先博生物双CAR-T疗法SNC109获FDA孤儿药资格，治疗胶质母细胞瘤

2024年1月23日，先博生物宣布收到美国FDA正式回复，其自主研发的SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤。

SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品已在2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。 该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。

胶质母细胞瘤是星形细胞肿瘤中恶性程度最高的胶质瘤，生长速度快，70%～80%患者病程在3～6个月，病程超过1年者仅10%。治疗手段以手术、放疗、化疗、肿瘤电场治疗及其他综合治疗为主，存在巨大的未满足的临床需求。

ClinicalTrials平台信息显示，研究人员正在中国进行一项1期研究，旨在评估SNC-109在复发性GBM患者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），并初步评估产品的有效性、免疫原性以及其与细胞输注后细胞因子相对于基线水平变化之间的相关性。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方图片直达CAR-T药物类型注册登录后可免费获得该药物类型下的在研药物、适应症、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2024 年1月24日，CAR-T这一药物类型共有在研药物1389个，包含的适应症有450种，靶点225个，在研机构609家，涉及相关的临床试验1585件……先博生物目前除了开发通用型细胞治疗产品外，也在积极推进多项差异化显著的实体瘤产品的临床研究和申报。此外，先博生物也通过与ORNA公司的合作，布局了基于环状mRNA以及定向递送平台的下一代通用型体内细胞治疗产品的开发，用于治疗肿瘤，自身免疫性疾病等领域。期待SNC109这款创新CAR-T产品能够研发顺利。