Meningococcal group A, C, W 135 and Y conjugate vaccine(GlaxoSmithKline Plc)

一家药企，仅凭拥有临床阶段的产品，便斩获最高22亿美元（约158亿人民币）的付款，会是何方神圣？近日，赛诺菲宣布与Inhibrx达成最终协议，将以每股30美元的现金收购Inhibrx所有流通股，此外，还有2.96亿美元的或有价值权益CVR，以及新Inhibrx还将获得2亿美元现金，交易总额高达22亿美元（约158亿人民币）。Inhibrx有何魅力，能让赛诺菲斥巨资一举拿下？01“疫苗巨头”赛诺菲的新逻辑作为全球TOP10药企中唯一一家法国药企，赛诺菲走出了一条与其它跨国药企不同的发展之路，据其2022年财报显示，制药业务合计收入379.17亿欧元，其中特药板块（Specialty Care）收入164.57亿欧元，普药板块（General Medicines）收入142.31亿欧元，疫苗板块（Vaccines）收入72.29亿欧元。值得一提的是，赛诺菲并非像其它跨国药企一样，重磅产品来自肿瘤领域，又或是银屑病、关节炎、克罗恩等自免疾病，而是一款特应性皮炎药物Dupixent。Dupixent的2022年销售额为82.93亿欧元，占特药板块的50.39%，撑起了该板块的半边天，同时也以单品之力“秒杀”了神经病学与免疫学、罕见病（含罕见血液病）、肿瘤学、疫苗等诸多业务板块。图1 赛诺菲2022年产品销售情况图片来源：赛诺菲2022年财报从细分领域来看，赛诺菲的疫苗板块也是其业绩的重要支柱，且助力其挤入全球疫苗四巨头，在新冠疫情之前的2019年，全球销售额TOP10疫苗中，赛诺菲占有两席且排名均靠前。图2 2019年全球疫苗销售额TOP10图片来源：凯莱英Asymchem公众号经过各大药企在新冠疫情中疫苗拼杀的洗礼，赛诺菲的疫苗板块迎来了挑战，据其2023年Q3财报显示，2023年前三季度，赛诺菲疫苗板块收入54.88亿欧元，同比下滑0.5%，主要产品除了加强疫苗Booster vaccines有4.6%的销售额同比增长外，其它产品均呈出现下滑。图3 赛诺菲2023年前三季度产品销售情况图片来源：赛诺菲2023年Q3财报疫苗四巨头中的其它三家中，靠新冠疫苗曾赚的盆满钵满的辉瑞，虽然失去新冠红利，但常规疫苗产品仍有看头，2023年前三季度，3款主打产品Prevnar、FSME-IMMUN和Nimenrix中，Prevnar和FSME-IMMUN的销售额仍保持增长；默沙东2023年前三季度疫苗板块收入103.88亿美元，同比增长23.50%；GSK的疫苗板块也同比增长24%，即使剔除新冠产品，仍增长21%。不过好在Beyfortus的获批，让赛诺菲疫苗板块有了生力军，Beyfortus是全球首个且唯一能用于婴幼儿的预防RSV药物，据其2023年Q3财报显示，Beyfortus第三季度销售额为1.37亿欧元，极大程度抵消了流感疫苗销量的下滑，2024年1月初，Beyfortus获国家药监局批准上市，受利于国内庞大的市场需求，Beyfortus放量在即，或将一改疫苗板块初现的颓势。疫苗板块重磅产品的获批，以及王牌产品Dupixent在2024年1月又成为美国FDA批准的首个且唯一用于1岁及以上患有嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）儿童的疗法，让赛诺菲并不担心两大“支柱”的支撑力，而肿瘤及罕见病领域长期以来年的不温不火，让其很难再有提高。补齐短板，才是赛诺菲未来发展需要面对的最大挑战！02一箭双雕的「小秘密」Inhibrx专注于在肿瘤学和罕见病领域开发新型生物治疗候选药物，管线中已进入临床阶段的产品有INBRX-101、INBRX-109、INBRX-105和INBRX-106等4款产品，其中INBRX-101和INBRX-109处于临床2期，INBRX-105和INBRX-106处于临床1期。图4 Inhibrx管线图片来源：Inhibrx官网赛诺菲收购Inhibrx后仅将INBRX-101纳入本公司管线麾下，可见其对INBRX-101的重视程度。INBRX-101是一种重组人AAT-Fc融合蛋白，正在开发用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)，现有的医疗手段对AATD患者的护理状况和标准并不理想,每周输注血浆源性AAT不能维持正常的血清AAT水平。