Biohaven Pharmaceutical Holding Co. Ltd.

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 2024年的最后一个季度将有多款候选药物的临床数据揭晓，针对适应症包括肥胖症、抑郁症、阿尔茨海默症、疼痛管理、肌萎缩症、精神分裂症和多发性硬化症。药物模态则涵盖小分子、单抗、蛋白、CAR-T、多肽，以及一种非常特殊的抗体-多肽偶联物。 安进Peptibody减肥药MariTIDE 在百舸争流的肥胖症开发领域中，安进的候选药MariTide（Maridebart Cafraglutide）非常显眼。这是因为它非常特殊的抗体-多肽偶联物（也称作Peptibody）和别具一格的作用机制。MariTide分子是将两个GLP-1受体激动剂多肽偶联到一个抗GIP（Glucose-dependent Insulinotropic Peptide，葡萄糖依赖性促胰岛素多肽，亦称“抑胃肽”）抗体之上，组成一个三部分缀合的抗体多肽偶联物。其中GLP-1受体激动剂负责激活GLP-1受体，刺激胰岛素分泌，而抗GIP抗体负责下调GIP的分泌，两股力量协同在一起，实现可控的减肥目标（图1）。 图1. MariTide分子结构以及作用机理示意图。（图片来源：Amgen） MariTide将在今年年底之前公布II期临床结果，在比较和评估3 种选定剂量的MariTide与安慰剂相比在第52 周诱导和维持体重减轻的效果，对象包括超重或肥胖但不患有糖尿病的参与者（队列A）和超重或肥胖且患有2 型糖尿病的参与者（队列B）。整个行业对此项研究结果高度关注。 诺和诺德新重磅减肥药CagriSema 诺和诺德将在今年年底前公布其减肥候选药物CagriSema 的III期研究结果。CagriSema是 GLP-1药物Semaglutide（即Ozempic和 Wegovy中的活性成分）和cagrilintide（胰淀素类似物）的组合。今年即将公布的III期研究是2.4 mg Semaglutide和2.4 mg cagrilintide剂量的疗法结果。除此之外，诺和诺德还在今年夏天开始了一项新的CagriSema III期试验，测试降低的剂量，即1.0 mg segmaglutide/1.0 mg cagrilintide和1.7 mg semaglutide/1.7 mg cagrilintide的减肥效果，给药频率为每周两次。新III期研究的结果估计将于2026年公布。 艾伯维精神分裂症药物emraclidine 百时美施贵宝的Cobenfy今年九月份成为了首个获得FDA批准的靶向大脑毒蕈碱受体的精神分裂症药物。与此同时，艾伯维正在积极开发一种同类型的竞争药物，名为emraclidine。该候选药是艾伯维去年87亿美元 收购Cerevel Therapeutics带来的，目前正在对精神分裂症和阿尔茨海默病精神病进行测试。同刚刚获批的Cobenfy一样，emraclidine也是选择性M4毒蕈碱受体正变构调节剂。与主要针对多巴胺受体拮抗作用的传统抗精神病药物不同，emraclidine调节毒蕈碱通路，可能提供抗精神病作用且副作用更少。其精神分裂症关键临床试验结果将在今年年底前完成。 脊髓性肌萎缩症单抗候选药apitegromab Scholar Rock 正在开发一种名为apitegromab的单抗药物，阻断肌生长抑制素（myostatin）的前体蛋白形式，肌生长抑制素是一种阻碍肌肉生长的蛋白质，限制骨骼肌细胞的增殖和分化，以防止肌肉过度生长。Apitegromab主要适应症是脊髓性肌萎缩症（SMA, spinal muscular atrophy）。Apitegromab的一项3 期安慰剂对照研究评估apitegromab 对2型和 3 型 无法独立行走的SMA患者的效果，该研究将于本季度公布结果。 脊髓性肌萎缩症 (SMA)是一种影响运动神经元（控制随意肌运动的神经细胞）的疾病。这些细胞位于脊髓中。由于肌肉无法对来自神经的信号作出反应，它们会因不活动而萎缩（变弱和萎缩）。每6000 名婴儿中就有一名患有SMA。它是影响幼儿的最普遍的遗传性疾病之一，也是婴儿死亡的主要原因。 Biohaven脊髓性肌萎缩症药物BHV-2000 Biohaven Pharmaceuticals 也在开发一种肌生长抑制素阻断药物taldefgrobep alfa（又名BHV-2000）。Taldefgrobep alfa (BHV-2000) 是一种完全人类重组蛋白，专门用于抑制肌生长抑制素和激活素A 的信号传导，这两种物质都是肌肉和脂肪组织的关键调节剂。Taldefgrobep可与肌生长抑制素结合，并充当激活素2b 受体拮抗剂。Taldefgrobep的新型作用机制有可能显著减少脂肪量、增加瘦肉量并改善多种代谢参数。Taldefgrobep alfa的III期结果将于年底前公布。 Vertex非阿片类止痛药期待突破 Vertex Pharmaceuticals 的下一个重大增长点可能是非阿片类止痛药suzetrigine（又名VX-548）。FDA正在审查suzetrigine用于急性疼痛的疗效，预计将于明年1 月 30日做出决定。在此之前，Vertex将在 12月公布一项针对慢性疼痛的II期研究结果，该研究针对腰骶神经根病（俗称坐骨神经痛）。 止痛药领域是相当多非阿片类药物的滑铁卢，suzetrigine如今有可能扭转这种局面。Suzetrigine的最大机遇可能在慢性疼痛，阿片类药物的效果较差，且风险较大。Vertex表示，suzetrigine的研究取得了明显的成功，它的安全性和有效性使其既可用于治疗手术性急性疼痛，也可用于治疗非手术性急性疼痛。市场分析师认为，如果获得批准，suzetrigine可能会成为一剂重磅炸弹，普遍估计到2030 年销售额可能达到15亿美元。但人们普遍认为，慢性疼痛市场更大，仅下背部疼痛就是全球致残的主要原因。