预约演示

更新于：2025-01-13

Susoctocog alfa

舒索凝血素α

更新于：2025-01-13

概要

基本信息

药物类型

重组凝血因子

别名

Antihemophilic factor (recombinant) porcine sequence、Antihemophilic Factor (Recombinant), Porcine Sequence、Antihemophilic factor porcine, B-domain truncated recombinant

+ [19]

靶点

F10

作用机制

F10刺激剂(凝血因子X刺激剂)

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

获得性因子 VIII缺乏症获得性血友病血友病A

非在研适应症

出血

原研机构

Baxalta, Inc.

在研机构

Baxalta Innovations GmbHTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.

Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG

+ [3]

非在研机构

Baxalta, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2014-10-23),

血友病A

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (韩国)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 524303030

来源: *****

关联

项与舒索凝血素α 相关的临床试验

NCT06550882

/ Not yet recruitingN/A

Post-Marketing Surveillance (Use-result Surveillance) of OBIZUR Injection [Susoctocog Alpha (Porcine Antihemophilic Factor VIII, Recombinant)] for the Approved Indications in South Korea

Acquired hemophilia A (AHA) is a rare bleeding condition which prevents blood clotting. Acquired means that people are not born with this condition or have a family history of blood clotting conditions. People living with AHA can have sudden and severe bleeding. They also have longer bleeding compared to people without AHA.
The main aim of the study is to learn how safe OBIZUR is in adults with AHA.
Other aims are to see how effective OBIZUR is to control bleeding and how treatment is used in a routine clinical practice setting.
The treatment of the participants will be determined by the treating physicians.
During the study, data already existing in the participants' medical record and new data will be collected.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT06461533

/ RecruitingN/A

General Use-results Survey of OBIZER for I.V. Injection (All-case Surveillance)

This study is a survey in Japan of Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection used to treat participants with bleeding events of acquired Haemophilia A (AHA). The study sponsor will not be involved in how the participants are treated but will provide instructions on how the clinics will record what happens during the study.
The main aim of the study is to check for side effects related from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection and to check if Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection improves bleeding events of AHA.
During the study, participants with AHA will take Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection according to their clinic's standard practice. The study doctors will check for side effects from Susoctocog Alfa (Genetical Recombination) intravenous injection for up to 90 days after the last dose of study drug or until discontinued (varied from participant to participant).

开始日期2024-06-10

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT04580407

/ Completed临床2/3期

A Phase 2/3, Open-Label, Non-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of B-Domain Deleted Recombinant Porcine Factor VIII (rpFVIII, TAK-672), in the Treatment of Serious Bleeding Episode in Japanese Subjects With Acquired Hemophilia A (AHA)

The main aims of the study are to learn if TAK-672 can control bleeds in participants with acquired hemophilia A and if the participants have side effects from TAK-672. Acquired hemophilia A is when people's immune system attacks specific proteins, known as clotting factors, in their bodies. This is different from hemophilia A, which is a condition people are born with.
At the first visit, the study doctor will check who can take part. For those who can take part, participants will visit the clinic or hospital when they get their next bleed. They will receive TAK-672 slowly through a vein. This is called an infusion. They might need extra infusions of TAK-672 to control the bleed. After their bleed is controlled, participants will regularly visit the clinic for a check-up and to treat any further bleeds. This will happen until all participants have received their last dose of TAK-672 to control their 1st bleed. After this, all participants will visit the clinic 90 days later for a final check-up.

开始日期2021-04-09

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与舒索凝血素α 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与舒索凝血素α 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与舒索凝血素α 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

1,081

项与舒索凝血素α 相关的文献（医药）

2025-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Superior Prophylactic Effectiveness of a Recombinant FVIIIFc Over Standard Half‐Life FVIII in Hemophilia A: A‐SURE Study

Article

作者: Biron‐Andréani, Christine ; Tagliaferri, Annarita ; Hay, Charles ; Peyvandi, Flora ; Bystrická, Linda ; Holme, Pål Andrè ; Malmström, Håkan ; Álvarez‐Román, María Teresa ; Lethagen, Stefan ; Oldenburg, Johannes

ABSTRACT:

Objectives:

The 24‐month, prospective, non‐interventional, European multicenter A‐SURE study evaluated the real‐world effectiveness of prophylaxis using an extended half‐life recombinant factor VIII (FVIII) Fc fusion protein, efmoroctocog alfa (hereinafter rFVIIIFc), compared with prophylaxis using standard half‐life (SHL) FVIII products in patients with hemophilia A.

