5亿美元！Arrowhead与Sixth Street达成战略合作，共同加速小核酸药物首发上市

2024年8月8日，Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布，公司与Sixth Street达成了一项重要的战略融资协议。这项协议将为Arrowhead的多样化RNAi疗法管线提供大量长期且无稀释性的资金，以支持公司的创新和增长。这笔融资总额达到5亿美元，其中4亿美元将在交易完成时立即到位，另外1亿美元将在未来七年内在双方同意的情况下提供。

Arrowhead公司认为，这笔贷款将为公司在plozasiran进入商业化阶段时提供重要支持，并增强公司为其他产品线提供资金的能力。Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone博士表示，这项交易结构和经济效益良好，使公司能够自信地建设商业能力，以支持预计在2025年的首次商业上市，前提是plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合症的治疗获得监管部门批准。这项融资具有非稀释性，且还款结构灵活，使公司在关键时刻保留更多现金。此外，七年期限内的灵活还款机制也为公司分担了部分风险。

Plozasiran是一款专注于肝脏的小干扰RNA药物，通过沉默APOC3的mRNA水平来降低APOC3蛋白的表达，进而有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。目前，Plozasiran在高甘油三酯血症、血脂障碍和家族性乳糜微粒血症综合征三个适应症中已显示出有说服力的临床数据。

在2024年6月25日的心血管和代谢产品管线研发网络会议上，Arrowhead公布了plozasiran在家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者中的III期PALISADE研究结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共有75名受试者分布在18个国家的不同研究中心。结果显示，接受plozasiran治疗的患者甘油三酯水平显著下降，安全性也表现良好。

近期，NEJM发表了一项关于plozasiran在混合型高脂血症患者中的安全性和有效性的研究。研究显示，plozasiran治疗显著改善了甘油三酯、APOC3、非HDL-C、载脂蛋白B、LDL-C和HDL-C的水平。MUIR研究则评估了plozasiran在353例混合型高脂血症患者中的效果，结果显示，plozasiran各剂量组均显著降低了甘油三酯水平，并且安全性良好。

Arrowhead Pharmaceuticals专注于通过RNA干扰机制治疗难治性疾病。公司采用TRiM技术平台，能够精确地将siRNA分子传递到特定组织，优化每个候选药物的四个组件，以达到最佳治疗效果。Arrowhead还与多家制药巨头合作，推动RNAi疗法的开发和商业化。

Arrowhead的“20 in 25”发展战略目标是在2025年前将20种药物推向临床试验或上市。目前，公司拥有14款产品管线，其中3款已进入临床III期。公司近年来通过业务发展和战略融资维持运营，并集中资源于plozasiran这一可能在2025年获批上市的药物。

Sixth Street是一家全球投资公司，成立于2009年，管理的资产和承诺资本超过750亿美元。该公司长期致力于为各个成长阶段的公司开发主题并提供解决方案，尤其在医疗保健技术领域有诸多投资，包括Arsenal Biosciences、Biohaven等公司。