The purpose of the aPCC-emicizumab safety study is to investigate the hemostatic efficacy as measured by thrombin generation, of a low personalized dose of aPCC (FEIBA) in children and adults with hemophilia A and inhibitors on emicizumab prophylaxis.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Emory University

[+1]

CTRI/2025/11/096854

/ Not yet recruiting临床2期

A pilot Randomised Control Trial comparing the efficacy and safety of Standard Dose and Low dose Emicizumab prophylaxis with Extended Half Life Factor VIII concentrate in children with severe Hemophilia A without Inhibitors - NIL

开始日期2025-11-15

申办/合作机构-

NCT07158606

/ Not yet recruiting临床4期

Understanding Treatment Outcomes and Immunologic Mechanisms in ALtuviiio Immune Tolerance Induction

The goal of this clinical trial is to learn how well Altuviiio (efanesoctacog alpha) works for Immune Tolerance Induction (ITI) while using Hemlibra (emicizumab) to prevent bleeds.
Participants will be given Altuviiio for their ITI therapy and also be treated with Hemlibra as standard of care prophylaxis to prevent bleeding. The research doctor will decide how much and how often the participant will get Hemlibra.
Participants will need to attend visits for checkups and tests. These visits are divided into 4 periods:
1. A screening period - 1 visit up to 8 weeks before the Treatment Period starts
2. ITI Treatment Period - 1 Baseline Visit plus Interim visits that occur every 4 weeks for up to 52 weeks. (Some of the interim visits may be done via phone)
3. Tapering Period - 5 visits at weeks 2, 4, 8, 12 and 16
4. Ongoing Monitoring Period - 4 visits at weeks 20, 30, 40 and 50

开始日期2025-10-01

申办/合作机构

Versiti, Inc.

100 项与艾美赛珠单抗相关的临床结果

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100 项与艾美赛珠单抗相关的转化医学

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100 项与艾美赛珠单抗相关的专利（医药）

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564

项与艾美赛珠单抗相关的文献（医药）

2026-04-01·SEMINARS IN THROMBOSIS AND HEMOSTASIS

Emicizumab in Acquired Hemophilia A: Benefits in Bleed Control, Safety, and Cost-Effectiveness

Article

作者: Hay, Charles ; Thachil, Jecko ; Scott, Martin ; Reynolds, Lianna ; Davies, Elizabeth ; Gurumurthy, Gerard

Acquired hemophilia A (AHA) is a life-threatening autoimmune bleeding disorder in which autoantibodies neutralize factor VIII (FVIII) activity, precipitating severe bleeding with high morbidity and mortality.[1] Traditional management combines immunosuppressive therapy (IST) to eradicate the inhibitor with bypassing agents, such as factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA) or recombinant activated factor VIIa, to control bleeding.[2] [3] However, especially in older patients with multiple comorbidities, aggressive IST can provoke opportunistic infections, neutropenia, and prolonged hospital admissions. Furthermore, the frequent intravenous dosing and short half-lives of bypassing agents increase health care costs and infection risk.[4] [5] Emicizumab, a bispecific monoclonal antibody that bridges FIXa and FX, mimics FVIII cofactor activity and offers subcutaneous prophylaxis with a favorable safety profile. Originally developed for congenital hemophilia A, its use in AHA is now under investigation.[6] [7]

2026-04-01·SEMINARS IN THROMBOSIS AND HEMOSTASIS

Emicizumab in Acquired Hemophilia A: A Real-World Case Series with Patient-Level Outcome Analysis

Review

作者: Cimino, Ernesto ; Guida, Anna ; Minno, Matteo Di ; Miele, Ciro ; Tufano, Antonella ; Russo, Raffaele ; D'Errico, Guido ; De Luca, Carmine ; Calcaterra, Ilenia ; Caputo, Chiara ; Conca, Paolo

Abstract:

Acquired Hemophilia A (AHA) is a rare bleeding disorder caused by factor VIII inhibitors. Standard therapies are limited by thrombotic risk and prolonged hospitalization. Emicizumab, approved for congenital Hemophilia A, has emerged as a potential alternative in AHA based on case reports and early clinical trial data. To evaluate the efficacy and safety of Emicizumab in AHA through a retrospective real-world case series and a systematic literature review with patient-level data analysis. We retrospectively analyzed five AHA cases treated with Emicizumab at two Italian centers and performed a PRISMA-compliant systematic review of published reports, extracting and analyzing patient-level data using Joanna Briggs Institute tools. In the real-world cohort, early Emicizumab use in five patients with high-titer inhibitors and severe bleeding led to rapid hemorrhagic control, early withdrawal of bypassing agents, and no thrombotic or adverse events. All five patients received immunosuppression, and inhibitor eradication was achieved in 60% of patients, but for 40% follow up is still ongoing. The literature review identified 24 patients from 18 publications. Early Emicizumab administration (at admission) was associated with reduced bleeding recurrence (0% vs. 56.3%), shorter in-hospital stay (median 23.5 days vs. 39 days), and lower bleeding-related mortality (0% vs. 12.5%) compared with delayed administration. Early Emicizumab initiation appears to be a safe and effective strategy for AHA management, particularly in fragile or high-risk populations. Its subcutaneous route, favorable safety profile, and ability to reduce hospitalization support its integration into first-line therapeutic algorithms. Further prospective studies are warranted to define.

