眼科AAV基因新药确证性三期临床试验首例患者用药完成
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年7月18日，Ocugen公司宣布其正在开发的AAV5-hRORA基因疗法OCU410ST在2/3期GARDian3临床试验中完成了首例患者给药。OCU410ST是Ocugen公司基于核激素受体RORA（RAR相关孤儿受体A）进行修饰的基因疗法。该疗法通过AAV递送技术把RORA基因输送到视网膜中，调节与Stargardt病相关的多条病理生理途径，包括脂褐素沉积、氧化应激、补体形成、炎症反应以及细胞存活等网络。
Ocugen公司的董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“完成首例患者的给药是一个至关重要的里程碑，标志着我们朝着满足Stargardt患者未被满足的医疗需求又迈进了一步。目前，全球共有100万例患者，其中美国和欧洲合计约有10万例。我们将第二个修饰基因疗法候选药物推进到注册临床试验阶段，这是为数百万受到遗传性视网膜疾病影响的患者提供长期解决方案的关键一步。”
OCU410ST的2/3期临床试验以先前1期GARDian试验的积极结果为基础，数据显示，在12个月的随访期内，治疗眼病灶的生长速度比未治疗眼慢48%。此外，与未治疗眼相比，在随访期内，治疗眼的最佳矫正视力（BCVA）显示出统计学上的显著改善，提高了几乎2行（p=0.031）。OCU410ST保持了良好的安全性和耐受性，没有出现严重或特别值得关注的不良事件。
这项2/3期研究计划招募51名已确诊为Stargardt病的患者。其中34名患者将在视力较差的眼部接受一次性的视网膜下注射OCU410ST，而其余17名患者将作为未接受治疗的对照组。研究的主要目标是评估萎缩性病变面积的减小情况。关键的次要终点包括与对照组相比，最佳矫正视力（BCVA）和低亮度视力（LLVA）的改善程度。一年的随访数据将用于支持公司的生物制品许可申请（BLA）计划。
OCU410ST 2/3期的验证性试验是Ocugen公司推进的第二个后期临床项目，Ocugen计划于2027年提交该药物的生物制品许可申请（BLA），以实现公司提出的未来三年内提交三份BLA申请的战略目标。
Ocugen的首席医疗官Huma Qamar博士指出：“启动这项关键的2/3期试验并开始给药，标志着Ocugen公司和Stargardt患者群体的重要进展。该试验采用自适应设计，并计划在24名参加者完成8个月的治疗后进行盲法中期分析。这一设计将帮助我们在确保研究实施优化的同时，有效观测疗效和安全性的早期信号，从而保证数据的可靠性和意义，以支持我们提交给监管部门的审批。”
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
