Difamilast

截至7月10日，FDA今年已批准24款全新药物：口服减重药、周制剂胰岛素领衔 2026年刚刚过半，全球新药研发已经交出一份颇具看点的“期中成绩单”。 截至 2026年7月10日 ，美国食品药品监督管理局（FDA）官网“2026年全新药物批准”页面最新内容更新至7月7日，共列出 24款Novel Drug 。这些药物覆盖减重、糖尿病、高血压、肿瘤、感染、肾病、自身免疫性疾病和多种罕见遗传病。(U.S. Food and Drug Administration) 需要说明的是，FDA所说的“Novel Drug”，主要指其活性成分此前从未在美国获批或上市，并不等同于所有新适应症、新剂型或新复方药，也不意味着每款药都一定比现有疗法更好。(U.S. Food and Drug Administration) 从时间分布看，今年1月至7月分别批准了： 1月：1款 2月：4款 3月：5款 4月：2款 5月：8款 6月：3款 7月：1款 其中， 5月单月批准8款，是目前最密集的一个月 。 一、2026年FDA新药获批完整名单 1月：罕见铜代谢疾病迎来新药 1. Zycubo 通用名：copper histidinate 批准日期：1月12日 用于治疗 Menkes病 。 Menkes病是一种罕见的遗传性铜代谢障碍，患者因铜转运异常，可出现神经系统损害、生长发育迟缓、头发稀疏卷曲等表现。Zycubo是2026年FDA批准的第一款全新药物。(U.S. Food and Drug Administration) 2月：皮肤病、精神疾病和罕见代谢病集中获批 2. Adquey 通用名：difamilast 批准日期：2月12日 用于治疗 轻度至中度特应性皮炎 。 3. Bysanti 通用名：milsaperidone 批准日期：2月20日 用于治疗： 精神分裂症； 双相Ⅰ型障碍相关的躁狂发作或混合发作。 4. Loargys 通用名：pegzilarginase-nbln 批准日期：2月23日 配合限制蛋白质饮食，用于治疗2岁及以上 精氨酸酶1缺乏症 患者的高精氨酸血症。 精氨酸酶1缺乏症是一种尿素循环障碍，精氨酸无法正常代谢，长期可损伤神经系统。 5. Yuviwel 通用名：navepegritide 批准日期：2月27日 用于促进2岁及以上、骨骺尚未闭合的 软骨发育不全儿童 线性生长。(U.S. Food and Drug Administration) 3月：免疫疾病、肿瘤和糖尿病药物相继登场 6. Lynavoy 通用名：linerixibat 批准日期：3月17日 用于治疗 原发性胆汁性胆管炎相关胆汁淤积性瘙痒 。 这种瘙痒可能非常顽固，部分患者即使肝功能指标变化不明显，也会严重影响睡眠和生活质量。 7. Icotyde 通用名：icotrokinra 批准日期：3月17日 用于治疗： 12岁及以上； 体重至少40公斤； 适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病患者。 该药是一种口服靶向治疗药物，使部分原本需要注射生物制剂的银屑病患者获得新的用药选择。(维基百科) 8. Avlayah 通用名：tividenofusp alfa-eknm 批准日期：3月24日 用于治疗部分 亨特综合征 患者。 亨特综合征又称黏多糖贮积症Ⅱ型，是一种由溶酶体酶缺陷引起的罕见遗传病，可累及骨骼、呼吸系统、心脏及神经系统。 9. Lifyorli 通用名：relacorilant 批准日期：3月25日 用于治疗既往接受过1至3种系统治疗、且至少一种方案包含贝伐珠单抗的： 铂耐药上皮性卵巢癌； 输卵管癌； 原发性腹膜癌。 10. Awiqli 通用名：insulin icodec-abae 批准日期：3月26日 用于改善成人 2型糖尿病 患者的血糖控制。(U.S. Food and Drug Administration) Awiqli最突出的特点是： 基础胰岛素从每天注射一次，变成每周注射一次 。 FDA说明书规定，患者每周在同一天皮下注射。其半衰期约为一周，意味着一年基础胰岛素注射次数可从约365次减少到52次。(FDA Access Data) 不过，长效并不代表可以随意调整剂量。