亘喜生物BCMA/CD19双靶FasTCAR-T新适应症在美国获批临床，针对多发性骨髓瘤！

2024年1月29日，亘喜生物（Gracell Bio）宣布美国FDA正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请，准许该公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤（ELMM）的1期临床试验。这是亘喜生物继已开展的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）临床试验后，在美国进一步拓展GC012F针对多发性骨髓瘤（MM）适应症的临床开发。

GC012F是一款基于亘喜生物的FasTCAR技术平台开发的BCMA + CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望为癌症和自身免疫性疾病带来新的治疗选择，并具备差异化的安全性优势。目前，亘喜生物正在开展FasTCAR-T GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多种血液肿瘤和自身免疫性疾病。临床数据显示，该药物在临床研究中展现出了良好的有效性和安全性。亘喜生物已在美国启动了一项评估 GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期IND临床试验，在中国也即将启动同适应症的1/2期IND临床试验。此外，美国FDA已经批准了GC012F针对难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的IND申请，同时，一项针对同适应症的由研究者发起的临床试验也已启动。2023年12月21日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，亘喜生物申报的GC012F注射液在中国获批临床，拟开发治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）。

2023年12月，NDMM IIT临床试验的最新研究成果将在第65届美国血液学会年会上以口头报告形式公布，该临床数据显示总体应答率（ORR）为100%，微小残留病灶阴性的严格完全缓解率（MRD- sCR）为95.5%。亘喜生物将于2024年启动该项1/2期临床试验的1期部分，评估FasTCAR-T GC012F针对rSLE患者的安全性和耐受性，确定2期临床试验的推荐剂量，并研究GC012F的药代动力学特性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达BCMA + CD19靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024年1月31日，BCMA + CD19靶点共有在研药物15个，包含的适应症有24种，在研机构20家，涉及相关的临床试验45件，专利多达7642件……MM是一种由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的恶性血液癌症。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了MM的治疗方式。然而，很多患者在获得缓解之后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性，该领域仍然存在未被满足的临床需求。期待GC012F后续研发能够顺利，为相关患者带来新的治疗选择。