Shanghai Simnova Biotechnology Co.,Ltd.

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 细胞和基因疗法作为医学的新前沿，正表现出巨大的潜力和发展势头，特别是在治疗难治性疾病方面，越来越多细胞和基因疗法临床试验被开启。据工业和信息化部办公厅发布通知，加快布局建设一批制造业高质量发展急需的中试验证平台，细胞及基因治疗行业迎大利好。据不完全统计2024年9月又有9款CGT疗法获批IND，整理如下： 01锐正基因：ART001 由锐正基因研制的ART001获得了美国FDA临床试验许可，成为我国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。此次美国FDA IND获批，也让ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。根据已经公开的信息，ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。 02 武汉光谷中源药业：VUM02注射液 中源协和细胞基因工程股份有限公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02注射液用于治疗系统性硬化症的《药物临床试验批准通知书》。VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）新药，临床拟用适应症增加系统性硬化症的治疗。 VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化于2023年8月获FDA授予的孤儿药资格认定，并于今年完成首例受试者入组给药。 03 瑞顺生物：RJMty19注射液 RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）由广东瑞顺生物技术有限公司基于人源化CD19-CAR全球专利开发的一款全球创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。与目前全球已上市的11款自体CD19-CAR-T细胞治疗产品相比，健康捐赠者来源的CD19-CAR-DNT细胞具有可实现标准化制备、制备成本低、患者即时可用等诸多优点，未来市场竞争潜力巨大，可从根本上改变目前自体CAR-T细胞产品商业化推广的劣势。该产品已在近期完成的研究者发起的临床试验中初步验证了其安全性和有效性。 04 神州细胞生物：SCTV04C注射液 9月6日， 北京神州细胞生物技术集团股份公司发布2024-026号公告宣布收到NMPA核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意自主研发的重组带状疱疹疫苗产品SCTV04C注射液在健康成人中开展预防水痘-带状疱疹病毒（Varicella-Zoster Virus（VZV））感染引起的带状疱疹及并发症的临床试验（受理号：CXSL2400396、CXSL2400397）。带状疱疹（Herpes Zoster）是一种由潜伏的水痘-带状疱疹病毒（VZV）重新激活引起的感染性皮肤疾病。SCTV04C注射液是以差异化竞争优势为目标自主开发的重组蛋白疫苗。 05 上海先博生物：SNC109注射液 SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平台自主研发的一款双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞疗法。此前，该产品在2024年1月23日收到美国FDA正式回复，SNC109注射液被授予孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤，而2023年12月26日获得中国CDE的临床默示许可。 该CAR-T细胞表面携带两个CAR分子，分别靶向在胶质母细胞瘤中表达的IL13Rα2和HER2。同时，这一CAR-T疗法还可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特异性抗体（BiTE），BiTE分子由两个纳米抗体（VHH）与一个单链可变片段（scFv）组成，通过柔性融合接头串联连接，能够激活自身T细胞发挥杀伤作用。 