鉴于过去的证据表明阿片类药物在这种情况下效果较差，并且伴有便秘、嗜睡、心率减慢和呼吸减慢等风险，suzetrigine将在这一领域超于阿片类止痛片。 ALTO重度抑郁症口服药II期读数 Cobenfy的批准为精神疾病领域的药物开发带来了新气象。Alto Neuroscience的口服重度抑郁症(MDD) 候选药ALTO-100的安慰剂对照IIb研究也将迎来关键读数。 ALTO-100，以前称为NSI-189 (最初由NeuralStem开发)是一种海马体神经发生刺激剂和间接脑源性神经营养因子(BDNF) 调节剂，目前正在开发用于治疗重度抑郁症、双相抑郁症和创伤后应激障碍(PTSD)，还可能用于治疗认知障碍和神经退行性疾病感兴趣。。ALTO-100是2021年Alto Neuroscience以490万美元的价格从NeuralStem合并后的公司Palisade Bio购买的资产。 阿尔茨海默病新机制单抗药物AL002 II期结果即将出炉 Alector 的阿尔茨海默病候选药AL002即将揭晓安慰剂对照的II期研究结果。AL002是Alector与艾伯维联合开发的。AL002是一种人源化单克隆IgG1 抗体，靶向髓系细胞2 上表达的触发受体(TREM2)，这是散发性阿尔茨海默病的重要遗传风险因素。TREM2是一种跨膜受体，在先天免疫细胞亚群上表达，并选择性地在构成大脑免疫系统的小胶质细胞上表达。TREM2功能降低可能导致阿尔茨海默病和其他形式的痴呆症。AL002通过激活 TREM2信号传导来抵消这种功能下降，从而提高细胞存活率和增殖率以及小胶质细胞活性，并减缓痴呆症的进展。小胶质细胞（microglia）是中枢神经系统中的主要免疫细胞，类似于外周免疫系统中的巨噬细胞。它们在大脑和脊髓中发挥着多种重要的免疫和支持功能。 Cassava争议药物III期结果即将问世 最近令Cassava Sciences陷入丑闻漩涡的阿尔茨海默病候选药simufilam的一项III期研究也将于今年12月完成。 Cassava Sciences两位前高管日前因涉及Simufilam的误导性声明，遭到了美国证券交易委员会（SEC）的指控。SEC指控Cassava前CEO Remi Barbier和前神经科学高级副总裁Lindsay Burns在2020年9月有关Simufilam的中期试验中作出多项误导性声明。他们删减了临床试验中40%受试者的数据，从而使得药物的效果看起来更好。公司和高管发布了关于2期试验的误导性结果，声称Simufilam对改善阿尔茨海默症患者的认知功能有效，实际上，完整数据表明药物并未改善患者的“情景记忆”。对此，Cassava同意支付4000万美元民事罚款，而Barbier和Burns分别支付17.5万和8.5万美元罚款，并接受董事和高管职位的禁令。与其合作的City University of New York教授Hoau-Yan Wang支付5万美元罚款。 该事件进一步加剧了要求暂停Simufilam晚期试验的呼声。专家们质疑该药物的疗效，并发现相关研究存在数据操纵的证据。在这种情况下，simufilam于12月完成的一项III期试验就格外令人关注。 多发性骨髓瘤CAR-T疗法anito-cel ArCellx 与吉利德共同开发的靶向BMCA的CAR-T疗法anito-cel，针对多发性骨髓瘤，将于11 月初在美国血液学会年会公布其II期临床iMMagine-1结果。Anito-cel已获得FDA的快速通道、孤儿药和再生医学先进疗法称号。去年，FDA在一名参与者死亡后部分暂停了iMMagine-1试验，但几个月后，试验修改被解除，旨在预防和管理不良事件的风险。如果anito-cel能够在多发性骨髓瘤领域获得最终的成功，它将对BMS的CAR-T疗法Abecma发起挑战。 Ref. Karlsson, C. D. Novo Nordisk initiates new phase 3 trial with Wegovy successor. Med Watch. 18. 09. 2024. Incorvaia, D. AbbVie's dopamine-focused Parkinson's treatment reduces disease burden in phase 3 trial. Fierce Biotech. 26. 09. 2024. Wosen, J. Vertex pain drug results met with measured optimism — and questions — by observers and experts. STAT. 30. 01. 2023. Alector Announces Completion of Enrollment in the INVOKE-2 Phase 2 Clinical Trial of AL002, a TREM2 Monoclonal Antibody, in Individuals With Early Alzheimer’s Disease. Alector Press Release. 07. 09. 2023. Piller, C. Company misled investors on possible Alzheimer’s drug, SEC charges. Science. 30. 09. 2024. Wexler, M. CAR T-cell therapy anito-cel set for Phase 3 trial in multiple myeloma. Myeloma Research News. 14. 05. 2024. Feuerstein, A. The biotech scorecard for the fourth quarter: 14 stock-moving events to watch. STAT. 02. 10. 2024. -END- 药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿 各位朋友好，觉得本文对您有帮助，请随手点一下下方的在看，以便让你的朋友也能看到哦。

