A Phase III Open-label, Randomised, Multicentre Study Comparing AZD0120, a Dual-Targeting Autologous Chimeric Antigen Receptor T-cell (CART) Therapy Directed Against BCMA and CD19, Versus Standard Regimens in Participants With Relapsed Refractory Multiple Myeloma.

This is a randomised, multicentre, controlled, open-label, Phase III global study comparing the efficacy and safety of AZD0120 versus standard regimens (DKd [daratumumab, carfilzomib, and dexamethasone], DPd [daratumumab, pomalidomide, and dexamethasone], PVd [pomalidomide, bortezomib and dexamethasone], or Kd [carfilzomib and dexamethasone]) in participants with RRMM.

开始日期2026-02-09

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT07303790

/ Recruiting早期临床1期IIT

An Early Exploratory Study to Assess the Tolerability and Safety of GC012F in Patients With Multiple Sclerosis

This is an early exploratory study to assess the tolerability and safety of GC012F CAR T cell injection in Multiple Sclerosis patients.

开始日期2026-01-16

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

NCT07315503

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

An Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of GC012F in Patients With Difficult-to-Treat (D2T) Rheumatoid Arthritis.

This is An Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of GC012F in Patients with Difficult-to-Treat (D2T) Rheumatoid Arthritis.

开始日期2026-01-15

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

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100 项与 GC-012F 相关的转化医学

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100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

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项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2025-11-01·Transplantation and Cellular Therapy

Recommendations for Defining Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR T) Dose-Limiting Toxicities (DLTs) for Future Early-Phase CAR T Therapy Studies

Review

作者: Maloney, David G ; Locke, Frederick L ; Shah, Nirav N ; Neelapu, Sattva S ; Ng, Eric ; Davila, Marco ; Vong, Judy ; Jacobson, Caron ; Miklos, David B ; Nikiforow, Sarah ; Welch, John ; Lin, Yi ; Frigault, Matthew J ; Maus, Marcela V

Chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies have demonstrated potential to provide long-term remission in incurable hematologic malignancies, and novel approaches for CAR T therapy continue to be developed for treating cancer and other indications. Acute class-effect toxicities, such as cytokine release syndrome, immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, and immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome, remain significant concerns despite their potential reversibility. Given the complexities of balancing safety and efficacy of CAR T therapies, the US Food and Drug Administration (FDA) recently published Guidance for Industry, which included suggested definitions for dose-limiting toxicities (DLTs) for clinical trials of emerging CAR T therapies. However, the DLT definitions in the guidance do not reflect what was used in the phase 1 and/or registrational studies for the approved CAR Ts; for example, these studies defined DLTs as treatment-related, included exceptions, and/or allowed for time to resolve the adverse event. Using DLT definitions from the guidance could have prematurely stopped the early-phase studies of the now approved CAR Ts. In 2023, while designing a first-in-human, phase 1 study of a logic-gated cell therapy, an expert panel of academic cell therapists collaborated with industry partners at A2 Biotherapeutics to assess the practical implications of the FDA guidance. This led the panel to draft the revised recommendations contained herein, which integrate the permissibility of reversible events during dose-escalation for trial sponsors, investigators, health authorities, and other parties who may be involved in future CAR T therapy trials. These expert recommendations balance the safety of patients in early-phase trials with the potential long-term therapeutic opportunities for patients with terminal malignancies.