06 瑞博生物：RBD7007 9月，瑞博生物自主研发的、靶向C5的siRNA药物RBD7007获欧盟临床试验许可，将在瑞典启动首次人体临床试验。 RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发的靶向C5的siRNA药物，抑制C5蛋白表达，阻断补体通路激活从而实现其治疗补体介导疾病的作用。临床前试验数据显示，RBD7007具有持久且强效的抑制补体通路激活的作用，同时兼具良好的安全性，期望对IgA肾病及其他补体介导疾病患者带来巨大的治疗获益。 瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA药物进入到临床阶段，疾病领域包括心血管代谢、肝病和免疫疾病。瑞博生物将持续深耕，不断为患者提供更多创新的siRNA药物。 07 瑞风生物：RM-101 9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。 RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。 08 再生元：Cemdisiran注射液 9月，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液获批临床，用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成年患者。cemdisiran是一种皮下注射，靶向C5补体的小干扰RNA(siRNA)疗法药物。 早在2024年3月8日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，cemdisiran注射液与pozelimab注射液的联合疗法获批临床，该组合疗法的优势在于能够在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。 参考资料：各公司公告、CDE官网

导读：CAR-NK细胞可以通过CAR的病毒和非病毒递送来制造。病毒载体的使用成本高、监管要求高、存在一些安全问题。有几种非病毒方法，如RNA电穿孔和DNA转染，但这些方法由于转染NK细胞的效率低而存在局限性。随着mRNA技术的日益成熟，科学家开始尝试采用mRNA-LNP技术来制备CAR-NK细胞。 2023年，Promab Biotechnologies研发团队在International Journal of Molecular Sciences发表文章：CAR-NK Cells Generated with mRNA-LNPs Kill Tumor Target Cells In Vitro and In Vivo，证实采用mRNA技术制备的CAR-NK细胞在体内具有高水平的抗肿瘤活性。 01  自然杀伤（NK）细胞的临床应用 自然杀伤细胞（Natural killer cell，NK细胞）、T细胞、B细胞可并称为三大淋巴细胞。作为固有免疫的重要组成部分，NK细胞从"出生"(即形成)时就具有杀伤能力，无需额外训练或激活，这种天生的杀伤能力，使NK细胞成为机体抵抗病原体和肿瘤的第一道防线。相比较而言，T细胞需要经过后天的"训练"过程才能获得杀伤能力，这种训练包括在胸腺中的选择和成熟,以及在外周组织中接触特定抗原后的活化。NK细胞和T细胞在免疫系统中扮演互补角色，NK细胞提供快速但相对非特异的反应,而T细胞提供后续的、更为特异的免疫应答。 NK细胞主要通过三种机制杀死靶细胞：首先，通过释放含有穿孔素和颗粒酶的细胞质颗粒直接杀死靶细胞。其次，IFN-γ、TNF-α等细胞因子的释放，通过与肿瘤细胞表面相应受体的相互作用诱导肿瘤细胞凋亡;第三，Fc受体CD16与抗体的Fc区结合，可触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）杀死细胞。 NK细胞最早发现于1975年，随后科学家不断尝试将其应用于肿瘤免疫治疗，借助多种技术手段提升NK细胞疗法的功效，例如，基因编辑，CAR-NK等，将NK细胞疗法的治疗范围从血液瘤不断拓展到实体瘤领域。 据报道，2021年全球NK细胞治疗市场规模为3.478亿美元,预计到2031年将达到15.795亿美元,预测期内复合年增长率高达16.2%。