据INBRX-101每3周静脉注射40、80和120 mg/kg的1期多次递增剂量研究数据显示，整个剂量范围内都观察到血清功能AAT水平的剂量相关升高，其中，80mg组和120mg组，AAT功能水平在第三次给药后21天仍保持在正常下限之上（正常范围21-54µM），120 mg组在第三次给药后28天，血清功能AAT水平仍保持在正常范围内。图5 INBRX-101临床1期多剂量试验数据图片来源：Inhibrx官网此外，INBRX-101还有可能用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD），而Inhibrx也正在探索用于治疗急性GvHD的潜力。纵观Inhibrx管线，肿瘤才是其布局产品最多的领域，管线中其它3款产品均为肿瘤药物，进展最快的INBRX-109联合化疗治疗尤文肉瘤的1期研究，在2023年国际结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上以海报形式得以展示，据临床数据显示，客观缓解率(ORR)为53.8%，病情好转控制率为76.9%，值得一提的是，在1例cic重排肉瘤患者和1例先前接受IRI时疾病进展的患者中观察到PR。此外，在EWS和RCS患者中均有应答，85.7%的EWS患者和66.7%的RCS患者疾病得到控制。当然，其它2款肿瘤产品INBRX-105和INBRX-106临床研究成果也表现不俗，在2023年癌症免疫治疗学会（SITC）第38届年会上也以海报形式得以展示。赛诺菲收购Inhibrx意味着向罕见病和肿瘤学两个领域同时发力，不过罕见病和肿瘤学虽都是赛诺菲的短板，但罕见病板块收入要明显优于肿瘤学板块，这或许是赛诺菲将INBRX-101纳入自身管线的信心所在。03免疫炎症和疫苗“新看点”赛诺菲的实力体现在免疫炎症药Dupixent和疫苗板块上，为了更好发挥强项，2023年10月，赛诺菲宣布了“Play to Win”战略，将专注于变革性药物和疫苗，战略举措除了节约成本和增加研发投资外，还计划最早在2024年第四季度通过创建上市公司来分离消费者保健业务。赛诺菲管线中共有79个项目，其中，免疫炎症项目最多，达27项，除了对Dupixent的再开发外，还有众多创新药，其中，处于3期的有itepekimab和TZIELD，处于2期的有amlitelimab、rilzabrutinib、eclitasertib、frexalimab、SAR445088、SAR444656和SAR442970。此外，疫苗项目布局也有持续性特征，在1-3期阶段均有分布，其中2期阶段最多，达到5个。图6 赛诺菲研发管线图片来源：赛诺菲官网让特长更长的布局让赛诺菲底气十足，在最近一次（2023年12月7日）开展的投资者研发日活动上，赛诺菲创纪录的公布了12个具有重磅潜力的新分子实体，其中9款为创新药物和疫苗，每款峰值销售潜力有望达到20亿至50亿欧元；另外3款为产品管线资产（pipeline-in-a-product），峰值销售额潜力均超50亿欧元。而这12张王牌大部分与免疫炎症和疫苗相关，其中，3款产品管线资产amlitelimab、frexalimab和SAR441566均为免疫炎症药物，另外9款产品中，包括治疗炎症性肠病的TL1A单抗、治疗特应性皮炎的IRAK4降解剂和治疗COPD的itepekimab，以及针对痤疮、肠外致病性大肠杆菌和老年人呼吸道合胞病毒的疫苗。04结语曾经的赛诺菲凭借Lantus也在糖尿病领域雄霸一方，如今，糖尿病领域已是GLP-1的天下，失去在该领域重量级存在感的赛诺菲，也吸取了经验教训，让特长更长，加上紧跟罕见病和肿瘤领域形势布局的转变，成为全能型药企值得期待。参考来源：赛诺菲官网、Inhibrx官网声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 粉色转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 |  张武龙 13368443108（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