Dive Brief:An experimental, muscle-preserving therapy from Scholar Rock succeeded in a Phase 3 trial in spinal muscular atrophy, positioning the biotechnology company to seek approvals in the U.S. and Europe early next year.A regimen of Scholar Rocks drug, apitegromab, and a standard SMA therapy significantly improved motor function after one year versus treatment with a typical SMA medicine and a placebo, the company said Monday. Specifically, a prespecified, pooled analysis showed children between 2 and 12 years old who received one of two tested doses had an average difference versus placebo of about a 1.8-point change from baseline on a scale used to evaluate their physical abilities.Motor function benefits were also observed in a smaller, exploratory group of 13- to 21-year-olds, according to the company. No new safety findings were reported, and no one dropped out of the trial due to side effects. We believe these data collectively show that apitegromab has the potential to become part of a new standard of care, CEO Jay Backstrom said on a conference call. Shares more than quadrupled in value Monday.Dive Insight:Scholar Rocks findings have implications not only for people with SMA, but for ongoing research into drugs designed to preserve muscle as well.In SMA, apitegromab could further whats already been a dramatic shift in treatment. Prior to 2016, there were no medicines available for SMA, a rare disease that causes progressive muscular weakness and in its most severe form can be lethal in infants. Since then, regulators have approved a gene-targeting medicine from Biogen, a gene therapy from Novartis and an oral treatment from Roche.All three can change SMAs course, helping babies survive when they may not have otherwise, hit growth milestones and avoid the use of a machine to help them breathe. But the therapies have mixed effects on motor function, analysts at the firm Piper Sandler wrote earlier this year. Specifically, long-term study results suggest that a treatment benefit plateaus and wanes over time, causing an overall decline that leaves room for a therapy that can improve function, they wrote in September.Scholar Rock claims to have met that goal with apitegromab, which blocks a protein, myostatin, that can limit muscle growth. On a conference call, executives pointed to results showing how treatment with the drug, when added to either Biogens or Roches therapies, led to improved motor function