。试验结果显示，78.7%的Yorvipath治疗患者可以在不依赖常规治疗的情况下保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6 mg/dL），而安慰剂组仅有4.8%的患者达到此效果（p<0.0001）。此外，基于甲状旁腺功能减退患者体验量表（HPES）的评估，患者的身体症状和认知症状均有显著减少。

在安全性方面，Yorvipath通常耐受良好，没有因研究药物产生的停药事件。共有3例患者在治疗过程中停药：其中安慰剂组2例，Yorvipath组1例。82%的Yorvipath治疗组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件，大多数为1、2级的轻度不良反应。

Yorvipath（曾用名：TransCon PTH）是一种每日一次的长效甲状旁腺激素前药，旨在每天将PTH恢复至生理水平长达24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。Yorvipath在美国和欧盟被授予治疗甲状旁腺功能减退的孤儿药资格。

这一批准标志着在治疗甲状旁腺功能减退症方面的一项重要突破，为患者提供了一个有效的新选择。这也反映了Ascendis Pharma在全球生物医药创新领域所做出的贡献。

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