辉瑞在2022年成为首家年收入破千亿美元的生物制药公司，2023年又成为获FDA批准最多的公司，新产品涵盖多领域。现任RallyBio联合创始人、曾在辉瑞指导研发工作的马丁·麦凯博士十年前的预测得到了验证，整个行业处于“药物研发的黄金时代”。2023年FDA新药批准丰收2022年FDA批准新药数量最少，为37个，为自2016年以来最少。但2023年回升至55个，仅次于2018年的59种最高记录，包含生物制剂则共计有69 款。麦凯预计未来批准数量将继续增长，对今年的疗法多样性感到惊讶。小分子药物仍占多数，但技术已有所改进。2022年和2023年批准数量差异的原因可能是COVID相关检查延迟和FDA对Aduhelm的批评。2023年，癌症领域仍获得最多批准，共16个，其中有4种双特异性药物在数月内连续获批的：包括针对多发性骨髓瘤的Talvey和Elrexfio，以及针对B细胞淋巴瘤的Columvi和Epkinly。Talvey和Epkinly被认为具有巨大的畅销潜力。基因疗法12月8日，两种针对镰状细胞贫血的基因疗法获批：Casgevy由Vertex和CRISPR推出，成为首个CRISPR基因编辑上市药，定价为220万美元；bluebird bio的Lyfgenia也同时获批，定价310万美元，但随后迅速与保险公司达成报销协议。另有两种高价基因疗法获批：BioMarin的Roctavian，单剂治疗A型血友病，售价290万美元；Sarepta的Elevidys治疗杜氏肌营养不良，定价320万美元。RSV疫苗通过审批2023年，期待已久的RSV疫苗终于问世，GSK、辉瑞、赛诺菲和阿斯利康先后获得批准。然而，推出并不顺利，Beyfortus短缺引发生产压力和美国立法者的指责。预计到2028年，各产品销售额将达13-17亿美元。其他关键批准在阿尔茨海默氏症领域，Biogen和Eisai的Leqembi获FDA批准，尽管之前FDA拒绝了Aduhelm。Leqembi试验结果优异，有望全面批准。礼来公司的donanemab被拒绝，但有望2024年获批。2023年的其他大赢家GSK、Biogen、Chiesi和UCB在2023年各获三个FDA批准。UCB的批准包括治疗银屑病和重症肌无力的药物。Biogen的批准包括治疗ALS、AD和产后抑郁症的药物。GSK获骨髓纤维化、肾脏疾病和RSV疫苗批准。Chiesi的批准包括罕见皮肤病和酶替代疗法药物。安施乐的突破性批准包括治疗潮热和地理性萎缩的药物。2023年FDA批准的68款新药及生物制剂（本统计不包含诊断显像剂）在2023年，生物药的批准数量和多样性成为了制药行业的亮点。生物药的研发与生产已经成为医药行业的重要组成部分，尤其是在新药开发和治疗领域。这些药物包括抗体、重组蛋白、基因疗法和细胞疗法等。基因疗法（5款）1Vyjuvek活性成分：Beremagene geperpavec-svdt（HSV载体的基因疗法）适应症：营养性表皮溃疡性水泡病（Dystrophic epidermolysis bullosa）销售预估：2.73亿美元（2024年）批准日期：5月19日制造商：Krystal Biotech简介：Krystal Biotech的Vyjuvek是第一个用于罕见且具有毁灭性的皮肤疾病营养性表皮溃疡性水泡病（DEB）的治疗方法，也是FDA首次批准的局部基因治疗药物。该药物以凝胶形式提供，DEB患者可以在家中使用，治愈由COL7A1基因突变引起的皮肤层分离。Evercore ISI的分析师预测Vyjuvek在2024年的销售额将达到2.73亿美元。Krystal在去年第三季度完成了284份治疗开始表格，预计85%的转化率将转化为处方。该药物在第三季度实现了860万美元的销售额。欧洲和日本的市场也在计划中，预计将在2024年下半年获得欧洲批准，并在2024年初提交日本批准申请。2Elevidys活性成分：Delandistrogene moxeparvovec适应症：杜氏肌营养不良症销售预估：10亿美元批准日期：6月22日制造商：Sarepta Therapeutics简介：在经历了六年的艰难发展期和安全问题困扰后，Sarepta的DMD基因疗法终于获得加速批准，用于治疗行走能力受限的DMD患者。在咨询委员会紧急投票后，FDA批准该药物用于4至5岁的患者。Sarepta并未止步，计划提交扩展标签申请，将所有DMD患者纳入批准范围，并将临时批准转为正式批准。这一扩展将得到一项未达主要终点的3期研究的支持。尽管如此，Sarepta的首席执行官Douglas Ingram表示这项研究达到了证明有效性的标准。