A Phase III Open-label, Randomised, Multicentre Study Comparing AZD0120, a Dual-Targeting Autologous Chimeric Antigen Receptor T-cell (CART) Therapy Directed Against BCMA and CD19, Versus Standard Regimens in Participants With Relapsed Refractory Multiple Myeloma.

This is a randomised, multicentre, controlled, open-label, Phase III global study comparing the efficacy and safety of AZD0120 versus standard regimens (DKd [daratumumab, carfilzomib, and dexamethasone], DPd [daratumumab, pomalidomide, and dexamethasone], PVd [pomalidomide, bortezomib and dexamethasone], or Kd [carfilzomib and dexamethasone]) in participants with RRMM.

开始日期2026-02-23

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT07364487

/ Withdrawn早期临床1期IIT

An Open-Label Study to Assess the Safety and Efficacy of GC012F in Patients With Multiple Sclerosis

This is an open-label,early-stage exploratory clinical study to evaluate the safety and preliminary efficacy of GC012F CAR T cell injection in Multiple Sclerosis subjects.

开始日期2026-01-26

申办/合作机构

复旦大学附属华山医院

NCT07303790

/ Recruiting早期临床1期IIT

An Early Exploratory Study to Assess the Tolerability and Safety of GC012F in Patients With Multiple Sclerosis

This is an early exploratory study to assess the tolerability and safety of GC012F CAR T cell injection in Multiple Sclerosis patients.

开始日期2026-01-16

申办/合作机构

华中科技大学同济医学院附属同济医院

100 项与 GC-012F 相关的临床结果

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100 项与 GC-012F 相关的转化医学

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100 项与 GC-012F 相关的专利（医药）

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项与 GC-012F 相关的文献（医药）

2025-11-01·Transplantation and Cellular Therapy

Recommendations for Defining Chimeric Antigen Receptor T-Cell (CAR T) Dose-Limiting Toxicities (DLTs) for Future Early-Phase CAR T Therapy Studies

Review

作者: Maloney, David G ; Locke, Frederick L ; Shah, Nirav N ; Neelapu, Sattva S ; Ng, Eric ; Davila, Marco ; Vong, Judy ; Jacobson, Caron ; Miklos, David B ; Nikiforow, Sarah ; Welch, John ; Lin, Yi ; Frigault, Matthew J ; Maus, Marcela V

Chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapies have demonstrated potential to provide long-term remission in incurable hematologic malignancies, and novel approaches for CAR T therapy continue to be developed for treating cancer and other indications. Acute class-effect toxicities, such as cytokine release syndrome, immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome, and immune effector cell-associated hemophagocytic lymphohistiocytosis-like syndrome, remain significant concerns despite their potential reversibility. Given the complexities of balancing safety and efficacy of CAR T therapies, the US Food and Drug Administration (FDA) recently published Guidance for Industry, which included suggested definitions for dose-limiting toxicities (DLTs) for clinical trials of emerging CAR T therapies. However, the DLT definitions in the guidance do not reflect what was used in the phase 1 and/or registrational studies for the approved CAR Ts; for example, these studies defined DLTs as treatment-related, included exceptions, and/or allowed for time to resolve the adverse event. Using DLT definitions from the guidance could have prematurely stopped the early-phase studies of the now approved CAR Ts. In 2023, while designing a first-in-human, phase 1 study of a logic-gated cell therapy, an expert panel of academic cell therapists collaborated with industry partners at A2 Biotherapeutics to assess the practical implications of the FDA guidance. This led the panel to draft the revised recommendations contained herein, which integrate the permissibility of reversible events during dose-escalation for trial sponsors, investigators, health authorities, and other parties who may be involved in future CAR T therapy trials. These expert recommendations balance the safety of patients in early-phase trials with the potential long-term therapeutic opportunities for patients with terminal malignancies.

2025-09-01·Transplantation and Cellular Therapy

Improving Patient Access through Value-Based CAR T Delivery: Examples Using a Micro-costing Tool

Review

作者: Shafey, Mona ; Lilley, Helen ; Doble, Brett ; Dickinson, Olivia

The true costs of chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) delivery (i.e., all costs except acquisition costs) remain uncertain, with little guidance available to guide accurate estimation. Providers therefore may face challenges in estimating the costs of establishing or expanding CAR T services, particularly if they have limited business expertise or CAR T experience. This risks over- or under-estimation of CAR T delivery costs, with potential for inadequate provider reimbursement, resource challenges, and restricted patient access. Accurate estimation of CAR T delivery costs is an essential component of ensuring value-based healthcare that achieves the best possible patient outcomes, while also ensuring that providers are adequately compensated for service delivery. The purpose of this paper is to demonstrate how value-based CAR T service delivery can be facilitated using an Excel-based micro-costing framework ("tool") to derive accurate and transparent cost estimates that consider the full patient pathway from initial assessment through to 100 days post CAR T infusion. Micro-costing can be used to support robust CAR T business case development and ensure all individual components of the treatment pathway have been accounted for. The tool's flexibility allows providers to model different future scenarios (e.g., changes in the case mix) and test the impact of resource changes (e.g., adjusting staff experience levels) to make informed resourcing decisions. This facilitates identification of opportunities for efficiencies, resource reallocation, and service improvements, and supports providers in delivering CAR T therapy to as many eligible patients as possible. A clear and detailed understanding of CAR T delivery costs can also support validation of reimbursement levels, such as CAR T tariffs, mitigating the risk of provider underpayment for services. The publicly available micro-costing tool is the first to support costing across the full CAR T treatment pathway from initial patient assessment to long-term follow-up. It has the potential to transform provider approaches to CAR T program development, reducing reliance on assumptive costs and uncertainty, and instead offering an evidence-driven approach. Overall, the tool supports value-based and sustainable CAR T therapy delivery, with the aim of ensuring adequate reimbursement for providers while facilitating patient access to this potentially life-saving therapy.

2025-03-01·Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy

Treatment patterns, health care resource utilization, and costs of chimeric antigen receptor T-cell vs standard therapy for relapsed/refractory mantle cell lymphoma in the United States.

Article

作者: Chan, Philip K ; Teigland, Christie ; Mohammadi, Iman ; Kilgore, Karl M ; Wade, Sally W

BACKGROUND:

Standard of care (SOC) for relapsed/refractory mantle cell lymphoma (R/R MCL) has included chemoimmunotherapy and targeted therapies (eg, Bruton tyrosine kinase inhibitors [BTKis]). The approval of novel chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy in 2020 expanded therapeutic options.

OBJECTIVE:

To compare real-world patient characteristics, treatment patterns, health care resource utilization (HRU), and costs in traditional Medicare and commercially insured patients with R/R MCL treated with CAR T vs non-CAR T SOC (non-CAR T).