Methods:

Primary endpoints were annualized bleeding rate (ABR), annualized injection frequency, and annualized factor consumption. A comparative study design unique for an observational hemophilia study was implemented to reduce potential confounding in effectiveness estimates, wherein each patient prescribed rFVIIIFc was matched with one receiving SHL FVIII. Propensity scores were used for adjustment in statistical analyses.

Results:

Outcomes for all primary endpoints were significantly better in the rFVIIIFc group (n = 184) compared with the SHL FVIII group (n = 170): mean ABR 1.5 versus 2.3 (difference of −0.8; p = 0.0147); mean annualized injection frequency 114.4 versus 169.2 (difference of −54.8; p < 0.0001); and mean annualized factor consumption 243 024.2 versus 288 718.6 International Units (difference of 45 694.5; p = 0.0003). rFVIIIFc was well tolerated, with no inhibitor development.

Conclusions:

rFVIIIFc has superior prophylactic effectiveness versus SHL FVIII, providing higher bleed protection with fewer injections and lower factor consumption.

2025-01-02·Expert Opinion on Drug Metabolism & Toxicology

Pharmacokinetic evaluation of efanesoctocog alfa: breakthrough factor VIII therapy for hemophilia A

Review

作者: Yada, Koji ; Nogami, Keiji

INTRODUCTION:

Blood coagulation factor (F)VIII functions as a cofactor in the tenase complex responsible for phospholipid-dependent FIXa-mediated activation of FX in plasma. Congenital defect of FVIII causes severe bleeding disorder, hemophilia (H) A. Intravenous FVIII replacement therapy is the gold standard therapy in patients with HA (PwHA) but requirement for frequent dosing of FVIII owing to pharmacokinetics burdens PwHA a lot. Efanesoctocog alfa is a new class of recombinant FVIII and has the ability to overcome conceivable unmet needs in treatment for PwHA.

AREAS COVERED:

Efanesoctocog alfa is a B domain-deleted single-chain fusion FVIII connected to the Fc-region of human immunoglobulin G1, D'D3-fragment of von Willebrand factor (VWF), and unstructured hydrophilic recombinant polypeptides (XTEN). Owing to its novel design, it can function independently of endogenous VWF and elicits 2 to 4 times longer half-life compared to other existing FVIII products. The prolonged half-life contributes to maintain high level of FVIII activity for most of the week and has led to excellent hemostatic effect by once-weekly administration in phase 3 clinical trials.

EXPERT OPINION:

Efanesoctocog alfa with outstanding pharmacological properties, well tolerated in the clinical trials, is a promising FVIII therapy for PwHA. Future studies should include long-term safety, especially in previously untreated patients.

2025-01-01·HemaSphere

Replacement therapy in pregnant women with von Willebrand disease during delivery: Factor levels and pharmacokinetics

Article

作者: Kruip, Marieke J. H. A. ; Al Arashi, Wala ; Cnossen, Marjon H. ; Leebeek, Frank W. G. ; Mathôt, Ron A. A. ; Cloesmeijer, Michael E. ; Duvekot, Johannes J.

Abstract:

Limited data are available on VWF activity (VWF:Act) and factor VIII (FVIII:C) levels during delivery after VWF/FVIII concentrate administration in women with von Willebrand disease (VWD). We aimed to evaluate treatment with a specific VWF/FVIII concentrate on factor levels in women with VWD during delivery and the postpartum period. A retrospective single‐center study was conducted between January 1, 2008, and August 1, 2022. Pregnant women treated with Haemate®P during delivery were included if they had ≥2 consecutive VWF:Act and FVIII:C measurements post‐infusion. VWF:Act/FVIII:C levels were compared to predefined target levels. A population pharmacokinetic (PopPK) model was developed, estimating VWF and FVIII pharmacokinetics after Haemate®P administration. Nineteen women were included. Targeted VWF:Act/FVIII:C peak levels were achieved after the first infusion (≥1.00 IU/mL, n = 12; ≥1.50 IU/mL, n = 5), and all VWF:Act/FVIII:C trough levels remained ≥0.50 IU/mL during first 72 h of treatment. All women had pretreatment FVIII:C levels ≥1.00 IU/mL, except one woman with type 2N, which was significantly higher than FVIII:C levels during the third trimester (median increase: 0.42 IU/mL, interquartile range: [0.12–0.92]). FVIII:C trough levels increased during treatment, median 2.05 IU/mL [1.65–2.71]. Nine women (47%) experienced postpartum hemorrhage and no thrombosis occurred. A one‐compartment PopPK model adequately described VWF:Act/FVIII:C levels. Targeted VWF:Act/FVIII:C peak levels were achieved with the prescribed dosing regimens. VWF clearance was similar to that in nonpregnant individuals. Both pretreatment and FVIIIC trough levels during treatment were high with reduced FVIII clearance. Monitoring VWF:Act/FVIII:C levels is recommended for optimizing target levels and enriching the current PopPK model, improving VWF:Act/FVIII:C level predictions, and achieving more effective dosing.