2026-04-01·SEMINARS IN THROMBOSIS AND HEMOSTASIS

Early Emicizumab Treatment in Acquired Hemophilia A: Impact on Bypassing Agent Use and Length of Hospitalization in an Australian Single-Center Cohort

Article

作者: Pastore, Gianna ; Robertson, Jeremy ; Mason, Jane ; Campbell, Sally

650

项与艾美赛珠单抗相关的新闻（医药）

2026-04-02

·医药速览

罗氏权威报告：501个临床分子、112种结构，多特异性抗体全谱系解析

2026 年 1 月，罗氏制药发布重磅综述“The making of multispecific immunoglobulins – a clinical perspective”，这篇耗时数年完成的系统性研究以截至 2025 年底的全球临床数据为基础，完整梳理并分析了 501 个处于临床阶段的多特异性免疫球蛋白，精准拆解出 112 种截然不同的分子结构，覆盖 1500 余项临床试验、173 个靶点组合与超 150 家研发企业，首次以全景视角呈现了多特异性抗体从实验室构想走向临床主流的完整进化路径，也正式宣告这一继单克隆抗体、抗体偶联药物之后的第三代生物药核心品类已然进入全面爆发的黄金时代。范式革新：从单靶点单抗到多特异性抗体的代际跨越多特异性抗体的核心价值在于突破了传统单克隆抗体「一药一靶」的治疗局限，通过同时结合两个及以上不同抗原或表位，实现了免疫细胞重定向、双通路协同调控、病灶选择性激活等普通单抗无法达成的治疗功能。这一技术构想最早于上世纪 60 年代被提出，80年代通过化学交联与杂交瘤技术诞生的初代原型分子虽验证了核心作用原理，却因生产工艺缺陷、免疫原性风险、毒副作用与疗效有限等问题难以实现临床转化，直到90年代重组抗体工程技术取得突破性进展，才真正解决了链配对精准度与工业化生产的核心瓶颈，2014年全球首款重组双特异性T细胞衔接器blinatumomab（Blincyto）获批成为多特异性抗体从实验室走向临床应用的里程碑事件，2021 年国际非专利药名系统正式为多特异性抗体设立专属后缀“mig”，彻底将其与传统单抗（mab）划清代际界限，2021 至 2024 年短短四年间便有 17 款多特异性抗体获批上市，占已上市产品总量的 85%，截至 2025 年底临床管线总量更是突破 500 个，成为全球生物药领域研发速度最快、布局企业最密集、临床转化效率最高的核心赛道。管线爆发：501 个临床分子构筑的全球研发格局本次综述梳理的临床数据全面刷新了行业对多特异性抗体赛道的认知，在纳入统计的 501 个分子中，358 个处于活跃研发状态，涵盖尚未招募、招募中、进行中及 2023 年后完成的临床试验，剩余 143 个则为 2023 年前完成、终止、撤回、暂停或状态未知的管线。全球超 150 家企业参与这一领域布局，其中信达生物、强生、再生元、罗氏四家企业以 10 款以上在研分子领跑第一梯队，12 家企业以 5-7 款在研分子构成第二梯队，大量创新生物技术公司则聚焦细分靶点与结构创新实现突围。从临床阶段分布来看，51% 的活跃分子处于 Ⅰ 期临床，32% 处于 Ⅰ/Ⅱ 期或 Ⅱ 期，11% 处于 Ⅱ/Ⅲ 期或 Ⅲ 期，仅 6% 已获批上市，整体管线呈现出早期研发密集、后期逐步推进的健康态势，累计开展的临床试验数量超 1500 项，平均每个分子对应 3 项临床研究，足见行业对这一技术方向的高度重视与持续投入。机制颠覆：四大核心作用模式改写治疗逻辑多特异性抗体凭借多靶点结合的独特优势，形成了四大类颠覆传统的作用机制。效应细胞重定向占比高达 44% 成为最主流的治疗模式，以CD3结合靶点与肿瘤抗原组合的 T 细胞衔接器为核心，直接将 T 细胞、NK 细胞等免疫效应细胞精准桥接至肿瘤细胞表面实现靶向杀伤，在血液瘤治疗中展现出治愈级疗效。免疫检查点调控以 31% 的占比成为第二大核心机制，通过同时阻断 PD-1/CTLA-4、PD-1/VEGF 等双免疫检查点或实现检查点抑制与免疫共刺激结合，有效解决单免疫治疗的耐药难题。双通路阻断可同时抑制 EGFR/c-MET、HER2/HER3 等两条致病信号通路，从根源上攻克肿瘤耐药与炎症失控问题。条件激活技术则通过肿瘤微环境蛋白酶切割、pH 依赖结合等方式让药物仅在病灶部位激活活性，彻底降低传统抗体药物脱靶导致的全身毒副作用，部分分子还可通过结合转铁蛋白受体实现血脑屏障穿透，为神经退行性疾病治疗打开全新突破口。结构大观：112 种分子格式构建的「抗体动物园」多特异性抗体凭借 112 种格式构建出丰富的分子形态，整体可划分为无 Fc 区结构与含 Fc 区结构两大核心类别。无 Fc 区结构以串联 scFv、纳米抗体多聚体、DART、单链双抗体为代表，分子质量普遍低于 100kDa，具备极强的肿瘤组织穿透能力，却因快速肾脏清除存在半衰期短的缺陷，约半数无 Fc 区分子通过结合人血清白蛋白或融合 PEG 模拟多肽实现半衰期延长。含 Fc 区结构占临床在研分子的 79% 成为绝对主流，以 IgG 样双抗、CrossMab、Duobody、IgG-scFv 等格式为核心，借助 FcRn 介导的循环作用将半衰期延长至数周，同时具备工业化易生产、稳定性强的优势。