该基因疗法一次性花费320万美元，第三季度销售额达到6900万美元，Ingram称其为“出色的推出”。RBC分析师估计，如果FDA扩大标签，该药物年销售额可能达到10亿美元，峰值可达34亿美元。3Roctavian活性成分：Valoctocogene roxaparvovec-rvox适应症：A型血友病销售预估：22亿美元批准日期：6月29日制造商：BioMarin制药（BioMarin Pharmaceutical）简介：BioMarin为使Roctavian通过FDA审批进行了长期斗争，经历了2020年的拒绝和2023年初的审查延迟。该批准是在Hemgenix（售价350万美元）获得批准后几个月获得的。Roctavian的批发收购成本为290万美元，并设有基于结果的保修计划。在美国，估计有6500名患有严重血友病A的成年患者，其中约2500名符合接受Roctavian治疗的条件。与大多数基因疗法不同，BioMarin的药物获得了针对已有多种治疗选择的疾病的批准。这意味着Roctavian的初始销售增长可能会缓慢。4Lyfgenia活性成分：Lovotibeglogene autotemcel适应症：镰状细胞病（SCD）销售预估：3.79亿美元（2029年）获批日期：12月8日制造商：Bluebird bio简介：FDA在同一天批准了两款镰状细胞病基因疗法，分别是Vertex和CRISPR的Casgevy以及Bluebird bio的Lyfgenia。这两种基因疗法都适用于12岁及以上的患者。尽管Lyfgenia（310万美元）价格高于Casgevy（220万美元），但Bluebird迅速与一家覆盖美国约1亿人口的保险公司签订了大规模的报销协议。Lyfgenia的批准是基于一项试验，该试验中有30名患者在治疗后6到18个月内完全缓解了血管闭塞事件。这两种镰状细胞病基因疗法的另一个区别是，Bluebird的产品有一个黑框警告，详细说明了造血系统恶性肿瘤的风险。5Casgevy活性成分：Exagamglogene autotemcel适应症：镰状细胞病（SCD）销售预估：39亿美元获批日期：12月8日制造商：Vertex Pharmaceuticals&CRISPR Therapeutics简介：CRISPR基因编辑系统赋予Casgevy强大的吸引力，因为它是使用这一革命性技术的首款药物，其发明者因此获得了诺贝尔奖。这种药物有望治愈其他缺乏有效治疗方法的疾病，展示出巨大的潜力。Casgevy的批准是基于一项试验，该试验中有15名患者在至少12个月内完全缓解了血管闭塞危机所导致的疼痛。此外，Casgevy还有望在2024年3月获得治疗依赖输血型β地中海贫血（TDT）的潜在批准。细胞疗法（2款）1Omisirge活性成分：取自脐带血的人类同种异体干细胞适应症：计划进行脐带血移植的12岁及以上血液系统恶性肿瘤患者，经过清髓性调理以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率销售预估：无数据批准日期：4月17日制造商：Gamida Cell简介：Omisirge是由Gamida Cell公司研发的静脉注射疗法，其活性成分来源于脐带血，属于同种异体干细胞移植疗法。该疗法旨在恢复患者免疫系统，减少感染。作为首个基于全球随机3期临床研究获批的同种异体干细胞移植疗法，Omisirge获得了FDA的突破性疗法、优先审查和孤儿药认证。该疗法利用烟酰胺技术增强和扩大祖细胞数量，相较于标准脐带血，能更快地恢复中性粒细胞。开发商Gamida Cell表示，该疗法有助于保持干细胞特性、归巢到骨髓和保留植入能力。2Lantidra活性成分：Donislecel适应症：1型糖尿病销售预估：2亿美元（2029年）批准日期：6月28日制造商：CellTrans简介：Lantidra是首个获FDA批准的1型糖尿病细胞疗法，通过从捐赠胰腺组织提取胰岛β细胞，注入成年患者肝脏。在30名临床研究参与者中，21名至少一年内无需额外胰岛素，其中11名五年以上无需使用。CellTrans公司击败Vertex和Sernova等大牌公司。伊利莎白·莉莉宣布以低价收购Sigilon。但Lantidra需肝脏注射和免疫抑制药物，导致至少一种严重不良反应，竞争仍在进行中。