UroGen Pharma膀胱癌新药UGN-102达到两项3期临床试验主要终点
2023年7月28日，UroGen Pharma公司宣布，在研疗法UGN-102（丝裂霉素）在治疗低分级、中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者的两项3期临床试验ATLAS和ENVISION中达到主要终点。该公司预计在2024年递交新药申请（NDA）。
丝裂霉素（Mitomycin）为从放线菌的培养液中分离出的抗肿瘤药物，对多种实体瘤有效，特别是对消化道癌，是各国常用的抗肿瘤药物之一。在细胞内通过还原酶活化后，起作用，可使DNA解聚，同时拮抗DNA的复制。高浓度时对RNA和蛋白质的合成亦有抑制作用。主要作用于晚G1期和早S期。在酸性和乏氧条件下也有作用。耐药主要由细胞膜通透性降低，以致细胞内浓度下降；降解加快和所谓的突变——选择机制。UGN-102膀胱灌注溶液利用UroGen专有的缓释水凝胶技术，旨在使膀胱组织更长时间地暴露于丝裂霉素，从而通过非手术方式治疗肿瘤。UGN-102可在门诊中使用标准导尿管递送给患者。如果获得批准，UGN-102将是首个治疗具有高复发率和多次手术需求的膀胱癌患者亚群的非手术治疗药物。
在单臂3期临床试验ENVISION中，接受UGN-102治疗的患者在初始治疗后3个月的完全缓解率为79.2%，达到了其主要终点。该公司预计在2024年获得ENVISION试验的缓解持续时间数据，并向美国FDA提交新药申请。在名为ATLAS的3期临床试验中，UGN-102达到了无病生存期的主要终点，使复发、疾病进展或死亡的风险降低了55%。在仅接受UGN-102的患者中，3个月时的完全缓解率为64.8%，而仅接受TURBT的患者在3个月时的完全缓解率为63.6%。
根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 非肌层浸润性膀胱肿瘤 适应症注册登录后可免费获得该适应症下的在研药物、靶点、研发机构、临床试验等详细信息)，截止2023年7月29日，非肌层浸润性膀胱肿瘤 适应症共有在研药物19个，包含的靶点有11种，在研机构23家，涉及相关的临床试验410件，专利1066件……期待UGN-102能够成功上市，给患者带来新的治疗选择。