111

项与舒索凝血素α 相关的新闻（医药）

2025-01-02

·CPHI制药在线

失去最久陪伴者后，这家老牌基因治疗公司还有翻盘希望吗？

关注并星标CPHI制药在线 12月30日，基因治疗先锋Sangamo Therapeutics（以下简称Sangamo）宣布，辉瑞终止了与其在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，对方表示不再推进该疗法的上市申请以及商业化，终止协议于2025年4月21日生效。对于Sangamo来说，辉瑞可以说是陪伴公司最久的合作方。两者于2017年开始，就共同开发A型血友病项目giroctocogene fitelparvovec达成合作协议。目前，该疗法即将提交BLA（生物制品许可）申请。那么，辉瑞为何在这个节骨眼上终止合作协议？对于接连失去多个合作方的Sangamo来说，未来还有翻盘机会吗？辉瑞终止合作原因推测血友病是一种遗传性的罕见出血性疾病，由于缺乏正常血液凝固所需的蛋白质（在血友病 A 中为FVIII）而导致人们出血的时间比正常人长，主要临床表现为反复出血和相关并发症。 Giroctocogene fitelparvovec是一款创新在研基因疗法，它包含AAV6（重组腺相关病毒AAV血清型6）载体和经过修饰的B结构域缺失的人FVIII（VIII因子）基因，使患者能够长时间内自行产生FVIII，来预防自发性出血事件。在治疗中度至重度血友病A成人患者的III期AFFINE研究中，结果显示，该试验达到了主要终点，在输注Giroctocogene fitelparvovec后第12周开始至少15个月的随访期间，患者的总年化出血率（ABR）低于常规FVIII替代治疗。在单次给予Giroctocogene fitelparvovec后，患者的ABR显著降低（1.24 vs 4.73）。该研究也达到了关键的次要研究终点，与常规FVIII替代治疗相比显示出了优势。84%的受试者在输注giroctocogene fitelparvovec后的15个月时，维持FVIII活性>5%（单侧p值=0.0086），且大多数受试者FVIII活性≥15%；且患者对giroctocogene fitelparvovec耐受性良好。凭借优秀的III期临床数据，辉瑞原计划在2025年初向美国和欧洲的药物监管机构提交giroctocogene fitelparvovec的审批申请。并且根据合作协议，如果成功获批上市，Sangamo将有资格获得高达2.2亿美元的里程碑付款。如今，辉瑞突然宣布终止合作，背后或许与两方面因素相关。首先，A型血友病治疗格局竞争激烈。除了传统治疗方法外，近年来，该领域抗体药物逐渐崛起。如辉瑞的Marstacimab，这是一种靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的单抗药物，TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白。在一项BASIS关键临床III期试验中，数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，Marstacimab在ABR上的减少在统计学上具显著性，且在临床上具相关性。更值得一提的是，Marstacimab仅需每周一次皮下注射，有望改善患者依从性。Marstacimab已于今年10月获FDA批准上市，用于A型血友病治疗。罗氏的FIX/FX双抗Emicizumab，同样只需要每周一次，且对FVIII抑制剂耐药的患者同样有效，已获批上市多年。另外，诺和诺德的在研FIXa/FX双抗Mim8在治疗血友病的III期临床FRONTIER 2试验中，也达到了主要终点。试验显示，Mim8治疗组出血事件显著减少，每周一次和每月一次Mim8治疗患者出血事件分别减少97%、99%，两个治疗组分别有86%、95%的患者没有经历出血事件，没有预防治疗的对照组这一比例为0。目前，诺和诺德已提交Mim8的上市申请。与这些便利性更强的抗体药物相比，诸如giroctocogene fitelparvovec的基因疗法，已不具备明显优势（性价比低）。