说明书特别提醒，药效持续时间较长，发生低血糖后，恢复时间可能比使用短效胰岛素更慢，转换治疗方案时需要加强血糖监测。(FDA Access Data) 4月：口服减重药成为最大热点 11. Foundayo 通用名：orforglipron 批准日期：4月1日 在减少热量摄入和增加运动的基础上，用于： 成人肥胖； 或超重并合并至少一种体重相关疾病的人群； 以实现长期减重和体重维持。 Foundayo是一种 每日一次的口服GLP-1受体激动剂 。与部分需要注射或严格空腹服用的GLP-1药物不同，其说明书显示，该药可以随餐或空腹服用。(uspl.lilly.com) 它通过激活GLP-1受体、降低食欲和减少能量摄入发挥作用。临床研究的主要观察终点为治疗72周后的体重变化，多个剂量组的体重下降幅度均显著优于安慰剂。(uspl.lilly.com) 不过，这类药物并非普通保健减肥产品。其常见不良反应包括恶心、便秘、腹泻、呕吐和腹痛，说明书还列出了胰腺炎、胆囊疾病、脱水相关急性肾损伤等风险。(uspl.lilly.com) 12. Idvynso 通用名：doravirine/islatravir 批准日期：4月20日 作为完整抗病毒方案，用于替换部分HIV-1感染成人患者现有治疗。 适用患者需满足： 已通过稳定抗逆转录病毒方案实现病毒学抑制； 无病毒学治疗失败史； 无已知与doravirine耐药相关的突变。(U.S. Food and Drug Administration) 5月：一年中最密集的获批月份 13. Veppanu 通用名：vepdegestrant 批准日期：5月1日 用于治疗： 雌激素受体阳性； HER2阴性； 携带ESR1突变； 至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展的晚期或转移性乳腺癌。 Veppanu属于 PROTAC靶向蛋白降解剂 。传统药物通常只是暂时阻断蛋白功能，而PROTAC技术利用细胞自身的泛素—蛋白酶体系统，将致病蛋白“标记并清除”。 该药通过诱导雌激素受体降解发挥作用，患者还需通过FDA授权的伴随诊断检测确认是否存在ESR1突变。(Reuters) 14. Beqalzi 通用名：sonrotoclax 批准日期：5月13日 用于经过至少两线系统治疗后复发或难治的成人 套细胞淋巴瘤 ，既往治疗中必须包含BTK抑制剂。 15. Baxfendy 通用名：baxdrostat 批准日期：5月15日 与其他降压药联合，用于治疗 高血压 。 该药通过抑制醛固酮生成发挥作用。醛固酮过多会促进钠水潴留并升高血压，因此这一机制尤其受到难治性或控制不佳高血压领域关注。(The Wall Street Journal) 16. Hepcludex 通用名：bulevirtide-gmod 批准日期：5月22日 用于治疗： 无肝硬化； 或处于代偿期肝硬化阶段； 的成人 慢性丁型肝炎病毒感染 。 丁型肝炎病毒需要依赖乙型肝炎病毒才能完成感染过程，进展为肝硬化和肝功能衰竭的风险较高。 17. Decnupaz 通用名：pivekimab sunirine-pvzy 批准日期：5月27日 用于治疗成人 母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤 。 这是一种非常罕见且侵袭性较强的血液系统恶性肿瘤。 18. Zaynich 通用名：cefepime/zidebactam 批准日期：5月29日 用于治疗由指定敏感微生物引起的： 复杂性尿路感染； 包括肾盂肾炎。 19. Xocova 通用名：ensitrelvir 批准日期：5月29日 用于与新冠感染者接触后的 新冠病毒暴露后预防 。 20. Cypsedo 通用名：cipepofol 批准日期：5月29日 用于成人手术患者的 全身麻醉诱导 。(U.S. Food and Drug Administration) 6月：耐药感染、医学影像和甲状腺眼病获得新选择 21. Ambelvist 通用名：gadoquatrane 批准日期：6月12日 作为磁共振成像造影剂，用于检测和显示 异常血管化病灶 。 22. Utebzi 通用名：tebipenem pivoxil 批准日期：6月17日 用于治疗成人复杂性尿路感染，包括肾盂肾炎。 