从价态设计来看，双特异性分子以 1+1、2+2 格式为主流，三特异性分子以 1+1+1 格式占比达 77%，四特异性分子则以 2+2+2+2、1+1+1+1 格式平衡多靶点结合与安全性，整个结构设计始终遵循“格式服从功能”的核心原则，没有绝对最优的结构形态，只有最适配临床治疗需求的分子设计。技术突破：破解生产难题实现临床规模化转化早年多特异性抗体无法临床转化的核心瓶颈是生产错配、免疫原性与工艺复杂，近三十年抗体工程技术的突破逐一破解了这些难题。重链错配问题通过杵臼结构、静电导向、SEED、BEAT等技术实现强制异源二聚，其中二硫键稳定的杵臼结构被应用于 48 个临床分子，成为最经典的重链配对技术。轻链错配的行业痛点则通过共同轻链、CrossMab、DuetMab、κ/λ-body 等技术完美解决，简化生产工艺并提升分子纯度。 Fab 臂交换技术凭借温和组装、高纯度的优势，成为已上市药物应用最多的核心技术；为解决 T 细胞衔接器的细胞因子释放综合征风险，行业通过 LALA、LFLE 等突变实现 Fc 效应功能沉默，通过 YTE、Xtend 等突变延长药物半衰期，通过 masked 多肽、蛋白酶切割位点实现条件激活，这些技术的融合应用让多特异性抗体彻底摆脱早期“难以量产、毒副作用高”的困境，完成从实验室原型到工业化药物的完整跨越。适应症布局：肿瘤为主场，全域覆盖疑难病症多特异性抗体已形成“肿瘤为主、全域覆盖”的治疗格局，86% 的临床分子聚焦肿瘤治疗，其中 76% 针对肺癌、胃癌、肝癌等实体瘤，24% 针对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液瘤，效应细胞重定向的 T 细胞衔接器是肿瘤治疗的核心武器，CD3 作为最核心触发靶点被应用于 41% 的临床分子，与 BCMA、CD20、CD19、DLL3、CLDN18.2 等肿瘤靶点组合形成精准杀瘤方案；剩余 14% 的非肿瘤适应症展现出巨大蓝海潜力，55% 聚焦类风湿关节炎、银屑病等自身免疫病，11% 针对血友病 A 等血液疾病，11% 布局代谢疾病，9% 探索狂犬病、HIV 等感染性疾病，神经疾病、血管疾病、眼科疾病也已实现全面覆盖，艾美赛珠单抗成为全球首款非肿瘤多特异性抗体，彻底改写血友病 A 治疗规则，法瑞西单抗颠覆眼底黄斑病变治疗方案，多特异性抗体正成为攻克疑难病、罕见病的核心武器。临床标杆：已上市与后期临床分子的突破价值截至 2025 年，全球已有 20 款多特异性抗体获批上市，覆盖肿瘤、血液、眼科、自身免疫等多个领域，其中 12 款为肿瘤 T 细胞衔接器，成为血液瘤治愈级方案，2 款为双免疫检查点抑制剂，树立实体瘤治疗新标杆，6 款布局非肿瘤领域，颠覆慢病治疗模式；另有 39 款分子处于 Ⅱ/Ⅲ 期或 Ⅲ 期临床阶段，30 款聚焦肿瘤治疗，9 款布局非肿瘤适应症，涵盖双靶点免疫调节、双受体阻断、条件激活等多种创新机制，部分三特异性、四特异性分子进入后期临床，实现多机制协同治疗，这些分子的临床成功验证了多特异性抗体“一药多靶、疗效翻倍、安全性可控”的核心优势，也为后续研发提供了清晰的方向指引。未来趋势：从结构创新到功能优先的成熟演进综述明确指出多特异性抗体行业正从“结构创新竞赛“转向“功能优先、成药性为王”的成熟研发阶段，未来将呈现四大核心趋势，一是结构精简收敛，112 种繁杂格式将逐步向 IgG 样、IgG-scFv、Fab-scFv-Fc 等成熟格式靠拢，淘汰生产难度高、免疫原性强的复杂结构；二是安全性全面升级，条件激活、Fc 沉默、价态优化成为标配设计，彻底解决细胞因子释放综合征、脱靶毒性等核心副作用；三是适应症全域拓展，从肿瘤与自身免疫病向神经退行性疾病、感染性疾病、代谢疾病、罕见病延伸，成为攻克疑难病症的核心武器；四是技术融合创新，与 ADC、细胞治疗、基因治疗等下一代疗法深度融合，诞生多抗 - ADC、多抗 - CAR-T 等全新分子形态，进一步提升治疗疗效与靶向精度。结语：多特异性抗体开启生物药黄金十年从 1960 年代的理论构想，到 2025 年 501 个临床分子、112 种结构的全景落地，多特异性抗体用半个世纪完成了从科幻概念到临床主流的跨越，它不是传统单抗的简单升级，而是生物药领域的范式革命，突破了单靶点治疗的局限，解决了耐药、免疫逃逸、脱靶毒性等百年临床难题，以“一药多靶、精准高效、全域覆盖”的核心优势，成为继单克隆抗体、抗体偶联药物之后全球生物药领域的第三大核心支柱，对于药企而言这是必须抢占的战略高地，对于临床医生而言这是攻克疑难病症的全新武器，对于亿万患者而言这是重获健康的全新希望，多特异性抗体的时代才刚刚开启，未来十年必将彻底改写全球医药产业格局。我们已经建立了医药交流群，群里有各大著名企业和重点高校的研究人员。大家可以一起讨论医药热点，分享经验，共同进步。想加入的话，扫码或添加小编微信（VX：Moon20240816），拉您进群！推文用于传递知识，如因版权等有疑问，请于本文刊发30日内联系医药速览。原创内容未经授权，禁止转载至其他平台。 ©2021 医药速览保留所有权利往期链接 “小小疫苗”养成记 | 医药公司管线盘点人人学懂免疫学| 人人学懂免疫学（语音版）综述文章解读 | 文献略读 | 医学科普|医药前沿笔记 PROTAC技术| 抗体药物| 抗体药物偶联-ADC 核酸疫苗 | CAR技术| 化学生物学温馨提示医药速览公众号目前已经有近12个交流群（好学，有趣且奔波于医药圈人才聚集于此）。进群请扫描上方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。简单操作即可星标⭐️医药速览，第一时间收到我们的推送 ①点击标题下方“医药速览” ②至右上角“...” ③点击“设为星标