另一方面，基因疗法的商业化面临严峻挑战。以已获得FDA和EMA批准上市的基因疗法Roctavian为例，这是第一款获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法，于2023年6月成功获FDA批准上市。但是其高昂的价格（290万美元）阻碍了商业化进展。整个2023年，仅有三名患者接受治疗，销售业绩为350万美元，与0.5亿~1.5亿美元的销售预期相比，相距甚远。综合以上两方面因素，辉瑞选择终止giroctocogene fitelparvovec项目的合作，也就不难理解了。对于Sangamo来说，在遭受合作方的连续离开后，未来还有翻盘希望吗？现金流告急，好在还有潜力管线 Sangamo成立于1995年，是基因治疗领域的佼佼者，公司致力于基因治疗、细胞治疗、体内基因组编辑和体内基因组调控的研究。Sangamo最引人注目的是推出了第一代基因编辑工具-锌指核酸酶基因编辑技术（ZFN），该技术的开发使得Sangamo备受追捧。然而Sangamo对该技术的垄断也使其陷入困境。Sangamo将ZFN从设计、优化到临床应用的整套技术设置了专利壁垒，这使得ZFN技术优化和临床转化远远落后于CRISPR。成立30年以来，Sangamo没能将任何一款产品推向市场。受此影响，Sangamo的合作方陆续离开。2022年，赛诺菲宣布终止与Sangamo的合作，将镰状细胞病候选药物SAR445136的完全控制权归还给Sangamo。 2023年，Sangamo又相继失去两个大牌合作伙伴，渤健和诺华。其中与渤健的合作始于2020年2月，合作开发并商业化多款神经退行性疾病药物。几个月后，诺华也终止了与Sangamo的合作协议。两者之前的合作同样专注于神经发育障碍，开发和商业化基因调控疗法，以治疗多种神经发育障碍。与前面几家相比，辉瑞算是陪伴时间最长的合作者，如今也宣布终止合作，对Sangamo的打击不可谓不大。据今年半年报显示，截至6月31日，Sangamo账上现金不到2800万美元，最多还能坚持一个季度的运营。不过，业界并未对ZFN技术全部看衰。今年8月，Sangamo宣布与罗氏达成合作，授权罗氏多个锌指蛋白抑制因子项目，以及神经营养型腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB。根据协议，罗氏将在短期内向Sangamo支付5000万美元的前期许可费和里程碑付款。后续，Sangamo有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。几个月后，Sangamo与安斯泰来（Astellas）达成合作，安斯泰来将使用Sangamo开发的创新专有AAV衣壳STAC-BBB，该衣壳在非人灵长类动物中已展示出强大的血脑屏障穿越能力和神经细胞转导效果。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款，并有资格在五个潜在神经疾病靶点中，通过许可费用和里程碑付款获得高达13亿美元的额外付款。两笔来自罗氏和安斯泰来的合作，证明STAC-BBB具有巨大的临床潜力。那么，Sangamo未来也将有翻盘可能。主要参考资料： 1.Pfizer announces positive topline results from Phase 3 Study of Hemophilia A gene therapy candidate. 2.Pfizer Announces Positive Marstacimab Results from Pivotal Phase 3 Hemophilia A and B Trial. 3.https://endpts.com/novartis-and-biogen-pull-out-of-neuro-drug-partnerships-with-sangamo/. END 【智药研习社近期直播】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