近年来NK细胞疗法赛道的国内投资也明显升温,越来越多的公司和资本进入该领域。今年1月，恩凯赛药自主研发的非基因修饰NK细胞注射液—NK010获得FDAI期临床试验许可；今年5月，其基因修饰NK细胞注射液NK042获CDE批准开展临床试验。2月7日，先博生物自主研发的CD19靶向性的CAR-NK细胞注射液获得CDE临床默示许可，成为国内首个中重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）适应症通用型NK产品获批IND。 嵌合抗原受体（CARs）是融合蛋白，CAR-NK细胞的CAR结构通常由三个组分组成：细胞外抗原结合区（通常为scFv）、间隔区和跨膜结构域以及细胞内激活结构域。自然杀伤（NK）细胞作为独特的先天免疫细胞，在癌症免疫治疗和病原体清除方面表现出快速而有效的细胞毒性，无需事先致敏或抗原识别。CAR-NK细胞被设计为通过基因修饰表达CAR，将识别靶细胞（例如病毒感染细胞和癌细胞）表面抗原的抗体（或受体）与激活免疫细胞所需的信号分子连接起来。这种修饰可以抵消抑制性受体，从而增强NK细胞对靶细胞的特异性杀伤作用。 近年来，CAR-T细胞已被用于治疗血液癌症（白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤），几款上市产品展示出非常好的治疗效果。与 CAR-T细胞疗法相比，CAR-NK细胞不易引起细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性，不会引发移植物抗宿主病(GVHD)。NK细胞也是同种异体细胞治疗的良好候选者，因为它们对T细胞的HLA-TCR识别信号具有独立性。NK细胞具有细胞毒性活性，功能与CD8 + T细胞最相似。NK细胞排斥的低风险使得CAR-NK中的NK细胞可以从各种来源产生。NK细胞来源于脾脏、肝脏、次级淋巴器官、胸腺、肠、扁桃体和子宫。与 B 细胞和 T 细胞不同，NK 细胞可以在没有事先致敏的情况下非特异性杀死肿瘤细胞和病毒感染的细胞。这些优势使CAR-NK细胞成为一种很有前景的肿瘤免疫细胞疗法,有望在某些方面超越CAR-T细胞疗法。 随着mRNA等非病毒载体的发展，Promab Biotechnologies团队利用mRNA制备了CAR-NK细胞，并评估了其抗肿瘤活性。 02  报告基因GFP mRNA-LNP转染NK细胞 研究人员采用Miltenyi NK细胞分离试剂盒从PBMC中分离NK细胞。将分离的CD56阳性NK细胞与表达41BB配体和膜结合IL-21的K562饲养细胞（丝裂霉素C预处理）孵育。对于三种不同的供体，K562-4-1BBL/mbIL-21 饲养细胞系的平均 NK 细胞扩增为 8878 倍。98%的扩增NK细胞表现为CD56阳性和CD3阴性。 制备GFP-mRNA-LNP并转染扩增的 NK 细胞，可产生＞98%的GFP阳性细胞。将GFP-mRNA-LNP转染后16h的NK 细胞冻存在 D10 冻存培养基中，解冻后的转染NK细胞能够维持GFP表达水平，并且在解冻后72h显示出高水平的GFP表达（94.5%）。 03  基于mRNA-LNP技术制备CAR-NK细胞 制备CD19-Flag-CAR mRNA-LNP和人源化BCMA-CAR mRNA-LNP，转染扩增约500倍的NK细胞。CD19-CAR mRNA-LNP转染产生78.8%的CAR阳性细胞群，BCMA-CAR mRNA-LNP转染产生95.3%的CAR阳性细胞群。与NK细胞类似，CD19-CAR-NK细胞为CD3阴性，并表达高水平的CD56（99%），激活受体CD337（NKp30）（99%）和CD16（95%）。在BCMA-CAR mRNA-LNP转染生成的BCMA-CAR-NK细胞中，可观察到类似的高水平表达的NK细胞标志物。 04  基于mRNA-LNP技术的CAR-NK细胞 的体外杀伤效果 在不同的效应细胞与靶细胞比例下，使用BCMA-CAR-NK和未转染的NK细胞进行实时细胞毒性测定（RTCA）。结果显示，BCMA-CAR-NK 以剂量依赖性方式杀死 RPMI-8226 细胞，杀死多发性骨髓瘤RPMI8226细胞和MM1S的能力要比 NK 细胞更强。 在RTCA杀伤试验后收集上清液，使用ELISA测试NK和CAR-NK细胞的IFN-γ分泌水平。