early on and increased with time. Additionally, 30% of those on Scholar Rocks drug had at least a three-point improvement on a ratings scale widely used to evaluate SMA therapies. By comparison, 12.5% of placebo recipients hit that mark.The results demonstrate the ability of apitegromab to alter the course of disease, from losing function to gaining function, said Chief Medical Officer Jing Marantz, on the call.Scholar Rock shares had lost more than half of their value this year amid skepticism apitegromab could help people already on other drugs, Jefferies analyst Michael Yee wrote on Monday. The studys surprise success has reversed that trend and solidified Scholar Rock as an attractive M&A acquisition candidate, he added.With the more than 300% stock jump Monday, Scholar Rock is now worth about $2.6 billion.Analysts also think the findings could fuel optimism that the drug and others like it have a role in treating obesity. Scholar Rock is among a handful of companies, including Biohaven Pharmaceutical and Roche, testing whether myostatin-blocking therapies can preserve muscle in people taking popular weight loss drugs like Novo Nordisks Wegovy. Proof such drugs provide a benefit on top of other SMA treatments is a major win for the anti-myostatin field and the SMA community writ large, wrote Piper Sandler analyst Christopher Raymond.Scholar Rock expects results from a Phase 2 study of apitegromab in obesity in the second quarter of 2025. Biohaven is developing a similar drug for SMA and obesity as well, and anticipates Phase 3 SMA results later this year.Roche's anti-myostatin drug is in early-stage testing. '

▎药明康德内容团队编辑 行业媒体STAT今日发布了一篇文章，从诸多研发项目中挑选出了一些预计在今年第四季度公布结果的临床试验进行报道，这些试验预计将对生物医药行业产生显著影响。这些试验覆盖了广泛的研发领域，它们不仅代表了医药研发的最新成就，更有望为全球患者带来生命的转机。在本文中，药明康德内容团队将结合公开资料，与读者分享其中9项值得关注的临床试验。点击“阅读原文/Read More”即可阅读英文原文。 图片来源：123RF 研发公司：安进（Amgen） 疗法名称：Maridebart cafraglutide（MariTide，AMG 133） 适应症：肥胖 疗法类型：抗体多肽偶联药物 临床试验：NCT05669599 试验阶段：2期临床试验 MariTide是一款潜在“first-in-class”的在研抗体多肽偶联药物，在靶向胃抑制肽受体（GIPR）的单克隆抗体的特定位点上偶联了两个胰高血糖素样肽1（GLP-1）类似物，在激活GLP-1受体的同时抑制GIPR。此前在Nature Metabolism上发表的1期临床试验结果显示，肥胖患者只需每月一针，接受高剂量MariTide治疗85天后，体重可降低14.5%（约26斤）。值得一提的是，这些患者在停药后150天，仍可维持体重降低11.2%。 正在进行中的随机、安慰剂对照、双盲、剂量范围2期研究，旨在评估MariTide对超重或肥胖成年受试者（无论是否患有2型糖尿病）的疗效、安全性和耐受性，共招募592位患者，试验预计在今年10月初步完成。 研发公司：诺和诺德（Novo Nordisk） 疗法名称：CagriSema 适应症：肥胖 疗法类型：多肽 临床试验：REDEFINE 1（NCT05567796）、REDEFINE 2（NCT05394519） 试验阶段：3期临床试验 CagriSema是一款一周一次皮下注射的司美格鲁肽（semaglutide，2.4 mg）与长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）的固定剂量组合。