临床3期基因疗法临床结果引进/卖出

2024-12-23

·罗氏制药

罗氏又一款CD20/CD3双特异性抗体中国获批！

2024年12月23日，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准皓罗华®（英文商品名：Lunsumio®，中英文通用名：莫妥珠单抗/mosunetuzumab）单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。作为全球首款[1]获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）治疗的CD20/CD3双特异性抗体（以下简称“双抗”），莫妥珠单抗是继格菲妥单抗之后，罗氏在中国连续第二年获批的第二款CD20/CD3双抗药物。区别于格菲妥单抗独特的2:1结构，莫妥珠单抗是典型的1:1结构，两款结构不同的双抗分别覆盖不同的淋巴瘤亚型，给不同分型的淋巴瘤患者带来获益。治疗持久战：滤泡性淋巴瘤复发困局待解滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的惰性亚型之一，我国滤泡性淋巴瘤的发病率占B细胞NHL的8%~23%[2]。近年来，随着中国老龄化程度的增加，滤泡性淋巴瘤发病率也呈逐年上升的趋势[3]。目前滤泡性淋巴瘤仍是一种无法治愈的疾病，大多数患者会经历反复复发、进展，严重影响着患者的生存和生活质量。约有20%的患者接受免疫化疗后24个月内发生疾病进展（POD24）[4]，随着复发次数的增加，后续治疗难度也不断升级，患者的缓解时间和生存时间也会缩短。滤泡性淋巴瘤患者因为疾病易复发、难治愈的特点长期承受着身心压力，影响生存质量。《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》（下文简称《白皮书》）调查显示，滤泡性淋巴瘤患者深受疾病需要反复治疗的困扰，怀有对复发的恐惧，复发患者感受到更多的疼痛、焦虑、沮丧，生活质量远低于普通人群，绝大多数受访患者均表示对治疗滤泡性淋巴瘤的新药有非常迫切的需求[5]。进一步减少复发，获得更长时间和更高质量的生存是滤泡性淋巴瘤患者最为迫切的希望。 “近年来淋巴瘤的治疗发展迅速，各类新型疗法和药物不断涌现，患者的生存状况得到了显著改善。然而，对于以滤泡性淋巴瘤为代表的惰性淋巴瘤而言，临床上仍存在巨大的未尽之需。虽然滤泡性淋巴瘤临床进展较为缓慢，病程较长，但临床治疗中约20%的患者可发生早期进展，这部分患者5年总生存（OS）率仅50%，死亡风险是非POD24患者的6到7倍。除早期进展，在一次次疾病复发的过程中，每年可能有2-3%的滤泡性淋巴瘤患者转化为其它侵袭性更强的淋巴瘤类型，这使得治疗变得更加复杂和困难，患者的生存期也随之缩短。” 改写复发或难治性滤泡性淋巴瘤治疗格局莫妥珠单抗带来治疗新选择近年来，T细胞介导的免疫疗法在血液肿瘤治疗领域持续展现出巨大潜力，双特异性抗体是近年来最受关注的T细胞免疫疗法的一个研究方向，为传统治疗手段疗效不佳的患者带来了新的治疗选择[5]。由于滤泡性淋巴瘤具有高度异质性，分类复杂、诊断困难，需要为每个患者制定个体化的治疗方案，因此推动其规范化诊疗发展，让患者得到及时、有效的诊治就显得至关重要。 “传统治疗的客观缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率相对较低，复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者一旦再次复发，会迫切需要创新疗法，T细胞介导的免疫疗法是我们学界关注的重点，我们临床中不断证实了双抗对于淋巴瘤后线患者治疗获益。” 莫妥珠单抗是的IgG1样人源化双特异性抗体，能够同时靶向B细胞表面的CD20抗原和T细胞表面的CD3抗原，重定向T细胞并清除恶性B细胞。此次莫妥珠单抗中国获批是基于多中心、开放标签I/II期GO29781研究的积极结果。该研究旨在评估固定疗程莫妥珠单抗对既往接受两种或两种以上治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的安全性和抗肿瘤活性。 GO29781研究的关键结果显示，患者的客观缓解率（ORR）为80%，完全缓释率（CR）为60%。高危POD24亚组的CR率为60%，与总体人群一致。最常见的不良事件（AE）为细胞因子释放综合征（CRS），主要为低级别（1-2级），中位随访37.4个月时，患者的3年OS率为82.4%[6]。2024年CSCO大会上公布的数据显示，莫妥珠单抗在中国患者中的ORR高达88.2%，CR率为64.7%，与GO29781研究相符[7]。 “如何延长滤泡性淋巴瘤患者的无病生存时间，改善复发或难治性患者预后，实现高质量长期生存仍是目前亟待攻破的难题。” 基于研究，莫妥珠单抗此前已在美国和欧盟获批，并被纳入2024年版《CSCO淋巴瘤诊疗指南》，推荐其用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL1~3a级）的治疗（II级推荐，2A类）。 “结合中国临床现状，需要治疗的患者远比实际入院的患者多，即用型免疫疗法能够为因各种现实因素限制无法住院的患提供更为灵活、便利的用药场景和便捷的治疗体验，也为日后复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的规范化诊疗提供了新的可能。” 