股价狂飙23% 罕见病基因疗法再次递交上市申请
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2025年10月14日，Rocket Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经接受了公司重新提交的KRESLADI（化学名称marnetegragene autotemcel）生物制品许可申请（BLA）。FDA将于2026年3月28日作出最终评估决定。此前，在2024年6月28日，FDA曾拒绝KRESLADI的上市申请，要求公司提供更多关于化学制造和控制（CMC）方面的信息以完成审核。
这一进展对Rocket Pharmaceuticals的市场反响积极，其股票应声上涨23%。
KRESLADI（曾称作RP-L201）是一种针对白细胞粘附缺陷-I型（LAD-I）的创新基因疗法，目前处于研究阶段。该疗法通过慢病毒载体对患者自体的造血干细胞进行基因修饰，以传递编码β-2整合素的功能性ITGB2基因。β-2整合素的成分CD18是白细胞粘附以及通过血管壁渗出以抵抗感染的关键蛋白。LAD-I是一种罕见的遗传性免疫疾病，患者常遭受复发性的致命感染威胁，在儿童期若未进行异基因造血干细胞移植，生存几率微乎其微。
此次KRESLADI的生物制品许可申请依托全球1/2期临床试验的积极结果，包括在疗效和安全性方面的表现。在该研究中，所有参与的患者在注射12个月后及此后的整个观察期内都保持100%的生存率。临床主要和次要目标均被达到，且患者对KRESLADI的耐受性良好，没有出现与治疗相关的严重不良反应。数据显示，与治疗前相比，严重感染的发生率明显减少，皮肤病变有所改善，伤口愈合能力也得到恢复。
如果KRESLADI获得批准，Rocket公司将有机会获得罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。该疗法不仅在美国获得了再生医学先进疗法（RMAT）、罕见儿科疾病和快速通道资格，还在欧盟获得了PRIME和先进治疗药物（ATMP）资格，且在两地均被认定为孤儿药。
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