Emicizumab

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 武月 10700日元，这是中外制药在2月25日创下的股价新高，相较于1990年至2013年长期徘徊的600日元区间，十几年间涨幅高达16倍。 这一数字背后，是日本乃至亚洲制药行业首个千亿美元市值企业的诞生。截至25日，中外制药市值高达1087 亿美元，不仅将将拥有240余年历史的武田制药、以及近年来在ADC领域风头无两的第一三共远远甩在身后，更跻身全球药企前16名，与赛诺菲、再生元等站在同一水平线。 要知道，市值“千亿美元俱乐部”的成员均为欧美跨国巨头，这一顶级阵营中，一直没有亚洲药企的身影。而长久以来，中外制药的标签也始终是“罗氏子公司”，如今却为我们带来另一重震撼： 日本是全球最早经历深度老龄化与持续医保控费的国家，其国内医药市场规模在长达20年的时间里近乎停滞。正是在这样的“逆风局”中，中外制药却完成了从罗氏本土代理商到全球创新引擎的转变，其营业利润率更是维持在近50%的高位。 当中外制药的千亿美元市值里程碑与日本的老龄化剧本、中国的医药产业现状叠加在一起时，一个核心命题浮出水面：在支付端压力日益增大、创新成本飙升的全球背景下，药企的成长逻辑究竟发生了什么根本性变化？中外制药的路径，又能为同样面临老龄化加剧、医保控费深化挑战的中国药企，带来哪些战略启示？ / 01 / 代理商也有春天 谈及日本药企，人们首先想到的往往是武田制药，2025年其营收接近300亿美元，以断崖式优势领跑日本制药行业。而同期中外制药的营收虽创历史新高，却仅为82亿美元，不足武田的三成。 但资本市场的反馈却与营收规模形成鲜明反差，2025年中外制药股价涨幅达18%，2026年以来涨幅再近20%，股价持续创下新高。截至2026年2月25日，中外制药市值达1087 亿美元，位列日本全市场第十一大市值，远超武田的588亿美元与第一三共的362亿美元，二者市值之和仍不及中外制药。 这种市值与营收规模的“背离”，根源在于中外制药完成了一场深刻的财务模型与成长逻辑的价值重估。回溯至2012年，彼时的中外制药本质上是一家高度依赖日本本土市场的“罗氏产品代理商”，其全年3912亿日元的营收中，高达88%来自日本国内，核心业务是代理销售罗氏的贝伐珠单抗、曲妥珠单抗等重磅药物，净利润为482亿日元。 不过，代理商的身份并未成为中外制药的发展桎梏，恰恰是其转型的“隐秘”起点。代理业务为其提供了稳定的现金流，避免了在创新转型初期因研发投入巨大而陷入财务困境。这是许多biotech在烧钱阶段面临的共同难题。中外制药巧妙地将这份“代理费”转化为研发的燃料。 到了2025年，其营收结构已发生天翻地覆的变化：营收增长222%至12579亿日元，而日本国内营收占比从88%锐降至37.5%，净利润更是暴涨836%至4510亿日元。 从依附罗氏的区域经销商，到营收利润双高增的全球化创新药企，中外制药用20余年时间证明，代理商也能迎来属于自己的春天，而这一切的背后，是实打实的业绩增长与发展模式的质变。 / 02 / 罗氏的“放手” 当然，中外制药的蜕变，更离不开其与控股股东罗氏之间那种独特的联盟关系。 作为一家创立于1925年的百年药企，中外制药并非没有创新底蕴：1975年开发的抗癌药物Picibanil，80-90年代完成一系列出海布局，1989 年收购美国基因检测公司Gen-Probe，还研发出HIVid、Invirase等HIV相关药物。但受日本老龄化加剧、医改控费、全球制药行业创新成本飙升等种种因素影响，中外制药在20世纪末陷入发展瓶颈，转投罗氏怀抱。 2002年，中外制药接受了罗氏16亿美元的投资，出让50.1%的股权，成为其控股子公司。与罗氏和基因泰克的合作模式相似，罗氏虽持有控股权，却给予了中外制药高度的自主管理权，双方保留分子优先选择权。