全球首例：辉瑞TFPI抗体在中国申请上市

2024年8月13日，辉瑞公司的一款名为Marstacimab的抗体药物在中国国家药品监督管理局（NMPA）获得了上市申请受理。这款药物早在去年12月，便已经在欧美递交了上市申请。

从去年公布的数据来看，Marstacimab在三期临床试验中表现优异。与根据需要静脉注射凝血因子的传统治疗方法相比，Marstacimab能够将出血率降低92%。同时，与凝血因子预防给药组相比，Marstacimab可以将年化出血率（ABR）降低35%。

Marstacimab是一种针对组织因子途径抑制物（TFPI）抗体。TFPI通过抑制FVIIa-TF-FXa复合物，削弱外源性凝血途径。而TFPI抗体能够阻断TFPI的活性，从而用于治疗血友病。

在TFPI抗体的研发领域，诺和诺德的Concizumab、拜耳的BAY-1093884和辉瑞的Marstacimab属于同一梯队。尽管诺和诺德的Concizumab曾一度进展最快，但由于血栓事件，III期临床试验暂停，使得辉瑞的Marstacimab后来居上。

在中国，康宁杰瑞的KN057是首款TFPI抗体，目前正处于二期临床试验阶段。安源医药的AP017则为第二个国产TFPI抗体，目前处于一期临床试验阶段。血友病的传统治疗方法主要以凝血因子替代治疗和FIX/FX双抗为主。TFPI抗体的成功研发为血友病患者提供了新的治疗选择。此外，治疗血友病的AAV基因疗法等新技术，也有望提供更便捷、持久的治疗手段，一次给药便可长期有效。