2026-04-02

·石药集团

石药集团3月新闻回顾

01 SYS6043研究成果入选2026年美国妇科肿瘤学会年会 2026年4月10日至13日，第57届美国妇科肿瘤学会年会(SGO)将在美国圣胡安召开，石药集团将在本届SGO上首次披露一项在研产品的最新临床试验进展：该项研究是由中国医学科学院肿瘤医院吴令英教授和中山大学肿瘤防治中心张力教授共同牵头开展的一项多中心、开放性I期临床试验，旨在评估SYS6043在晚期实体瘤患者中的有效性和安全。主要研究终点为安全性、耐受性和RP2D。本临床研究结果显示SYS6043有望为晚期妇科肿瘤提供一种新的治疗选择。点击此处查看全文 02 SYHX2011G1在美国获批临床本集团开发的注射用紫杉醇白蛋白纳米粒（速溶型）(SYHX2011G1)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，可在美国开展临床试验。获批的临床适应症为治疗联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌。本次临床试验的获批，将进一步丰富本集团在国际布局的产品管线，提升本集团的国际竞争力。点击此处查看原文 03 艾美赛珠单抗注射液（SYS 6053）在中国获批临床该产品为可桥接凝血因子IXa和凝血因子X的修饰的双特异性人源化IgG4单克隆抗体，为原研药舒友立乐®的生物类似药，按照治疗用生物制品3.3类申报，适用于A型血友病患者。点击此处查看全文 04 茚达特罗莫米松吸入粉雾剂在中国获临床试验批准该产品用于成人和12岁及以上青少年哮喘的维持治疗。茚达特罗是长效β2受体激动剂(LABA)，具有松弛平滑肌、扩张支气管的作用。糠酸莫米松是吸入性糖皮质激素(ICS)，具有局部抗炎作用。茚达特罗莫米松吸入粉雾剂是首个纳入《国家医保目录（2022年版）》中可一天一次使用的吸入ICS-LABA二联复方吸入制剂，为哮喘患者提供了更高效、更便捷的治疗选择。点击此处查看全文 05 恩益坦®亮相“两会健康策” 3月5日，在人民日报健康客户端2026“两会健康策”系列直播访谈节目中，南京医科大学第一附属医院过敏诊疗中心主任程雷，首都医科大学附属北京世纪坛医院变态反应中心主任王学艳，北京市耳鼻咽喉科研究所主任医师王向东共同围绕“过敏性疾病的精准诊疗与全程管理”主题，探讨“十五五”期间如何破解过敏防治难题。恩益坦®亮相“两会健康策”，助力构建中国过敏防控体系。点击此处查看原文 06 SYH2059吸入粉雾剂先后在美国、中国获批临床 3月6日，本集团开发的化药1类新药SYH2059吸入粉雾剂已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，可在美国开展临床试验。该产品是本集团一款全新的、具有完全自主知识产权的高活性与高选择性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂。本次获得临床试验批准的剂型为吸入粉雾剂。3月16日，集团宣布，该产品已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。点击此处查看原文 07 石药集团将继续独家支持CACA科技奖和青年科学家奖 3月6日，中国抗癌协会2025工作总结表彰会在天津隆重召开。来自全国专业委员会、省市抗癌协会的500余位代表齐聚一堂，共同见证石药集团与中国抗癌协会（CACA）签署新一期合作协议（2026年-2028年），石药集团将继续独家支持中国抗癌协会科技奖和青年科学家奖的颁发。点击此处查看原文 08 创新研究成果在国际著名权威期刊 Science Advances 发表由石药集团李春雷博士、苏晓晔博士，以及复旦大学甘建华教授作为共同通讯作者，祁思娴博士作为第一作者合作完成的一项关于基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）的研究成果，以研究论文形式发表在国际著名权威期刊 Science Advances 。该研究系统性探究了高保真SpCas9突变体在ATTR治疗中的应用，为推动相关疗法的临床转化提供了重要依据。点击此处查看原文 09 一项创新研究成果在ACS Org. Process Res. Dev.发表近日，由石药集团研发的基于红外光谱技术用于寡核苷酸在线氨解监测的研究成果以研究论文（Article）形式发表在国际著名化学期刊ACS旗下Org. Process Res. Dev.杂志，标题为《Real-Time Process Monitoring Ammonolysis of Oligonucleotides with Online FTIR Spectroscopy》。该研究由石药集团寡核苷酸技术开发团队组织牵头进行技术攻关，并申请了专利保护，在国际上首次构建了基于傅里叶红外光谱技术用于寡核苷酸在线氨解监测系统。点击此处查看原文 10 河北科技大学、河北医科大学学子走进石药集团 3月19日至20日，由石药普恩慈善基金会与石药集团组织人才发展部招聘部联合组织的 “‘走进石药’晨光行动——受助大学生公益行暨校企合作实践活动” 圆满举行。来自河北医科大学、河北科技大学约170名受助大学生及毕业班学生代表受邀走进石药集团，近距离感受生物医药产业的蓬勃脉动，共同见证一场从“助学”到“助梦”的温暖接力。点击此处查看原文 11 SYH2082注射液在中国获批临床 3月20日，石药集团（1093.HK）宣布，本集团开发的GLP-1/GIP受体双偏向性激动多肽长效注射液（SYH2082注射液）已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。SYH2082亦已于2026年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可在美国开展临床试验。 SYH2082有望成为临床开发阶段具领先潜力的长效GLP-1/GIP受体双重偏向性激动剂，每月给药一次。点击此处查看原文 12 《中国过敏性哮喘诊治指南（第二版，2025年）》系列巡讲石家庄站圆满召开 3月21日，由中国人体健康科技促进会主办、石药集团承办的《中国过敏性哮喘诊治指南（第二版，2025年）》系列巡讲学术会议在石家庄顺利召开。点击此处查看原文 13 SYS6010三项创新性临床研究全国研究者会圆满举行石药集团于上海成功举办创新性产品SYS6010的三项研究的全国研究者会，其中两项为Ⅲ期关键注册临床研究，一项为概念验证（PoC）Ⅱ期研究。具体包括：SYS6010-020（SYNSTAR03研究，驱动基因阴性非鳞非小细胞肺癌二线Ⅲ期研究）、SYS6010-002（SYNSTAR02研究，SYS6010联合奥希替尼对比奥希替尼±含铂化疗治疗EGFR经典突变NSCLC一线Ⅲ期研究）及SYS6010-013（SYS6010联合奥希替尼新辅助治疗EGFR突变NSCLC Ⅱ期研究）。标志着SYS6010在非小细胞肺癌（NSCLC）适应症完成了从后线到前线、从EGFR突变至驱动基因阴性，从晚期到早期的全人群及全治疗线数覆盖的战略布局。点击此处查看原文 14 阿瑞匹坦注射液获药品注册批件 3月23日，石药集团（1093.HK）宣布，本集团开发的阿瑞匹坦注射液(4.4ml:32mg)（下称：该产品）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局颁发的药品注册批件。与阿瑞匹坦传统剂型相比，该产品起效迅速，可显著提高患者的顺应性，并能有效降低临床使用中过敏反应的发生率，为成人术后恶心和呕吐的预防提供了更优的用药选择。点击此处查看原文 15 安尼妥单抗（KN026）联合白蛋白结合型多西他赛（HB1801）和化疗辅助治疗乳腺癌Ⅲ期临床研究完成首例患者给药 3月24日，石药集团宣布，其全资附属公司上海津曼特生物科技有限公司与江苏康宁杰瑞生物制药有限公司合作开发的HER2双特异性抗体药物安尼妥单抗（KN026），联合石药集团自研白蛋白结合型多西他赛（HB1801）及化疗，用于乳腺癌辅助治疗的Ⅲ期临床研究（研究方案号：KN026-007）已完成首例患者给药。本研究是目前全球唯一一个针对未接受过新辅助治疗的术后高复发风险HER2阳性乳腺癌辅助治疗的在研III期临床研究。点击此处查看原文

