Luspatercept-AAMT

编辑：子非鱼 3月10日，江西省医保局发布公告，公布了该省双通道药品分类管理征求意见的采纳情况，18个企业申请获得采纳；10个品种由双通道C类管理调整纳入双通道管理的申请不被采纳。 其中，医保局采纳了磷酸瑞格列汀片、沙库巴曲阿利沙坦钙片两个品种退出双通道申请。 解郁除烦胶囊等14个品种由双通道B类调整为A类管理的申请被采纳；医保局也采纳了艾贝格司亭α注射液、拓培非格司亭注射液申请重新评估的申请。但，对于将注射用阿立哌唑微球等4个品种由C类管理调入双通道B类管理的申请不予采纳。（完整表格附文末） 从公告附件来看，此次企业申请由双通道“B转A”不被采纳，主要是注册证书不予认定为I类创新药，按江西双通道相关管理规定，A类为使用周期长、疗程费用高（高于大病保险起付线）或获得新药证书但费用低于基准线的国谈药。这里说的“新药证书”，应指的是1类新药。 而企业申请由“C转B”，或“C转A”的申请不被采纳，则是因为经专家复核评估，该药要么特殊领域药品，比如，精神疾病治疗用药；要么是殊领域药品，比如，盐酸右哌甲酯缓释胶囊是一种中枢神经系统兴奋剂） 所谓“双通道”，是指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足国家医保谈判药品（即国谈药）供应保障、临床使用并同步纳入医保支付的机制。通过“双通道”，参保患者可更便捷地获取国谈药，并享受医保报销。 事实上，从2021年开始实施国谈双通道政策后，江西就已经有一定数量的品种主动退出双通道管理范围。 比如，2022年调出环硅酸锆钠散，2023年3月更是将2022年新增谈判药品中的“美阿沙坦钾片”“结构脂肪乳(20%)/氨基酸(16)/葡萄糖(13%)注射液”“肠内营养乳剂(SP)”“注射用罗特西普”“替戈拉生片”5个药品和原谈判药品中的“注射用艾普拉唑钠”“川芎清脑颗粒”“甘海胃康胶囊”“克霉唑阴道膨胀栓”4个药品，调出该省双通道药品名单。 以江西省医保局发出的调出双通道的正式通知为准，这些年，不完全统计，江西公调出以下品种。 2025年3月，江西省发出《江西省国家医保谈判药品“双通道”管理办法》，江西省对药品纳入“双通道”实行分类管理，分A、B、C三类。 A类：使用周期长、疗程费用高（高于大病保险起付线）或获得新药证书但费用低于基准线的国谈药。  B类：临床急需、替代性低、用药人群特定且费用低于基准线的国谈药。 C类：因政策限制或滥用风险不纳入“双通道”的药品。 在报销待遇上，职工医保与居民医保参保人均能享受双通道政策，比报销比例分别是 职工医保： A类：统筹基金报销70%，个人负担30%。B类：个人先自付10%，再报销70%。   居民医保：A类：统筹基金报销60%，个人负担40%。B类：个人先自付10%，再报销60%。   住院期间：若医院未执行“双通道”政策，按乙类药品报销（自付10%后按医院级别比例报销）。    门诊慢特病：医院按乙类报销，药店按“双通道”政策报销。   同时，对“双通道”药品分类管理实现动态调整：目录随国家医保目录更新动态调整，原则上已纳入的药品不因转为常规目录被调出。 最近一次的调整是今年2月，结合2024版国家医保目录的实施，新增89个谈判药品，原江西省谈判药品暂维持其分类结果不变。 其中，“双通道”A类药品共32个，为涉及使用周期较长、疗程费用较高的罕见病和肿瘤等疾病用药；“双通道”B类药品共35个，为排除A类或C类管理的临床价值高、患者急需、替代性不高、用药人群特定国谈药，涉及肿瘤、罕见病、慢性病用药；C类管理国谈药共22个。 截至2025年，江西省共有394个“双通道”管理药品，其中，“双通道”A类药品209个，“双通道”B类药品185个。 据江西省医保局官方披露的数据显示，2024年，全省参保人员使用国家医保谈判药品共惠及参保群众660.04 万人次，较上年度同比增加32.48%；平均报销比例74.23%，较上年度同比增长7.16%。 公告全文，可在文末点击“阅读原文”获取 关注公众号，获取可靠、专业的资讯和分析内容

点击蓝字 关注我们 投 医 问 药 Summary "同一个受体家族，既能改写贫血治疗的历史，又有望解决减重后'肌肉流失'的世纪难题——这就是ACVR2A/ACVR2B的双重叙事。" ACVR2A/ACVR2B是为数不多的"两张牌都已有获批产品背书"的双域靶点，未来3年将在GLP-1协同减重保肌、血液肿瘤贫血治疗和PAH三个方向同步爆发，是代谢与血液领域不可忽视的战略靶点。 欢迎关注公众号并设置星标 01 ｜ACVR2A/B：从贫血到肥胖 ACVR2A/ACVR2B（激活素受体IIA/IIB型，Activin Receptor Type IIA/IIB）是TGF-β超家族的核心信号节点，通过结合激活素（activin）、肌生成抑制蛋白（myostatin）、GDF11等多种配体，调控红细胞生成、骨骼肌质量与脂肪代谢三大关键生理过程。其独特之处在于：抑制该受体不仅能促进红系细胞成熟（治疗贫血），还能同步增加肌肉、减少脂肪——这一"一箭三雕"的生物学特性，正催生出横跨血液肿瘤学与代谢病领域的罕见双赛道格局。 