在REDEFINE 1试验中，诺和诺德将检视CagriSema在约3400位没有糖尿病史的肥胖或超重患者中的减重效果；而在REDEFINE 2试验中，诺和诺德则将评估CagriSema在约1200位患有2型糖尿病（T2D）的肥胖或超重患者中的减重疗效。这两项随机3期试验预计分别在今年10月与12月初步完成。 CagriSema之前在一项为期20周的1期试验中展现积极的减重效果，CagriSema可导致患者于试验期间体重降幅达17.1%，而司美格鲁肽组患者在此数值上仅为9.8%。目前有五项CagriSema相关的临床3期试验正在进行当中。 研发公司：艾伯维（AbbVie） 疗法名称：Emraclidine（CVL-231） 适应症：精神分裂症 疗法类型：小分子 临床试验：EMPOWER-1（NCT05227690）、EMPOWER-2（NCT05227703） 试验阶段：2期临床试验 Cerevel Therapeutics开发的emraclidine是一款毒蕈碱M4选择性正变构调节剂（PAM），是一种潜在“best-in-class”的下一代抗精神病药物。在动物模型研究中，该分子显示出高度的脑渗透性以及与靶点特异性结合特性。艾伯维在去年12月以总额约87亿美元收购Cerevel Therapeutics囊获此款疗法。值得一提的是，emraclidine获选为猎药人网站（drughunter.com）2022年的年度小分子之一。 之前公布emraclidine用于精神分裂症成人患者的早期临床数据结果显示，与安慰剂相比，emraclidine在阳性和阴性症状量表（PANSS）总分中显示出具有临床意义和统计学意义的改善，总体耐受性良好。动态血压监测试验结果显示，emraclidine长期给药不会引起精神分裂症患者血压升高。正在进行中的两项安慰剂对照2期试验共招募了约750名患者，旨在检视三种剂量的emraclidine是否能在六周内迅速缓解与精神分裂症相关的症状，包括兴奋和幻觉等“阳性”症状，以及情感退缩等“阴性”症状，试验的初步数据可能会在11月发布。 研发公司：Scholar Rock 疗法名称：Apitegromab 适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA） 疗法类型：单克隆抗体 临床试验：SAPPHIRE（NCT05156320） 试验阶段：3期临床试验 Apitegromab是一款在研全人源单克隆抗体，通过与骨骼肌中的肌生长抑制素（myostatin）前体和潜伏形式结合，apitegromab可抑制肌生长抑制素的激活，为潜在治疗SMA的首个肌肉靶向疗法。SMA是一种罕见的进行性衰弱性运动神经元疾病，该病通常由运动神经元生存蛋白（SMN）的缺失或功能异常所致，患者肌肉的发育和生长受损，导致进行性无力和肌肉萎缩、运动功能降低、生活质量受损、甚至死亡。根据新闻稿，该疗法是在SMA领域中完成临床概念验证的首个肌肉靶向疗法。 在TOPAZ临床2期试验中，在第四年时，超过90%无法行走的SMA患者在SMN靶向疗法（nusinersen或risdiplam）的基础上持续接受apitegromab治疗，研究人员并观察到患者获得持久的临床益处。相关3期试验SAPPHIRE的顶线结果预计在今年第四季度公布。 研发公司：Biohaven Pharmaceuticals 疗法名称：Taldefgrobep alfa（BHV-2000） 适应症：脊髓性肌萎缩症 疗法类型：蛋白类药物 临床试验：RESILIENT（NCT05337553） 试验阶段：3期临床试验 Taldefgrobep alfa是一款肌肉生长抑制素拮抗剂和激活素1型受体抑制剂。该疗法属于一类名为adnectin的类抗体药物，旨在与肌肉生长抑制素特异性结合。Adnectin是基于人体血清中天然丰富的一种细胞外蛋白——人纤连蛋白（human fibronectin）的专有蛋白治疗类别。其内在特性与制造成功药物所需的特性一致，包括高效力、特异性、稳定性和良好的半衰期。 RESILIENT临床3期试验旨在评估taldefgrobep alfa与安慰剂相较，作为辅助疗法对已经接受稳定剂量nusinersen或risdiplam治疗或曾接受基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）SMA受试者的疗效和安全性。该试验结果预计在今年年底前公布。 研发公司：Vertex Pharmaceuticals 疗法名称：Suzetrigine（VX-548） 适应症：腰骶神经根病（LSR） 疗法类型：小分子 临床试验：NCT06176196 试验阶段：2期临床试验 Suzetrigine是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。它是经过遗传学验证的疼痛治疗靶点。Vertex的策略是通过选择性抑制NaV1.8开发新的药物类型。该疗法用于治疗中度至重度急性疼痛的新药申请（NDA）已为美国FDA所接受并授予优先审评资格。 除了用于治疗急性疼痛，suzetrigine也正在2期试验当中受检视用于治疗LSR。这是一种因腰椎区域神经根受损或损伤而引起的慢性疼痛。这项随机、双盲、安慰剂为对照的试验共招募了218名疼痛性腰骶神经根病（PLSR）患者，该试验结果预计在今年12月公布。 研发公司：Alto Neuroscience 疗法名称：ALTO-100 适应症：抑郁症（MDD） 疗法类型：小分子 临床试验：NCT05712187 试验阶段：2b期临床试验 ALTO-100是由Alto Neuroscience利用其生物标志物平台所开发的一款口服药物，其靶点为脑源性神经营养因子（BDNF），可恢复患者的神经可塑性，使大脑能够灵活适应新信息。值得一提的是，Alto Neuroscience的精准精神病学平台通过分析脑电活动、行为表现、可穿戴设备数据、遗传学和其他因素来检测大脑生物标志物，以便为每个患者匹配合适的药物。 