百时美施贵宝的罗特西普联合JAK2治疗在三期临床试验中未能达标
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7月18日，百时美施贵宝（BMS）宣布了INDEPENDENCE三期临床试验的重要结果。INDEPENDENCE（NCT04717414）是一项双盲、随机3期研究，旨在评估罗特西普（luspatercept）与JAK2抑制剂组合治疗对需要红细胞输注的骨髓纤维化（MF）患者的疗效和安全性。这些患者在试验中被随机分配接受罗特西普加JAK抑制剂，或接受安慰剂加JAK抑制剂的治疗。该试验的主要目标是在治疗的前24周内，有多少患者在任意连续12周内不再需要输注红细胞。次要目标则评估在前24周内，任意连续16周无需红细胞输注的患者比例。
试验结果显示，虽然罗特西普联合JAK抑制剂的治疗组在前24周内连续12周无需红细胞输注的患者比例未能显著优于安慰剂对照组（p=0.0674），但在红细胞输注独立性方面的改善在数值上和临床上均有所体现，这也与此前的第二期试验结果一致。此外，试验结果还揭示了一些次要指标的临床收益，这些指标倾向于罗特西普使用患者，包括减少红细胞输注负担和提升血红蛋白水平。
骨髓纤维化是一种罕见的血液癌症，在美国每年发病率大约为每10万人中有0.3例。作为慢性骨髓增殖性肿瘤的一种，MF的特征是骨髓中形成瘢痕组织，进而影响健康血细胞的生成，导致例如贫血等病情。罗特西普作为一种首创药物，能够在动物模型中促进晚期红细胞的成熟。自2021年11月以来，罗特西普正与默克公司携手进行全球开发和商业化合作。尽管本次试验未达主要终点，BMS表示对结果感到振奋，并计划与美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）沟通，探讨其上市申请的可能性。
BMS血液学、肿瘤学和细胞疗法开发高级副总裁Anne Kerber表示，“很令人振奋的是，罗特西普在临床上显著改善了骨髓纤维化患者的贫血表现。这类患者随时间推移往往会更加依赖输血，我们相信罗特西普能够改善相关患者的治疗效果，这一结果也支持了其在现有治疗选择有限的情况下，满足患者未被满足需求的潜力。”
西奈山伊坎医学院的John Mascarenhas教授指出，“贫血是骨髓纤维化治疗中的一大挑战，很多患者依赖输血或次优疗法，这些疗法有时可能加重贫血。罗特西普在这种情况下显示出了显著的疗效。”目前，罗特西普已被用于一线治疗未接受过红细胞生成刺激剂且可能需要输注红细胞的成人患者贫血和治疗其他相关血液病的成人患者贫血。
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