2025-09-01·Transplantation and Cellular Therapy

Improving Patient Access through Value-Based CAR T Delivery: Examples Using a Micro-costing Tool

Review

作者: Shafey, Mona ; Lilley, Helen ; Doble, Brett ; Dickinson, Olivia

The true costs of chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) delivery (i.e., all costs except acquisition costs) remain uncertain, with little guidance available to guide accurate estimation. Providers therefore may face challenges in estimating the costs of establishing or expanding CAR T services, particularly if they have limited business expertise or CAR T experience. This risks over- or under-estimation of CAR T delivery costs, with potential for inadequate provider reimbursement, resource challenges, and restricted patient access. Accurate estimation of CAR T delivery costs is an essential component of ensuring value-based healthcare that achieves the best possible patient outcomes, while also ensuring that providers are adequately compensated for service delivery. The purpose of this paper is to demonstrate how value-based CAR T service delivery can be facilitated using an Excel-based micro-costing framework ("tool") to derive accurate and transparent cost estimates that consider the full patient pathway from initial assessment through to 100 days post CAR T infusion. Micro-costing can be used to support robust CAR T business case development and ensure all individual components of the treatment pathway have been accounted for. The tool's flexibility allows providers to model different future scenarios (e.g., changes in the case mix) and test the impact of resource changes (e.g., adjusting staff experience levels) to make informed resourcing decisions. This facilitates identification of opportunities for efficiencies, resource reallocation, and service improvements, and supports providers in delivering CAR T therapy to as many eligible patients as possible. A clear and detailed understanding of CAR T delivery costs can also support validation of reimbursement levels, such as CAR T tariffs, mitigating the risk of provider underpayment for services. The publicly available micro-costing tool is the first to support costing across the full CAR T treatment pathway from initial patient assessment to long-term follow-up. It has the potential to transform provider approaches to CAR T program development, reducing reliance on assumptive costs and uncertainty, and instead offering an evidence-driven approach. Overall, the tool supports value-based and sustainable CAR T therapy delivery, with the aim of ensuring adequate reimbursement for providers while facilitating patient access to this potentially life-saving therapy.

2025-03-01·Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy

Treatment patterns, health care resource utilization, and costs of chimeric antigen receptor T-cell vs standard therapy for relapsed/refractory mantle cell lymphoma in the United States.

Article

作者: Chan, Philip K ; Teigland, Christie ; Mohammadi, Iman ; Kilgore, Karl M ; Wade, Sally W

BACKGROUND:

Standard of care (SOC) for relapsed/refractory mantle cell lymphoma (R/R MCL) has included chemoimmunotherapy and targeted therapies (eg, Bruton tyrosine kinase inhibitors [BTKis]). The approval of novel chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy in 2020 expanded therapeutic options.

OBJECTIVE:

To compare real-world patient characteristics, treatment patterns, health care resource utilization (HRU), and costs in traditional Medicare and commercially insured patients with R/R MCL treated with CAR T vs non-CAR T SOC (non-CAR T).

METHODS:

Adult patients with R/R MCL who had received 2 or more lines of therapy (LOTs) and continuously enrolled in their health plan between July 1, 2016, and December 31, 2021 (Medicare), or June 30, 2023 (commercial), were stratified into non-CAR T and CAR T cohorts based on therapy received during the study period after MCL diagnosis. Index date was 2L initiation for the non-CAR T cohort and CAR T infusion date for the CAR T cohort. Outcomes included time to next treatment (TTNT), treatment-free interval, MCL-related HRU (inpatient days, emergency department visits, and outpatient visits), and costs (medical and pharmacy).

RESULTS:

2,835 non-CAR T and 122 CAR T patients were included. Compared with non-CAR T patients, CAR T patients were more often commercially insured (27% vs 17.3%; P < 0.01), younger (median age 69 vs 74; P < 0.0001), and male (75.4% vs 64.4%; P = 0.012). Median follow-up after index was 209.5 (CAR T) and 413 (non-CAR T) days. More than one-third (36.9%) of non-CAR T patients received 3L or higher LOT after index and median TTNT decreased with LOT from 689 days (2L) to 184 days (6L). In contrast, only 15% of CAR T patients required additional LOT, and median TTNT post-CAR T was not reached. Duration of treatment-free interval similarly declined with LOT for non-CAR T patients, and the CAR T interval was significantly longer than all non-CAR T LOT. Use of targeted therapies in non-CAR T increased sequentially by LOT (2L: 76%; 6L: 93.2%; BTKi 2L: 26.8%; BTKi 6L: 34.1%). Following CAR T, 9% of patients received targeted therapy, predominantly lenalidomide based. All MCL-related HRU and medical and pharmacy costs were lower post-CAR T than post-index non-CAR T.