2026-04-01

·小牛财经

创新药 | 海特生物 CAR-T协同 + H股上市

资料来源于网络、不构成任何投资建议关键词：创新药 + CAR-T协同 + H股上市1、据2025年8月26日半年度报告及2026年3月13日互动易，注射用埃普奈明为全球首个完成多发性骨髓瘤Ⅲ期临床试验的DR4/DR5靶点国家I类生物制品，2025年纳入国家医保目录，目前销售顺利。2、据2025年6月13日投资者关系活动记录表，公司正与中国医学科学院血液病医院、西部战区总医院合作开展埃普奈明用于CAR-T前桥接化疗及维持治疗临床试验。3、据2026年1月21日董事会决议公告，公司拟发行H股并在香港联交所主板上市，董事会已审议通过相关议案。（免责声明：本内容由AI技术搜集公开信息总结生成，仅供参考，不构成投资建议，以上市公司公告为准）一、基本信息• 公司全称：武汉海特生物制药股份有限公司• 股票代码：300683（创业板）• 上市时间：2017年8月8日• 成立时间：1992年• 总部：湖北武汉• 核心定位：创新生物药 + CRO/CDMO 双轮驱动，聚焦神经、肿瘤领域二、核心产品与业务1. 金路捷（注射用鼠神经生长因子）◦ 国家一类生物新药，全球首个获批上市的神经生长因子药物◦ 用于神经损伤修复，公司传统核心产品2. 沙艾特（注射用埃普奈明 / CPT）◦ 全球首创 DR4/DR5 激动剂，一类基因工程抗癌药◦ 适应症：多发性骨髓瘤，2023年获批，2024年纳入医保◦ 2026年3月公司完成北京沙东收购，全资控股 CPT 全产业链3. CRO/CDMO（研发与生产代工）◦ 子公司天津汉康为国内头部 CRO/CDMO 之一◦ 2025前三季收入占比 57.2%，为业绩稳定底盘◦ 服务超600家药企，提供小分子药研发、生产代工4. 在研管线（重点）◦ ZM02 眼用注射液：全球首款视网膜色素变性基因治疗药，获 FDA 临床批件◦ CPT 向实体瘤拓展，潜在市场超300亿三、财务与股价（截至2026-04-01）• 股价：48.78元（+12.50%）• 总市值：63.85亿元• 近三月：+71.64%；近一年：+96.22%• 业绩：◦ 2024年：营收6.49亿，净亏6935万◦ 2025前三季：营收4.22亿，净亏1.58亿• 亏损主因：CPT 推广投入大、天津汉康商誉减值、金路捷衰退四、增长逻辑（2026）• 短期：CPT 医保后快速放量• 中期：CPT 拓展实体瘤 + CRO/CDMO 稳健增长• 长期：ZM02 眼科基因药国际化、H 股募资补血五、风险提示• 创新药销售不及预期• 持续亏损、现金流偏紧• 行业医保控费、竞争加剧• 研发临床失败、审批延迟海特生物创新药以全球首创抗癌药沙艾特（CPT）为核心，叠加眼科基因疗法 ZM02 等在研管线，形成“已上市+临床阶段”的梯队布局（截至2026年4月）。一、核心已上市：沙艾特（注射用埃普奈明 / CPT）全球首个 DR4/DR5 激动剂（First-in-class）• 类型：国家1类生物新药• 机制：激活肿瘤细胞凋亡通路，不依赖P53，对正常细胞影响小• 获批：2023-11 获批复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）• 医保：2025-02 纳入国家医保• 价格：约 3300元/盒，年治疗费数万元（仅为CAR-T的1/10）临床数据（RRMM）• 客观缓解率（ORR）：70%–100%• 完全缓解率（CR）：48%–85%• 优势：对 TP53突变高危患者有效，填补空白商业化（2026最新）• 2025前三季：销售约 12万支，营收 4054万元• 2025全年：预计 2–3亿元• 2026Q1：已签 3亿元销售意向• 产能：扩至 125万支/年适应症拓展（关键催化）• 血液瘤：CAR-T桥接/维持治疗• 实体瘤：骨肉瘤、软骨肉瘤、肺癌、胃癌、淋巴瘤等临床中• 2026-03：软骨肉瘤单药中期数据入选 ASCO 年会二、核心在研管线（2026）1. ZM02 眼用注射液（眼科基因疗法）• 机制：新一代光遗传学基因治疗• 适应症：晚期视网膜色素变性（RP）（罕见病）• 进度：2025-11 获 FDA Ⅰ/Ⅱ期临床批准• 亮点：◦ 全球首款针对RP的基因治疗候选药◦ 单次注射、长期有效◦ 获 FDA 孤儿药资格◦ 早期临床：66.7%患者视力显著改善• 权益：参股中眸医疗 15.38%2. 其他重点品种• HKG-320 注射液（2类新药）◦ 机制：钾离子竞争性酸阻滞剂◦ 适应症：上消化道出血再出血预防◦ 进度：临床Ⅱ期• HT006 重组人神经生长因子滴眼液◦ 适应症：神经损伤/干眼◦ 进度：Ⅰa期完成• CVI-LM001（口服PCSK9抑制剂）◦ 适应症：高胆固醇血症◦ 进度：Ⅱ期临床（国内第二）三、创新药整体格局与风险优势• 全球首创壁垒：CPT 为全球唯一 DR4/DR5 激动剂• 医保放量：CPT 进入医保后快速上量• 管线差异化：骨髓瘤+实体瘤+眼科基因疗法• 控股权强化：2026-03 完成北京沙东收购，CPT 近乎全资风险• 持续亏损：创新药推广与研发投入大• 销售不及预期：CPT 仍处商业化初期• 临床失败：ZM02、实体瘤适应症存在不确定性• 医保降价与竞争：骨髓瘤领域竞品多截至 2026年4月1日收盘，统计 3月22日—4月1日（近10个交易日） A股创新药（含CXO/CDMO）区间涨幅TOP 20（剔除ST、次新）：近10日创新药涨幅榜（2026.3.22–4.1）1. 