盐酸伊普可泮成全球首个且唯一经FDA加速批准用于原发性IgA肾病（IgAN）减少蛋白尿的补体旁路抑制剂

诺华公司最近宣布其研发的补体抑制剂飞赫达®（盐酸伊普可泮胶囊）已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗快速进展风险的成人原发性IgA肾病（IgAN）患者。这个决定基于APPLAUSE-IgAN III期临床试验的中期分析结果，显示治疗组患者的蛋白尿显著减少。特别是，与安慰剂组相比，蛋白尿减少了38%，具有显著的临床意义（p<0.0001），而基线相比减少了44%，安慰剂组只有9%。

盐酸伊普可泮胶囊是一种补体旁路途径的抑制剂。补体系统在IgAN肾病中的过度激活被认为是其发病机制之一。虽然目前存在标准治疗方案，但仍有多达50%的持续性蛋白尿IgAN患者在诊断后10到20年内会进展到肾衰竭的阶段。这一新药的加速批准标志着诺华在肾脏疾病领域的一个重要里程碑，该公司的研发管线还包括其他在研产品如阿曲生坦和zigakibart。

APPLAUSE-IgAN III期临床试验显示，在接受治疗9个月后，患者的蛋白尿显著减少。研究将继续进行，通过衡量24个月内的肾小球滤过率（eGFR）下降情况来评估盐酸伊普可泮胶囊对肾功能进展的延缓作用。这些数据预计将在2025年完成并公布，为FDA的完全批准提供支持。

阿拉巴马大学伯明翰肾病学部研究员、APPLAUSE-IgAN指导委员会成员Dana Rizk教授指出，IgA肾病的异质性和进展性使得疾病的有效治疗充满挑战。然而，越来越多的临床证据强调了补体激活在IgA肾病中的关键作用，这一进展为IgAN患者提供了有针对性的治疗方法。

IgAN是一种进行性肾脏疾病，导致免疫系统攻击肾脏，通常引起肾小球炎症和蛋白尿。全球每年每百万人中约有25人被诊断为IgAN。每个患者的疾病进展和对治疗的反应各不相同，这使得治疗方案需要个性化。尽管存在当前的标准治疗方案，但有多达50%的持续性蛋白尿IgAN患者在诊断后10至20年内可能会进展为肾衰竭，这些患者通常需要进行维持性透析或肾移植。有效的靶向疗法可以帮助医生为患者选择最合适的治疗方案。

这一研究进展对于IgAN患者是一大福音，希望未来更多的靶向疗法能够进一步改善患者的预后和生活质量。

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