靖因药业SRSD216治疗高脂蛋白(a)血症II期临床试验首例患者完成给药

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2025年12月31日，靖因药业，一个专注于小干扰RNA (siRNA) 疗法开发的临床阶段生物技术公司，欣然宣布其用于治疗高脂蛋白(a)血症的新型siRNA药物SRSD216在二期临床试验中成功完成了首例患者给药。这一重要的里程碑，标志着靖因药业在努力满足脂蛋白(a)升高患者迫切医疗需求的道路上又向前迈出了重要一步。公司的首席医疗官于沛川博士指出：“在二期临床试验中首例患者成功接受SRSD216给药，让我们离为全球患者提供有效治疗方案的目标更近了一步。目前市面上没有获得批准专用于治疗高脂蛋白(a)血症的药物，因此这项研究尤为重要。通过本次试验，我们计划在此前一期试验的积极成果基础上，进一步验证SRSD216对患有脂蛋白(a)升高的人群的疗效，这一疾病已知是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的关键风险因素。”

 

与此相呼应，靖因药业的首席执行官冀群升博士表示：“SRSD216的开发为我们在心脏代谢疾病研究领域的进展注入了新的活力，该领域不仅是我们的三大研发重心之一，也构成了公司未来发展的重要战略支柱。”二期试验将在中国和美国进行，并将招募约60名脂蛋白(a)水平超过150 nmol/L的受试者。试验将采用随机、双盲、安慰剂对照的设计方案。参与者将被随机分配到100mg、300mg和600mg的三个剂量组中。研究的主要关注点是评估药物的安全性，同时也将观测SRSD216的药代动力学特性和对脂蛋白(a)水平的影响。

 

动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)是全球范围内导致死亡的主要原因之一，而血脂异常是其发展的重要因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）常作为ASCVD的主要干预目标，但研究已确认脂蛋白(a)[Lp(a)]也是ASCVD的重要独立风险因素，其水平并不因年龄、饮食或运动而有所改变。目前，降脂药物对Lp(a)的影响有限，因此亟需能直接靶向Lp(a)的药物。

 

SRSD216作为一种双链小干扰RNA(siRNA) 药物，专门地调控LPA基因以抑制肝脏中载脂蛋白(a)的生成，从而降低血中的脂蛋白(a)水平。其临床前研究已表明具有高度的靶点特异性和令人放心的安全性。在一期临床试验中，数据显示该药物在应用三个月后最高可降低95%的脂蛋白(a)水平，且单次皮下给药后效果可持续至少12周，无观察到临床显著的安全性风险。迄今，一期临床的受试者仍在进行随访，数据的收集也在持续推进。

 

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