其适用对象是由敏感微生物引起感染，并且 缺少其他合适口服治疗选择 的患者。(U.S. Food and Drug Administration) Utebzi的重要意义在于，它是美国获批的首个用于此类耐药革兰阴性菌感染的 口服碳青霉烯类抗生素 。以往这类患者通常需要使用静脉碳青霉烯药物，口服方案可能减少部分患者住院或长期静脉输液的需要。(Reuters) 但“口服强效抗生素”并不意味着可以随意使用。适应症中特别限定了敏感菌和缺乏其他口服选择的人群，核心目的仍是延缓耐药性的进一步发展。 23. Lumvoa 通用名：veligrotug-vvze 批准日期：6月26日 用于治疗 甲状腺眼病 。 甲状腺眼病是一种自身免疫性疾病，可导致眼球突出、眼睑肿胀、眼痛和复视。Lumvoa通过阻断IGF-1R相关信号发挥作用，是继既有疗法之后，美国获批的又一种甲状腺眼病靶向药。 该药在12周内接受5次静脉输注，研究显示可改善眼球突出和复视等主要症状。(Reuters) 7月：IgA肾病治疗继续向上游免疫机制推进 24. Trutakna 通用名：atacicept-vymj 批准日期：7月7日 用于降低具有疾病进展风险的成人 原发性IgA肾病 患者的蛋白尿。(U.S. Food and Drug Administration) Trutakna同时作用于 BAFF和APRIL 两条免疫信号通路。这两种蛋白参与B细胞生存、成熟和抗体产生，与IgA肾病中异常免疫球蛋白形成密切相关。 该药采用加速批准路径。后期研究显示，治疗36周后，与安慰剂相比，尿蛋白水平降低约42%；但蛋白尿改善能否最终转化为更长期的肾功能保护，还需要持续观察估算肾小球滤过率等确认性终点。(Reuters) 这也是理解“加速批准”的关键： 药物已经可以上市使用，但长期临床获益仍需要后续研究进一步确认。 二、24款新药主要集中在哪些领域？ 如果按照主要用途进行大致归类，可以看到以下结构： 主要领域 数量 代表药物 感染性疾病 5款 Utebzi、Zaynich、Hepcludex、Idvynso、Xocova 免疫、皮肤、肾脏及胆汁淤积疾病 5款 Trutakna、Lumvoa、Icotyde、Adquey、Lynavoy 肿瘤 4款 Veppanu、Beqalzi、Decnupaz、Lifyorli 罕见遗传或代谢病 4款 Zycubo、Loargys、Yuviwel、Avlayah 代谢及心血管疾病 3款 Foundayo、Awiqli、Baxfendy 精神、麻醉及医学影像 3款 Bysanti、Cypsedo、Ambelvist 这并不是FDA官方分类，而是根据获批适应症进行的科普性归纳。完整适应症仍应以正式药品说明书为准。(U.S. Food and Drug Administration) 三、从这份名单中，可以看出5个明显趋势 趋势一：治疗正在从“有效”走向“更容易长期坚持” 今年最引人注目的两个例子是： Foundayo：每日一次口服GLP-1减重药； Awiqli：每周一次基础胰岛素。 药物疗效固然重要，但很多慢性病患者真正面临的问题，是每天服药、频繁注射和长期随访带来的治疗负担。 未来的药物竞争，不仅是谁的指标下降更多，还包括： 使用是否方便； 给药频率是否更低； 患者是否愿意长期坚持； 是否减少住院和输液。 趋势二：口服药正在进入过去由注射剂主导的领域 今年的口服化趋势十分明显： 口服GLP-1减重药Foundayo； 口服IL-23受体靶向药Icotyde； 口服碳青霉烯抗生素Utebzi； 口服PROTAC乳腺癌药Veppanu。 这并不意味着口服药一定优于注射药，但对于需要长期治疗的患者而言，服用便利性往往直接影响依从性。 趋势三：肿瘤治疗继续向“分子分型”深入 今年获批的肿瘤药越来越少以“某种癌症患者”作为笼统对象，而是进一步限定到： ESR1突变； ER阳性、HER2阴性； 铂耐药； 既往使用过BTK抑制剂； 既往接受过贝伐珠单抗。 这意味着今后的治疗决策将越来越依赖： 基因检测； 免疫表型； 病理分型； 既往治疗顺序； 耐药机制分析。 药物越精准，适用人群通常也越明确。 