群星璀璨，罗氏引领中国血液疾病诊疗作为双抗研发领域的先行者，罗氏血液领域的第一个双特异性单克隆抗体艾美赛珠单抗于2019年进入中国，填补了A型血友病抑制物患者预防治疗的临床空白，作为非因子预防治疗创新疗法让A型血友病患者实现“零”出血[8]。在血液研发以外，罗氏已陆续布局多个双抗技术平台，将双抗技术应用到更多领域，全球首个眼科双抗药物[9]法瑞西单抗也已在中国获批多个适应症。 “罗氏血液研发始终关注患者最迫切的需求，此次获批的莫妥珠单抗正是我们以创新研发满足患者治疗需求的又一力证。作为全球双抗研发领域的先行者，罗氏通过不同的技术平台，将产品差异化定位深植于分子设计，为患者带来多个具有独特临床价值的双抗治疗解决方案。未来，我们将继续专注研发，不断突破创新，为中国患者提供更加多元化的血液疾病创新产品。” “在过去的四年时间里，皓罗华是继佳罗华、优罗华、高罗华之后，罗氏给中国带来的第四款血液肿瘤创新药。如皓字含义一般，我们希望皓罗华如‘红日初升，其道大光’，给更多惰性淋巴瘤患者带来新的治疗选择。秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏将持续携手各个生态圈伙伴，科研助力学科发展，开创患者服务新模式，共同携手为中国血液肿瘤患者治愈而努力，坚定实践‘健康中国2030’宏伟蓝图。” 参考文献： [1] Cao, Y., Marcucci, E. C., & Budde, L. E. (2023). Mosunetuzumab and lymphoma: latest updates from 2022 ASH annual meeting. Journal of Hematology & Oncology, 16(69). https://doi.org/10.1186/s13045-023-01462-0 [2] 中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会, 中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组, 中国滤泡淋巴瘤工作组, et al. 中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2023年版） [J]. 中华血液学杂志, 2023, 44(7): 529-34. [3] 中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会、中华医学会血液学分会，中国滤泡性淋巴瘤诊断与治疗指南（2020年版） [4] Casulo C, Byrtek M, Dawson KL,et al. Early relapse of follicular lymphoma after rituximab pluscyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, and prednisone defines patients athigh risk for death: an analysis from the National LymphoCare Study [correctionpublished in J Clin Oncol. 2016;34(12):1430]. J Clin Oncol. 2015;33(23):2516-2522. [5] 《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存白皮书》 [6] Stephen J. Schuster, et al., ASH 2023. oral 603. [7] LI Z , SHIYONG; LIU, YANYAN, et al. Safety and efficacy of mosunetuzumab monotherapy in Chinese patients with relapsed or refractory follicular lymphoma [J]. 2024 CSCO, 2024. [8] Callaghan, Michael U et al. “Long-term outcomes with emicizumab prophylaxis for hemophilia A with or without FVIII inhibitors from the HAVEN 1-4 studies.” Blood vol. 137,16 (2021): 2231-2242. [9] Faricimab is the first bispecific antibody designed for intraocular use. In January 2022 faricimab received its first approvals（Drugs (2022) 82:825–830 https://doi.org/10.1007/s40265-022-01713-3） 1. 本新闻公告旨在发布研发注册进展信息，仅供中国境内医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。 2. 罗氏不对任何药品和/或适应症作推荐。 3. 本新闻公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。更多新闻罗视佳®获批用于治疗继发于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）的黄斑水肿安圣莎®术后辅助治疗适应症在华获批，重塑ALK阳性早期肺癌治疗新格局