CONCLUSIONS:

Non-CAR T was associated with a greater use of post-index LOT, which also had shorter TTNT and treatment-free intervals. This suggests frequent and earlier progression as patients cycle through non-CAR T therapies. Standardized costs were higher in post-index non-CAR T vs post-CAR T episode periods. This suggests that earlier adoption of CAR T may reduce cycling through increasingly more expensive and less effective non-CAR T LOTs, potentially reducing HRU and financial burdens on patients with R/R MCL and the health system.

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项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2026-02-05

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JPM2026会后全球生物制药行业全景解析-从企业布局到行业演进

JPM2026会后全球生物制药行业全景解析-从企业布局到行业演进 ● 行业整体现状 JPM2026会议期间，全球生物制药行业呈现“头部稳健、中部突围、尾部求生”的格局。44届会议集中展示了超110家药企的管线与战略，并购交易、管线攻坚、技术迭代成为核心关键词，不同规模药企分化明显但均聚焦创新突破。 ■ 不同规模药企核心表现汇总企业规模代表企业核心营收表现管线重点关键动作核心数据超大市值药企 AbbVie、诺和诺德、阿斯利康等营收稳健，多实现正增长，抗风险能力突出核心产品迭代、多赛道布局，聚焦炎症、代谢、肿瘤管线扩张、战略并购、产能升级 AbbVie 2023-2025年销售额增长70亿美元；诺和诺德CagriSema 68周体重降幅达20.4%；阿斯利康2025年前9月营收增11% 大市值药企 BioMarin、Argenx、拜耳等增长分化，依赖核心产品或管线突破细分赛道深耕，酶替代疗法、自身免疫病、罕见病为主精准并购、管线深耕、区域扩张 Argenx 2025年营收41.5亿美元，同比增90%；BioMarin拟48亿美元收购Amicus；拜耳Nubeqa 2025年营收17亿欧元，增60% 中市值药企传奇生物、Zai Lab、BridgeBio等营收增速快，部分实现盈利突破特色管线攻坚，聚焦肿瘤、罕见病、基因治疗临床试验推进、合作研发、NDA申报 BridgeBio 2025年末现金储备5.875亿美元；Zai Lab聚焦肿瘤领域创新管线；传奇生物推进细胞治疗研发小/微型药企 4D Molecular、Intellia、EyePoint等多未实现规模化盈利，依赖融资与合作早期管线探索，聚焦基因编辑、小众罕见病融资、合作研发、早期临床试验多数企业管线处于Ⅰ/Ⅱ期；Intellia推进基因编辑疗法研发；小药企平均研发投入占比超25% 核心亮点：JPM2026会议期间，共宣布47起并购交易，总金额达1920亿美元，较2025年增长35%；全球生物制药市场2026年预计达1.8万亿美元，同比增长8.2%；AI辅助研发管线占比同比提升12%。 ■ 热门治疗领域布局现状治疗领域核心布局药企管线进展市场规模预测核心案例代谢疾病（肥胖/糖尿病）诺和诺德、礼来、阿斯利康双靶点/多靶点药物成主流，口服制剂加速落地 2027年预计达1200亿美元诺和诺德CagriSema提交FDA申请，礼来orforglipron定价149-399美元/月，2026年Q1/Q2预计获批免疫疾病 AbbVie、强生、Argenx IL-23、FcRn靶点成热点，适应症持续拓展 2027年预计达950亿美元 AbbVie Skyrizi拓展克罗恩病适应症；Argenx VYVGART 2025年覆盖1.9万名患者，拟拓展10个适应症肿瘤默克、阿斯利康、Genmab ADC、双抗、细胞治疗成研发核心 2027年预计达2100亿美元 Genmab petosemtamab治疗头颈部鳞癌客观缓解率58%；阿斯利康Enhertu拓展HER2阳性乳腺癌一线适应症神经疾病 Biogen、AbbVie、诺华阿尔茨海默病、帕金森病药物持续突破 2027年预计达800亿美元 Biogen Leqembi拟获批皮下注射剂型；AbbVie Vyalev 2024年销售额达4.5亿美元 ● 行业核心运行逻辑 ■ 专利悬崖倒逼管线升级多款核心产品专利到期，药企被迫加速创新迭代。 AbbVie的Humira 2023年失去独占权，2023-2025年因生物类似药冲击损失100亿美元营收。倒逼其全力推进Skyrizi和Rinvoq，两款药物同期合计营收达150亿美元，成功对冲风险。拜耳Xarelto 2025年欧洲专利到期后营收下降30%，公司将重心转向Nubeqa、Kerendia等潜在 blockbuster。 2025年Nubeqa营收17亿欧元，同比增长60%，成为新的增长支柱。 ■ 技术迭代驱动赛道革新 RNAi、基因编辑、AI等技术突破，重构研发与治疗模式。 Alnylam凭借RNAi技术，2025年产品营收达29.9亿美元，同比增长81%，推进95% TTR knockdown的nucresiran研发。 AI辅助研发加速管线推进，Thermo Fisher收购Clario，获得AI驱动的终点数据解决方案，预计12个月内提升调整后每股收益0.45美元。细胞基因治疗升温，诺华Zolgensma推出鞘内版本Itvisma，2025年获美国批准用于脊髓性肌萎缩症。 ■ 并购整合优化资源配置药企通过并购弥补管线短板、拓展商业网络，降低研发风险。 BioMarin拟以48亿美元收购Amicus Therapeutics，补充酶替代疗法管线，借助自身80个国家的商业网络，推动Galafold和Pombiliti + Opfolda全球扩张。预计2027年开始显着提升非GAAP每股收益，两大产品峰值营收均有望突破10亿美元。 Genmab收购Merus，补充EGFR × LGR5双抗petosemtamab，快速切入头颈部鳞癌赛道，完善肿瘤管线布局。 ■ 市场需求牵引布局调整未满足医疗需求凸显，驱动药企聚焦细分赛道。全球ATTR心肌病患者超30万，80%未确诊，Alnylam AMVUTTRA占据二线市场69%份额，90%患者可就近获得治疗。肥胖症全球患病率持续上升，诺和诺德、礼来加码双靶点药物，CagriSema、替尔泊肽同台竞技，争夺千亿市场。罕见病领域政策支持力度加大，Ascendis、BioMarin聚焦生长障碍、酶缺乏症等，打造特色管线。 ● 行业发展趋势 ■ 管线聚焦细分赛道，差异化竞争成主流 ▲ 免疫疾病领域：规避同质化，聚焦IL-23、FcRn等特色靶点。 Argenx的VYVGART聚焦重症自身免疫病，2025年营收41.5亿美元，同比增长90%，2030年目标覆盖5万名患者。 AbbVie Skyrizi凭借疗效与给药优势，在银屑病领域对抗Tremfya、Cosentyx，占据IL-23抑制剂市场42%份额。 ▲ 肿瘤领域：ADC、双特异性抗体、细胞治疗成研发热点。 Genmab petosemtamab聚焦头颈部鳞状细胞癌，早期数据显示客观缓解率达58%，预计2027年获批。