Limb ischemia

Vesalio Introduces pVasc™ U.S. clinical study initiative to capture real-world data and optimize results for patients suffering from peripheral vascular disease PLANO, Texas, Oct. 25, 2024 /PRNewswire/ -- Vesalio, a global thrombectomy company dedicated to advancing patient care across all vascular diseases, announces the initiation of a prospective, single-arm, multi-center study supporting the recently launched pVasc™ Thrombectomy System for non-surgically removing peripheral occlusions. This multidisciplinary clinical research initiative aims to collect real-world insights on the pVasc System in treating patients suffering from peripheral arterial occlusions (PAD) that may lead to acute limb ischemia (ALI). Continue Reading pVasc Thrombectomy System Current thrombectomy tools encounter multiple challenges, including difficulty accessing smaller arteries, prolonged time to flow restoration, and the risk of distal embolization. The pVasc system, featuring next generation Drop Zone™ technology and a unique, low-profile design, is specifically engineered to address these limitations. The pVasc study will generate vital real-world evidence to support the optimization of revascularization techniques and outcomes for patients with PAD-related conditions such as ALI. Vesalio will be attending the TCT Conference (Washington, D.C., Oct. 27-30), VIVA (Las Vegas, Nov. 3-6), and VEITH Symposium (New York, Nov. 19-23) in the coming weeks. These events provide Vesalio the opportunity to connect with leading vascular experts to discuss the pVasc™ Thrombectomy System for the treatment of PAD as well as the corresponding data collection plan. "The recent launch of pVasc in the U.S. represents a major milestone in our commitment to innovating to improve patient outcomes in vascular occlusion," said Steve Rybka, CEO of Vesalio. "We expect the post-market collection of real-world data to further validate the capabilities of our technology in addressing the challenges of peripheral vascular disease. We continue to support physicians with both technology and data to achieve the best possible outcomes for their patients." About Vesalio Founded in 2017, Vesalio is a privately held medical device company focused on advancing patient care in vascular diseases by providing physicians with superior technology for improving clinical outcomes. Vesalio's proprietary NeVa™, enVast™, and pVasc™ platforms are designed to effectively remove all types of clots, leading to the revitalization of compromised ischemic tissue in the brain, heart, and peripheral anatomy. Vesalio's products have treated more than 12,000 patients in over 50 countries. For more information, visit . SOURCE Vesalio WANT YOUR COMPANY'S NEWS FEATURED ON PRNEWSWIRE.COM? 440k+ Newsrooms & Influencers 9k+ Digital Media Outlets 270k+ Journalists Opted In GET STARTED