METHODS:

Adult patients with R/R MCL who had received 2 or more lines of therapy (LOTs) and continuously enrolled in their health plan between July 1, 2016, and December 31, 2021 (Medicare), or June 30, 2023 (commercial), were stratified into non-CAR T and CAR T cohorts based on therapy received during the study period after MCL diagnosis. Index date was 2L initiation for the non-CAR T cohort and CAR T infusion date for the CAR T cohort. Outcomes included time to next treatment (TTNT), treatment-free interval, MCL-related HRU (inpatient days, emergency department visits, and outpatient visits), and costs (medical and pharmacy).

RESULTS:

2,835 non-CAR T and 122 CAR T patients were included. Compared with non-CAR T patients, CAR T patients were more often commercially insured (27% vs 17.3%; P < 0.01), younger (median age 69 vs 74; P < 0.0001), and male (75.4% vs 64.4%; P = 0.012). Median follow-up after index was 209.5 (CAR T) and 413 (non-CAR T) days. More than one-third (36.9%) of non-CAR T patients received 3L or higher LOT after index and median TTNT decreased with LOT from 689 days (2L) to 184 days (6L). In contrast, only 15% of CAR T patients required additional LOT, and median TTNT post-CAR T was not reached. Duration of treatment-free interval similarly declined with LOT for non-CAR T patients, and the CAR T interval was significantly longer than all non-CAR T LOT. Use of targeted therapies in non-CAR T increased sequentially by LOT (2L: 76%; 6L: 93.2%; BTKi 2L: 26.8%; BTKi 6L: 34.1%). Following CAR T, 9% of patients received targeted therapy, predominantly lenalidomide based. All MCL-related HRU and medical and pharmacy costs were lower post-CAR T than post-index non-CAR T.

CONCLUSIONS:

Non-CAR T was associated with a greater use of post-index LOT, which also had shorter TTNT and treatment-free intervals. This suggests frequent and earlier progression as patients cycle through non-CAR T therapies. Standardized costs were higher in post-index non-CAR T vs post-CAR T episode periods. This suggests that earlier adoption of CAR T may reduce cycling through increasingly more expensive and less effective non-CAR T LOTs, potentially reducing HRU and financial burdens on patients with R/R MCL and the health system.

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项与 GC-012F 相关的新闻（医药）

2026-04-07

·医麦创新药

双靶点 CAR-T、NK、TIL 疗法 IND 受理/获批

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 4 月 7 日医麦客新闻 eMedClub News 据 CDE 官网显示，有多家企业的候选管线取得新的 IND 受理/获批临床进展。亘喜生物（阿斯利康集团成员）： GC012F 注射液 GC012F 注射液（AZD0120）获得 CDE 临床试验默示许可，包含了 4 项适应症：复发难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤、难治性系统性红斑狼疮以及复发或难治性轻链型淀粉样变性。 GC012F 注射液是基于亘喜生物专有的 FasTCAR 次日生产平台开发的 BCMA 和 CD19 双靶点自体 CAR-T 候选产品。目前，该候选产品已经处于临床研究阶段，在 2025 年的 ASH 年会上，GC012F 注射液的三项临床研究数据正式发表。 GC012F 在多个适应症上的临床试验推进，将进一步探索 CAR-T 细胞疗法在更多适应症领域的可行性和潜力。赛奥斯博生物：SK-NK 注射液 4 月 4 日，赛奥斯博生物的 SK-NK 注射液的 IND 申请获得受理。据公开信息，SK-NK 注射液严格遵循质控标准，通过特定体外生产工艺获得更高纯度 NK 细胞，且高表达 CD16、NKP46、NKG2D 等激活性受体，同时具备优异的颗粒酶/穿孔素表达水平、细胞因子分泌功能及强大的抗肿瘤杀伤活性。更重要的是，该产品实现了 NK 细胞的大规模工业化生产，大幅度降低细胞治疗成本。在 2025 年 12 月，SK-NK 注射液已经获得过 IND 批件，用于治疗晚期或转移性恶性实体肿瘤伴恶性腹水。沙砾生物：GT307 注射液 4 月 4 日，沙砾生物的 GT307 注射液的 IND 申请获得受理。GT307 是一款基于 CRISPR 基因编辑技术的下一代双基因敲除型 TIL 产品，旨在解决传统 TIL 在肿瘤微环境中易发生功能耗竭、持续性不足等关键瓶颈问题。依托沙砾生物自主研发的 ImmuT Finder® 高通量免疫调控靶点筛选平台，其系统性发现和鉴定了抑制 TIL 抗肿瘤功能的关键免疫调控因子，并通过 CRISPR 技术对其进行精准敲除，从而显著增强 TIL 的抗肿瘤功能和体内存续。在基因编辑策略上，GT307 采用高保真核酸酶体系，在编辑安全性、产品表型、扩增及功能方面均展现出显著优势。责任编辑丨浔校对丨浔参考资料： 1.CDE及官网精彩活动长按识别二维码立即参与↓ 4 月 9 日 19:00-20:30 CRBN 分子胶库革命：从设计到 IRF5 靶向降解的突破性筛选策略推荐 2 4 月 16 日 19:00-20:30 2026 核算药物爆发启示，开发、药效机制研究与爆发的底层逻辑声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

