阿斯利康1类多肽新药获中国临床试验批准，收购金额超10亿美元
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站发布了一则公告，宣布阿斯利康（AstraZeneca）旗下的Alexion公司提交的1类新药eneboparatide注射液已经获得临床试验批准，计划用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症。这是一种创新的治疗性多肽化合物，以其独特的作用机制而受到关注。
在2024年3月，阿斯利康宣布通过耗资10.5亿美元收购Amolyt Pharma公司，从而获得这项eneboparatide（AZP-3601）正在进行的3期临床试验项目。Amolyt Pharma是一家专注于罕见内分泌疾病的生物技术公司，该项目的核心正是用eneboparatide治疗特定的罕见疾病。
甲状旁腺功能减退症（HypoPT）是一种少见的内分泌系统疾病，其特征是在患者体内甲状旁腺激素（PTH）不足，导致钙磷代谢失调，表现为血液中钙含量的降低和磷含量的升高。此病可能引发多种影响生活质量的症状和并发症，对肾脏和骨骼的健康也有负面影响。这种疾病在目前罕见病中患者数量较多，其中约80%为女性患者。
Eneboparatide作为一种甲状旁腺激素受体1（PTHR1）激动剂，能够通过与PTHR1的特异结构结合，恢复PTH的生理功能，使HypoPT患者的相关症状得以控制，并保全患者的肾脏和骨骼健康。该药物已经获得美国FDA授予的快速通道资格及孤儿药资格，也被欧洲药品管理局列为孤儿药，用于治疗HypoPT。
在早期的2期临床试验中，eneboparatide被证实能够使血清钙水平恢复正常，并减轻患者对每日补充钙和维生素D的依赖性。对于患有慢性甲状旁腺功能减退和高钙尿症的成年人，该药物能够使尿钙水平正常化，有助于预防慢性肾病。此外，Eneboparatide还具有维持骨矿物质密度的作用，这对于面临骨质疏松风险的患者尤为重要。
2025年3月，阿斯利康宣布CALYPSO研究的24周主要研究终点已达到。CALYPSO是一项全球性的3期临床研究，目的是评估Eneboparatide在HypoPT患者中的疗效和安全性。该研究一共招募了202名正在接受标准治疗（活性维生素D和口服钙补充）的患者，按2:1比例随机分组，分别接受Eneboparatide或安慰剂治疗。试验在24周时达到了复合终点，这意味着患者的血清钙水平在白蛋白矫正后达到了正常值，并无需继续使用维生素D和口服钙补充。根据新闻稿，研究将继续开展，所有患者将接受延长至52周的Eneboparatide治疗，研究人员将在随后综合分析其疗效和安全性数据。
此创新多肽药物在中国获得临床试验批准，预示着即将在中国启动相关的临床研究。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