与未转染的NK细胞相比，BCMA-CAR-NK细胞以剂量依赖性方式分泌高水平IFN-γ。BCMA-CAR-NK细胞还以剂量依赖性方式分泌针对靶RPMI8226细胞和MM1S细胞的颗粒酶B。 05  mRNA-LNP制备的CAR-NK细胞的 体内肿瘤抑制活性 为了测试人CAR-NK细胞的体内活性，我们在免疫缺陷的NSG小鼠模型中使用了Nalm-6-荧光素酶白血病癌细胞。在第 0 天，将 1 × 10 5 个 Nalm-6-luc+ 细胞静脉注射到 NSG 小鼠中。然后，在第 1、3、6 和 8 天将 5 × 10 个 6 冷冻 CD19-CAR-NK 和 NK 细胞注射到小鼠体内，并在第 6、9、12 和 15 天进行成像。NK和CD19-CAR-NK均阻断Nalm-6-荧光素酶+肿瘤生长。重要的是，到第15天，CD19-CAR-NK细胞比NK细胞更明显地阻断Nalm-6-荧光素酶肿瘤生长。因此，通过CD19-CAR mRNA-LNP转染NK细胞生成的CD19-CAR-NK细胞在体内对Nalm-6白血病肿瘤具有更高的疗效。 06  总结 Promab Biotechnologies研发团队的这项研究使用 CD19-CAR mRNA-LNP 和 BCMA-CAR mRNA-LNP 转染扩增的 NK 细胞，从而实现高转染效率，CAR-NK 细胞的 CAR 表达率为 >78%。 与未转染的 NK 细胞相比，使用 BCMA-CAR mRNA-LNP 生成的人源化 BCMA-CAR-NK 细胞以剂量依赖性方式杀死多个骨髓瘤细胞系 RPMI8226 和 MM1S。BCMA-CAR-NK细胞对多发性骨髓瘤靶细胞分泌的IFN-γ和颗粒酶B也明显多于NK细胞。使用 CD19-CAR mRNA-LNP 生成的 CD19-CAR-NK 细胞以剂量依赖性方式杀死 Daudi 和 Nalm-6 白血病细胞系，同时，分泌 IFN-γ 和颗粒酶 B 的水平明显高于 NK 细胞。此外，CD19-CAR-NK细胞在体内显著降低了Nalm-6肿瘤的生长。 未来，CAR-NK细胞还可以与编码不同细胞信号分子的mRNA-LNPs联合使用，可以增强NK细胞的扩增并减少其耗竭，例如检查点抑制剂（PD-L1、PD-1、LAG-3、TIGIT和TIM-3）和其他免疫调节剂，如细胞因子、趋化因子、受体配体（IL-12、IL-15、IL-2、Il-18、IL-21、FLT-3和4-1BBL）等。这些信号分子与CAR-NK细胞联合使用可更加有效地增强其体内抗肿瘤效果。 参考文献  [1] Golubovskaya V, Sienkiewicz J, Sun J, Zhang S, Huang Y, Zhou H, Harto H, Xu S, Berahovich R, Wu L. CAR-NK Cells Generated with mRNA-LNPs Kill Tumor Target Cells In Vitro and In Vivo. Int J Mol Sci. 2023 Aug 29;24(17):13364. doi: 10.3390/ijms241713364. 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

2024年上半年，细胞治疗领域在生物医药产业中继续吸引大量的投资和关注。作为一种创新的治疗手段，细胞治疗在针对多种疾病，特别是癌症、遗传性疾病和传染病方面显示出巨大的潜力。随着技术的进步和临床试验的推进，投资者对这一领域的兴趣持续增长。 公开资料显示，截至今年6月30日，国内共有150家新药研发企业完成了新一轮融资。不完全统计，上半年共25家细胞治疗企业获融资，融资总金额超20亿 。 ▲ 2024年H1细胞治疗领域融资进展 （图片来源：医麦客整理） 从药物类型来看，这些细胞治疗公司研发的产品包括体内CAR-T治疗药物、CAR-NK疗法、CAR-M疗法、TCR-T疗法、多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT）、干细胞疗法等等，其中多家公司在开发通用型细胞疗法，以解决当前自体细胞疗法治疗中面临的周期长、可及性受限等痛点。 从疾病领域来看，行业正在努力拓展细胞疗法的治疗边界，这些细胞疗法涉及的适应症不仅有常见的血液肿瘤、实体瘤，还有帕金森病、系统性红斑狼疮等疾病。 