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> 2026年7月9日，北京市顺义区人民政府官网一则消息，让国内神经系统罕见病领域迎来一个关键节点——由北京大学第三医院与北京安龙生物医药有限公司联合共建的“神经系统罕见病创新诊疗与转化北京市重点实验室”正式获批。这不仅是北京新增的一家市级重点实验室，更是一次罕见的“临床+产业”深度绑定。 ## 实验室获批，意味着什么？ 对于罕见病患者而言，这个实验室的落地，直接指向一个长期痛点：**国内罕见病原研药短缺，成果转化迟迟跟不上**。以往，一个罕见病新药从临床需求提出到最终成药，往往要经历漫长周期，且大部分成果停留在论文阶段，无法真正落到患者手中。 这个实验室试图打破这一僵局。它的核心目标很明确：打通“**临床诊疗—基础科研—新药研发—落地量产**”全链条，精准聚焦**肌萎缩侧索硬化（渐冻症）、腓骨肌萎缩症**等高发神经系统罕见病的诊疗痛点。 ## 谁来“出题”，谁来“解题”？ 这个实验室的独特之处，在于其共建双方的分工堪称“精准匹配”。 **北京大学第三医院**扮演的是“出题者”角色。作为国内神经系统罕见病诊疗的标杆，北医三院拥有全国规模领先的罕见病专病患者队列、全周期随访数据库与临床样本资源。  这意味着，实验室的研发方向不是拍脑袋决定的，而是由真实的临床需求倒推——患者最迫切需要的药，就是研发的首要目标。 **北京安龙生物医药有限公司**则是“解题者”。这家顺义区专精特新企业，手握自主知识产权的两大核心技术平台：**AAV基因治疗**与**小核酸（siRNA）药物**。其逻辑很清晰——基因表达不足的，用AAV载体把基因“补上”；基因表达过量的，用小核酸把它“关掉”。 安龙生物的管线已经进入兑现期。其AAV基因治疗产品AL-001眼用注射液，针对湿性年龄相关性黄斑变性，**Ⅱ期临床数据显示，超过三分之二的患者接受单次给药后，无需再进行后续高频注射治疗**。 另一款与阳光诺和合作的高血压小核酸药物ABA001，已于2026年4月获得国家药监局临床试验批准，一针皮下注射可稳定降压半年。2026年初，公司完成近亿元B+轮融资，由北京市医药健康产业投资基金与顺义临空产业基金联合投资。 ## 为什么是顺义？政策“组合拳”托底 实验室的落地，离不开北京近年来在罕见病领域的系统性政策布局。北京市连续三年出台《北京市支持创新医药高质量发展若干措施》，从研发、临床到审评全链条赋能。 更关键的支撑，是实验室所处的**首都机场临空经济区**。这里正在建设全国唯一的罕见病药品保障先行区，已构建起“**研发孵化—保税仓储—跨境进口—临床应用**”的全链条产业体系。 截至目前，已累计实现30个罕见病药品一次性临床进口，显著改善了境外新药国内获取滞后的问题。 北医三院此前已在该先行区完成全球首创甲旁减（罕见内分泌病）病因治疗新药帕罗培特立帕肽的国内引进，并搭建了“首诊评估—个体化给药—定期随访—长期慢病管理”闭环诊疗体系，为罕见病新药常态化临床应用提供了范本。 ## 对患者而言，改变正在发生 这个实验室的获批，意味着神经系统罕见病患者的“药箱”里，有望更快地补充上国产原研药。 与国内同期其他省级罕见病重点实验室相比，其差异化优势在于：**直接绑定了拥有成熟商业化平台的企业主体，而非仅依托高校院所；同时落地于全国独有的罕见病药品保障先行区，叠加了进口与落地生产的政策配套**。 对于渐冻症、腓骨肌萎缩症等患者及家庭来说，**临床需求就地转化、创新药就近落地**不再是一句口号，而是正在推进的工程。下一步，安龙生物与北医三院将持续深耕神经系统罕见病原创疗法攻关，加快在研基因药、小核酸药物的研发落地进程。 如果你或你的家人正面临神经系统罕见病的诊疗困境，有两点值得关注：一是关注北医三院神经系统罕见病专病门诊的诊疗信息和临床研究招募动态；二是留意首都机场临空经济区罕见病药品保障先行区的政策覆盖范围，部分境外已上市但国内尚未获批的罕见病药品，可能通过该通道实现临床进口。