阿斯利康推进双CD19/BCMA CAR-T疗法AZD0120，在多发性骨髓瘤中展现良好数据，同时探索狼疮等罕见病适应症。 ■ AI赋能全产业链，提升研发与生产效率 AI渗透药物发现、临床试验、生产、诊断全流程，降低成本、缩短周期。诺华加大AI在药物发现中的应用，主动寻求与AI驱动型生物科技公司合作，加速管线推进。 Thermo Fisher整合Clario的AI技术，优化临床试验数据处理，助力药企提升研发效率。 Alnylam采用AI辅助诊断，开发血液检测方法，提升ATTR疾病检出率，扩大患者群体。 ■ 全球化布局差异化，新兴市场加速渗透头部药企聚焦欧美成熟市场的同时，加大中国、印度等新兴市场投入。阿斯利康与中国恒瑞合作，拓展中国肿瘤市场；诺华在印度、中国推进多款药物临床试验，加速本地化落地。中市值药企借助新兴市场成本优势，布局生产与研发基地，降低运营成本。 BioMarin利用自身全球商业网络，将Amicus的产品推向更多新兴市场，扩大营收来源。 ■ 商业模式多元化，从药物销售到全周期服务药企突破传统销售模式，延伸至患者服务、诊断、随访等全周期管理。 Cardinal Health推出ContinuCare Pathway方案，简化糖尿病患者耗材管理，连接药房与供应商，提升患者依从性。 Alnylam投入10亿美元用于TTR疾病研究与教育，提升疾病认知，同时推动诊断与治疗一体化。 ● 行业核心挑战 ■ 竞争加剧，利润空间持续压缩细分赛道同质化严重，价格战频发，叠加医保压力，药企利润率下滑。代谢疾病领域，诺和诺德与礼来形成双寡头竞争。礼来orforglipron定价149-399美元/月，低于诺华口服司美格鲁肽部分规格。双方价格战逐步展开，预计压缩行业整体利润率2-4个百分点。免疫疾病领域，Skyrizi、Tremfya、Cosentyx同台竞技，2025年IL-23抑制剂市场规模达120亿美元，单品毛利率同比下降3-5个百分点。 ■ 监管趋严，合规成本与审批难度提升全球药监机构加强药物安全性、有效性监管，审批周期延长，合规成本增加。 FDA对基因治疗、细胞治疗的审批标准进一步细化，要求提供更长周期的安全性数据。欧盟药品监管机构强化药物价格管控，药企需提交更详细的成本与疗效数据，否则面临定价限制。拜耳asundexian用于二次卒中预防，虽完成阳性Ⅲ期试验，但仍需应对严格的监管审查，预计2026年底才能获批。 ■ 研发风险偏高，早期管线转化率偏低创新药研发投入大、周期长，早期管线失败率高，部分药企面临研发瓶颈。小微型药企平均研发投入超25%，但Ⅰ期管线转化率不足15%，多数企业难以实现管线落地。 BioMarin 2025年因ROCTAVIAN资产减值2.3-2.6亿美元，涉及库存、设施等多个方面，研发失利导致财务承压。神经疾病领域，Biogen多款阿尔茨海默病药物研发受阻，仅Leqembi实现突破，研发风险凸显。 ■ 供应链不稳定，产能与成本压力凸显全球供应链波动、原材料短缺，叠加生产设施投入需求，药企面临产能与成本双重压力。 Thermo Fisher收购Sanofi无菌生产基地，补充产能，应对生物制药生产需求增长。口服肽类药物生产工艺复杂，诺和诺德面临口服司美格鲁肽产能瓶颈，难以满足市场需求。原材料价格波动，导致中小药企生产成本上升，部分早期管线研发被迫暂停。 ■ 人才短缺，技术与商业人才供需失衡 AI研发、基因编辑、临床研究等高端技术人才短缺，同时商业推广人才竞争激烈，制约行业发展。大型药企通过并购吸纳人才，Genmab收购Merus后，整合其技术团队，强化双抗研发能力。中小药企难以承担高端人才薪酬，面临技术人才流失问题，研发进度受阻。新兴市场商业人才短缺，药企全球化布局受阻，产品落地速度慢于预期。全球生物制药行业正处于创新迭代与格局重塑的关键节点。各大药企的每一步布局，每一次管线调整，都在改写行业竞争逻辑，也在推动医疗健康领域的持续进步。不同规模药企需立足自身优势，应对行业挑战，在技术突破、管线深耕、资源整合中寻找增长机遇，推动行业向更高效、更精准、更普惠的方向发展。