Biotech专场BIOB 恒瑞源正生物科技有限公司是由江苏恒瑞医药集团及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年合资创立的一家聚焦细胞基因治疗（CGT）的生物医药企业。公司专注于实体瘤免疫治疗，开发了基于肿瘤特异性T细胞受体（TCR）和多靶点自体免疫细胞（MASCT）等多个产品管线。其中，MASCT- I为全球首个获得IND批准的双重免疫细胞治疗产品，已进入II期临床阶段；通过公司自主研发的ReGET平台孵化的首个TCR-T产品HRYZ-T101也已经获得IND批准，进入了I期临床阶段。该平台可以持续孵化基于亚洲人群HLA分型的全球首创的TCR分子，解决了TCR产品总是基于欧美人群HLA分型的“卡脖子”问题。 恒赛生物致力于树突细胞疗法（DC细胞）研发与产业化，开发具有自主产权的全球First-in-Class的安全高效、给药便利的高品质DC疫苗产品。公司已成功构建 Eco-DCVax 平台，包括DC细胞分离诱导技术、肿瘤抗原选择及负载平台、临床试验级别DC细胞生产中心。 华道生物是一家专业从事细胞免疫治疗尤其专注细胞药物全产业链技术开发和创新的生物医药企业。公司已有3款CAR-T候选药物获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，涉及非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病、复发或难治性多发性骨髓瘤。公司坚持自主知识产权化的“细胞药物研发+产业化关键设备和技术攻关”的全产业链双创新道路，已成为了国内细胞免疫治疗领域拥有全产业链关键设备、试剂、耗材自主知识产权和掌握CAR-T细胞药物自主定价权的国家高新技术企业。 慧心医谷致力于将具有自主知识产权的国际领先诱导神经干细胞技术应用于神经系统疾病的药物研究和创新疗法开发。其首个在研管线是将诱导神经干细胞（iNSCs）分化得到的多巴胺能神经前体细胞（iNSC-DAP）注射液，用于帕金森病的治疗。该国际领先的I类生物新药，经颅内注射，可以替代、补充坏死的多巴胺能神经元，实现脑内生理性分泌多巴胺。2023年7月，全球首例使用iNSC-DAP自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。 鲲石生物专注于推动巨噬细胞药物在靶向实体瘤领域的产业化发展。作为国内CAR-M细胞治疗领域的先驱者，鲲石生物积极构建一个以巨噬细胞研究为核心的综合性产业链体系。其核心产品RR-M01是第三代嵌合抗原受体巨噬细胞药物（CAR-M），拟开发适应症包括HER2阳性的卵巢癌、胃癌、乳腺癌、宫颈癌、子宫内膜癌、肺癌及胰腺癌等复发/难治性实体瘤。 先博生物专注于开发创新型免疫细胞疗法。公司拥有的通用型NK平台采用了创新设计拥有自主知识产权的CAR结构，同时拥有成熟稳定的大规模通用型NK细胞制备的CMC能力。先博生物的首个CAR-NK产品管线SNC103已于今年2月在中国获批临床，拟开发治疗中重度难治性系统性红斑狼疮。该公司研发的另一款携带两个CAR分子的双CAR-T细胞疗法SNC109也已经在中国获批临床，并被美国FDA授予“孤儿药资格认定”，用于治疗恶性胶质瘤。 跃赛生物作为全球人多能干细胞来源神经系统疾病细胞疗法的领军企业，开发了包括重编程技术平台、干细胞分化平台、SISBAR谱系示踪技术以及高精度基因编辑平台在内的四大高度创新和集成的技术平台，致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，应用于神经退行性疾病、罕见病、肿瘤等。现已开发多条产品管线，包括中脑多巴胺能神经前体细胞、GABA能神经前体细胞、GABA中间能神经前体细胞、脊髓神经前体细胞等，涉及帕金森病、缺氧缺血性脑病、癫痫、脊髓损伤等适应症。 羿尊生物以治疗实体肿瘤和异体通用型细胞技术为特色。公司已成功建立CNK-T，VAC-T和UT三大核心技术平台，并在探索性临床试验中初步证实CNK-UT在晚期肝癌和神经母细胞瘤治疗中的显著疗效。目前公司的产品管线中包含6款候选药物，针对的适应症涵盖肝癌、结直肠癌、急性髓系白血病、肾癌、肺癌、三阴性乳腺癌、胰腺癌。其中一款CNK-UT002细胞注射液已于今年5月获批IND。 