▎药明康德内容团队报道 随着今年的诺贝尔生理学或医学奖花落微小RNA（microRNA）领域，RNA疗法以及其蕴含的疾病治疗潜力再次引起广泛关注。事实上，核酸类药物已经成为当下新药开发的重要组成部分，小干扰核酸（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、mRNA药物等药物类型”百花齐放“，在不同疾病的治疗中接连取得突破。 在中国，核酸类药物也进展颇多。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，今年以来，至少有13款核酸类创新药首次在中国获批IND，针对的疾病领域涵盖了罕见病、心血管疾病、感染性疾病、癌前病变等类型。通过梳理，其中大部分药物来自近几年新成立的临床阶段创新药公司。本文将根据公开资料梳理这些产品的公开信息。 大睿生物：RN0191注射液 作用机制：靶向PCSK9的siRNA RN0191注射液为大睿生物首款自主研发的siRNA产品，为一款针对PCSK9靶点的双链小干扰RNA（siRNA）。该产品于今年1月在中国获批IND，拟开发用于治疗高胆固醇血症、混合型高脂血症以及动脉粥样硬化性心血管疾病，以降低心血管事件发生的风险。临床前研究显示，该产品具有强效且持久的药理活性和良好的安全性，有望每年仅需两针即可显著持续降低血清中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。 大睿生物是一家核酸创新药平台公司，专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。今年7月，该公司还宣布完成了A+轮3500万美元融资。今年7月，该公司第二款siRNA管线项目RN0361（靶向APOC3）也已经在澳大利亚获批临床。 先衍生物：A24110He注射液 作用机制：靶向ANGPTL4的ASO药物 A24110He注射液是由Lipigon Pharmaceuticals开发的靶向ANGPTL4的ASO药物，于今年3月在中国获批IND，拟开发治疗严重高甘油三酯血症。先衍生物拥有该品种在大中华区的权益，并将与Lipigon公司共同推进临床开发。ANGPTL4是一种在脂肪组织中高度表达的蛋白，也是近年来取得研究突破的可应用于降脂治疗的全新药物靶点。A24110He注射液旨在长效降低甘油三酯的同时改善胰岛素抵抗，用于治疗血脂异常，尤其是严重高甘油三酯血症患者。 靖因药业：SRSD107注射液 作用机制：长效抗凝siRNA药物 SRSD107注射液是一款双链小干扰核酸（siRNA）药物，于今年3月在中国获批IND，拟开发用于预防或治疗动静脉血栓。该产品可通过特异性肝靶向凝血因子XI（FXI）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血/抗血栓的作用。临床前研究数据显示，单次皮下注射SRSD107可实现几乎100%敲低FXI表达的效果，且持续时间达半年之久，同时未见出血。靖因药业成立于2021年，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管疾病领域的开发。2023年10月，该公司宣布完成了6000万美元B轮融资。 吉盛澳玛生物、君实生物：IAMA-001鼻用喷雾剂 作用机制：小核酸免疫调节剂 IAMA-001鼻用喷雾剂是一款小核酸免疫调节剂，拟开发用于治疗季节性过敏性鼻炎。该产品于今年3月在中国获批IND。今年9月，君实生物控股子公司君拓生物与吉盛澳玛生物签署协议，获得在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）研发、生产、商业化等以及以其他任何方式利用IAMA-001小核酸免疫调节剂鼻用喷雾剂型药物的独占许可权利。该项合作的总金额约15亿元，包括4000万元人民币首付款。 再生元：cemdisiran注射液 作用机制：靶向C5补体的siRNA药物 今年3月，再生元（Regeneron）申报的cemdisiran注射液与pozelimab注射液的联合疗法在中国获批临床，用于治疗伴有活动性体征和溶血迹象的阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成年男性和女性患者。Cemdisiran是一种皮下注射、靶向C5补体的siRNA药物，pozelimab是一款新一代C5补体抗体疗法。再生元正在开发C5抑制剂“抗体+siRNA”组合疗法来治疗补体介导的疾病。该组合疗法的优势在于能够在较低剂量下达到完全、持续的C5抑制，减少给药频率，并且皮下给药方便临床应用。 瑞宏迪医药：注射用RGL-2102 作用机制：mRNA替代疗法药物 RGL-2102是瑞宏迪医药首款mRNA蛋白替代疗法药物，于今年4月在中国获批IND，适应症为下肢缺血性疾病。这是一款由脂质体 (LNP) 包载的mRNA，给药后可在体内翻译得到目的人源蛋白，有望促进下肢缺血性疾病患者缺血下肢血管新生，建立侧枝循环，改善缺血区域的血流灌注。瑞宏迪医药是恒瑞医药的子公司，成立于2021年8月，是一家专注于AAV基因治疗、mRNA及细胞治疗药物开发的生物医药公司。