免疫疗法临床结果

2024-12-18

·佰傲谷BioValley

最后的管线也被放弃，Spark在缓缓熄灭吗？

虽然，但是，罗氏要停止对A血友病基因治疗SPK-8011的开发了。最终，罗氏还是狠心下手了，这一场起缘于2019年10月达成的43亿美元收购案，如今也算是告一段落了。罗氏成功断舍离，不再去看43亿美元的沉默成本；而当年闪闪发光的基因治疗明星企业Spark（星火/火花），也似乎渐渐熄灭在新药开发的长河中。 43亿美元的断舍离 2019年，正是细胞与基因治疗风头一时无两的时候。罗氏以43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，将其基因治疗产品和研发管线一并收入囊中。彼时，Spark公司光环耀眼，拥有首款获得FDA批准的AAV眼科基因治疗Luxturna，以及全球进度领先的血友病基因治疗管线、溶酶体贮积症项目、神经退行性疾病疗法等一系列在研管线。对Spark的收购，被视为罗氏进军细胞与基因治疗的大动作，该笔并购也成为当年最为瞩目的收购案之一。但是在接下来的发展中，罗氏对Spark的评级一降再降。首先，罗氏虽然获得了Luxturna，但是早在2018年，诺华就先找上Spark，买下了Luxturna除美国之外所有国家/地区的独家权利。这意味着Luxturna并不能给罗氏带来太多的收入，在罗氏的财报中，Luxturna甚至没有单独的销售数据。其次，除了Luxturna之外，Spark并未再给罗氏带来新的商业化基因治疗产品。而其余管线，也在这两年内一一被删减，到现在，Spark公司是一款临床管线都没有了，空空的像个壳子。一步步被掏空的Spark 初嫁时，Spark还有多款临床管线，包括血友病A基因治疗明星管线SPK-8011、以及血友病A基因治疗SPK-8016、血友病B基因治疗SPK-9001、无脉络膜症基因治疗SPK-7001。然而在后续，这些管线都一步步的被取消。 2023年7月，罗氏表示放弃RG6358（SPK-8016），该候选药物当时处于中期阶段。被放弃原因是，罗氏正在为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 2024年7月，罗氏对Spark进行了裁员行动，以及停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。延伸阅读：罗氏Spark减重 2024年12月，罗氏停止对A血友病基因治疗SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回，原因是罗氏的战略决策。根据ClinicalTrials.gov显示，SPK-8011的这项3期研究KEYSTONE 1于今年3月启动，但至今仍未招募一名患者。在一份邮件中，罗氏的发言人证实了SPK-8011的停止，并表示目前正在封存SPK-8011，因为罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。罗氏的发言人解释道：“这一决定是基于我们的信念，即增强功能的FVIII变体有可能解决剩余的未满足需求并减轻患者的治疗负担。这一决定建立在dirloctocogene samoparvovec（SPK-8011）的1/2期研究的有希望的结果基础上，该研究评估了因子VIII基因转移治疗A型血友病患者的安全性和有效性，表明使用低剂量方法具有良好的安全性、持久性和可预测性。” 此外，罗氏发言人还表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。目前，罗氏尚未在官网管线中列出新的血友病A基因治疗管线，SPK-8011也是罗氏在研管线内唯一一款来自Spark的产品(通过“SPK”/“Spark”未检索到其余产品)。罗氏拒绝提供更多关于新管线的信息。新的血友病A基因管线尚未清楚从何处引进，但小编猜测应该不是来自Spark，罗氏和/或Spark此前并未有相关血友病A新管线的研发报道。而在Spark的官网上，SPK-8011也是被列出的唯一一款临床管线。而一旦SPK-8011被放弃之后，Spark就失去了所有的临床管线，或许还有一些临床前项目。小结故事的开头总是美好的，小编曾期待Spark加入罗氏后，借助罗氏的实力和资源将更多的基因治疗推向临床、乃至市场。但是，结局总是潦草的。罗氏缓缓合上这过去的一页，43亿美元的收购败局。延伸阅读：高价合作，低价收购毫无兴趣的罗氏，为什么改变了主意？本文观点仅代表作者本人，不代表平台立场。参考资料： 1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-mothballs-another-hemophilia-gene-therapy-under-spark-it-plans-debut-new-hematologic 2.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486 3.https://www.roche.com/solutions/pipeline 本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

基因疗法临床3期并购财报

100 项与舒索凝血素α 相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10831	舒索凝血素α	B02BD14	DB11606

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
获得性因子 VIII缺乏症	澳大利亚	Takeda Pharmaceuticals Australia Pty Ltd.	2016-04-29
获得性血友病	欧盟	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	冰岛	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	列支敦士登	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
获得性血友病	挪威	Baxalta Innovations GmbH	2015-11-11
血友病A	美国	Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.	2014-10-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
出血	临床3期	日本	Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.	2021-04-09