基因疗法并购抗体药物偶联物细胞疗法上市批准

2026-02-04

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重要资讯 | 2026年1月CGT研发新进展：13款药物IND申请获受理，10款获批临床默示许可！

2026年1月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达13项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计23项。从药物类型来看，13项受理申请涵盖间充质干细胞、免疫细胞、基因治疗三大方向；获得默示许可的10项临床试验中，多能干细胞产品3项，包括泉生生物、士泽生物和瑞普晨创，分别针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症、帕金森型多系统萎缩及2型糖尿病；间充质干细胞产品4项，分别来自赛隽生物、普华赛尔、茵冠生物和赛亿生物；免疫细胞产品2项，包括金赛生物和石药集团/抗创联；基因治疗产品1项，为佑音医药。整体来看，2026年首月CGT领域申报与审批保持较高热度，多家企业推动产品进入临床阶段，显示出该领域创新活力与产业化进程的双重提速。 PART.01 受理端（13项）一间充质干细胞 1、京东方再生医学 1月4日，京东方再生医学科技有限公司的 “人脐带间充质基质细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501180。 2、拓华医药 1月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600094。二免疫细胞 1、优恺泽生物 1月5日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的“CT0596 CAR T细胞注射液”的两项新药临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2600003、CXSL2600004，分别用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）。 CT0596是基于科济药业THANK-u Plus®平台开发的一款通用型BCMA CAR-T细胞疗法，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 2、亘喜生物 1月7日，苏州亘喜生物科技有限公司的“GC012F注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSB2600011。 3、复星凯瑞 1月14日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的“FKC289注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600079，用于治疗复发/难治性原发性轻链型淀粉样变（ALA）。该疾病是一种与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，其发病机制为单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于心脏、肾脏等组织器官，最终导致多器官进行性功能衰竭。 4、贝斯昂科 1月14日，珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600014。 5、君赛生物/同赛医疗 1月15日，上海君赛生物药业有限公司/上海同赛医疗科技有限公司的 “GC203 TIL细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600015。 GC203 TIL细胞注射液是全球首款采用非病毒载体基因修饰的肿瘤浸润淋巴细胞疗法，依托君赛生物DeepTIL®细胞富集扩增平台与NovaGMP®基因修饰技术平台，通过非病毒载体介导的基因工程手段，使TIL细胞稳定表达膜结合型IL-7，实现无需清淋、无需IL-2联用的安全高效实体瘤治疗。三基因治疗 1、荣瑞医药 1月4日，上海荣瑞医药科技有限公司的“OVV-01注射液（静脉）”“OVV-01注射液”两项临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501187、CXSL2501188。 2、德康明基 1月13日，德康明基医疗科技（上海）有限公司的“VG801”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600074。 3、甘李药业 1月15日，甘李药业股份有限公司的“GLR1062注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600087。 4、鼎新基因 1月28日，上海鼎新基因科技有限公司的“RRG001眼内注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600141。 PART.02 默许端（10项）一多能干细胞 1、泉生生物 1月4日，浙江泉生生物科技有限公司的“人前/中脑神经前体细胞注射液（研发代号：ACT121）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500864，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。根据产品已完成的非临床研究结果，ACT121细胞通过脑立体定位移植至脑内后，可通过分化为神经元及星形胶质细胞，以及分泌血管内皮生长因子（VEGF）等途径，修复梗死损伤和改善中风动物模型的功能。 2、士泽生物 1月14日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司的“XS411细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500882，用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）。 3、瑞普晨创 1月29日，杭州瑞普晨创科技有限公司的“RGB-5088胰岛细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500945，用于治疗经现有充分治疗后血糖仍无法得到有效控制的2型糖尿病。之前已获批1型糖尿病临床试验。“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。二间充质干细胞 1、赛隽生物 1月5日，广州赛隽生物科技有限公司的“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500890，用于治疗老年性肌少症。已累计获得四项临床试验默示许可。其余的三项分别为：慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、缺血性脑卒中。 2、普华赛尔 1月5日，普华赛尔生物医疗科技有限公司的“人脐带源间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500887，用于治疗膝骨关节炎。 3、茵冠生物 1月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500915，用于治疗与基础治疗加载治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。截至目前，已有4款细胞药物临床试验申请获国家药监局受理，其中3款干细胞药物获药物临床试验默示许可。首款“人脐带间充质干细胞注射液”（研发代号：WG103）在北京天坛医院等8家中心开展治疗急性缺血性脑卒中的II期临床研究，Leading PI-王拥军院士，目前II期快速入组中。 4、赛亿生物 1月18日，江苏赛亿生物技术有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液（SY001注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500919，用于治疗糖尿病足溃疡。 SY001注射液，最大亮点在于 “冻存复苏即用型” 的货架属性。不同于传统干细胞产品需要临时制备、运输储存不便的痛点，它可长期冻存，临床使用时直接复苏即可，极大提升了治疗便捷性，完美适配糖尿病足溃疡的紧急治疗需求。三免疫细胞 1、金赛生物 1月8日，山东金赛生物科技有限公司的“INS19嵌合抗原受体T细胞注射液（INS19 CAR-T细胞注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500902，用于治疗儿童及青少年复发或难治的CD19阳性的急性淋巴细胞白血病。据了解，金赛生物是艺妙神州全资子公司。 2、石药集团/抗创联 1月29日，石药集团/北京抗创联生物制药技术研究有限公司的“SYS6055注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500947，用于治疗复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤。该产品为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。临床前研究显示，该产品可在体内特异性生成CAR-T细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为B淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。四基因治疗 1、佑音医药 1月10日，上海佑音医药生物科技有限公司的“EHT102注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500989，用于治疗OTOF基因突变引起的常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）。公开资料显示，这是一款基因疗法。DFNB9是由于OTOF基因的突变，导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，无法正常将声音刺激信号从耳朵传向大脑，从而导致耳聋。 PART.03 总结随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

