英矽智能：AI推动特发性肺纤维化候选药物IIa期临床最新成果发布

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2025年6月3日，首个由人工智能驱动药物研发的临床概念验证成果发布在《自然·医学》期刊上。英矽智能及其合作研究团队共同公布了TNIK抑制剂Rentosertib（ISM001-055）在IIa期临床试验中的安全性和有效性数据。通过英矽智能的生成式人工智能平台Pharma.AI，Rentosertib被研发为用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的创新小分子药物。此外，研究中对生物标志物的探索性分析进一步验证了人工智能方法发现的新靶点TNIK的机制，支持Rentosertib具有潜在的抗纤维化及抗炎效果。

 

英矽智能的创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示：“这些结果不仅证实了Rentosertib的安全性和耐受性，还为后续大规模、长周期临床试验奠定了基础。Rentosertib的成功经验展现了AI在药物研发中的革命性潜力，提供了更高效创新研发手段的重要参考。”

 

担任ISM001-055 IIa期临床试验中国牵头研究者的中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军教授说道：“我们很高兴研究成果能够发表在《自然·医学》上，显示出Rentosertib在靶点识别和分子设计上的AI驱动创新。作为一种极具挑战性的疾病，特发性肺纤维化的临床需求仍然没有得到有效满足。本研究表明，Rentosertib可能为IPF患者带来有意义的临床获益，令人振奋。不过，由于此次研究中各患者组的样本量较小，期待未来在大规模的队列研究中验证这些发现。”

 

报告基于名为GENESIS-IPF的IIa期研究（NCT05938920）结果，这是一项双盲、安慰剂对照的临床试验。该研究在中国22个中心入组了71例IPF患者，随机接受安慰剂、每次30mg每日一次、每次30mg每日两次或每次60mg每日一次为期12周的治疗观察。结果显示，Rentosertib具备可控的安全性和耐受性，各治疗组中的不良事件发生率相似，多为轻度或中度；严重不良事件发生率低，所有不良事件在停药后均可恢复。

 

在次要疗效终点上，Rentosertib取得了令人鼓舞的结果。12周的试验中，以用力肺活量（FVC）这一IPF患者肺功能评价的金标准为依据，治疗患者的肺功能表现出剂量依赖性改善。其中，每日一次60mg组的患者FVC平均提高98.4毫升，与安慰剂组的平均下降20.3毫升形成鲜明对比。

 

作为探索性研究，试验还收集了患者血清样本并进行蛋白质谱分析，以探讨Rentosertib的作用机制及相关生物标志物。结果显示，经过12周治疗后，血清蛋白与FVC均出现了剂量和时间依赖性变化，支持Rentosertib存在抗纤维化和抗炎效应。

 

鉴于此次成果，英矽智能已与监管机构进行沟通，以更广泛的患者群体中对Rentosertib进行前瞻性评估。通过AI与自动化技术的结合，英矽智能显著提高了研发效率，为人工智能驱动的药物研发树立了新的行业标杆。据统计，与传统药物发现过程相比，英矽智能在2021至2024年间提名的候选药物平均仅用12至18个月实现从项目立项到临床前候选分子确定的转化，大幅缩短研发时间。

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