赛诺菲首款BTK抑制剂申报上市，获FDA优先审评批准

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3月25日，赛诺菲公司宣布其研发的新药tolebrutinib的上市申请已被美国食品药品监督管理局（FDA）纳入优先审评。该药物旨在用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS），并有助于延缓成人患者在无复发活动条件下的残疾进展。根据计划，该药物的目标行动日期（PDUFA）为2025年9月28日。此外，tolebrutinib还在接受欧盟的审查，以期获得批准。

 

如果顺利获批，tolebrutinib将成为全球首款特定用于nrSPMS治疗并同时能够减缓与复发活动无关的残疾积累的中枢神经系统渗透性BTK抑制剂。这一创新的药物将填补现有治疗方案中的空白，对患者的康复带来新的希望。

 

tolebrutinib的这次申请主要依托于针对nrSPMS的HERCULES研究数据，以及在治疗复发型多发性硬化症（RMS）中的GEMINI 1和2研究结果。这些研究数据显示，tolebrutinib通过其独特的作用机制，有效地针对了不依赖于复发活动的残疾进展。

 

该药物是一种口服的、能够穿透血脑屏障并在中枢神经系统中具有生物活性的BTK抑制剂。与目前市场上批准的主要针对外周炎症的多发性硬化症疗法不同，tolebrutinib能够进入大脑内的脑脊液以达到治疗效果，从而调节中枢神经系统内的B细胞和疾病相关的小胶质细胞。据认为这一机制能够通过抑制导致神经变性和残疾积累的炎症过程来针对正在发展的多发性硬化的潜在病理。

 

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