这种“放手式”的战略联盟，成为后者突破发展瓶颈的关键。 中外制药保留管线研发的独立决策权，避免了大公司并购后的创新僵化；罗氏日本分公司与中外制药合并，研发团队共享数据和全球研发进度。正是这种独立性，让中外制药得以充分发挥自身专长，从罗氏的“代理商”转型为“创新引擎”。截至2025年底，中外制药已有3 个产品处于上市申请阶段，3期管线28个、2期管线9个、1期管线15个。 转型期间，中外制药基于其抗体技术平台，孵化出多款重磅产品。比如，用于A型血友病的双特异性抗体Hemlibra，堪称革命性疗法，2025年全球销售额高达约62亿美元，仅此一项就为中外制药带来3393亿日元（约23亿美元）的收入；还有ALK抑制剂Alecensa（阿来替尼），以及即将上市、备受瞩目的口服小分子GLP-1受体激动剂Orforglipron。 更为关键的是，其盈利质量发生了质变。高达49.8%的营业利润率，远超行业平均水平，甚至还高于向来以盈利能力强悍著称的诺和诺德（42.2%）。其核心在于独特的“双循环”商业模式：一方面，继续引进罗氏的产品在日本销售，利用本土运营优势贡献稳定收入；另一方面，将自主研发产品的海外权益交由罗氏，从而几乎免去了高昂的海外临床及商业化费用。 据其披露，自与罗氏达成联盟后，中外制药的营收增长了7倍（2002年至2024年），营业利润增长了21倍。这也解释了中外制药的股价涨幅，远超其他日本药企。 而随着自研产品的研发、商业化推进，特许权使用费和利润分成正逐年走高，为其带来极大的增长空间。 在2025年年报电话会上，中外制药释放出积极信号，如下图所示，得益于特许权使用费等其他销售收入的增长，预计2026年销售额和利润将再创历史新高，营收有望达13450亿日元，营业利润率将维持在49.8%的高水平，而这一预测还是基于保守预期的结果。 / 03 / 在持久战中寻找非对称优势 中外制药的千亿美元市值之路，依托于其与罗氏独特的战略联盟模式，这种模式因双方的资源匹配、利益绑定难以简单复制，但其底层逻辑——在全球化与控费双重压力下，通过构建“非对称”优势实现高质量、可持续增长，为正处于转型关键期的中国药企提供了参考。 首先出海是必然选择，但路径需要重新审视。 中外制药营收结构中海外占比从12%飙升至62.5%的历程，再次清晰表明了突破本土市场天花板是成长的核心。这与中国药企当前集体发力出海的趋势一致。然而，从中长期看，需要思考如何像中外制药一样，通过合作不仅仅是“卖出产品”，更是“融入网络”，积累自身能力。 其次，创新研发不是盲目追热点，而是构建差异化的技术壁垒与高效的研发体系。 中外制药制定的TOP I 2030战略，为研发发展定下清晰方向：通过研发产出倍增及小分子、抗体、中分子等多形态战略，实现世界最高水平的药物研发，目标是每年上市一个新产品。 按照中外制药披露的信息，其研发效率持续提升，年化全球自主研发产品产出效率从2000 年代的每年0.1个，提升至2010年代的0.3个，TOP I 2030计划前5年则成功上市3个产品。 为保证研发质量，中外制药坚持 “质量优先于速度” 的原则，2025年果断砍掉6个1期项目，通过严格的Go/No-Go判断基准实现研发资源的集中配置，同时综合考虑候选药物质量(即活性、选择性DMPK、安全性、稳定性等)，匹配其内部系统化的药物发现流程，来提高命中率。中外制药强调，在其发现的分子首次适应症的III期临床试验中，成功率100%。 在管线布局上，中外制药更是避开红海赛道，当全球药企扎堆 PD-1、GLP-1 多肽药物时，其选择开发口服小分子GLP-1、双抗等复杂生物制剂，做出差异化创新。 最后，也是最关键的一点，是时间与战略耐性。回看中外制药的崛起时间线：从80年代末日本启动医保控费，到2000年左右其研发开始与国际接轨，再到2017年Hemlibra凭借罗氏网络在全球获批，中间是近三十年的积累。 