之前公布的临床试验数据显示，ALTO-100治疗让带有生物标志物的MDD患者（n=59）在MADRS抑郁量表评分上出现15.5分的下降，此数值在不带有生物标志物的患者（n=64）身上仅为10.6分（p=0.001，d=0.6）。此外，有61%带有生物标志物的患者对该疗法产生临床应答（定义为抑郁症状减轻≥50%），而仅有33%无生物标志物的患者显示临床应答（p=0.004）。而正在进行中的2b期试验预计在这个月完成并公布结果。 研发公司：Alector Therapeutics、艾伯维 疗法名称：AL002 适应症：早期阿尔茨海默病（AD） 疗法类型：单克隆抗体 临床试验：INVOKE-2（NCT04592874） 试验阶段：2期临床试验 AL002是Alector Therapeutics公司开发的在研人源化单克隆抗体，靶向骨髓细胞触发受体2（TREM2），它是散发性AD的一个重要遗传风险因素。TREM2是一种跨膜受体，在一部分先天性免疫细胞上表达，并在小胶质细胞上特异性地表达，这些细胞构成大脑的免疫系统。TREM2功能的降低可能会导致阿尔茨海默病和其他形式的痴呆症。AL002能够通过激活TREM2信号来改善细胞的存活和增殖，并增加小胶质细胞的活性，从而抵消这种功能的降低。这种活性的临床益处尚不清楚，也是AL002临床试验的重点。2017年10月，Alector Therapeutics与艾伯维达成协议，将共同开发AL002。 INVOKE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照2期研究，旨在评估静脉注射AL002对早期阿尔茨海默病患者的疗效和安全性，共有381名患者入组。目前该研究已经完成，试验结果预计在今年第四季度公布。 研发公司：Arcellx、吉利德科学（Gilead Sciences） 疗法名称：Anitocabtagene autoleucel（anito-cel，CART-ddBCMA） 适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤（MM） 疗法类型：细胞疗法 临床试验：iMMagine-1（NCT05396885） 试验阶段：2期临床试验 Anito-cel是一款BCMA靶向CAR-T细胞疗法，旨在治疗复发性或难治性MM患者。此前，该疗法已被美国FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定。 之前公布的1期扩展研究结果显示，截至2023年10月15日，中位随访时间为26.5个月，共有38名患者可进行疗效和安全性分析评估。根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准，所有受试者的总缓解率（ORR）达100%，并且带有预后不良因素的患者出现了深入而持久的缓解。中位PFS和OS尚未达到，Kaplan-Meier模型估计的PFS为28个月。而正在进行中的2期试验目前已招募110名复发性或难治性MM患者，初步结果预计在今年年底的美国血液学会（ASH）年会当中公布。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] The biotech scorecard for the fourth quarter: 14 stock-moving events to watch. Retrieved October 2, 2024 from https://www.statnews.com/2024/10/02/biotech-scorecard-fourth-quarter/ [2] Scholar Rock Reports Second Quarter 2024 Financial Results and Highlights Business Progress. Retrieved October 2, 2024 from https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-second-quarter-2024-financial-results-and [3] Simufilam 50 mg or 100 mg for Mild-to-Moderate Alzheimer's Disease (REFOCUS-ALZ). Retrieved October 2, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT05026177?intr=simufilam&limit=10&aggFilters=phase:3&rank=2 [4] Simufilam 100 mg for Mild-to-Moderate Alzheimer's Disease (RETHINK-ALZ). Retrieved October 2, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT04994483?intr=simufilam&limit=10&aggFilters=phase:3&rank=3 [5] Study of Anitocabtagene-autoleucel in Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (iMMagine-1) (iMMagine-1). Retrieved October 2, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT05396885?intr=CART-ddBCMA&limit=10&rank=1 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新