2026-04-07

·今日头条

阿斯利康千亿在华投资落子：上海建细胞疗法中心，成首家端到端跨国药企

> 2026年3月19日，英国制药巨头阿斯利康宣布在上海浦东启动细胞疗法创新中心及商业化生产基地，作为其2030年前在华投资超1000亿元人民币的核心举措。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/c2919f749b5b4ab0a042120720c89a61) 这一布局将使阿斯利康成为首家在中国拥有“端到端”细胞治疗能力的跨国药企，不仅补全了行业最难复制的产业化短板，更标志着中国在全球生物医药版图中的角色从重要市场向源头创新策源地加速转变。 ## 双核布局：张江研发与临港生产闭环阿斯利康此次在上海的布局分为两大关键部分，形成研发与生产的协同闭环。在**上海张江高科技园区**，将建立阿斯利康亘喜细胞疗法创新中心，覆盖**早期研究、病毒载体与质粒开发、分析检测、临床生产及注册支持**等全链条环节。同时，在**上海自贸区临港新片区**，将建设细胞疗法商业化生产供应基地，重点面向中国及亚洲市场，开展**自体CAR-T细胞疗法的商业化生产与供应**。 > “我们坚信，这项CAR-T技术能够让我们研发出针对部分血液肿瘤患者的细胞治疗药物，有望为这些肿瘤患者带去潜在的治愈希望。”阿斯利康全球执行副总裁尹思睿表示。这种“端到端”能力的构建，意味着阿斯利康正在攻克细胞治疗领域技术密度高、制造难度大的产业化瓶颈，旨在实现更快、更稳、更大规模地将疗法送达患者。 ## 技术基石：AZD0120与快速制造平台本次布局的核心产品基石之一，是阿斯利康通过**以12亿美元收购上海本土企业亘喜生物**获得的核心资产——**AZD0120双靶点CAR-T疗法**。这笔交易是跨国药企全资收购中国生物科技企业的首个案例。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/099f50e0dcd24e80963863898540a27d) - **临床数据表现**：在2025年美国血液学会年会上公布的早期临床数据显示，该疗法在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，**客观缓解率高达100%**，且安全性良好。 - **技术优势**：AZD0120搭载了亘喜生物的 **“FasTCAR”快速制造平台**，能显著缩短CAR-T细胞的制备周期。这不仅优化了工艺，更直接关系到成本降低、产能提升和患者可及性的整体改善。细胞治疗一旦能更快、更稳定地完成交付，就离真正的大规模应用更近一步。 ## 中国角色：从全球管线接收端到创新主导者阿斯利康的布局折射出中国在其全球战略中的角色升级。目前，阿斯利康中国团队已经**主导了超过20项全球临床研究项目**，从研发策略制定、临床试验设计执行，到与全球药监部门沟通审批，全程“拿起指挥棒”。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/329dcba4e6e84b44b889c589d4886c98) 这意味着，中国已从全球管线的接收端，转变为源头创新的策源地。阿斯利康全球高级副总裁何静指出，中国研发管线项目与全球同步率为100%，早期研发项目占比高达30%。政府层面的支持也助推了这一转型，例如上海静安区积极推动阿斯利康深度融入本地医院、高校、科研机构和初创企业的创新网络。 ## 行业涟漪：带动全产业链升级阿斯利康的深度布局预计将产生强大的“链主”效应，利好整个中国细胞治疗产业。对行业而言，这标志着细胞治疗在中国的发展正从“有明星项目”走向“有产业体系”。 - **上游**：病毒载体、质粒、培养体系、质控检测等供应商将获得稳定需求。 - **中游**：工艺开发、生产服务、冷链物流、数字化管理等领域迎来发展机遇。 - **下游**：临床医院、注册申报机构及患者将能更快接触到国际前沿疗法。此次投资是阿斯利康千亿在华投资的一个切面。近期，该公司还密集落子其他领域，如在广州建设放射性偶联药物生产基地，与清华大学共建人工智能药物研发联合研究中心，以及与石药集团合作在石家庄扩建生物制剂产能。 ![](blockview://markdown-image-tos-cn-i-tt/2676dbb55b924cff837857c4492011d3) ## 结语：创新的双向奔赴阿斯利康进入中国33年，其投资轨迹与中国生物医药产业的成长同频共振。本次上海细胞疗法中心的落地，不仅是跨国药企对中国创新生态、产业配套和制造能力的高度认可，也是其“在中国，为全球”战略的关键一步。未来，随着更多“中国研发”融入全球网络，这一布局有望加速前沿疗法惠及全球患者，并推动中国生物医药产业从并跑走向领跑。