日本从me too药本土销售，到诞生武田、第一三共等海外收入过半的跨国药企，也走了将近20年。这提醒我们，制药行业的竞争是一场“持久战”，比拼的不是短暂的爆发力，而是持续数十年的战略定力、技术积累和生态构建能力。 / 04 / 总结 某种程度上，中外制药的崛起也宣告着行业竞争逻辑的一种转变：规模与营收增长已不再是唯一逻辑，创新的深度、研发的效率、全球化的能力，正成为药企更核心的估值支柱。 在中国医药产业从“数量”走向“质量”的关键转折期，更加需要摒弃短期功利思维，深耕创新、坚定出海、修炼内功，才能在控费常态化的背景下实现市值跨越，真正迈入全球药企的第一阵营。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

2026年2月24日，BioMarin制药在2025年第四季度财报中正式宣布，全球首款获批的A型血友病一次性基因疗法Roctavian全面撤市。这一决定距公司缩减该产品支持仅三个月，此前为剥离资产开展的全球寻售计划未找到合格买家，最终宣告失败。撤市导致公司当季计提约2.4亿美元相关费用，其中包含1.19亿美元库存减记与1.18亿美元资产减值，这款曾被寄予厚望的罕见病基因疗法，最终未能实现可持续商业化。 BioMarin剥离Roctavian的规划早有布局。2025年10月，公司已明确将该产品纳入剥离计划，管理层表示此举符合产品组合战略，也试图为患者保障用药连续性。由于长期未达成资产转让，撤市成为最终选择。为维持产品运营，企业此前已多次收缩布局：2024年中起闲置生产设施，仅保留美国、德国、意大利三个有医保报销的市场，并设定2025年支出降至6000万美元、2026年底盈利的目标，均随撤市终止。 Roctavian 是一款基于AAV5载体的基因治疗药物，通过 AAV5 载体将编码凝血因子 VIII 基因的功能性拷贝递送至患者体内，帮助患者恢复自身凝血因子 VIII 的生产能力，其研发目标为实现血友病 A 的一次性治愈。 Roctavian单次输注定价为290万美元。商业数据显示，Roctavian上市后表现持续低迷：2024年销售额2600万美元，2025年微增至3600万美元。即便2026年1月美国密歇根州出现首位临床试验外用药患者，也未能扭转整体颓势。作为2023年全球首个获批的A型血友病一次性基因疗法，其商业化受阻源于多重因素：市场上罗氏Hemlibra、赛诺菲Altuviiio、诺和诺德Alhemo等成熟疗法占据主导；基因疗法普遍面临适用人群严格、全球医保报销困难、定价与可及性失衡等行业难题；同时企业战略层面早已将剥离列为备选路径，最终促成撤市决定。 放弃Roctavian后，BioMarin加速战略聚焦。2025年底公司以48亿美元收购Amicus Therapeutics，为史上最大交易，获得法布雷病药物Galafold、庞贝病组合疗法Pombiliti-Opfolda两款罕见病核心产品，预计2026年二季度完成交割并贡献营收。公司整体经营保持稳健，2025年总营收32亿美元，同比增长13%，主要来自酶疗法与软骨发育不全药物Voxzogo（年销9.27亿美元）。面对竞品压力，企业仍在推进BMN 333等后续管线，并发布2026年营收指引33亿–34亿美元。 Roctavian撤市不仅是企业产品调整，更折射罕见病基因疗法商业化的普遍困境。基因疗法是罕见病精准治疗的重要方向，但从研发到落地需跨越疗效验证、支付体系、市场竞争、产能成本等多重关卡。 当前BioMarin已将资源集中于优势罕见病领域与潜力管线。Roctavian的落幕，让全球罕见病医药行业对基因疗法的商业化路径更趋理性。随着技术迭代、支付政策完善与产业生态成熟，罕见病基因治疗赛道仍有望迎来更稳健的发展。