诺和诺德长效疗法「注射用培图罗凝血素α」在国内申报上市

2023年7月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了注射用培图罗凝血素α的新药上市申请，并获得受理。公开资料显示，这是长效重组凝血因子VIII（FVIII）turoctocog alfa pegol（N8-GP），已在美国获批用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗。

注射用培图罗凝血素α（Turoctocog alfa pegol）是诺和诺德基于Turoctocog alfa 开发的一款长效重组凝血因子 Ⅷ（FⅧ）。根据智慧芽新药情报库显示，该产品最早于 2019 年 2 月获 FDA 批准上市，用于成人和儿童血友病A患者的预防性治疗和急性治疗，同年也在欧盟、日本获批。培图罗凝血素α经聚乙二醇（PEG）修饰后半衰期得到显著延长，与非修饰FVIII产品相比，N8-GP在成人/青少年中半衰期延长了1.6倍，在儿童中半衰期延长了1.9倍。

Turoctocog alfa pegol在FDA的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。该项目评估了Turoctocog alfa pegol用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。结果显示，Esperoct通过一种简单的、固定剂量给药方案（成人和青少年每4天一次、儿童每3-4天[每周2次]一次），在重度A型血友病（内源性FVIII活性＜1%）患者中可提供有效的常规预防。在成人及青少年（≥12岁）患者中，Turoctocog alfa pegol每4天给予50 IU/kg剂量时，能够提供有效的预防作用，并维持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12岁以下儿童患者中，Turoctocog alfa pegol每周2次给予60 IU/kg（50-75 IU/kg）剂量时，中位ABR为1.95次。此外，研究结果还显示，Turoctocog alfa pegol在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组，Turoctocog alfa pegol的耐受性良好，未发现安全问题。Turoctocog alfa pegol的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达 重组凝血因子 药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月26日，重组凝血因子这一药物类型共有在研药物92个，包含的适应症有45种，靶点19个，在研机构111家，涉及相关的临床试验750件……期待培图罗凝血素α能够顺利在国内上市，为国内患者带来新的治疗选择。