2026-04-07

·靶点圈

一文带你了解BCMA作为多发性骨髓瘤精准治疗靶点的生物学基础与临床转化

1 BCMA的基本生物学特性 B细胞成熟抗原(BCMA，又称TNFRSF17/CD269)是MM免疫治疗的核心靶点，其生物学特征决定了靶向治疗的可行性与局限性，核心特性如下： No.1 基因与蛋白结构 ● 基因基础 ①编码基因：由位于16号染色体短臂(16p13.13)的TNFRSF17基因编码，全长2.92kb，包含3个外显子和2个内含子，基因结构决定了蛋白的功能分区。 ②剪接变异体：存在4种天然剪接变异体，不同变异体在配体结合亲和力、膜锚定能力及胞内信号传导效率上存在差异，但其核心功能均围绕浆细胞存活调控。 ● 蛋白结构：BCMA是由184个氨基酸组成的20.2kDa-III型跨膜糖蛋白，整体分为三个功能域，各结构域分工明确。 ①胞外域(N端)：1-54AA，含6个半胱氨酸组成的保守基序，是配体(APRIL、BAFF)结合的关键区域，决定了与配体的特异性相互作用； ②跨膜域：55-77AA，为疏水性氨基酸序列，负责将蛋白锚定在细胞膜上，保障膜结合型BCMA的稳定表达； ③胞内域(C端)：78-184AA，含肿瘤坏死因子受体相关因子(TRAF)结合基序，可招募TRAF5、TRAF6等分子，介导下游信号通路激活，是功能传导的核心区域。图1 BCMA基因和蛋白质的示意图 ● 氨基酸序列：MLQMAGQCSQ-NEYFDSLLHA-CIPCQLRCSS-NTPPLTCQRY-CNASVTNSVK-GTNAILWTCL-GLSLIISLAV-FVLMFLLRKI-NSEPLKDEFK-NTGSGLLGMA-NIDLEKSRTG-DEIILPRGLE-YTVEECTCED-CIKSKPKVDS-DHCFPLPAME-EGATILVTTK-TNDYCKSLPA-ALSATEIEKS-ISAR No.2 表达分布规律 ● 组织/细胞特异性 ①主要表达：集中于浆母细胞、正常浆细胞、恶性浆细胞(MM细胞)，少量表达于定向分化为浆细胞的记忆B细胞、浆细胞样树突状细胞； ②不表达/低表达：初始B细胞、造血干细胞、非造血组织(仅睾丸、气管、胃肠道部分区域因含少量浆细胞可能有微弱表达)，这种高度特异性表达最大程度降低了靶向治疗的脱靶毒性。 ● 恶性表达特点 ①高表达特性：80%-100%的MM细胞系均表达BCMA，且恶性浆细胞的BCMA表达水平显著高于正常浆细胞； ②动态变化：随MM疾病进展(从意义未明的单克隆丙种球蛋白病MGUS→冒烟型MMSMM→活动性MM)，BCMA表达逐渐上调； ③预后关联：BCMA高表达与MM患者不良预后正相关，是疾病活动度的重要生物标志物。图2 B细胞成熟抗原（BCMA）在浆细胞（PCs）中的生物学意义 No.3 配体结合与信号通路 ● 天然配体及结合特性 ①天然配体：增殖诱导配体(APRIL)和B细胞激活因子(BAFF)，主要由骨髓基质细胞、破骨细胞、巨噬细胞旁分泌产生； ②结合差异：APRIL与BCMA的结合亲和力远高于BAFF(约1000倍)，且APRIL还可结合TACI受体，而BAFF更倾向于结合BAFF-R，因此APRIL在BCMA介导的MM病理过程中作用更关键。 ● 下游信号通路及功能配体与BCMA结合后，通过胞内TRAF结合基序激活三条核心信号通路，共同调控MM细胞的生存与增殖： ①NF-κβ通路：最主要的下游通路，激活后上调抗凋亡蛋白(Mcl-1、BCL-2、BCL-XL)表达，抑制MM细胞凋亡； ②RAS/MAPK通路：促进MM细胞周期进展，增强细胞增殖能力； ③PI3K-PKB/Akt通路：进一步强化抗凋亡信号，同时诱导细胞黏附分子(ICAM-I)、血管生成因子(VEGF、IL-8)和免疫抑制分子(IL-10、PD-L1、TGF-β)产生，构建有利于MM细胞存活的骨髓微环境。图3 BCMA信号通路 No.4 生理与病理功能 ● 生理功能：生理状态下BCMA的天然配体为增殖诱导配体(APRIL)和B细胞激活因子(BAFF)，其中APRIL结合亲和力更高。配体结合后，BCMA激活NF-κB、JNK、MAPK、PI3K/AKT等下游通路，维持长寿命浆细胞存活、调控B细胞成熟分化与体液免疫。 ● 病理功能：在MM病理进程中，BCMA过表达持续激活肿瘤细胞生存通路，促进MM细胞增殖、抗凋亡与化疗耐药，同时通过旁分泌信号构建骨髓免疫抑制微环境，是MM发生发展的关键驱动因子。图4 不同疾病状态下BCMA的差异表达 No.5 可溶性BCMA（sBCMA）的特性与意义 ● 产生机制：膜结合BCMA可被γ-分泌酶切割胞外域，释放可溶性BCMA(sBCMA)进入外周血，可降低肿瘤细胞膜BCMA密度。 ● 核心生物学功能 ①生物标志物价值：MM患者血清sBCMA水平显著高于健康人群，且与肿瘤负荷、疾病进展程度正相关，是评估预后的重要指标。 ②治疗干扰作用：sBCMA可作为“诱饵受体”，中和血液中的APRIL/BAFF配体，同时结合抗BCMA治疗药物(抗体、CAR-T)，削弱靶向治疗的效果。 ③疗效监测作用：sBCMA血清半衰期仅24-36小时(远短于M蛋白的3-4周)，可快速反映疾病变化。BCMA靶向治疗后，患者血清sBCMA水平会快速、显著下降，若治疗有效则持续维持低水平，复发时会再次反弹，可作为实时疗效监测的核心指标。sBCMA水平变化与治疗类别无关，可普遍用于不同方案的疗效监测。 No.6 多发性骨髓瘤(MM)的现有研究背景 MM是全球第二常见的血液系统恶性肿瘤，以骨髓内克隆性浆细胞异常增殖为核心特征，目前仍为不可治愈性疾病，其临床诊疗与研究背景如下： ● 传统治疗格局与未满足需求 MM的传统一线治疗以三大类药物为核心：蛋白酶体抑制剂（PIs，硼替佐米、卡非佐米）、免疫调节药物（IMiDs，来那度胺、泊马度胺）、抗CD38单克隆抗体（达雷妥尤单抗、isatuximab）。尽管一线治疗可使多数患者达到缓解，但几乎所有患者最终都会进展为复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM），尤其是三药暴露/三药难治（TCE）患者，治疗选择极其有限，预后极差。 ● 疾病核心临床难点 ①肿瘤异质性与克隆进化：MM固有的基因组不稳定性导致治疗过程中耐药克隆持续筛选出现，是复发的核心根源；约25%的新诊断患者为高危MM，会出现早期复发、一线治疗即耐药，约15%的患者总生存期不足2年。 ②免疫抑制骨髓微环境：骨髓微环境中大量免疫抑制细胞、抑制性细胞因子富集，既促进肿瘤细胞存活，又介导免疫逃逸，削弱免疫治疗效果。 ③多药耐药普遍化：经多线治疗的RRMM患者，对传统化疗、靶向药物普遍耐药，亟需全新作用机制的治疗策略。 ● BCMA靶向治疗的临床地位基于BCMA在MM细胞上的高特异性表达与关键病理作用，BCMA靶向免疫治疗已彻底改变RRMM的治疗格局，多款疗法获FDA批准上市，成为TCERRMM的标准治疗方案，同时正在向一线治疗、高危MM人群快速推进，是MM治疗领域近十年最重大的突破。图5 BCMA靶向免疫疗法表1 多种BCMA靶向疗法在多发性骨髓瘤中的主要区别 2 BCMA靶向CAR-T细胞治疗 No.1 核心机制基因工程改造患者自体T细胞，表达BCMA特异性CAR，回输后识别并杀伤BCMA阳性MM细胞，杀伤效率高、缓解持久。CAR-T是BCMA靶向治疗中疗效最持久、深度缓解率最高的疗法。 ● 治疗过程：采集患者自体T细胞，经基因工程修饰表达BCMA特异性CAR(含scFv、铰链区、跨膜域、共刺激域、CD3ζ信号域)，体外扩增后回输；输注前需进行淋巴耗竭化疗(环磷酰胺+氟达拉滨)，为CAR-T细胞扩增创造环境。 ● 关键结构差异：共刺激域(CD28/4-1BB/OX40)、scFv来源(鼠源/人源/羊驼源)、转导方式(逆转录病毒/慢病毒/非病毒载体)、安全开关(截断型EGFR等)。图6 迄今为止用于多发性骨髓瘤患者的BCMA CAR-T细胞疗法概述 No.2 临床在研创新产品与技术突破 ● 新型抗原识别域设计：包括全人源VHH结构的FHVH33、Centyrin支架的P-BCMA-101(非病毒piggyBac转座系统，带iCasp9安全开关)、D结构域的CART-ddBCMA(ORR100%，CR/sCR76%)、三聚体APRIL配体的TriPRILCAR(双靶向BCMA/TACI，克服抗原逃逸)。