ACVR2A和ACVR2B均为TGF-β超家族II型受体丝氨酸/苏氨酸激酶，与I型受体（ALK4、ALK5等）共同构成信号传导复合体，磷酸化下游效应分子Smad2/3，进而调控基因转录。这两种受体高度同源，共享众多配体，但生物学侧重各有差异： ACVR2B与肌肉调控关系更密切：其配体肌生成抑制蛋白（myostatin/GDF8）及激活素A/B是骨骼肌质量的核心负调控因子。ACVR2B与myostatin结合后，经ALK4/5磷酸化Smad2/3，抑制肌卫星细胞分化与蛋白合成，导致肌萎缩。ACVR2B功能缺失动物模型（小鼠、牛、犬、人类儿童）均呈现显著肌肉过度增生，是迄今最直接的靶点基因验证。 ACVR2B功能缺失突变：多例儿童携带ACVR2B杂合突变，表现为先天性肌肉过度增生（"肌肉宝宝"案例），在排除内分泌异常后确认为受体功能缺失所致，提供了ACVR2B是肌肉质量限速因子的直接人类遗传学证据； 肌生成抑制蛋白（MSTN）突变：多物种（牛、绵羊、犬、人类）MSTN功能缺失突变均导致骨骼肌显著增生，因果链条完整，而ACVR2B是MSTN信号传导的必经受体； GWAS关联：ACVR2B基因区域的SNP变异与握力、肌肉质量、体重指数等表型关联已在大型人群队列（如UK Biobank）中被报告。 ACVR2A与红细胞生成调控更紧密：在β-地中海贫血及MDS的无效红细胞生成中，ACVR2A信号通路过度激活，抑制红系前体细胞的成熟分化，导致"产量高但成熟率低"的无效造血。可溶性ACVR2A-Fc融合蛋白（ligand trap）通过竞争性捕获配体，解除对红系分化的抑制，促进晚期红细胞成熟，这正是罗特西普的作用机制。 截至2026年3月，全球ACVR2A/ACVR2B管线共34条（活跃27条），已有2个药物正式获批上市： 罗特西普（luspatercept/Reblozyl®）——FDA批准用于β-地中海贫血及骨髓增生异常综合征（MDS）贫血； 索特西普（sotatercept/Winrevair®）——FDA 2024年批准用于肺动脉高压（PAH），开创首个以激活素信号抑制为机制的PAH新药类别。 管线最前沿进展：bimagrumab（Versanis/Eli Lilly）和elritercept（Keros/Takeda）均已进入Phase III，分别主攻肥胖/肌少症和血液恶性肿瘤贫血两大适应症。 中国管线异军突起：来凯医药（LAE102/LAE103）、宜明昂科（IMC-003/IMC-004）、石药集团（JMT206）、恒瑞医药等中国企业已形成多层次布局，多条管线已进入Phase I，少数进入Phase II——且部分方向（如ACVR2A单抗用于肿瘤）具有鲜明的中国原创特色。 02 ｜bimagrumab临床数据 研究团队在BELIEVE试验中纳入507名肥胖成人，采用析因设计对bimagrumab（10 mg/kg或30 mg/kg，每12周静脉注射）、semaglutide（1.0 mg或2.4 mg，每周皮下注射）及其组合进行评估。结果显示，高剂量联合方案（bimagrumab 30 mg/kg + semaglutide 2.4 mg）在第48周实现平均体重减轻17.8 kg，至第72周总体重减轻达22.1%，同期脂肪质量减少45.7%，且瘦体重得以保留，为肥胖症的"减脂保肌"联合治疗提供了重要临床证据。 ACVR2A+ACVR2B双受体单抗，核心优势是联合GLP-1后的"脂肪特异性减重"——Phase 2 BELIEVE数据（Nature Medicine）显示与semaglutide联用后22.1%体重减轻，92.8%来自脂肪，同时瘦体重净增，是目前肥胖领域"减脂保肌"证据最强的药物。Phase 3 BELIEVE trial（NCT05616013）已入组完成，结果预计2026年Q2读出。 03 ｜  ACVR2A/B 全球在研管线一览 References [1] 医药魔方 [2] Nature Medicine 投医问药 投医问药起源于清华大学、北京大学和中国科学院，包含投医问药分享会和投医问药俱乐部，以及与清华大学生命科学学院合办的行业大咖论坛等板块，为生物医药领域专业人士专门打造，通过小型圆桌论坛和分享会的形式，提供一个深度交流和合作的平台。俱乐部成员包括PI、博士后、博士生以及生物医药产业和金融界的专业人士。在这里，大家可以分享自己的研究成果，讨论科研转化的可能性，寻找合作伙伴和资本介入的机会。投医问药注重建立信任关系，保持公益性，为生物医药相关人士促成各类资源的精准匹配，促进科研成果、创业想法的转化和社会价值的实现。 欢迎关注投医问药，并添加小编微信号：seekmedicine，添加微信时请备注：单位/职业/姓名，如果是PI/教授、创始人、合伙人等，还请注明。 声明：本内容仅用作生物医药行业信息传播，不构成任何用药和投资建议。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系seekmedicine@163.com。 点赞 收藏 分享