中国首创！重庆精准生物自主研发儿童白血病CAR-T疗法获批上市
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2025年11月7日，重庆精准生物技术有限公司自豪地宣布，其自主研发的国家一类生物新药“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯®）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市。这一新药是中国首款用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞疗法，创新采用人源化CD19单链可变区片段（scFv），成为当前市场上唯一一款面向儿童及青少年患者且采用人源化修饰的产品。普基奥仑赛的问世，不仅填补了中国在该领域的空白，还打破了国外的技术壁垒，为全球儿童白血病的治疗提供了具有中国特色的解决方案。
在新药的研发过程中，研究团队采用了单臂、开放性试验设计。其中，I期临床试验由华中科技大学同济医学院附属同济医院周剑峰教授主持完成。而Ⅱ期临床试验则由首都医科大学附属北京儿童医院的王天有教授和同济医院的张义成教授共同领导，联合全国十余家顶尖三甲医院共同推进。
相较于传统CAR-T疗法使用的鼠源抗体，普基奥仑赛通过人源化抗体改造，优化适应中国人群的MHC反应性，大幅降低免疫原性和抗药抗体的产生风险，显著减少因“人抗鼠抗体反应”（HAMA反应）引起的副作用和疗效缩短等问题。
在临床表现方面，普基奥仑赛在中国儿童及青少年r/r B-ALL适应症上取得了突破性进展。截止2024年4月18日，共纳入64名受试者，参与患者普遍具有高难度和高风险的临床特征，包括75%的受试者带有至少一种高危基因，56.25%的受试者为骨髓高瘤荷。即便在如此具挑战性的人群中，普基奥仑赛疗效显著，三个月内最佳CR/CRi率达到90.63%，且MRD阴性率高达98.27%，显示出卓越的肿瘤清除深度。治愈效益持续显现，中位总生存期达到23.92个月。
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