睿智医药（300149）：+48.6%（CRO/CDMO）2. 广生堂（300436）：+45.2%（乙肝创新药）3. 艾迪药业（688488）：+42.8%（抗艾/肿瘤）4. 益方生物（688382）：+39.7%（KRAS/TYK2抑制剂）5. 汇宇制药（688553）：+37.5%（小分子/注射剂）6. 诚达药业（301201）：+36.1%（CDMO/特色原料药）7. 百利天恒（688506）：+34.2%（ADC/双抗龙头）8. 海特生物（300683）：+32.8%（CPT/神经/肿瘤）9. 苑东生物（688513）：+31.6%（麻醉/镇痛创新药）10. 荣昌生物（688331）：+30.5%（ADC龙头）11. 热景生物（688068）：+29.8%（生物药/诊断）12. 华纳药厂（688799）：+28.7%（特色原料药/制剂）13. 必贝特（688759）：+27.9%（小分子靶向）14. 君实生物（688180）：+26.8%（PD-1/新冠药）15. 一品红（300723）：+26.1%（儿童药/创新药）16. 凯莱英（002821）：+25.7%（CDMO龙头）17. 前沿生物（688221）：+24.9%（抗艾/长效）18. 亚虹医药（688176）：+24.3%（泌尿肿瘤）19. 上海谊众（688091）：+23.8%（紫杉醇创新剂型）20. 泰恩康（301263）：+23.1%（男科/特色药）近期催化（3月下旬—4月初）• 政策暖风：医保集采优化、国资委鼓励医药并购、药监局“春雨行动”• 出海爆发：2026年Q1创新药License‑out超600亿美元• 事件催化：AACR年会（4月）临近，临床数据密集披露• 业绩拐点：多家创新药/CDMO 2026Q1预增海特生物（300683）• 近10日：+32.8%（第8名）• 核心驱动：CPT（沙艾特）医保放量、北京沙东并表、实体瘤临床推进截至 2026 年 3 月 31 日收盘，创业板全部个股（300/301）近 10 日涨幅排名（3.22–3.31）如下（剔除停牌、ST，按区间涨幅排序）：创业板近 10 日涨幅榜（3.22–3.31）舒泰神（300204）：+45.3%（创新药 / 抗体）科拓生物（300858）：+38.7%（创新药 / 微生态制剂）海特生物（300683）：+32.1%（创新药 / CRO）广联航空（300900）：+29.6%（军工 / 大飞机）新诺威（300765）：+26.8%（创新药 / 功能食品）雪浪环境（300385）：+24.5%（环保 / 固废）泓博医药（301230）：+22.4%（创新药 / CRO/CDMO）百洋医药（301015）：+20.1%（创新药 / 商业化）仟源医药（300254）：+18.3%（创新药 / 原料药）北陆药业（300016）：+16.7%（创新药 / 造影剂）板块特征创新药霸榜：前 10 名中 6 只为创新药 / CRO，政策 + 业绩 + 资金三重驱动热点集中：创新药、军工、环保为近 10 日主涨板块资金流向：舒泰神、科拓生物、海特生物近 10 日主力净流入均超 3 亿元舒泰神（公司）+ 核心创新药管线（2026 最新）的完整基本面。一、公司基本信息公司：舒泰神（北京）生物制药股份有限公司代码：300204（创业板）上市：2011 年定位：生物创新药企业（从老药转型创新药）当前阶段：传统产品下滑、创新药管线冲刺上市（2026 年关键年）传统老产品（已过巅峰）苏肽生（注射用鼠神经生长因子）适应症：视神经损伤、神经修复曾经：国内首个、市占率 40%、毛利率 90%+ 现状：医保 / 集采冲击，收入大幅下滑舒泰清（复方聚乙二醇电解质散）便秘 + 肠镜清肠双适应症国内唯一双适应症，市占第一现状：集采失标，收入断崖下跌二、核心创新药（2026 最重磅：STSP-0601 波米泰酶 α）1. 药品基本信息通用名：波米泰酶 α（STSP-0601）类型：全球首创（First-in-class）凝血因子 X 激活剂（生物药）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 出血按需治疗（罕见病）2. 临床价值（为什么重要）伴抑制物血友病：常规凝血因子治疗无效，出血不止、极高死亡率临床数据（IIb 期）：12 小时止血率 81.94% 优于进口竞品（诺和诺德：71%）机制：绕过抑制物，直接激活凝血通路，全球首创3. 审评与上市进度（2026 最新） 2025-06：附条件上市申请获 NMPA 受理被纳入：优先审评 + 突破性治疗品种预期：2026 年年内获批（国内首个该领域国产创新药）国际：获 FDA 孤儿药资格（7 年市场独占）4. 市场空间国内患者：约 3 万人（罕见病高价药）竞品：仅进口药（价格极高）机构预测：销售峰值 ≈ 20 亿元三、其他重点创新药管线（2026）1. BDB-001（AAV 基因治疗）国内首个 AAV 靶向生物药适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）阶段：III 期临床亮点：全球稀缺、治愈潜力、价格优势2. STSA-1002（抗 C5a 单抗）适应症：急性呼吸窘迫综合征（ARDS）（重症肺炎 / 新冠后遗症）阶段：II/III 期亮点：全球尚无靶向药，若成功将改写指南3. STSP-0902（NGF-Fc）长效神经生长因子适应症：少弱精子症、神经营养性角膜炎阶段：II 期四、财务与风险（2026）财务传统产品持续下滑，近年连续亏损（转型阵痛）研发投入大：每年数亿，全押创新药2026 是盈亏拐点年：看 STSP-0601 能否获批核心风险临床 / 审批失败：创新药高风险竞争：进口药、国内同类跟进商业化能力：从处方药转向罕见病高价药五、一句话总结（2026）舒泰神 = 传统药下滑 + 3 款后期创新药冲刺 + 2026 年生死局STSP-0601（波米泰酶）一旦获批，将是国内首个伴抑制物血友病新药、全球首创、20 亿级单品，公司彻底转型成功；失败则继续亏损。