金唯科基因治疗药物获批临床，国内首个用于X连锁视网膜劈裂症
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近日，成都金唯科生物科技有限公司（简称“金唯科”）自主研发的基因治疗创新药“JWK002注射液”已成功通过国家药品监督管理局（NMPA）的审批，即将进入治疗X连锁视网膜劈裂症的临床试验阶段。
JWK002注射液是国内首个专注于X连视网膜劈裂症的基因治疗药物，此前已获得美国FDA的孤儿药资格以及儿科罕见病资格的双重认定。这一注射液采用由金唯科独立研发的“两质粒包装工艺系统”，在悬浮HEK293细胞中的包装工艺不仅具备稳定性，而且易于放大生产，从而在降低成本的同时提升药品的临床及商业化阶段的优势，使更多患者能够负担得起。
在加速推动JWK002注射液的临床试验过程中，派真生物给予了金唯科全面的支持。通过为其提供一站式的分析检测服务，包括从方法开发到验证、放行检测以及稳定性测试，派真生物助力JWK002的顺利申报。未来，派真生物将继续致力于以更具效率的载体技术和工艺推动基因治疗的普及，助力药物创新。
关于X连锁视网膜劈裂症，这是一种由视网膜劈裂蛋白1基因突变引发的X连锁隐性遗传疾病，症状表现为视力下降、视野缺损等，目前主要影响男性，通常在儿童阶段即可被诊断，然仍无有效治疗手段。JWK002注射液通过系统选定的血清型以及精心设计的基因表达元件，可有效恢复视网膜细胞中的RS1蛋白表达，改善患者的视网膜结构和功能。
在四川大学华西医院进行的IIT临床研究中，JWK002的安全和疗效已在多位患者中得到了验证，取得了如最佳矫正视力和视网膜厚度显著改善的良好结果。
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