趋势四：罕见病仍然是创新药的重要突破口 Menkes病、精氨酸酶1缺乏症、软骨发育不全和亨特综合征，患者数量都相对较少，但疾病负担极重，过去治疗选择有限。 今年已有4款药物直接服务于这些罕见遗传病患者，说明“患者少”并不等于“没有研发价值”。 对于罕见病家庭而言，一款新药的意义往往不是简单增加一种选择，而是第一次出现针对疾病核心机制的治疗机会。 趋势五：抗耐药感染重新成为研发重点 今年24款新药中，有5款涉及感染性疾病，其中两款直接针对复杂性尿路感染。 尤其是Utebzi和Zaynich的获批，反映出耐药革兰阴性菌感染依然是临床治疗中的突出难题。 不过，新抗生素越重要，越需要谨慎使用。若滥用速度快于新药研发速度，今天的“最后防线”，未来也可能迅速失效。 四、普通读者如何正确理解“FDA批准新药”？ 第一，FDA批准不等于已经在中国上市 美国获批后，药物若要在中国销售和使用，通常仍需经过国家药品监督管理局的注册审评程序。 部分药物可能很快进入中国，另一些则可能因临床数据、市场规模、定价或企业策略而延后。 第二，“全新药物”不等于“疗效一定更强” FDA的Novel Drug定义强调的是活性成分此前未在美国获批，而不是自动证明它优于所有现有药物。 一款新药的真正临床价值，还要结合： 与现有标准治疗的直接比较； 长期安全性； 真实世界疗效； 患者生活质量； 药品价格和可及性。 第三，部分药物基于替代终点获得加速批准 例如，蛋白尿降低、肿瘤缩小或无进展生存期改善，可能支持药物提前上市。 但这些指标是否最终转化为： 更少的肾衰竭； 更长的总生存期； 更低的死亡风险； 仍需确认性研究回答。 第四，FDA官网简表不能替代说明书 FDA也特别注明，官网表格中的获批用途仅用于简要展示。具体适用人群、剂量、禁忌证、药物相互作用和不良反应，应查阅最新版正式说明书。(U.S. Food and Drug Administration) 结语 截至2026年7月10日，FDA官网已经列出24款全新药物。 它们共同反映出医药研发正在发生几项重要变化： 从每天用药走向每周用药，从注射走向口服，从广泛治疗走向分子分型，从缓解症状走向干预疾病上游机制。 其中，口服GLP-1减重药、每周一次基础胰岛素、首个口服碳青霉烯、PROTAC蛋白降解剂以及双重靶向BAFF和APRIL的IgA肾病药物，可能成为2026年医药创新最具代表性的关键词。 但获批只是起点。 一款新药最终能帮助多少患者，还取决于长期疗效、安全性、价格、医保覆盖、供应能力，以及能否在更多国家和地区上市。 面对新药消息，既不必盲目追捧，也不应轻易否定。真正值得关注的，是它解决了什么临床问题，适合哪些患者，以及证据还有哪些尚未回答的部分。 本文为医学科普，不构成诊断、处方或个体化用药建议。

2026年上半年，美国FDA药品评价和研究中心（CDER）共批准了22款新药上市，绝大部分为全新分子实体（NME）与创新生物制品，部分为现有药物的复方，覆盖肿瘤、罕见病、代谢疾病、感染性疾病、中枢神经等多个治疗领域，诞生了全球首个PROTAC蛋白降解剂、首个口服非肽类GLP-1受体激动剂、首款丁肝疗法等多个里程碑式产品。 1、组氨酸铜（Copper histidinate） 商品名：Zycubo 研发公司：Sentynl Therapeutics 适应症：用于0-17岁儿科患者Menkes病（门克斯病，ATP7A基因突变导致的铜转运缺陷病）的治疗 作用机制：作为铜替代疗法，以组氨酸铜复合物形式皮下给药，绕过患者肠道铜吸收缺陷，直接补充生物可利用铜，恢复赖氨酰氧化酶、多巴胺β-羟化酶等铜依赖性酶的生理功能，改善神经发育与多器官功能异常。2、地法米司特（Difamilast） 商品名：Adquey 研发公司：Acrotech Biopharma（原研为大冢制药） 适应症：2岁及以上患者轻中度特应性皮炎的局部外用治疗 作用机制：新型非甾体类磷酸二酯酶4（PDE-4）抑制剂，通过抑制PDE-4活性升高细胞内环腺苷酸（cAMP）水平，减少炎症因子与趋化因子释放，缓解皮肤炎症与瘙痒，无激素相关副作用。3、米沙哌酮（Milsaperidone） 商品名：Bysanti 研发公司：Vanda Pharmaceuticals 适应症：成人精神分裂症，以及双相I型障碍相关的躁狂或混合发作 作用机制：非典型抗精神病药物，通过5-HT₂A受体拮抗、多巴胺D₂受体部分激动、5-HT₇受体选择性拮抗三重机制，稳定多巴胺与5-羟色胺信号，同时改善认知与睡眠，降低锥体外系反应与体重增加风险。