截至 2026 年 3 月 31 日，STSP-0601（注射用波米泰酶 α）获批概率极高，大概率在 2026 年上半年获批（附条件上市）。一、当前状态（最新）药品：舒泰神（300204），STSP-0601（通用名：波米泰酶 α）适应症：伴抑制物的血友病 A/B 成人患者，出血按需治疗申请类型：附条件上市（NDA）审评通道：CDE 突破性治疗品种 + 优先审评受理时间：2025 年 6 月 5 日审评时限：优先审评 130 个工作日最新状态：药学审评已完成、排队待审评 / 审批中（2026 年 3 月底）二、为什么能获批（核心支撑）1. 临床数据强、达标IIb 期（关键）：12h 有效止血率 81.94% ，显著优于预设目标值（55%）安全性好：无 3 级以上 AE、无血栓、无严重不良事件给药次数少：77% 1~2 次即可止血IIa 期：高剂量组有效止血率 96.48%2. 临床急需、孤儿药属性伴抑制物血友病：现有药少、价格高、国内缺口大获 CDE 突破性治疗、FDA 孤儿药资格机制创新：蛇毒源 FX 激活剂，绕过抑制物直接凝血3. 流程接近尾声已完成临床、药学、注册检验优先审评时限已到，处于最后审评 / 排队审批行业 / 机构一致预期：2026 年上半年获批三、风险（很小）补充资料：可能要补部分数据，但不影响获批结论审批延迟：可能略晚于预期，但获批确定性高附条件上市：获批后仍需做III 期确证性试验（已在推进）四、一句话结论 STSP-0601 获批基本是板上钉钉，2026 年 Q2（4–6 月）最可能获批。血友病（Hemophilia）是一种X 染色体连锁隐性遗传的终身性出血性疾病，核心病因是体内先天缺乏特定凝血因子，导致凝血功能障碍，表现为自发性或轻微外伤后出血不止。它是你关注的舒泰神核心产品 STSP-0601（波米泰酶 α）所针对的适应症。一、核心分型与病因主要分为两种类型，均为基因突变所致：血友病 A（甲型）：缺乏凝血因子 VIII (FVIII)占比：约 85%，最常见中国患者：约 10 万人血友病 B（乙型）：缺乏凝血因子 IX (FIX)占比：约 15% 遗传特点：传男不传女：男性（XY）只要 X 染色体带缺陷即发病；女性（XX）多为携带者，极少发病。二、临床表现（严重程度分级）症状取决于体内凝血因子活性水平：重型（<1%）：自发性出血。无外伤也频繁出血，常见关节、肌肉、内脏出血，致残率高。中型（1%–5%）：外伤或小手术后出血不止，偶尔自发出血。轻型（>5%）：仅在严重创伤、大手术时出血明显，平时无症状。典型症状：关节出血（最常见）：膝、肘、踝等关节反复积血 → 疼痛、肿胀 → 慢性滑膜炎 → 关节畸形、残疾。肌肉 / 深部血肿：可压迫神经、血管，导致剧痛、组织坏死。内脏 / 颅内出血：尿血、消化道出血、颅内出血（致死主因）。三、核心治疗方案（舒泰神 STSP-0601 属于哪一类？）治疗以替代疗法（缺什么补什么）为主，近年涌现多种非因子创新药。1. 传统标准治疗：凝血因子替代标准 / 长效重组 FVIII/FIX ：静脉输注，控制出血或预防。痛点：静脉注射，痛苦且不便（尤其儿童）。半衰期短：需频繁注射（A 型 2-3 天 / 次，B 型 1-2 周 / 次）。抑制物风险：约 30% 重型 A 型患者会产生抗体，导致药物失效。2. 非因子创新疗法（重大突破）艾美赛珠单抗（Emicizumab）机制：双特异性抗体，桥接 FIX 和 FX，模拟 FVIII 功能。优势：皮下注射，每周 / 每 2 周一次；对产生抑制物的患者有效。STSP-0601（波米泰酶 α，舒泰神）机制：蛇毒来源的 FX 激活剂，绕过 FVIII/FIX，直接激活凝血通路。核心优势：专门针对伴抑制物的血友病 A/B 患者（传统药无效），止血快、1-2 次注射即可止血。定位：临床急需、填补空白的急救 / 按需治疗药物。马塔西单抗（Marstacimab, 友瑞宁 ®）机制：抑制 TFPI，重建凝血平衡。优势：每周 1 次皮下注射，可用于 A/B 型常规预防。3. 未来方向：基因治疗一次性治愈：通过载体将正常 FVIII/FIX 基因导入肝脏，长期表达。现状：海外已上市（如 Roctavian、Hemgenix），国内处于临床试验阶段。四、市场与未被满足的需求（舒泰神的机会）中国市场：2024 年约 48.6 亿元，年增速 13.5%。核心痛点（STSP-0601 的蓝海）：伴抑制物患者：约 30% 重型 A 型患者，无有效药，出血时只能用昂贵的 “旁路制剂”（如 APCC）。国内空白：STSP-0601 若获批，将是国内首个针对该人群的国产创新药，性价比远超进口药。五、总结：为什么 STSP-0601 如此重要？精准卡位：直击伴抑制物血友病这一最危重、最无药可医的细分领域。临床刚需：现有治疗无效或价格极高，获批即垄断。商业化弹性：国内患者基数大、医保覆盖、无竞品，峰值销售有望达 15-20 亿元。简言之，血友病是舒泰神的 “翻身仗”，STSP-0601 获批将直接把公司从 “亏损药企” 转变为 “拥有重磅孤儿药的商业化平台”。资料来源于网络、不构成任何投资建议