今年10月，该公司的AAV双基因疗法1类新药也在中国获批临床，拟开发治疗帕金森病。 舶临医药：BW-20507注射液 作用机制：靶向HBV的siRNA药物 舶临医药为舶望制药子公司，该公司申报的BW-20507注射液于今年5月在中国获批IND，拟开发治疗慢性乙型肝炎病毒感染。舶望制药是一家处于临床阶段的生物技术公司，成立于2021年，致力于开发新一代siRNA药物。公开资料显示，BW-20507是一种靶向乙型肝炎病毒（HBV）的siRNA药物，该产品目前已经在中国启动1期临床研究。 中美瑞康：RAG-17注射液 作用机制：靶向SOD1的siRNA药物 中美瑞康研发的RAG-17注射液于今年5月在中国获批IND，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）。中美瑞康成立于2017年，致力于开发创新小核酸药物与疾病治疗方法。RAG-17是该公司在研的一款以SOD1为靶基因的双链siRNA药物，通过降低SOD1基因表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的递送平台，以实现中枢神经系统的高效递送。该产品治疗“渐冻症”已经获得FDA授予的孤儿药资格。 艾码生物：ER2001注射液 作用机制：siRNA疗法 艾码生物研发的ER2001注射液于今年6月在中国获批IND，拟开发治疗早期显性亨廷顿舞蹈病。艾码生物主要专注于中枢神经系统疾病、感染和肿瘤等领域的合成生物学自组装外泌体核酸类药物的开发。ER2001注射液是该公司体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品，其通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。该产品治疗亨廷顿舞蹈症已经获得FDA授予的孤儿药资格。 圣因生物：SGB-9768注射液 作用机制：靶向补体C3蛋白的RNAi药物 圣因生物1类新药SGB-9768注射液于今年6月在中国获批IND，拟开发治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。根据圣因生物公开资料，这是一款靶向补体C3蛋白的RNAi药物，采用了创新技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。该产品可实现每3个月或6个月给药一次的频率，具有治疗频率较低、患者依从性好、药效持久的优势。 圣因生物、信达生物：SGB-3908注射液 作用机制：靶向AGT的siRNA药物 圣因生物申报的1类新药SGB-3908注射液于今年7月在中国获批IND，拟用于治疗原发性高血压。公开资料显示，这是圣因生物与信达生物共同开发的用于治疗高血压siRNA药物，其旨在针对高血压的治疗瓶颈，直接降低AGT的表达，具有药物作用效果持久、安全性好、患者依从性高等差异化优势，有望为患者带来更好的治疗选择和长期获益。 圣因生物成立于2021年，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物。去年12月，圣因生物宣布完成由腾讯投资、元生创投领投的超8000万美元（近6亿元人民币）的A+轮融资，引起行业的高度关注。 吉迈生物：LY01620 作用机制：HPV mRNA治疗性疫苗 绿叶制药控股子公司吉迈生物自主研发的人乳头瘤病毒（HPV）mRNA治疗性疫苗LY01620于今年8月在中国获批IND，拟用于治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。LY01620利用mRNA表达HPV特异性抗原E6/E7，通过诱导机体产生特异性T细胞免疫清除HPV感染的宫颈上皮细胞，阻断癌变过程并使宫颈上皮细胞恢复正常。该产品有望应用于HPV感染后的不同病程阶段。 吉迈生物是绿叶制药旗下专注于小分子化学药物脂质纳米递送和核酸药物递送的研发型公司，产品管线覆盖肿瘤治疗药物、镇痛药物、mRNA疫苗、新型佐剂、核酸药物等领域。 炫景生物：RG002C0106注射液 作用机制：靶向补体因子C3的siRNA药物 炫景生物研发的小干扰核酸（siRNA）1类创新药RG002C0106注射液于今年8月在中国获批IND，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。这是一款针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物，也是炫景生物首个进入临床试验阶段的管线。炫景生物成立于2022年，专注于创新小核酸药物的研发和产业化。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Oct 22，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各家公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

精彩内容 今年以来，恒瑞医药创新药研发进展不断：2款1类新药首次获批上市，2款1类新药获批新适应症，3款1类新药首次提交NDA，40余款1类新药获批临床等。目前公司有24款新药在国内获批上市，2024上半年创新药收入达66.12亿元；191款新药（162款1类新药）处于申请临床及以上阶段，其中35款已报产或步入III期临床，上市可期；近年来公司海外BD动作不断，至今已实现11项创新药海外授权，17个创新药的临床试验顺利推进中。 创新药收入占“半壁江山”！独家品种暴涨1208% 8月27日晚，恒瑞医药公告称，其自主研发的1类新药夫那奇珠单抗注射液获批上市，用于治疗成人中重度斑块型银屑病。该新药是公司在自身免疫疾病领域上市的首个创新药，也是中国首个获批的本土自主研发重组抗IL-17A人源化单克隆抗体。 