图7 BCMA CAR中多样的细胞外识别结构域 ● 双靶点CAR-T：BCMA/CD19双靶点的GC012F，新诊断高危MM患者ORR100%，sCR95.5%，100%实现MRD阴性；BCMA/CD38、BCMA/GPRC5D双靶点产品也进入临床阶段，可显著降低抗原逃逸风险。图8 双重CAR设计，同时靶向两种多发性骨髓瘤相关抗原 ● 技术平台创新：快速制造平台(PHE885，T-Charge平台2天内完成生产，ORR98%)、异体通用型CAR-T(ALLO-715、P-BCMA-ALLO1，基因编辑敲除TCR/MHC，实现“现货型”供应，解决自体CAR-T制备周期长的痛点)。表2 嵌合抗原受体（CAR）T细胞用于多发性骨髓瘤表3 FDA批准的BCMA靶向CAR T细胞产品及正在进行临床试验的产品 No.3 核心优势(相较于ADC/BsAb) ①杀伤效率强：单次输注后可体内扩增，形成持久抗肿瘤免疫，深度缓解率(CR/sCR、MRD阴性率)更高。 ②缓解更持久：CAR-T细胞可长期存活并形成免疫记忆，降低复发风险，中位缓解持续时间(mDoR)更优。 ③受sBCMA干扰小：扩增后的CAR-T细胞对可溶性BCMA的“诱饵效应”耐受性更强，疗效受靶点干扰程度低。 ④给药便捷：多数为单次输注，无需持续静脉输注(BiTE)或频繁给药(部分ADC)，患者依从性更高。 ⑤适应范围广：对多线治疗后T细胞功能未严重耗竭的患者仍有效，部分产品可用于高危/难治性MM。 No.4 核心挑战 ● 毒性相关挑战 ①细胞因子释放综合征(CRS)：Meta分析显示发生率80.3%，≥3级发生率14.1%，MM患者中严重程度低于ALL/NHL，与预处理后T细胞功能受损相关。 ②免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)：发生率10.5%，罕见严重病例，但需警惕迟发性神经毒性(如帕金森样运动障碍)，可能与中枢神经系统中少量BCMA表达相关。 ③继发恶性肿瘤：FDA已要求CAR-T产品添加黑框警告，需长期监测患者继发T细胞淋巴瘤/白血病风险。 ● 疗效相关挑战 ①抗原逃逸：BCMA表达下调/缺失、基因突变或sBCMA干扰，双特异性CAR-T可部分克服，但仍需优化多靶点组合。 ②肿瘤微环境(TME)抑制：骨髓微环境中MDSCs、肿瘤相关巨噬细胞(TAMs)等分泌抑制性细胞因子，导致CAR-T细胞耗竭、增殖能力下降。 ③制造与可及性：传统自体CAR-T制备周期长(数天至数周)，难以满足疾病快速进展患者需求；异体CAR-T面临移植物抗宿主病(GVHD)、宿主排斥等问题。 No.5 技术优化与未来方向 ● 制造工艺革新 ①缩短制备时间：PHE885(T-Charge平台)2天内完成制备，Ⅰ期试验ORR98%，CR率42%，3级CRS发生率10%；GC012F(FasTCAR平台)24小时制备，保留T细胞干性，提升增殖与持久性。 ②标准化与规模化：非病毒转染技术(如piggyBac)降低成本，异体CAR-T(如P-BCMA-ALLO1、ALLO-715)实现“现货供应”，扩大可及性。 ● 下一代CAR-T设计 ①多靶点拓展：除BCMA/CD38/CD19/GPRC5D外，探索BCMA与SLAMF7、NKG2DL等组合，进一步降低逃逸风险。 ②功能增强改造：联合γ-分泌酶抑制剂(提升膜BCMA表达)、免疫检查点抑制剂(改善T细胞耗竭)，增强CAR-T细胞浸润与存活。 ③安全开关优化：iCasp9、截断型EGFR等可快速终止CAR-T细胞活性，降低严重毒性风险。 ● 适应症与联合策略拓展 ①向新诊断高危MM推进(如GC012F一线治疗试验)，探索CAR-T作为诱导/巩固治疗替代自体干细胞移植(ASCT)。 ②联合传统药物(PI、IMiD)或其他免疫疗法(双特异性抗体、ADC)，提升深度缓解率与持续时间。 ● 基础研究与转化 ①深入解析BCMA抗原逃逸机制(如胞啃作用、内吞下调)，指导CAR结构优化； ②开发iPSC来源CAR-NK细胞(如FT576，双靶向BCMA/CD38)，避免GVHD，实现规模化生产。 3 BCMA靶向ADC No.1 核心机制由“抗BCMA抗体+连接子+细胞毒性载荷”组成，抗体特异性结合MM细胞表面BCMA后内吞，通过可切割/非可切割连接子释放载荷(如微管抑制剂、DNA毒性药物)，诱导肿瘤细胞凋亡；部分ADC通过去岩藻糖基化Fc段增强抗体依赖的细胞毒性(ADCC)和吞噬作用(ADCP)。图9 抗BCMA-ADC在多发性骨髓瘤细胞中的一般机制作用 No.2 核心优势(相较于CAR-T/BsAb) ①无需依赖患者免疫系统功能，适用人群更广； ②制备周期短、成本较低，为“现成药物”，可快速给药； ③免疫过度激活风险低，细胞因子释放综合征(CRS)等严重不良反应发生率低于CAR-T/BiTE； ④给药频率低(多为每3周1次输注)，患者依从性优于需持续输注的BiTE。表4 带有B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体–药物偶联物（ADC） No.3 BCMA靶向ADC的耐药机制 ● 靶点相关耐药 ①BCMA表达下调/缺失：MM克隆异质性导致BCMA低表达/阴性亚克隆增殖，或治疗诱导BCMA表达降低； ②sBCMA干扰：高浓度sBCMA与ADC抗体结合，阻碍其与膜BCMA结合，降低细胞内吞效率。 ● 内吞与载荷释放缺陷 ①内吞途径异常(如网格蛋白介导的内吞功能障碍)，导致ADC无法进入细胞； ②溶酶体pH改变或蛋白酶活性不足，影响连接子切割或抗体降解，导致载荷释放受阻(如T-DM1耐药模型中溶酶体pH异常)。 ● 药物外排增强：ATP结合盒(ABC)转运体(如多药耐药蛋白MDR)主动将细胞内载荷排出，降低胞内药物浓度。 ● 细胞存活通路激活 ①DNA修复通路(尤其是同源重组通路HR)上调，RAD51蛋白表达增加，修复载荷介导的DNA损伤； ②抗凋亡通路激活(如BCL-2家族蛋白上调)，抵抗凋亡信号。 ● 载荷靶点突变：极少数情况下，载荷作用靶点(如微管蛋白、RNA聚合酶Ⅱ)突变，降低载荷结合亲和力，但目前尚未在ADC耐药模型中明确证实。图10 抗BCMA-ADC治疗多发性骨髓瘤的一般耐药机制 No.4 克服耐药的策略 ● 靶点结合与结构改良 ①双表位/双特异性设计：开发双表位ADC(同时结合BCMA两个不同胞外域)或双特异性ADC(BCMA+CD38/CD19/GPRC5D)，提升对低表达BCMA细胞的识别能力，减少抗原逃逸。 ②抗体亲和力优化：通过定向进化技术增强抗体对膜BCMA的结合特异性，降低对可溶性BCMA(sBCMA)的亲和力(如MEDI2228设计)，减少“诱饵受体”干扰。 ③γ-分泌酶抑制剂(GSIs)联合：联用nirogacestat等GSIs，减少BCMA膜切割，降低sBCMA生成，提升膜BCMA密度，增强ADC结合效率。 ● 连接子与载荷升级 ①连接子优化：采用pH敏感型或蛋白酶敏感型可切割连接子，提升肿瘤微环境特异性释放效率；增强连接子稳定性，减少循环中载荷脱落导致的脱靶毒性。 ②新型载荷开发：替换传统微管抑制剂(如MMAF)，采用DNA交联剂(PBD二聚体)、RNA聚合酶抑制剂(α-鹅膏蕈碱)等新型载荷，增强对静止期MM细胞及耐药克隆的杀伤作用。 ③载荷耐药规避：选择ABC转运体低亲和力载荷(如PBD)，或通过亲水连接子降低载荷疏水性，减少多药耐药蛋白(MDR)介导的药物外排。 ● 药效增强与毒性控制 ①抗体功能强化：通过去岩藻糖基化修饰Fc段，增强抗体依赖的细胞毒性(ADCC)和吞噬作用(ADCP)，协同载荷杀伤肿瘤细胞。 ②特异性毒性缓解：优化载荷结构(如降低角膜上皮细胞摄取效率)，或开发眼部保护策略(如预防性使用人工泪液、糖皮质激素滴眼液)，减轻Belantamab-mafodotin相关角膜病变。 ③给药方案调整：探索低剂量高频次、联合用药减量等方案，在维持疗效的同时降低单药毒性。 ● 联合治疗策略深耕 ①与标准疗法联用：ADC+IMiD(来那度胺)/PI(硼替佐米)，协同激活免疫与抑制肿瘤信号(如Belantamab-mafodotin+Pd方案ORR达88.9%)； ②与免疫疗法联用：ADC+PD-1/PD-L1抑制剂，逆转肿瘤微环境免疫抑制，增强ADC介导的免疫原性细胞死亡； ③与DNA修复抑制剂联用：ADC+ATMi/ATRi/WEE1i，抑制RAD51介导的DNA修复，增强PBD类载荷的细胞毒性。 4 BCMA靶向BsAb(含BiTE) No.1 核心机制工程化设计具有双抗原特异性，一端结合MM细胞BCMA，另一端结合T细胞CD3ε，可桥接内源性T细胞与肿瘤细胞，无需抗原呈递细胞及MHC匹配，直接形成细胞毒性突触，激活多克隆T细胞杀伤肿瘤细胞，无需个体化制备，可快速给药，是无法接受CAR-T治疗患者的核心选择。核心风险为细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。图11 双特异性抗体构造通过双抗原特异性促进细胞间相互作用 No.2 主要类型 ● 按分子结构设计分类 ①单链可变片段(scFv)融合型(BiTE®分子)：无Fc段，由两个串联的scFv组成(N端BCMAscFv+C端CD3scFv)，分子质量小，组织穿透性强，但半衰期短(如早期AMG420半衰期仅数小时)。 ②全长抗体异二聚体型(IgG样结构)：采用Fab臂交换(DuoBody®技术)或工程化Fc段设计，形成异二聚体全长抗体，含完整Fc段，半衰期长(4-18天)，可介导ADCC/ADCP协同杀伤。 ③不对称结构型(2+1结构)：双价结合BCMA(增强亲和力)、单价结合CD3(降低T细胞过度激活风险)，平衡疗效与安全性，减少CRS等严重不良反应。 ● BCMA×CD3双特异性抗体(主流类型) ①核心机制：一端特异性结合MM细胞表面BCMA，另一端结合T细胞CD3ε链，无需抗原呈递细胞及MHC匹配，直接桥接T细胞与MM细胞，激活T细胞释放穿孔素、颗粒酶杀伤肿瘤细胞。 ②代表药物：Teclistamab(JNJ-64007957)、Elranatamab(PF-06863135)、AMG701、CC-93269。 ● BCMA×CD38双特异性抗体 ①核心机制：同时靶向MM细胞高表达的BCMA和CD38，双重识别提升肿瘤特异性，减少抗原逃逸；CD38靶点可增强抗体依赖的细胞毒性(ADCC)，与BCMA靶向形成协同杀伤。 ②代表药物：BM38 ● BCMA×CD19双特异性抗体 ①核心机制：BCMA靶向成熟MM细胞，CD19靶向骨髓瘤干细胞样克隆(少量表达CD19)，覆盖肿瘤异质性，降低单一抗原缺失导致的耐药风险。 ②代表药物：GC012F ● BCMA×GPRC5D双特异性抗体 ①核心机制：GPRC5D是MM细胞另一高特异性抗原，与BCMA无表达重叠，双靶点设计可有效规避BCMA抗原逃逸，尤其适用于BCMA低表达或耐药的MM患者。 ②代表药物：JNJ-79635322(BCMA×GPRC5D×CD3三特异性抗体同源设计) ● BCMA×其他MM相关抗原双特异性抗体 ①BCMA×TACI：TACI与BCMA共享配体APRIL，部分MM细胞高表达TACI，双靶点设计可扩大肿瘤覆盖范围，代表药物为基于APRIL配体的双特异性CAR-T同源构建体，预临床显示可杀伤BCMA敲除MM细胞。 ②BCMA×SLAMF7：SLAMF7在MM细胞广泛表达，与BCMA协同增强免疫杀伤，目前处于临床前开发阶段，可增强抗体依赖的细胞毒性和吞噬作用。表5 用于多发性骨髓瘤的临床试验中的双特异性T细胞接合剂 No.3 核心优势(相较于ADC/CAR-T) ● 抗原结合与逃逸抵抗更优：多采用双价结合BCMA设计(如2:1结构)，亲和力更强，对低表达BCMA的MM细胞仍有高效识别能力；部分产品可靶向BCMA+CD38/CD19/GPRC5D等双靶点，直接规避单一抗原逃逸风险，优于单靶点ADC及多数BiTE。 ● 免疫激活更精准高效：同时桥接MM细胞BCMA与T细胞CD3，无需抗原呈递，直接形成免疫突触激活T细胞；部分产品可通过Fc段或共刺激域增强T细胞增殖与细胞毒性，激活效率优于依赖载荷杀伤的ADC，且无BiTE持续输注的免疫过度激活风险。 ● 受sBCMA干扰更小：优化的抗原结合域设计(如优先结合膜BCMA)，对可溶性BCMA(sBCMA)的“诱饵效应”耐受性更强，高sBCMA环境下仍能保持活性，而ADC易被sBCMA竞争性结合，BiTE的桥接作用也易受干扰。 ● 给药便捷性与依从性更高：半衰期长(多为4-18天)，支持每周/每2周皮下注射或静脉输注，无需ADC的每3周输注或BiTE的持续静脉输注，患者治疗负担更低，门诊即可完成给药。 ● 安全性更可控：CRS发生率虽高于ADC，但多为1-2级，且无ADC特有的靶点相关毒性(如角膜病变)；通过阶梯式给药、预处理等策略可进一步降低严重毒性风险，安全性优于部分BiTE的高感染率及ADC的器官特异性毒性。 ● 适用人群更广：对多线治疗后T细胞功能未严重耗竭的患者仍有效，且无需依赖患者骨髓功能(ADC对骨髓功能受损者疗效下降)，也不受BiTE对T细胞数量/功能的严格限制，适用范围覆盖更多RRMM患者。 ● 耐药后治疗价值更高：与ADC、CAR-T的交叉耐药机制不完全重叠，对既往BCMAADC或CAR-T治疗失败的患者仍有一定响应率(如Elranatamab对既往BCMA靶向治疗患者ORR达70%)，而BiTE耐药后缺乏明确的序贯治疗优势。 5 BCMA靶向其他新型疗法 No.1 T细胞抗原偶联物(TAC)疗法 ● 核心机制：融合BCMA抗原结合域、CD3ζ结合域及CD4/CD8共受体结构，无需改造T细胞内源性信号通路，而是通过“劫持”TCR-CD3复合物定向激活T细胞，实现MHC非依赖的MM细胞杀伤；相较于传统CAR-T，TAC-T细胞毒性更低，无明显细胞因子释放综合征(CRS)，且不易诱导T细胞耗竭。 ● 核心优势：抗瘤活性强，可快速清除MM细胞；能形成长期免疫记忆，对后续肿瘤再挑战具有抵抗能力；脱靶效应低，对正常组织损伤小。 ● 发展进展：预临床模型中已证实可有效杀伤BCMA阳性MM细胞，目前处于临床前研发后期，尚未进入人体临床试验。 No.2 抗体偶联T细胞受体(ACTR)疗法 ● 核心机制：通过基因工程改造自体T细胞，使其表达胞外CD16Fc受体及胞内T细胞信号/共刺激域；需与抗BCMA单克隆抗体(如SEA-BCMA)联合使用，CD16受体结合抗体Fc段后激活T细胞，介导抗体依赖的T细胞cytotoxicity(ADTC)杀伤MM细胞。 ● 发展现状：曾开展Ⅰ期临床试验(NCT03266692)评估在RRMM中的疗效，但因出现未预期的安全性问题(具体毒性未公开披露)，已终止临床开发，目前无后续推进进展。 No.3 BCMA靶向癌症疫苗 ● 核心机制：以BCMA抗原肽(或修饰后高亲和力肽)为免疫原，联合佐剂(如Poly-ICLC)接种，激活机体自身特异性细胞毒性T细胞(CTL)和辅助性T细胞，诱导长期抗肿瘤免疫；可与CAR-T、ADC等疗法联合，增强免疫应答持久性，降低复发风险。 ● 适用场景：主要用于高危冒烟型MM(SMM)的疾病进展预防，或自体干细胞移植(ASCT)后的巩固治疗，辅助清除微小残留病(MRD)。 ● 发展进展：处于早期临床探索阶段，临床前研究显示可显著增强BCMA靶向疗法的抗瘤活性，尚无成熟人体临床试验数据披露。 No.4 APRIL通路抑制剂 ● 核心机制：APRIL是BCMA的高亲和力配体，主要由骨髓基质细胞、破骨细胞分泌，通过结合BCMA激活下游促瘤信号；抑制剂(如BION-1301，抗APRIL单克隆抗体)可阻断APRIL与BCMA结合，抑制MM细胞增殖与免疫抑制微环境形成，同时可减少sBCMA产生，增强其他BCMA靶向疗法的疗效。 ● 临床数据：Ⅰ/Ⅱ期临床试验显示，BION-1301单药治疗RRMM具有良好安全性，可显著降低患者血清APRIL水平；目前正在探索与BCMACAR-T、ADC的联合治疗方案，以提升深度缓解率。 No.5 RNA生成抗BCMA×CD8CAR-T疗法 ● 核心机制：通过RNA转染技术制备抗BCMACAR-T细胞，仅短暂表达CAR分子(有限生存期)，可精准控制T细胞激活时长，降低CRS、神经毒性等严重不良反应风险；同时支持多剂量给药，灵活调整治疗强度。 ● 核心优势：制备流程更便捷，成本低于病毒转导CAR-T；毒性可控，适合肿瘤负荷较高或不耐受传统CAR-T的患者。 ● 发展进展：Ⅰ期临床试验(NCT03448978)正在招募RRMM患者，预临床模型中已证实可有效抑制MM细胞增殖，无严重毒性事件。 No.6 BCMA靶向三特异性T细胞激活构建体 ● 核心机制：同时结合MM细胞BCMA、T细胞CD3及人血清白蛋白，白蛋白结合域可延长药物半衰期(达3周)，无需持续输注；双靶点桥接设计增强T细胞激活效率，提升对低表达BCMAMM细胞的杀伤能力。 ● 代表药物：HPN217，目前处于Ⅰ期临床试验(NCT04184050)，主要评估在RRMM中的安全性与初步疗效，预临床显示抗瘤活性优于传统BiTE分子。仁域生物的产品现货 & 抗体发现服务 No.1 Anti-Human & Cyno BCMA VHH 关键数据左右滑动查看更多 No.2 其他纳米抗体Leader分子现货列表 No.3 Camel Fc标签重组蛋白列表 No.4 羊驼免疫&骆驼免疫—自建现代化养殖农场 No.5 万亿级天然抗体库产品—轻松DIY科研抗体成都仁域生物成立于2019年1月，是一家专注基因工程抗体技术和天然抗体库开发的公司，拥有优化的噬菌体展示抗体库技术和现代化的骆驼/羊驼养殖免疫基地。公司主营业务： ◆ 全人源/纳米抗体定制；◆ 噬菌体展示抗体库定制 ◆ 多肽/多肽库定制；◆ 羊驼/骆驼免疫服务 ◆ 文库相关产品经销商 protocol 获取 / 产品咨询邮箱｜find@renyubio.com 电话｜19136178673 地址｜成都市经开区科技产业孵化园参考文献 Chan CH, Yang X, Lyu M, Chen Z, Liu Y, Zhang G, Yu Y. Targeting BCMA in multiple myeloma: A comprehensive review of immunotherapeutic strategies and clinical outcomes. Mol Ther Oncol. 2025 Aug 30;33(4):201044. Amin R, Dey BK, Darwin R, Cho WC, Sharifi-Rad J, Calina D. BCMA-targeted therapies in multiple myeloma: advances, challenges and future prospects. Med Oncol. 2025 May 8;42(6):204. Yue T, Sun Y, Dai Y, Jin F. Mechanisms for resistance to BCMA-targeted immunotherapies in multiple myeloma. Blood Rev. 2025 Mar;70:101256. Hu Y, Xie Y, Wang X, Yang L, Geng H, Yi Z, Zhang Y, Ma L, Chen F. Targeting BCMA in multiple myeloma: designs, challenges, and future directions. Cancer Immunol Immunother. 2025 Feb 1;74(3):77. Xing L, Liu Y, Liu J. Targeting BCMA in Multiple Myeloma: Advances in Antibody-Drug Conjugate Therapy. Cancers (Basel). 2023 Apr 11;15(8):2240. Rinaldi I, Muthalib A, Edina BC, Wiyono L, Winston K. Role of Anti-B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in the Management of Multiple Myeloma. Cancers (Basel). 2022 Jul 19;14(14):3507. Paul B, Rodriguez C, Usmani SZ. BCMA-Targeted Biologic Therapies: The Next Standard of Care in Multiple Myeloma Therapy. Drugs. 2022 Apr;82(6):613-631. Kleber M, Ntanasis-Stathopoulos I, Terpos E. BCMA in Multiple Myeloma-A Promising Key to Therapy. J Clin Med. 2021 Sep 10;10(18):4088. Sanchez L, Dardac A, Madduri D, Richard S, Richter J. B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: the new frontier of targeted therapies. Ther Adv Hematol. 2021 Jan 30;12:2040620721989585. Roex G, Timmers M, Wouters K, Campillo-Davo D, Flumens D, Schroyens W, Chu Y, Berneman ZN, Lion E, Luo F, Anguille S. Safety and clinical efficacy of BCMA CAR-T-cell therapy in multiple myeloma. J Hematol Oncol. 2020 Dec 3;13(1):164. Yu B, Jiang T, Liu D. BCMA-targeted immunotherapy for multiple myeloma. J Hematol Oncol. 2020 Sep 17;13(1):125. Dalla Palma B, Marchica V, Catarozzo MT, Giuliani N, Accardi F. Monoclonal and Bispecific Anti-BCMA Antibodies in Multiple Myeloma. J Clin Med. 2020 Sep 19;9(9):3022. Cho SF, Lin L, Xing L, Li Y, Yu T, Anderson KC, Tai YT. BCMA-Targeting Therapy: Driving a New Era of Immunotherapy in Multiple Myeloma. Cancers (Basel). 2020 Jun 5;12(6):1473. Shah N, Chari A, Scott E, Mezzi K, Usmani SZ. B-cell maturation antigen (BCMA) in multiple myeloma: rationale for targeting and current therapeutic approaches. Leukemia. 2020 Apr;34(4):985-1005. Gavriatopoulou M, Ntanasis-Stathopoulos I, Dimopoulos MA, Terpos E. Anti-BCMA antibodies in the future management of multiple myeloma. Expert Rev Anticancer Ther. 2019 Apr;19(4):319-326. Cho SF, Anderson KC, Tai YT. Targeting B Cell Maturation Antigen (BCMA) in Multiple Myeloma: Potential Uses of BCMA-Based Immunotherapy. Front Immunol. 2018 Aug 10;9:1821.

