霍德生物iPSC细胞治疗偏瘫性缺血性脑卒中1期临床研究成功达成12个月随访终点
点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
近日，霍德生物宣布，其基于诱导多能干细胞（iPSC）开发的异体前脑神经前体细胞hNPC01注射液，在治疗缺血性脑卒中导致的偏瘫方面，1期临床研究达成12个月随访终点，结果显示患者的临床症状显著改善。前期研究显示，hNPC01注射液能够在实验室和动物体内分化为适当比例的功能性神经元和辅助胶质细胞。通过立体定向颅内移植，将这些外源性神经干细胞注入病变部位，生成大量功能性神经元，以替代死亡细胞，促进神经环路重组，为偏瘫后遗症的治疗提供了新方向。
截至2023年6月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已对hNPC01的临床应用给予默示许可。同年，美国食品药品监督管理局（FDA）也将在2024年3月批准其临床使用。在2024年6月，hNPC01针剂完成了针对23名偏瘫患者的1期注册临床试验，这些患者的病史介于6个月至5年之间，其中20名已偏瘫一年多。所有接受治疗的患者均到达12个月的安全性随访终点，其中部分患者观察期已达18个月。除了两名患者脱组外，其余所有患者在运动功能、语言能力、生活自理、肌力、痉挛和肌张力、功能评分及睡眠等方面均呈现出不同程度的改善，并且大多数在12个月后仍继续改善。其中，五名语言障碍患者获得改善，从磕磕巴巴变得能流畅讲话。
运动方面的进展也显著，有患者从依赖轮椅到不需要拐杖能步行50米；有能独立在床与轮椅间转移；手指从完全不动到具备握力，还能独自完成日常护理；腿部力量增强，步行距离从几十米增至近1公里，走路更稳，爬楼梯更轻松；部分患者的握力和手指捏力显著增加。痉挛症状的缓解速度比肌力提升更快，最先在术后第二天面部痉挛减轻，随后数日内脚踝及髋关节也有改善。
另一临床试验显示，低剂量组患者的运动功能评分FMMS提高了平均16±4.0分，上肢功能评分改善了11.7±3.8分；高剂量组分别达到了22±1.2分和13.7±4.7分。整体上，治疗后一年内，FMMS评分显著改善的患者比例达到了10分以上，并且上肢评分均超过6分。患者的脑部核磁共振扫描结果显示，hNPC01移植一个月后，病灶区域已有再生神经组织填充，尽管停止免疫抑制药物后有部分组织遭排斥，但六至九个月后趋于稳定，12个月后仍有大量组织存活。
霍德生物表示，这一细胞产品能在不依赖旁分泌的情况下持续分化为功能性神经元，与现有细胞治疗方法不同，hNPC01的疗效在12个月后尚未见顶，表明其可能具备独特的细胞替代机制。本阶段研究成果显示，hNPC01在医治脑卒中后遗症上具有潜在前景，未来公司将在更大规模的临床试验中进一步验证其安全性和有效性，并计划扩展至脑出血、颅脑损伤、脑瘫和癫痫等领域。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