4、培精氨酸酶（Pegzilarginase-nbln）商品名：Loargys 研发公司：Immedica Pharma 适应症：联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上成人和儿童精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）导致的高精氨酸血症 作用机制：酶替代疗法，为经PEG修饰的重组人精氨酸酶1，可将血浆中过量的精氨酸分解为尿素和鸟氨酸，快速持续降低血精氨酸水平，缓解其神经毒性，是该罕见病首款病因治疗药物。5、那维培肽（Navepegritide） 商品名：Yuviwel 研发公司：Ascendis Pharma 适应症：用于2岁及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，促进线性生长 作用机制：长效C型利钠肽类似物，通过靶向激活利钠肽受体C（NPRC），调控软骨细胞增殖与分化，改善长骨生长；每周一次皮下给药，是首款针对该疾病的每周一次疗法。6、利奈昔巴特（Linerixibat） 商品名：Lynavoy 研发公司：葛兰素史克（GSK） 适应症：成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关的胆汁淤积性瘙痒 作用机制：全球首款针对该适应症的口服回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过阻断胆汁酸的肠肝循环重吸收，减少血液循环中致瘙痒介质，从根源缓解PBC患者难治性瘙痒症状。7、艾可奇肽（Icotrokinra） 商品名：Icotyde 研发公司：强生（Janssen）与Protagonist Therapeutics联合开发 适应症：12岁及以上、体重≥40kg的中重度斑块状银屑病患者，适合系统治疗或光疗 作用机制：全球首款口服IL-23受体抑制剂，为环肽类分子，以皮摩尔级亲和力结合IL-23受体，阻断下游炎症信号通路；每日口服一次，疗效接近注射型生物制剂，突破了IL-23靶点只能注射给药的局限。8、替维度酶α（Tividenofusp alfa-eknm） 商品名：Avlayah 研发公司：Denali Therapeutics 适应症：体重≥5kg的亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II）儿科患者，改善中枢神经系统受累表现 作用机制：经工程化改造的酶替代疗法，可穿透血脑屏障，替代患者缺失的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶，降解中枢与外周组织中蓄积的硫酸乙酰肝素，是首款能有效改善MPS II中枢症状的药物。9、瑞拉克兰特（Relacorilant）商品名：Lifyorli 研发公司：Corcept Therapeutics 适应症：联合白蛋白紫杉醇，治疗接受过1-3线系统治疗（至少一线含贝伐珠单抗）的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌 作用机制：选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，通过竞争性结合GR，解除皮质醇对肿瘤细胞凋亡的抑制作用，增强化疗药物的细胞毒性，且不影响其他甾体受体功能。10、艾可德胰岛素（Insulin icodec-abae） 商品名：Awiqli 研发公司：诺和诺德 适应症：改善成人2型糖尿病患者的血糖控制 作用机制：每周一次的长效基础胰岛素类似物，通过氨基酸修饰与脂肪酸侧链结合，实现与白蛋白可逆结合，缓慢释放活性单体，半衰期长达8天；每周一次皮下注射即可平稳控制基础血糖，提升患者用药依从性。