陈孝平院士主导全球首创FGFR4靶向肝癌药物ABSK-011关键临床试验启动
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
2025年5月14日，华中科技大学同济医学院附属同济医院作为全国牵头单位，成功召开了一项名为ABSK-011的全国多中心关键临床研究启动会，旨在为晚期肝细胞癌（HCC）患者提供更为精确的治疗选择。这项由陈孝平院士团队主导的研究，聚焦于FGF19/FGFR4信号通路异常激活的HCC患者群体，标志着全球首个针对这一特定信号通路的关键研究的开始。
在肝癌治疗中，FGFR4通路的异常激活被视为“致癌驱动因子”，其配体FGF19的过度表达会促进肿瘤的持续增长。ABSK-011作为一种选择性FGFR4小分子抑制剂，通过其独特的结合机制精确阻断这一信号通路。据I期临床研究数据显示，对于那些在标准治疗后仍未见好转的FGF19阳性患者，该药物的缓解率提高了三倍以上（44.8% 比 14%），中位无进展生存期达到了5.5个月，同时药物的安全性良好。
研究采用了创新的“分子生物标志物指导+动态转组”设计，其中包括精准筛选与动态救治两个核心环节。首先，通过FGF19免疫组化检测筛选出大约30%的适合患者，其次，在研究中对照组患者如果出现病情进展，可以切换接受ABSK-011的治疗，以保证研究的伦理合规性。陈孝平院士特别指出，此研究首次在肝细胞癌领域实现了从驱动基因检测到靶向治疗的完整流程，这在实体肿瘤的精准治疗中具有深远的示范意义。据悉，研究计划在2025年第二季度完成首例患者入组，若顺利，我国有望实现首个基于FGFR4靶点自主研发的“First-In-Class” HCC治疗药物的问世，为晚期HCC患者带来新的生存希望。
该临床研究的主要入选条件包括：签署知情同意书，年龄须在18岁或以上，必须为确诊的晚期或不可手术切除的肝细胞癌患者。患者应有接受过肝癌治疗的PD-（L）1抑制剂和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）的经验，不论单独或联合使用，且均出现疾病进展。此外，入选者需提供活检或存档的肝脏肿瘤组织样本用于FGF19过表达检测，并需具备至少一个可测量的病灶，同时要求体能状态与器官及骨髓造血功能良好。
本研究计划将在未来为肝细胞癌的治疗提供一个全新的视角和突破。我们期待此次研究的进一步发展，为肝癌患者带来更加美好的希望和治疗选择。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