免疫疗法临床结果

100 项与 GC-012F 相关的药物交易

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	美国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	日本	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	澳大利亚	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	巴西	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	加拿大	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	法国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	德国	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	意大利	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	挪威	AstraZeneca PLC	2026-02-23
难治性多发性骨髓瘤	临床3期	波兰	AstraZeneca PLC	2026-02-23

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL1, 1x10^5 cells/kg)	鑰鏇壓襯艱壓範製鹹簾(範憲觸鏇餘蓋構網構繭) = 壓鹹壓構獵淵醖壓壓構齋淵鏇獵壓選簾鏇製糧 (衊齋齋壓窪網網積糧齋 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05850234 (DURGA-1, ASH2025) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 难治性多发性骨髓瘤	25	AZD0120 (DL2, 3x10^5 cells/kg)	鑰鏇壓襯艱壓範製鹹簾(範憲觸鏇餘蓋構網構繭) = 製鏇構壓願獵壓醖築憲齋淵鏇獵壓選簾鏇製糧 (衊齋齋壓窪網網積糧齋 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05846347 (ASH2025)	临床1/2期	系统性红斑狼疮	15	GC012F	範願獵蓋鬱鏇繭顧範築(糧繭艱壓糧網範蓋鏇鑰) = occurred in 14 (mainly Grade 1); two Grade 3 events at the highest dose resolved after steroids 願餘壓鑰觸願願獵範遞 (構鏇蓋齋繭齋積壓製糧 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05858684 (ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮	10	GC012F (AZD0120)	憲築簾廠醖壓鑰壓簾糧(選構選艱艱窪構鬱廠獵) = Six patients experienced grade 1 CRS, and one patient experienced grade 2 CRS. No cases of immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) or grade ≥3 CRS were reported. Other common AEs included hematologic abnormalities, hypogammaglobulinemia, and infections. No fatal adverse events occurred. 淵鑰構憲壓憲齋簾選選 (鹽壓製淵糧願鑰餘膚齋 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线 R-ISS stage II or III \| del (17p) \| t (4;14) ... 更多	22	GC012F/AZD0120 1x10^5/kg	艱構獵壓夢鑰艱壓膚遞(糧鏇繭襯夢餘構鬱窪鑰) = 衊糧範衊齋餘餘蓋獵網廠衊糧願淵獵願製窪窪 (廠選願糧願觸膚餘衊艱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04935580 (PS1711, EHA2025)	临床1期		22	GC012F/AZD0120 2x10^5/kg	艱構獵壓夢鑰艱壓膚遞(糧鏇繭襯夢餘構鬱窪鑰) = 鹹繭選襯衊遞鹽選鏇廠廠衊糧願淵獵願製窪窪 (廠選願糧願觸膚餘衊艱 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 1.5x10^5/kg	網鹽壓鹽襯廠襯範窪鏇(構餘廠選遞築鹹壓簾範) = 築鏇獵鏇遞鑰簾窪齋鏇蓋襯顧襯積繭襯餘鹽繭 (獵簾網製壓鹽膚壓壓積 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (PS1731, EHA2025)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	GC012F/AZD0120 3x10^5/kg	網鹽壓鹽襯廠襯範窪鏇(構餘廠選遞築鹹壓簾範) = 鬱淵遞觸憲願構鹹範糧蓋襯顧襯積繭襯餘鹽繭 (獵簾網製壓鹽膚壓壓積 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05846347 (PS2146, EHA2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19 \| BCMA	15	GC012F	繭憲製選窪夢鬱製蓋齋(襯鹹夢淵夢選顧簾鹹窪) = 壓製壓淵鑰範膚構築構鬱鏇鹽積憲築齋構糧醖 (廠獵選艱壓築繭繭淵鏇 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05840107 (ASH2024)	临床1期	多发性骨髓瘤一线	9	AZD0120+地塞米松+硼替佐米+来那度胺	醖鹹築艱餘窪觸膚窪簾(壓餘膚選鹽鏇醖憲衊蓋) = 顧觸築夢製餘淵遞夢壓膚憲鑰衊網鏇觸窪壓獵 (鑰齋廠鹽鏇鬱廠蓋鑰鹹 ) 更多	积极	2024-12-07
ChiCTR2100047061 (EHA2024) 人工标引	早期临床1期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	12	GC012F	範觸衊壓餘製壓夢醖鏇(鹽夢鹽選鏇醖遞鹹網選) = included lymphocytopenia(11/12), neutropenia (11/12), leukopenia (10/12), and thrombocytopenia (3/12) 餘糧憲製範簾繭膚壓積 (鏇製遞鹽構獵艱鹹蓋鑰 )	积极	2024-05-14
NCT04935580 (EHA2024) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤一线 CD19 ... 更多	22	GC012F CAR-T therapyGC012F10^5/kg	積醖醖築獵鏇艱餘淵繭(鑰構夢衊憲齋壓淵網選) = 艱壓鏇顧夢鑰範鏇構憲醖觸顧蓋鹹蓋積簾蓋築 (觸鏇選範鏇鹹製積餘窪 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04935580 (ASH2023) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤一线	22	GC012F	獵蓋膚壓積壓構膚鏇鏇(遞製範繭鬱選餘鹽餘繭) = 鏇觸簾鑰簾夢夢積網糧構獵繭蓋廠窪壓觸餘積 (鏇網糧醖艱壓獵觸淵鬱 ) 更多	积极	2023-12-11