皮尔法伯公司组合疗法BRAFTOVI®和MEKTOVI®获CHMP积极评价

PHAROS II期试验结果显示，BRAFTOVI®（恩考芬尼）加MEKTOVI®（比美替尼）联合疗法在治疗携带BRAF V600E突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中取得了显著效果。对于从未接受治疗的患者，该疗法的客观缓解率达75%，而对于既往接受过治疗的患者，客观缓解率为46%。其安全性特征与已获批的转移性黑色素瘤治疗一致。

皮尔法伯公司宣布，人用药品委员会（CHMP）已发布正面意见，建议批准BRAFTOVI®与MEKTOVI®联合疗法用于治疗BRAF V600E突变的晚期NSCLC成年患者。预计欧洲委员会将在今年晚些时候做出最终决定。

皮尔法伯首席执行官Eric Ducournau表示，BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者目前治疗选择有限，而CHMP的正面意见是为这些患者提供更多有效靶向治疗的关键一步。Ducournau期待欧盟委员会的决定，使更多欧洲患者可以受益于BRAFTOVI®与MEKTOVI®疗法。

PHAROS试验是一项全球性、多中心、非随机的II期临床试验，共有来自5个国家56个研究中心的98名患者参与。试验结果显示，从未接受治疗的患者的客观缓解率（ORR）为75%，其中59%的患者缓解状态持续至少12个月。既往接受治疗的患者的ORR为46%，其中33%的患者缓解状态维持至少12个月。

独立放射学审查（IRR）评估显示，从未接受治疗组的中位无进展生存期（PFS）无法估计，而既往接受治疗组的中位无进展生存期为9.3个月。两个亚组的中位总生存期（OS）均无法估计。

试验中观察到的最常见治疗相关不良反应包括恶心（50%）、腹泻（43%）、疲劳（32%）和呕吐（29%）。有14%的患者出现严重不良事件（AEs），其中最常见的是结肠炎（3%）。报告的唯一一例5级治疗相关不良事件（TRAE）为颅内出血。

目前，BRAFTOVI®加MEKTOVI®在欧洲已获批准用于治疗携带BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。此外，BRAFTOVI®联合西妥昔单抗也被批准用于治疗接受过系统治疗的携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。

PHAROS（NCT03915951）是一项开放标签、单臂、多中心、非随机的II期临床试验，旨在评估BRAFTOVI®联合MEKTOVI®在携带BRAF V600E突变的晚期NSCLC患者中的疗效和安全性。试验包括未接受过治疗和接受过铂类化疗和/或抗PD-1/PD-L1抑制剂治疗的患者。主要终点为根据RECIST v1.1通过独立放射学审查确认的ORR，次要目标包括缓解持续时间（DoR）、PFS和OS等。

关于BRAF V600E突变的晚期NSCLC，肺癌是全球癌症相关死亡的主要原因，每年约有180万人因肺癌去世。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌病例的80%，其中BRAF V600E突变发生在1%-2%的NSCLC病例中。研究表明，与单独抑制BRAF相比，同时抑制BRAF和MEK通路可以提高患者的缓解率。

BRAFTOVI®（恩考芬尼）是一种选择性BRAF抑制剂，而MEKTOVI®（比美替尼）是一种选择性MEK抑制剂，这两种药物通过抑制MAPK通路发挥抗肿瘤作用。BRAFTOVI®加MEKTOVI®疗法已在多个临床试验中展示了其在BRAF V600突变相关癌症中的有效性和安全性。

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