阿尔茨海默症新突破：口服Aβ抑制剂或成未来治愈希望
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
阿尔茨海默病（AD）药物的研发一直以来被视为一项充满挑战的冒险历程。从1910年首次定义这一疾病以来，全球医学界投入了大量的精力和资金，但大多数却以失败告终。然而，随着Aβ假说、Tau假说及神经炎症假说等理论的发展，以及对遗传风险因素（如APOE4）的深入研究，越来越多的新靶点被发现。这些突破推动了全球制药企业和生物技术公司继续进军AD领域，使这个曾被称为药物研发“死亡谷”的领域焕发新的活力。
过去四年中，FDA接连批准了三款Aβ单抗上市，标志着阿尔茨海默病靶向治疗的新时代到来。这些疗法的成功也进一步推动了AD领域药物研发的热潮。在此背景下，除传统的抗体药物外，口服小分子Aβ抑制剂研发也备受关注，被认为可能为AD治疗带来新的突破。
近日，Alzheon公司公布了其研发的全球进展最快的口服Aβ抑制剂ALZ-801（valiltramiprosate）的重要进展。特别是在其针对携带两个APOE4基因拷贝的早期阿尔茨海默病患者的II期试验中，该药物显示出了显著的效果。ALZ-801通过抑制Aβ淀粉样蛋白的错误折叠和聚集，防止其形成神经毒性寡聚体，以实现潜在的神经保护效应。这一新药的全球开发进度备受关注。
根据Alzheon提供的数据，APOLLOE4研究的开展对象为325名早期阿尔茨海默病患者，研究结果显示ALZ-801在改善携带APOE4/4纯合子基因早期患者的认知和功能上表现出色。同时，该药物相较于传统抗体药物表现出了良好的安全性，未增加血管源性脑水肿的风险。
口服小分子药物的优势在于提高患者的用药依从性，相比Aβ单抗药物，ALZ-801具备更好的安全性。其差异化的作用机制为携带APOE4基因的患者提供了明确的认知和功能获益。因此，Alzheon对ALZ-801的上市充满信心，并积极推动进一步的试验以验证其长期安全性及疗效。
在中国，由润佳医药自主研发的RP902成为国内首个获批临床的小分子Aβ抑制剂，用于APOE4基因携带者的阿尔茨海默病治疗。RP902与ALZ-801在作用机制上相似，能有效抑制神经毒性蛋白的形成，并保护脑血管健康。
随着AD药物研发的逐步推进，未来可能实现从高危人群入手，尤其是在AD早期阶段入手的突破。这种策略或将为全球3400万AD患者带来新的希望。面对AD这一研发“深海”与商业化“蓝海”，全球制药企业正加快步伐，共同迎接这个充满挑战与机遇的领域。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