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04580407 (CTgov)	临床2/3期	出血 \| 获得性因子 VIII缺乏症 \| 获得性血友病	5	TAK-672	鏇範網構遞蓋鬱壓鑰廠(簾願簾艱鬱鏇製簾鬱遞) = 醖鹽積糧壓襯範積窪觸遞襯顧製餘壓選夢窪鏇 (衊襯獵齋網構鏇鏇襯鏇, 壓膚膚簾鏇艱醖蓋築糧 ~ 簾醖觸衊廠襯觸鏇鏇築) 更多	-	2024-12-02
ASH2023	N/A	血友病A	-	Emicizumab	製製構餘製衊窪憲鏇選(艱願網鹹糧廠繭齋鏇製) = 壓憲顧窪觸齋艱夢憲製網鑰遞鏇鑰繭鹹鏇鬱壓 (繭築夢鹽餘夢糧壓壓築 )	-	2023-12-11
ASH2023	N/A	血友病A	-	Efanesoctocog alfa	製製構餘製衊窪憲鏇選(艱願網鹹糧廠繭齋鏇製) = 構膚願夢願窪顧夢憲衊網鑰遞鏇鑰繭鹹鏇鬱壓 (繭築夢鹽餘夢糧壓壓築 )	-	2023-12-11
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Major Surgeries)	鬱鹹選鏇鹹蓋構襯觸獵(壓觸壓範餘齋襯襯廠餘) = 構網憲廠襯遞遞襯繭築鑰醖膚壓艱憲顧鹹鹽糧 (廠鬱鑰繭艱齋遞夢窪鹽, 鏇糧築窪醖繭廠鬱顧鏇 ~ 壓製築製範鏇鹽獵蓋廠) 更多	-	2021-10-20
NCT02895945 (CHAWI, CTgov)	临床3期	血友病A	8	hFVIII+BAX 802 (Minor Surgeries)	淵醖醖顧壓鑰製夢醖憲(鬱願網壓獵觸衊襯構糧) = 鹽蓋糧範網艱網選願餘繭壓鬱鏇範顧選夢鏇範 (鏇鏇齋淵夢糧餘蓋顧憲, 餘築網觸糧壓遞獵齋願 ~ 觸壓簾鹽衊鑰窪糧膚製) 更多	-	2021-10-20
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症二线	9	Susoctocog-alfa	壓獵廠鑰鑰廠餘醖夢襯(鹽願願網廠獵窪醖繭蓋) = 製獵構鑰簾齋衊構網顧醖衊鏇鬱繭觸淵網艱夢 (鬱糧觸壓獵蓋糧衊選憲 ) 更多	-	2020-07-12
ISTH2020	N/A	获得性因子 VIII缺乏症	3	Recombinant porcine FVIII	選鬱鬱構夢艱膚齋糧窪(製壓糧築蓋範鏇構遞簾) = 鬱憲築構築觸積窪觸夢齋選齋鏇鑰衊遞鹽製蓋 (願窪築簾鬱襯糧壓鹹淵 )	-	2020-07-12
ISTH2019	N/A	心血管疾病一线	-	susoctocog-alfa (rpFVIII)	廠夢襯鑰範襯製鑰鹹憲(鑰醖範衊齋鏇選鹽鬱鑰) = 願餘膚製衊夢壓願夢鹹壓夢醖鹹構遞選襯淵積 (餘膚襯餘網廠簾衊構蓋 )	积极	2019-06-10
NCT01178294 (CTgov)	临床2/3期	获得性因子 VIII缺乏症	29	OBI-1	顧襯製範糧製願襯廠構(淵蓋淵窪壓構積選鏇糧) = 繭製壓獵繭鑰鹽窪繭鹽簾衊築淵醖夢壓衊製構 (廠選淵艱獵醖築選鑰製, 築壓鏇鹽觸築選選簾願 ~ 膚鏇鹹膚膚憲夢壓製選) 更多	-	2015-12-21
NCT01178294 (Pubmed \| Haemophilia) 人工标引	临床2/3期	血友病A	28	OBI-1	夢獵餘艱範簾鹽衊廠醖(獵齋襯鑰膚鏇廠獵餘鬱) = 簾鹽膚積網獵齋鹽鏇衊積顧憲夢鹽製鑰繭選繭 (構遞糧窪膚範艱構壓鬱 ) 更多	积极	2015-03-01
NCT01434511 (CTgov)	临床3期	血友病A	1	OBI-1	淵艱構窪壓願蓋製網衊(簾製廠簾構鏇膚餘網衊) = 網鬱餘積構構憲醖網鹽蓋膚築憲築積製觸顧顧 (鬱範顧鹹膚顧壓範廠窪, 鬱鹹觸襯膚構襯遞蓋網 ~ 蓋鹹廠鏇餘願齋壓鹹願) 更多	-	2014-12-17
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (On-demand Arm)	範鬱鬱餘糧壓構獵壓鬱(廠範遞繭廠簾製鏇觸獵) = 遞範簾獵壓糧鑰鹹餘遞鹽鹽築鹽艱鏇齋鏇鏇築 (製繭夢襯鬱廠構壓獵鬱, 顧鹹糧壓壓獵壓鏇獵製 ~ 艱顧簾簾壓廠遞鹹鏇鑰) 更多	-	2014-03-14
NCT00851721 (CTgov)	临床3期	血友病B \| 血友病A	52	Factor VIII Inhibitor Bypassing Activity (nanofiltered, vapor heat-treated) (Prophylaxis Arm)	範鬱鬱餘糧壓構獵壓鬱(廠範遞繭廠簾製鏇觸獵) = 蓋餘窪願壓鏇獵齋淵鬱鹽鹽築鹽艱鏇齋鏇鏇築 (製繭夢襯鬱廠構壓獵鬱, 淵齋齋網壓願鬱選積製 ~ 衊觸憲顧鏇齋壓廠鹹窪) 更多	-	2014-03-14