11、奥格列龙（Orforglipron） 商品名：Foundayo 研发公司：礼来（Eli Lilly） 适应症：联合低热量饮食与增加体力活动，用于成人肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症的长期体重管理 作用机制：全球首款获批的口服非肽类GLP-1受体激动剂，通过结合GLP-1受体跨膜区的别构位点激活受体，抑制食欲、延缓胃排空、调节糖脂代谢；无需空腹服用，突破了传统GLP-1药物需注射或严格空腹的限制。12、多拉韦林/艾拉替韦复方（Doravirine and Islatravir） 商品名：Idvynso 研发公司：默沙东（Merck） 适应症：作为完整治疗方案，用于病毒学抑制稳定、无病毒学治疗失败史、无多拉韦林耐药相关突变的成人HIV-1感染者，替代现有抗逆转录病毒方案 作用机制：每日一次单片复方，由非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI）多拉韦林，与新型核苷逆转录酶转位抑制剂（NRTTI）艾拉替韦组成；艾拉替韦通过阻断逆转录酶转位过程抑制病毒复制，对多耐药毒株仍保持强效活性，二者耐药谱互补。13、维地司群（Vepdegestrant） 商品名：Veppanu 研发公司：Arvinas与辉瑞（Pfizer）联合开发 适应症：治疗至少接受过一线内分泌治疗后进展、携带ESR1突变的ER阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者 作用机制：全球首款获批上市的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物，为异双功能小分子：一端结合雌激素受体（ER，含突变型），另一端招募E3泛素连接酶CRBN，形成三元复合物后诱导ER泛素化，被蛋白酶体彻底降解；从“抑制靶点”升级为“清除靶点”，可克服内分泌治疗耐药。14、索托克拉（Sonrotoclax） 商品名：Beqalzi 研发公司：BeOne Medicines（百济神州） 适应症：治疗接受过至少两线系统治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶BTK抑制剂）的复发/难治性套细胞淋巴瘤成人患者 作用机制：新一代高选择性BCL-2抑制剂，通过结合抗凋亡蛋白BCL-2，解除其对细胞凋亡的阻断，诱导肿瘤细胞凋亡；相比一代产品亲和力更强、半衰期更短，毒性累积风险更低，是美国十年来首款全新BCL-2抑制剂，也是首个获批该适应症的BCL-2药物。15、巴曲司他（Baxdrostat） 商品名：Baxfendy 研发公司：阿斯利康（AstraZeneca，原研CinCor Pharma） 适应症：联合其他降压药物，用于成人高血压治疗 作用机制：高选择性醛固酮合酶（CYP11B2）抑制剂，特异性抑制肾上腺醛固酮合成，不影响皮质醇生成；针对难治性高血压效果显著，为高血压治疗提供了精准的内分泌调控新路径。16、布林韦肽（Bulevirtide-gmod） 商品名：Hepcludex 研发公司：吉利德科学（Gilead Sciences） 适应症：治疗无肝硬化或伴代偿期肝硬化的成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染 作用机制：美国首款获批的慢性丁肝治疗药物，为合成脂肽，通过结合肝细胞表面的牛磺胆酸钠共转运多肽（NTCP）受体，阻断HDV与HBV的病毒进入过程，抑制病毒感染与扩散，填补了丁肝领域长期无药可用的空白。17、匹维单抗舒尼汀（Pivekimab sunirine-pvzy）商品名：Decnupaz 研发公司：艾伯维（AbbVie，原研ImmunoGen） 适应症：成人浆细胞样树突状细胞母细胞性肿瘤（BPDCN，超罕见血液肿瘤） 作用机制：CD123靶向抗体药物偶联物（ADC），由靶向CD123（IL-3受体α链）的人源化单抗，与DNA烷基化有效载荷DGN549偶联；结合肿瘤细胞后内吞，释放 payload 形成DNA链间交联，诱导细胞凋亡，是8年来BPDCN领域首款新药。18、头孢吡肟/齐德巴坦复方（Cefepime and Zidebactam） 商品名：Zaynich 研发公司：Wockhardt 适应症：治疗由敏感革兰阴性菌导致的成人复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎 作用机制：新型抗感染复方，第四代头孢菌素头孢吡肟抑制细菌细胞壁合成，齐德巴坦兼具β-内酰胺酶抑制与青霉素结合蛋白2（PBP2）结合双重作用，二者协同增强对多重耐药革兰阴性菌的抗菌活性，为耐药菌感染提供新的治疗选择。