临床申请细胞疗法免疫疗法基因疗法

2026-02-04

·亘喜生物

世界癌症日｜因此共情，为此共进

每年2月4日是“世界癌症日”，该疾病日由国际抗癌联盟（UICC）发起，旨在汇聚全球力量，提高公众对癌症的认知，并推动个人、组织乃至整个社会采取切实行动，为患者提供支持。今年的主题“United by Unique”深刻阐释了这样的共识：每一段抗癌经历都是独一无二的，而所有故事最终都指向同一个目标 —— 迎来一个不再因癌症而恐惧的未来。 REC 我们特邀患者倡导组织成员分享他们的故事与初心，他们乐观且坚定的信念，提醒我们助力抗癌之路仍任重道远。声明：本材料不用于任何推广目的，相关信息亦不应作为治疗或使用建议。如有相关问题请咨询医疗卫生专业人士。内部审批号：Z4-80409；Z4-80411；CN-177733；CN177732 往期精选 AZD0120喜获ASH2025“Fast and Furious CAR-T”金球奖 ASH2025 | 持续推进血液学与细胞疗法领域的雄心壮志血液肿瘤关爱月 | 创新重塑生命，携手传递希望 GRACELL 关于亘喜生物亘喜生物是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞疗法用于治疗癌症及自身免疫性疾病。公司于2024年2月正式成为阿斯利康集团成员。目前，亘喜生物已搭建起自主且完善的研发体系，利用其开创性的FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，公司正在开发一系列涵盖自体和同种异体细胞疗法的丰富产品管线。这些候选产品有望攻克目前CAR-T疗法持续存在的重大行业难题，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳和治疗成本高的瓶颈，以及实体瘤和自身免疫性疾病缺乏长期高效的治疗手段等挑战。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。