Fc融合蛋白（1款）1Altuviiio活性成分：重组Fc-VWF-XTEN融合蛋白适应症：A型血友病销售预估：11亿美元（2028年）批准日期：2月22日制造商：Sanofi&Sobi简介：Altuviiio是Sanofi和Sobi推出的新型血友病A疗法，旨在与罗氏的畅销药Hemlibra竞争。该药物已获批准，可用于预防性治疗、出血事件即时治疗以及成人和儿童的手术管理。其独特之处在于具有延长半衰期，Sanofi称其是竞争对手的三到四倍。该药物第三季度销售额为4,600万欧元（5,000万美元），帮助抵消了Aubagio面临的仿制品竞争。虽然已获日本批准，且欧盟正在考虑申请，但尚不清楚该疗法是否能像Hemlibra一样成为畅销药。单抗（4款）1Leqembi活性成分：Lecanemab适应症：阿尔茨海默病销售预估：47亿美元（2028年）批准日期：1月6日制造商：Eisai&Biogen简介：Eisai和Biogen的Leqembi在2023年年初迅速获得阿尔茨海默病（AD）的批准，并在7月份获得全面批准，被评为时代杂志年度最佳发明之一。Eisai希望该药物能达到超级畅销的地位，弥补Aduhlem的失败。Aduhlem在2021年获得AD领域批准，但商业上失败了，因疗效、安全性和定价问题被搁置。Leqembi前景更明朗，预计在2028年前实现129亿美元销售额。Eisai将缓慢稳定推出该药物，逐步积累畅销销售额。2Rystiggo活性成分：Rozanolixizumab-noli适应症：全身性重症肌无力（gMG）销售预估：9.9亿美元（2031年）批准日期：6月26日制造商：UCB简介：Rystiggo是一种靶向新生儿Fc受体的皮下注射单克隆抗体。这是第一种批准用于治疗gMG的两个主要亚类的疗法，即抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的疗法。每瓶价格为6,050美元，剂量根据患者体重和症状程度确定。该药正在日本和欧洲审查中。由于阿斯利康的Ultomiris已获批，以及Argenx的Vyvgart Hytrulo也得到FDA批准，gMG领域的竞争日趋激烈。3Beyfortus活性成分：Nirsevimab-alip适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）销售预估：30亿美元批准日期：7月17日制造商：赛诺菲和阿斯利康简介：在今年夏天，辉瑞和GSK的新RSV疫苗崭露头角。但在疫苗获批之前，Beyfortus于2022年11月成为欧洲首个获批的婴儿季节性疾病疫苗。7月，赛诺菲和阿斯利康的药物也获得FDA批准。Beyfortus对赛诺菲计划到2030年每年实现超过100亿欧元的免疫收入至关重要。但上市初期的供应成为问题。23年10月，疾病预防控制中心建议医生优先为高风险婴儿提供Beyfortus，赛诺菲称供应不足是由于需求增加，并制定了积极的供应计划。4Izervay活性成分：Avacincaptad pegol intravitreal solution疾病：地理性萎缩症（GA）销售预估：24亿美元（峰值）批准日期：8月4日公司：安斯泰来简介：在以59亿美元收购Iveric Bio不到四个月后，安斯泰来获得了FDA对Izervay的批准，收购旨在减轻Xtandi专利失效的压力。这项批准是继Apellis成为首个获批的GA治疗药物后的六个月获得的。七月，Syfovre因严重炎症病例受到质疑，失去市场优势。安斯泰来对Izervay每月剂量收费2100美元。C5抑制剂在两项三期试验中显示12个月后可显著减少GA进展，但标签中存在眼内炎症、感染和眼压的警告。双抗（5款）1Epkinly活性成分：Epcoritamab适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤和高级别B细胞淋巴瘤销售预估：27.5亿美元批准日期：5月19日制造商：AbbVie&Genmab简介：在5月份获得FDA批准后，Epkinly与罗氏的Columvi在B细胞淋巴瘤领域展开竞争。Epkinly不仅早获批一个月，而且适应症更广泛，包括高级别B细胞淋巴瘤。与Columvi相比，Epkinly具有更高的总体反应率（61% vs 51.6%），尽管Columvi有更长的反应持续时间。Epkinly的安全性也更好，具有较低的细胞因子释放综合征发生率。此外，Epkinly作为皮下制剂具有便利性优势，而Columvi正在改变其静脉输注途径。