一、重大授权合作与BD交易 1. 中国生物制药与阿斯利康达成19亿美元COPD新药授权合作7月8日，港股龙头药企中国生物制药发布公告，将自主研发的慢性阻塞性肺疾病（COPD）创新药TQC3721（PDE3/4抑制剂）海外权益以总额最高19亿美元授权给阿斯利康。根据协议，中国生物制药可获得2亿美元首付款及最高17亿美元的里程碑付款，同时还将获得最高双位数的阶梯式特许权使用费。TQC3721是全球临床进度第二、国内进度第一的PDE3/4抑制剂，展现出同类最佳潜力。 2. 中国生物制药与GSK深化战略合作，引入两款呼吸明星药7月8日午间，中国生物制药与葛兰素史克（GSK）共同宣布进一步深化战略合作，中国生物制药通过旗下子公司正大天晴开展全再乐和欧乐欣两款明星呼吸创新药在中国内地的商业化运营，覆盖超过9000家医院及基层医疗机构。全再乐是全球首个且唯一可同时用于哮喘和慢阻肺维持治疗的单吸入装置三联疗法，2025年全球销售额约40亿美元。 3. 恒瑞医药口服GLP-1受体激动剂HRS-7535取得积极顶线数据7月8日，恒瑞医药公布口服小分子GLP-1受体激动剂HRS-7535取得积极顶线数据。Kailera已于2026年4月启动该药用于治疗肥胖的全球II期临床试验。 4. 海正药业与泰格医药达成战略合作7月8日，据海正药业消息，海正药业与泰格医药于7月7日举行战略合作框架协议签约仪式，双方将围绕创新药BD与联合投资、临床研究、数字化临床服务、人才培养开展协同合作。二、临床试验进展 5. 英矽智能启动全球首个AI创新药III期临床试验7月8日，英矽智能宣布，业界首款完成AI药物临床药效验证的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验，相关信息已在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）平台公示。该药是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI驱动的候选药物，用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。III期研究预计在中国47个中心入组320名患者，评估52周内的疗效。 6. 恒瑞医药SHR-4685注射液获批临床7月8日，恒瑞医药公告称，子公司苏州盛迪亚生物医药收到国家药监局核准签发的SHR-4685注射液《药物临床试验批准通知书》，拟用于治疗晚期实体瘤，国内外尚无同类药物获批上市。 7. 迈威生物9MW5211注射液获1型糖尿病临床试验批准7月8日，迈威生物公告，公司收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，9MW5211注射液用于1型糖尿病适应症的临床试验申请获得批准。该产品此前已获批用于炎症性肠病和多发性硬化等适应症。 8. 信立泰SAL0167获批开展高脂血症临床试验7月8日，信立泰公告，公司近日收到国家药监局核准签发的《临床试验批准通知书》，同意其自主研发的创新药物SAL0167片开展高脂血症的临床试验。SAL0167是信立泰具有自主知识产权的环肽药物。 9. 复宏汉霖HLX05-N完成mCRC 1期临床首例患者给药7月8日，复宏汉霖公布，公司自主研发的西妥昔单抗注射液生物类似药HLX05-N在转移性结直肠癌患者中的1期临床研究在中国境内完成首例患者给药。 10. D&D Pharmatech启动FAP靶向PET造影剂II期临床试验7月8日，D&D Pharmatech宣布，其全球合作伙伴已启动FAP靶向PET造影剂候选物的II期临床试验，首位患者已完成给药。该产品属于D&D Pharmatech FAP靶向专利范围，进入II期后公司将获得里程碑付款。三、监管审批与上市 11. 默克宣布Enpatoran获FDA突破性疗法认定7月8日，默克宣布，美国FDA已授予Enpatoran突破性疗法认定，用于治疗伴有活动性皮肤表现的红斑狼疮。Enpatoran是一款口服选择性TLR7/8抑制剂。此项认定基于II期WILLOW研究的积极结果。 