细胞疗法免疫疗法

100 项与 GC-012F 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	巴西	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	加拿大	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	意大利	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	波兰	AstraZeneca PLC	2026-02-09
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	韩国	AstraZeneca PLC	2026-02-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	鏇繭範顧範淵製簾膚艱(遞齋齋窪繭觸遞鑰獵繭) = 願簾網選願網範糧襯淵繭壓繭淵網淵觸顧範築 (壓觸築鑰簾廠糧觸積簾 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	鏇繭範顧範淵製簾膚艱(遞齋齋窪繭觸遞鑰獵繭) = 網獵鹽廠襯鹽鬱網壓繭繭壓繭淵網淵觸顧範築 (壓觸築鑰簾廠糧觸積簾 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	獵襯襯獵憲窪鏇衊憲繭(獵繭醖衊顧衊憲鹹醖繭) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 獵觸製構窪餘鑰觸齋鏇 (蓋獵糧鹽壓醖鏇鏇窪顧 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	獵窪艱鹹膚範觸構齋壓(鹽鹹構蓋憲繭壓製廠簾) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 築憲糧醖窪壓衊選艱淵 (網鬱選構鹹鏇獵膚顧鑰 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	壓艱糧窪壓淵艱淵繭糧(選觸襯衊齋艱蓋憲願鏇) = 廠鏇鑰膚窪齋夢鬱鏇鹽鹹餘淵壓選膚觸糧廠蓋 (餘膚窪齋遞簾鏇膚製鹽 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	壓艱糧窪壓淵艱淵繭糧(選觸襯衊齋艱蓋憲願鏇) = 積鬱齋鹹蓋鹽壓糧鑰窪鹹餘淵壓選膚觸糧廠蓋 (餘膚窪齋遞簾鏇膚製鹽 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	衊壓憲糧構齋鏇餘廠網(製艱鬱齋獵願膚膚憲顧) = 壓衊糧淵齋壓鹹觸構網鹹夢鬱艱餘廠壓壓鹹衊 (壓網糧餘顧鏇繭顧餘觸 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	衊壓憲糧構齋鏇餘廠網(製艱鬱齋獵願膚膚憲顧) = 選窪壓顧鹽淵遞壓鬱製鹹夢鬱艱餘廠壓壓鹹衊 (壓網糧餘顧鏇繭顧餘觸 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	選築觸衊願鏇糧選淵憲(鬱廠餘鬱艱窪窪窪獵夢) = 膚夢鏇膚餘製襯鬱網積繭範憲鹹繭淵餘繭繭遞 (鹹製網窪淵獵齋衊衊構 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	築鬱鏇鹹衊窪遞觸積鏇(積願製顧築夢鹹醖淵餘) = 鹽顧觸遞網簾製憲廠製壓餘鬱襯齋襯鑰構夢觸 (壓憲淵淵蓋網網醖鑰憲 ) 更多	积极	2024-12-07
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	衊廠獵艱齋齋廠齋廠壓(鏇膚醖襯獵齋選範醖糧) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 構鬱選獵餘壓齋構餘網 (構糧鏇選衊糧網淵夢顧 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	製衊夢顧壓築選廠膚鹽(鹹窪壓窪製膚繭製選餘) = 願鹹壓願築遞範製廠鏇構醖鹹鏇範餘製窪鹽窪 (鹽窪構簾構壓糧築顧餘 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	鏇構壓鏇觸衊築壓鹹構(選願膚觸蓋積齋窪積選) = 觸窪獵醖鏇夢壓鏇鏇蓋醖艱糧艱願壓壓餘範廠 (觸糧廠簾築鬱餘簾顧憲 ) 更多	积极	2023-12-11