济因生物聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发，拥有先进的iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台，以体内CAR-T、iPS来源CAR-iNK为特色管线。济因生物的体内CAR-T技术平台VivoExpress，是基于慢病毒开发的一套具有自主知识产权的体内靶向递送制备CAR-T技术。该公司的体内CAR-T治疗药物正在积极推进研究者发起的临床试验（IIT）。 信极医药致力于推进临床试验和细胞药物研究，信极医药建立了八大产业集群，涵盖生物制药、细胞治疗、基因工程、患者招募、医疗服务、药物代谢等多个领域，加速细胞药物的研发和临床试验阶段。 希灵生物致力于研发抗肿瘤新药。目前该公司的产品管线涉及肿瘤与免疫机制研究、高效扩增“现货即用型”免疫细胞药物、精准基因诊断等多个领域。希灵生物希望开发出针对恶性实体肿瘤的突破性新型疗法。 灵识质源是一家专注于实体瘤领域TCR药物发现及开发的医药公司，公司团队在TCR发现及TCR药物开发领域拥有丰富经验积累。公司独立开发了“ TCR Miner™发现平台”和“可溶性TCR工程改造技术”两大技术平台。TCR Miner™ 能够发现全新的pHLA及TCR；TCR药物技术开发平台具有同时开发TCR-T细胞药物和TCR融合蛋白药物的能力。目前，灵识质源的TCR管线100%为First in Class 项目，其中着重布局消化道肿瘤领域。 莱芒生物是一家针对T细胞耗竭、研发代谢增强型肿瘤免疫治疗药物的创新企业。该公司研发了免疫代谢重编程技术（Meta 10），并利用核心AI技术平台Meta 10对T细胞进行代谢重编程，已成功实现了超级因子突变体的高通量筛选。基于AI高通量筛选，莱芒生物布局了生物大分子管线、代谢增强型CAR-T管线、AI超级因子管线三大管线。其中，代谢增强型IL-10 CAR-T细胞产品——代谢增强型CD19 CAR-T注射液（Meta10-19）在临床研究（IIT）中，以常规CD19 CAR-T给药剂量的1%～5%，完成了20余例复发难治性白血病/淋巴瘤成人患者的入组治疗，且所有患者均获得完全缓解。 供应链专场  eMedClub 在细胞治疗领域，除了直接从事药物研发的生物技术（biotech）公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。这些企业在整个细胞和器官生产自动化、细胞药物研发生产、生物制品申报管理等方面发挥着不可或缺的作用。进入2024年上半年，这些供应链公司的融资活动也展现出了蓬勃的热度。 以实现细胞和器官生产过程自动化为目标的源博生物，正引领着行业向更高效、更精准的生产方式迈进。深研生物则全力支持细胞药物从研发到商业化的全过程，为客户提供一站式服务。百林科致力于解决生物工艺中的核心技术难题，为细胞治疗领域注入新的活力。同时，赛存生物研制的新一代安全型冻存液，为细胞存储和运输提供了更可靠的保障。 在自动化和智能制造方面，中博瑞康的研究正推动全自动细胞制备系统产品的升级换代。恒驭生物则专注于提供CGT药物的Biosafety一站式服务平台，确保生物制品申报与商业化生产的全生命周期管理的高效与安全。佰炼医药以新型CGT药物的CDO/CMO服务为核心，助力创新药物的快速上市。 此外，深圳细胞谷在攻克多项细胞治疗难题方面取得了显著成果，如同种异体NK细胞的高效生产等。中科睿极则专注于再生医学领域的产业化，提供细胞产业化制备的一站式解决方案。萃纯科技在CGT领域纯化工艺和材料方面的专业研究，为行业提供了高质量的技术支持。楷拓生物聚焦细胞基因治疗药物的CRDMO服务，推动药物的研发与创新。赛桥生物则致力于提供CGT药物智能制造的解决方案服务，引领行业向智能化转型。 在全球生物医药研发热度持续增长的大背景下，这些供应链企业不仅为新药项目提供了坚实的技术支持，同时也在积极寻求更多合作机会，共同推动细胞治疗领域的快速发展。他们的融资成功，无疑为整个行业的进步注入了强大的动力。 结语 总体来看，2024年上半年细胞治疗领域的融资情况呈现出积极的态势。随着技术的不断进步和临床试验的深入进行，预计未来这一领域将继续吸引更多的投资和关注。同时，随着更多创新企业的加入和产品的上市，细胞治疗有望在未来几年内成为生物医药产业的重要增长点。 来源 | 医麦客