19. 通用名：恩西特韦（Ensitrelvir） 商品名：Xocova 研发公司：盐野义制药（Shionogi） 适应症：用于成人及12岁以上青少年接触COVID-19感染者后的暴露后预防 作用机制：口服3CL蛋白酶抑制剂，通过阻断新冠病毒主蛋白酶（Mpro/3CLpro）的活性，抑制病毒复制与成熟；此前已获批新冠治疗适应症，本次新增暴露后预防用途，为密接人群提供主动防护手段。20. 通用名：环泊酚（Cipepofol） 商品名：Cypsedo 研发公司：海思科医药集团（Haisco Pharmaceutical） 适应症：成人手术中的全身麻醉诱导 作用机制：GABA_A受体正向变构调节剂与直接激动剂，为丙泊酚类似物，通过引入环丙基结构提升受体亲和力；麻醉起效快、注射痛更轻、血流动力学更稳定，是首款由中国企业自主研发并获FDA批准的静脉麻醉创新药。21. 通用名：加多曲胺（Gadoquatrane） 商品名：Ambelvist 研发公司：拜耳（Bayer） 适应症：用于成人与儿科患者（含足月新生儿）的磁共振成像（MRI），检测与显示血管异常病变（中枢神经系统及全身各部位） 作用机制：新一代四聚体大环钆基对比剂，凭借独特的四聚体结构实现超高弛豫率，信号增强效率显著优于传统产品；仅需0.01mmol/kg剂量即可达到同等成像效果，钆暴露量较传统大环对比剂降低60%，适合长期反复检查的患者。22. 通用名：替比培南匹伏酯（Tebipenem pivoxil） 商品名：Utebzi 研发公司：GSK与Spero Therapeutics联合开发 适应症：用于口服治疗选择有限或无替代方案的成人复杂性尿路感染（含肾盂肾炎），由敏感菌（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌等）引起 作用机制：美国首款获批的口服碳青霉烯类抗生素，为前药设计，口服吸收后经酯酶水解释放活性成分替比培南，通过结合青霉素结合蛋白抑制细菌细胞壁合成；抗菌谱广、对多数β-内酰胺酶稳定，可替代静脉碳青霉烯用于序贯治疗，提升患者便利性。 2026年上半年FDA获批新药呈现三大趋势： 一是技术平台突破，PROTAC、口服GLP-1小分子、穿血脑屏障酶替代疗法等前沿技术首次落地商业化； 全球首款PROTAC蛋白降解剂获批，正式开启“靶点清除”的新药研发范式；口服非肽类GLP-1激动剂、穿血脑屏障酶替代疗法、口服碳青霉烯抗生素、醛固酮合酶抑制剂等首创机制集中问世，药物作用模式从传统靶点抑制向降解、阻断、功能替代多维度拓展，ADC、ASO等成熟技术也持续迭代新靶点与新载荷。  二是罕见病与未满足需求优先，超半数获批药物针对罕见病或难治性适应症； 治疗领域分布上，罕见病与肿瘤仍是核心赛道，超半数新药针对超罕见遗传病与难治性肿瘤，持续填补无药可用的临床空白；肿瘤领域向耐药细分人群深耕，覆盖ESR1突变乳腺癌、铂耐药卵巢癌、PTEN缺失前列腺癌等精准亚型。同时代谢、抗感染、中枢神经领域同步迎来重磅突破，肥胖、难治性高血压、慢性丁肝等适应症均迎来全球首创疗法。 三是中国创新药出海加速，环泊酚等本土研发产品成功登陆美国市场。 研发主体上，医药巨头与Biotech深度协同成为主流，礼来、诺和诺德、辉瑞等通过自研+BD领跑重磅赛道，Arvinas、Denali等Biotech凭借前沿技术实现首款产品商业化；中国创新药出海进入收获期，两款本土自主研发新药成功获批，全球创新贡献度持续提升。 往期精选： 1、2026，FDA获批新药预测TOP10：基于最新三期临床数据，这些药物将改写临床治疗格局！ 2、2026年前两月FDA批准首次进入临床一期的5款小分子药物全解析：涵盖炎症、肿瘤、神经退行性疾病！ 3、2025年FDA批准上市的小分子新药到底长啥样？结构、机制、疗效，一文全梳理 4、2026 Q1 FDA批准的8项小分子IND申请，谁将领跑赛道？ 5、继ADC之后的下一个新赛道：全球临床阶段的抗体核酸偶联药物（AOC）玩家大盘点！