西藏药业斥资7500万美元布局体内基因编辑，锐正基因获战略融资
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近日，西藏药业宣布，为了实现企业的可持续发展并突破在研发方面的瓶颈，公司计划通过其在香港设立的全资子公司TopRidge Pharma Limited，对Accuredit Therapeutics Limited进行股权投资，本次投资金额为6,000万美元，占标的公司40.82%的股份。此外，公司大股东的关联公司即康哲药业名下的CMS Medical Venture Investment（HK）Limited，也将投资1,500万美元，持有Accuredit 10.20%的股权。
Accuredit Therapeutics Limited是一家专注于开发基于脂质纳米颗粒（LNP）及其他非病毒载体的体内基因编辑技术的公司，致力于为全球患者提供具有终身用药优势和成本效益的创新治疗方案。其核心业务通过VIE架构控制的锐正基因（苏州）有限公司进行，该公司从事包括基因编辑技术在内的科研项目。
据悉，锐正基因（苏州）成立于2021年，专注于开发和商业化基于非病毒载体的体内基因编辑药物。公司拥有丰富的生物制药经验，已经在中国建立了首个、是全球少数具备产业规模的体内基因编辑端到端平台，该平台专注于RNA合成、编辑及递送技术，符合国际ICH标准，支持完整的产品开发流程。从早期研究至上市申请，全面覆盖。其中，他们的碱基编辑技术已获得美国的专利授权并在美国得到FDA的临床许可。
在RNA技术方面，锐正基因可合成高纯度的mRNA和gRNA，而其基因编辑平台则致力于开发先进的DNA、RNA及其他遗传元件编辑器，其自研算法有助于优化gRNA的设计与验证。该公司的递送平台则开发了针对特定器官，如肝脏的LNP和聚合物载体技术。
锐正基因的主要在研产品包括用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的ART001和针对家族性高胆固醇血症的ART002。ART001于2024年中旬获得中美两国的新药临床研究审批，目前正在中国进行临床试验。它还被美国FDA认定为孤儿药和再生医学的先进疗法。ART002针对高风险患者展示了显著的临床效果，但尚处于临床研究阶段，未取得正式批件。
锐正基因还拥有针对代谢类疾病的产品管线，尤其集中在肝病领域，以满足市场上的大量未被满足的临床需求。
在股权结构方面，此次投资完成后，标的公司股权有所调整。过去12个月中，锐正基因与多家投资机构达成融资协议，共融资人民币5800万元，该公司在2021年曾通过种子轮融资获得数千万美元的投资。
本次交易的估值是双方经过协商确定的，考虑了该领域的市场动态及锐正基因的研发投入，根据市场法评估得出的企业价值保证了投资的合理性。通过市场可比法，选择了三家与锐正基因业务相仿的公司作为对照，最终评估的企业价值为人民币55303.54万元。
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