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10821	艾美赛珠单抗	B02BX06	DB13923

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
凝血因子缺乏症	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2018-12-21
血友病A	美国	Genentech, Inc.	2017-11-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血管性血友病3型	临床3期	美国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	日本	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	比利时	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	加拿大	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	哥伦比亚	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	德国	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	意大利	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	荷兰	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27
血管性血友病3型	临床3期	波兰	Hoffmann-La Roche Ltd.	2025-06-27

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02622321 (HAVEN 1, ASH2025)	临床3期	血友病A	399	Emicizumab	衊淵觸選鑰鬱糧遞製獵(繭鏇構廠夢鬱醖顧糧廠) = 願淵餘選艱廠構蓋淵簾積齋鑰鑰積觸顧廠鹹鬱 (鑰淵餘淵窪選醖鹹夢鏇 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血友病A	18	Lower dose Emicizumab	淵觸壓鹽顧窪積憲網鏇(齋襯鏇選構遞觸遞窪餘) = 艱範夢築觸網鏇鏇衊鬱鹽範獵醖膚築憲遞顧糧 (鹽齋醖蓋鹽簾鏇築簾繭 ) 更多	积极	2025-12-06
JPRN-jRCTs051210137 (CAGUYAMA, ASH2025)	N/A	血友病A	100	Emicizumab + FVIII	壓醖構鹽顧糧鹹獵餘淵(顧齋簾觸鏇醖選築蓋範) = 蓋鹽醖遞齋衊窪鬱選願淵顧艱積鹹範簾齋膚蓋 (範觸壓壓衊廠範淵衊廠 ) 更多	积极	2025-12-06
JPRN-jRCTs041200037 (AKATSUKI, ASH2025)	临床4期	血友病A	12	Emicizumab + Emicizumabentrate	壓簾製顧簾淵醖積築憲(膚觸窪顧壓衊鹹鏇醖襯) = 鹽選壓齋選蓋憲製壓獵觸遞積窪淵顧醖淵憲積 (醖鑰襯鏇構鬱憲鑰艱壓 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05181618 (BEYOND ABR, ASH2025)	临床4期	血友病A	136	Emicizumab prophylaxis	網艱鹹選構醖鹽鹽鏇繭(範憲廠製齋夢願壓鏇齋) = 糧糧鬱積觸鏇鑰衊選鹽膚憲夢壓鏇襯觸鏇築醖 (繭衊構構願衊網簾構窪 ) 更多	积极	2025-12-06
ASH2025	N/A	血友病A	80	Emicizumab	廠夢顧獵繭餘簾範鹹醖(糧壓構窪衊鬱齋鑰衊築) = 遞鬱獵廠觸鹽鹹願艱遞膚繭淵獵壓艱壓鏇鹽築 (醖衊膚壓齋選廠膚憲壓, 0.4 ~ 1.1) 更多	积极	2025-12-06
NCT06155955 (Pubmed \| Haemophilia)	临床2/3期	血友病A	15	Low-dose Emicizumab	窪糧齋蓋製艱壓醖夢繭(憲鏇衊獵簾齋積襯襯構) = 網鏇襯網鑰鏇構簾範範艱壓願積築襯鹹鬱鹹夢 (糧顧鏇觸窪齋簾膚醖鏇, -3 ~ 0)	积极	2024-12-31
ASH2024	N/A	血友病A	-	Emicizumab	網遞齋膚蓋鏇築鹹衊願(願艱艱醖廠膚鬱糧鏇鏇) = 鬱夢繭廠願顧醖憲網顧鑰鬱製觸構艱築鏇襯襯 (遞築網襯構築遞積醖鹽, 1.1) 更多	-	2024-12-09
NCT04431726 (HAVEN 7, ASH2024)	临床3期	血友病A FVIII inhibitors	55	Emicizumab	鹹構製鹹構鏇壓鬱衊糧(醖鬱艱艱願膚襯遞繭壓) = 選醖窪範齋網蓋積膚膚鹽鹹蓋淵製鹹築顧艱淵 (醖衊壓獵齋糧鏇淵窪築 )	积极	2024-12-08
NCT04431726 (HAVEN 7, ASH2024)	临床3期	血友病A FVIII inhibitors	55	Factor VIII	鹹構製鹹構鏇壓鬱衊糧(醖鬱艱艱願膚襯遞繭壓) = 繭糧鑰網衊鹹壓衊築艱鹽鹹蓋淵製鹹築顧艱淵 (醖衊壓獵齋糧鏇淵窪築 )	积极	2024-12-08
JPRN-jRCTs041200037 (AKATSUKI, ASH2024)	临床4期	血友病A	12	艾美赛珠单抗	鏇壓憲鬱網壓蓋網獵範(築繭鏇襯顧範窪醖築淵) = 鹽齋餘夢夢衊糧醖積蓋醖襯夢窪選齋簾憲醖夢 (製鏇餘醖蓋鏇積繭構積 )	积极	2024-12-08