12. Vera Therapeutics Trutakna获FDA加速批准上市7月7日（7月8日报道），Vera Therapeutics宣布Atacicept（商品名：Trutakna）获得FDA加速批准上市，用于治疗成人原发性IgA肾病。该药是全球首款同时靶向BAFF与APRIL两大细胞因子的治疗方案，36周给药后可使患者尿蛋白水平降低42%。 13. 阿斯利康/Ionis万诺维®在中国正式上市7月8日，阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®（依普隆特生钠注射液）在中国正式上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。该药于2025年12月基于III期临床阳性结果在华获批。 14. FDA允许Saol Therapeutics重新提交SL1009的NDA7月8日，Saol Therapeutics宣布FDA允许其重新提交SL1009（二氯乙酸钠）的新药申请，用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症（PDCD），这是一项超罕见疾病的疗法。四、资本市场与融资 15. 科伦博泰拟配售583.8万股H股，净筹27.23亿港元7月8日，科伦博泰生物与Goldman Sachs、Citigroup及J.P. Morgan订立配售协议，拟向不少于6名承配人配售583.8万股H股，配售价470.20港元/股，预计所得款项净额约27.23亿港元，用于产品研发、临床试验及商业化等。 16. 德睿智药完成5200万美元B轮融资7月8日，德睿智药宣布完成5200万美元B轮融资，投资方包括头部人民币和美元基金。募集资金将用于AI制药引擎Molecule Arts Platform升级迭代，以及推进自研口服GLP-1小分子MDR-001的III期临床和商业化。 17. FORE Biotherapeutics完成6740万美元D-2轮扩展融资7月8日，FORE Biotherapeutics宣布完成6740万美元D-2轮扩展融资，使D-2轮融资总额达到1.1亿美元，资金将用于支持plixorafenib的后期开发。 18. 纳微科技上半年净利润同比预增102%—137%7月8日，纳微科技披露业绩预告，预计2026年上半年营业收入5.58亿元—5.72亿元，同比增长35%至38%；归母净利润1.28亿元至1.5亿元，同比增长102%至137%。五、并购与收购 19. 建发致新拟3506.68万元收购建发致瑞100%股权7月8日，建发致新公告，公司拟以自有资金3506.68万元收购控股股东建发医疗及弘园医疗持有的建发致瑞生物科技100%股权。 20. 五洲医疗筹划收购旋智电子控股权，8日起停牌7月8日，五洲医疗公告，公司正在筹划发行股份及支付现金购买旋智电子科技（上海）有限公司控股权事项，公司股票自7月8日开市起停牌。旋智电子从事电子科技、半导体科技及集成电路研发等业务。六、罕见病与基因治疗 21. 北京大学第三医院引进全球首款PTH疗法“帕罗培特立帕肽”7月8日，据维昇药业消息，在北京罕见病药品保障先行区政策支持下，北京大学第三医院正式引进全球首款且唯一获批的甲状旁腺激素（PTH）替代疗法——帕罗培特立帕肽，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。 22. Vanda Pharmaceuticals获FDA罕见儿科疾病认定7月8日，Vanda Pharmaceuticals宣布，其用于腓骨肌萎缩症2S型（CMT2S）的反义寡核苷酸疗法VCA-894A获得FDA罕见儿科疾病认定。七、疫苗与公共卫生 23. 艾博生物冻干带状疱疹mRNA疫苗启动III期临床试验7月8日，艾博生物冻干带状疱疹mRNA疫苗III期临床试验项目在山东邹城市正式启动。 24. 双价HPV疫苗纳入国家免疫规划，13周岁女孩可免费接种7月8日，国家疾控局、国家卫生健康委联合印发《国家免疫规划疫苗儿童免疫程序及说明（2026年版）》，明确双价HPV疫苗纳入国家免疫规划。同时，百白破疫苗免疫程序由“3月龄起始”调整为“2月龄起始”，共接种5剂次。