截至目前，恒瑞医药已在国内获批上市15款自研创新药（14款1类新药）、2款合作引进创新药、6款2类改良型新药及1款生物类似药，涉及抗肿瘤、麻醉镇痛、消化代谢、抗感染等多个治疗领域，创新成果稳居行业领先地位。 瑞维鲁胺片、羟乙磺酸达尔西利片、脯氨酸恒格列净片于2023年纳入国家医保，可及性大大提高，收入快速增长。米内网数据显示，上述3款产品2024上半年在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）的销售额增速分别约达309%、57%、1208%。 阿得贝利单抗注射液虽尚未纳入国家医保，但多地普惠性惠民保已将其纳入特药报销目录，收入贡献进一步扩大，2024上半年该产品在中国三大终端六大市场的销售额已接近2023年全年，同比增长约233%；海曲泊帕乙醇胺片获得多项临床指南推荐，整体销售表现较为稳定，2024上半年其销售额超过8亿元，同比增长约49%。 得益于创新药的快速放量，恒瑞医药2024上半年交出一份亮眼的成绩单。报告期内，公司实现营收136.01亿元，同比增长21.78%；归母净利润34.32亿元，同比增长48.67%。其中，创新药收入达66.12亿元（含税，不含对外许可收入），同比增长33.25%，占总收入比重达48.61%，若加上对外许可收入，则其创新药收入占比超过50%。近年来，恒瑞医药持续推动创新转型，创新药收入逐年增加，占总营收比重逐年提升，已然成为公司业绩增长的主要引擎。 近年来恒瑞医药创新药收入（含税）情况（单位：亿元）来源：公司公告 为保证创新成果产出，恒瑞医药持续加大创新力度。2023年公司研发投入61.50亿元，2014-2023年累计研发投入接近350亿元；2024上半年研发投入38.60亿元，同比增长26.23%，其中费用化研发投入30.38亿元。 162款1类新药霸屏！35款新药上市可期 创新药已然成为恒瑞医药业绩增长的第一引擎，其在研的多款大品种有望在未来1-3年内获批上市，驱动公司新一轮业绩增长。 今年以来，恒瑞医药创新药管线推进顺利：富马酸泰吉利定注射液、夫那奇珠单抗注射液2款1类新药首次获批上市，氟唑帕利胶囊、脯氨酸恒格列净片2款1类新药获批新适应症，SHR2554片、瑞拉芙普-α注射液、注射用瑞康曲妥珠单抗3款1类新药首次提交NDA，40余款1类新药获批临床（含非首次获批）等。 米内网数据显示，含合作引进的新药在内，目前恒瑞医药在国内有191款新药（不含已有批文、撤回或不批准品种）处于申请临床及以上阶段，其中有162款为1类新药。从治疗类别看，公司在研新药主要集中在抗肿瘤和免疫调节剂、消化系统及代谢药、神经系统药物三大领域。 恒瑞医药国内在研新药来源：米内网数据库、公司公告 35款新药（25款1类新药）上市可期，其中有14款已提交NDA（最高研发进展，下同），包括注射用瑞康曲妥珠单抗（Her2 ADC）、瑞拉芙普-α注射液（PD-L1/TGF-B双抗）等；21款已步入III期（含II/III期、Ib/III期等）关键临床阶段，包括抗痛风1类新药SHR4640、注射用SHR-A1921（Trop2 ADC）等。 恒瑞医药是国内ADC药物研发领跑者，目前已有12个新型、具有差异化的ADC分子处于获批临床及以上阶段，其中注射用瑞康曲妥珠单抗（HER2 ADC）已提交NDA，注射用SHR-A1921（Trop2 ADC）、SHR-A1904（CLAUDIN18.2 ADC）均已步入III期临床。 此外，公司也在加码“first in class”药物研发，跻身基因治疗、核药等新兴赛道。其中，首款基因治疗药物注射用RGL-2102已步入I期临床，这是一款mRNA蛋白替代疗法药物，适应症为下肢缺血性疾病；日前申报IND的RGL-193则是一款候选双基因AAV治疗药物，目前全球范围内尚无双基因AAV疗法上市，恒瑞医药的RGL-193走在了全球研发前列。 11项海外授权！国际化进程持续推进 海外BD是恒瑞医药业绩增长的第二引擎。2024上半年，公司获得Merck Healthcare的1.6亿欧元对外许可首付款，创新药出海取得成效。 恒瑞医药通过自研、合作、许可引进等多种模式，在内生发展的基础上加强国际合作，已从最初的仿制药出口逐步走向“仿制药+创新药出口”的并行阶段。 今年5月，恒瑞医药将具有自主知识产权的GLP-1类创新药HRS-7535、HRS9531、HRS-4729许可给美国Hercules公司，首付款加里程碑付款累计可高达60亿美元。作为对外许可交易对价一部分，公司还将取得合作伙伴美国Hercules公司19.9%的股权。至今，公司已实现11项创新药海外授权合作。 在自主研发上，今年10月，恒瑞医药的注射用紫杉醇（白蛋白结合型）获得FDA批准上市，为该品种在美国首个获批的仿制药；7月，布比卡因脂质体注射液获FDA批准上市，该产品技术壁垒高，上市十余年无仿制产品成功上市，公司的产品顺利获批为全球范围内首仿药；年初，他克莫司缓释胶囊在美获批上市，是美国FDA批准上市的该品种首仿药。近年来，恒瑞医药有多个仿制药的ANDA申请获得美国FDA批准，包括注射用紫杉醇（白蛋白结合型）、布比卡因脂质体注射液、他克莫司缓释胶囊、钆布醇注射液、碘克沙醇注射液等首仿药。 创新药方面，截至2024年7月31日，恒瑞医药已在海外布局了17个创新药，其中PD-1单抗卡瑞利珠单抗（联合阿帕替尼一线治疗晚期肝细胞癌）已向FDA递交新药上市申请(BLA)，SHR0302、吡咯替尼、氟唑帕利、海曲泊帕乙醇胺等均处于III期临床阶段。此外，SHR-A1912(CD79b ADC)、SHR-A1921(TROP-2 ADC)、SHR-A2102(Nectin-4 ADC)等获得FDA授予的快速通道资格(FTD)认证。 恒瑞医药海外创新药临床进展（截至2024年7月31日） 资料来源：米内网数据库、公司公告等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月14日，如有疏漏，欢迎指正！ 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