每月一针有效降低血脂，反义寡核苷酸疗法即将亮相欧盟；诺华携手推进共价小分子合作……

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Sobi与Ionis Pharmaceuticals两家公司今日联合发表公告，称欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已对一种创新的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen）给出正面意见。该疗法被推荐作为饮食控制的补充手段，用于治疗经过基因学检测确诊的家族性乳糜微粒症（FCS）成人患者，预计欧盟委员会（EC）将在2025年第四季度做出最终决定。

 

Olezarsen这种反义寡核苷酸疗法，能够有效抑制体内载脂蛋白C-III（apoC-III）的生成，而这一蛋白质在肝脏中负责调节血液中的甘油三酯代谢。CHMP的正面意见主要依据源自3期Balance研究的卓越结果。这项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验对比了80 mg（22名受试者）、50 mg（21名受试者）olezarsen与安慰剂（23名受试者）的皮下注射疗效，研究持续53周。在olezarsen治疗组，从基线到第6个月，甘油三酯水平平均下降了42.5%，而安慰剂组则没有看到这种明显的下降。此外，试验期间，在使用olezarsen的患者中，甘油三酯水平得以持续稳定地降低，并且80 mg和50 mg的olezarsen治疗组急性胰腺炎（AP）事件仅发生1次，相较安慰剂组的11次，这显示出显著的风险降低。研究还证实该药物在安全性和耐受性方面表现良好，相关结果已在《新英格兰医学杂志》发表。

 

另一则关于生物医药行业的合作消息透露，Matchpoint Therapeutics公司与诺华公司（Novartis）签署了一项独家选择权和许可协议。双方将合作开发和商业化一种口服形式的共价抑制剂，靶向与各种炎症性疾病相关的特定转录因子。根据协议，Matchpoint将运用其ACE平台推进项目前期研究，直到选出候选化合物，期间Matchpoint将负责所有研究活动，并从诺华公司获得6000万美元的预付款和研发经费。如果诺华选择行使其独家许可权，将获取该项目的全球开发与商业化权利，而Matchpoint则有望获得高达10亿美元的里程碑付款。

 

同时，Sobi公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服药物Doptelet（avatrombopag）用于治疗1岁以上、以往治疗无效的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）儿童患者。新批准还包括了Doptelet的一个新剂型——Sprinkle（avatrombopag）口服颗粒，适用于1岁至6岁以下儿童。此次儿科适应症的审批主要基于一项全球多中心、随机3期临床研究AVA-PED-301的结果。研究显示，未进行挽救治疗情况下，接受Doptelet治疗的儿童中有27.8%获得持久的血小板应答，安慰剂组则未达此效果（p=0.0077，95% CI：15.8-39.7）。这种药物是一种口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过模拟TPO的生物作用来促进血小板生产，之前已获FDA批准用于缓解计划手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。

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