新型脑瘤靶向药物突破血脑屏障获FDA孤儿药资格，临床数据揭晓

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近日，备受关注的Cintredekin besudotoxin（IL13-PE38QQR）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于胶质母细胞瘤患者的治疗。这一进展为这种被称为“最具侵袭性、破坏性”的脑肿瘤带来了新的治疗希望。

胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的，属于世界卫生组织定义的Ⅳ级肿瘤。这种肿瘤以其生长迅速，能够侵袭并破坏健康脑组织而闻名。患者预后极差，平均存活期仅约为12个月。尽管标准治疗方法包括手术、放疗和化疗，但术后复发极其常见，未经治疗的患者95%在三个月内不幸去世。

【脑瘤治疗的困境】

胶质母细胞瘤（GBM）是成人最常见且极具侵略性的原发性恶性脑肿瘤。根据北京市神经外科研究所所长江涛教授的统计，中国每年新确诊的患者就超过45000例，但现有的治疗手段依然有限。

GBM的传统治疗方法包括手术、放射治疗以及化学疗法。采用替莫唑胺（TMZ）同步放疗和辅助化疗已成为新诊断GBM的常用方案，然而临床效果仍不理想。研究表明，从确诊时起，患者的中位总生存期仅为14.6至16.7个月。

血脑屏障是GBM治疗中的一个主要障碍，它阻止大部分化疗药物进入脑组织，从而限制了治疗效果。同时，GBM的高度异质性和免疫抑制性环境也使得免疫疗法面临挑战。

Cintredekin besudotox是一种通过靶向IL-13α2受体的细胞毒性蛋白，能选择性破坏表达该受体的细胞，从而最大限度地减少正常脑组织的损伤。

此药物采用对流增强输送技术（CED），能够直接将药物以高效浓度注入脑组织，从而绕过血脑屏障，实现精准靶向。

孤儿药的认定为Cintredekin besudotox在研发、注册和商业化中提供了政策支持，包括税收抵免、新药申请费豁免，以及上市后七年的市场独占权。

Precision NeuroMed公司首席执行官Sandeep Kunwar医生表示，获得孤儿药资格是公司在推进胶质母细胞瘤治疗中一个重要里程碑，期待通过创新药物和输送系统的大力结合，显著改善目前治疗方案有限患者的结果。

【临床试验数据解读】

在Ⅲ期PRECISE研究中，研究人员评估了Cintredekin besudotox通过对流增强输送技术与卡莫司汀在复发性多形性胶质母细胞瘤成人患者中的相对疗效。

患者被随机分配接受Cintredekin besudotox或卡莫司汀的治疗。结果显示，在意向治疗人群 (ITT)中，Cintredekin besudotox组和卡莫司汀组的中位总生存期相似，分别为36.4周和35.3周，差异并无统计学意义。

尽管总体生存期上此次研究未显示显著优势，但为后续输送系统的优化和联合治疗探索奠定了基础。同时，全球多团队正在探索新的治疗策略，以提高胶质母细胞瘤的疗效。

【前景与挑战】

Cintredekin besudotox代表了胶质母细胞瘤治疗的一个新方向，即精准靶向加精准递送。除了Cintredekin besudotox外，近年来多项创新疗法取得了进展。

例如，2023年，中国批准了肿瘤电场治疗设备爱普盾®用于新诊断的胶质母细胞瘤患者。试验还显示，个性化树突状细胞疫苗在临床试验中能大幅提高患者的总体存活率。

目前，全球范围内针对胶质母细胞瘤的研究试验正如火如荼地进行当中，涵盖免疫疗法、靶向治疗、基因治疗等。科学家正努力将多种治疗方式有机结合，以期望取得突破性的治疗结果。

对胶质母细胞瘤的治疗前景正在逐步向好。我们期待通过对肿瘤生物学，以及其免疫微环境更深入的了解，未来能够提供个性化的综合治疗方案，实现更好的患者管理和治疗效果。

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