Epkinly的治疗持续时间无限，而Columvi有固定疗程。Jefferies预测Epkinly的销售峰值可达27.5亿美元。2Columvi活性成分：Glofitamab适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤销售预估：20亿美元批准日期：6月15日制造商：罗氏（Roche）简介：Columvi是罗氏的第二个CD20xCD3 T细胞结合剂，继Lunsumio之后。FDA批准后，杰富瑞预测其峰值销售额为20亿美元。罗氏希望通过固定疗程改善患者生活质量，减少副作用。罗氏还在研究将双特异性抗体制剂转为皮下注射形式。最近的2期试验显示，55%的患者在使用Columvi两年后仍保持缓解状态。真正的战斗发生在早期治疗环境中，罗氏已开始3期SKYGLO试验，将Columvi与Polivy-R-CHP方案用于未经治疗的DLBCL患者。3Talvey活性成分：Talquetamab适应症：多发性骨髓瘤销售预估：50亿美元（峰值）批准日期：8月9日制造商：强生简介：在八月，Talvey成为首个针对GPRC5D的治疗药物获得FDA批准，是该公司第二个获批的多发性骨髓瘤双特异性抗体。该药物获批作为第五线治疗，与BCMA CAR-T药物Carvykti和双特异性抗体Tecvayli在同一线。在32名已接受治疗的患者中，72%有反应，其中35%达到完全缓解或更好。未接受BCMA药物治疗的患者总体反应率相似。强生预测Carvykti、Tecvayli和Talvey的销售额可能超过50亿美元。其他开发GPRC5D疗法的公司包括百时美施贵宝和罗氏。4Elrexfio活性成分：Elranatamab适应症：多发性骨髓瘤销售预估：5.36亿美元（2029年）批准日期：8月14日制造商：辉瑞简介：辉瑞进入BCMA多发性骨髓瘤市场，与强生的Tecvayli竞争，还有百时美施贵宝的CAR-T疗法。六月更新显示，Elrexfio使一组患者肿瘤缩小61%，其中35%达到完全缓解。数据与Tecvayli相似，但辉瑞进展时间短。强生的产品组合很难被超越。GlobalData预测Elrexfio到2029年销售额5.36亿美元，辉瑞预计峰值40亿美元。5Bimzelx活性成分：Bimekizumab适应症：银屑病销售预估：43亿美元批准日期：10月17日制造商：UCB简介：UCB的银屑病药物Bimzelx克服制造问题并首次被拒后，在10月获得FDA批准，11月向患者开放。COVID相关的旅行限制导致制造检查延迟，但长时间的延迟为UCB收集数据支持进一步适应症提供了时间，并使其能迅速进行额外申请。CEO Jean-Christophe Tellier赞扬了Bimzelx在银屑病和银屑病性关节炎方面的最佳治疗效果，指出该药物具有巨大的价值优势。临床试验中，85%至91%的患者在第16周时皮肤明显或几乎完全清晰。UCB还计划在全身性脓疱病和非放射性轴索关节炎方面争取FDA批准，与国外适应症认可相匹配。疫苗（5款）1Arexvy活性成分：RSVPreF3适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）销售预估：36亿美元批准日期：5月3日制造商：GSK简介：GSK的Arexvy成为世界上首个获批用于RSV的疫苗，预防病毒在幼儿和老年人中可能导致的严重感染和死亡。几周后，辉瑞的Abrysvo也获得批准，并获得孕妇使用标签，这是Arexvy所没有的。赛诺菲和阿斯利康的抗体疗法Beyfortus直接给予婴儿使用。GSK的Arexvy在2023年第三季度销售额达到7.09亿英镑（8.6亿美元），超过了辉瑞疫苗的3.75亿美元。GSK预计其疫苗的销售峰值年销售额约为30亿英镑。2Abrysvo活性成分：RSVPreF2适应症：呼吸道合胞病毒销售预估：20亿美元批准日期：5月31日制造商：辉瑞（Pfizer）简介：Abrysvo在2023年获得两项FDA批准，一项针对60岁及以上人群，另一项针对怀孕32至36周的妇女，以保护即将出生的婴儿。这是在赛诺菲和阿斯利康的RSV疫苗获批一个月后。RSV是导致婴儿住院和死亡的主要原因。Abrysvo对RSV相关的下呼吸道疾病的保护率达到67%，对更严重的疾病为86%。第三季度，辉瑞报告了3.75亿美元的Abrysvo销售额。3Cyfendus活性成分：炭疽疫苗吸附剂，佐剂适应症：炭疽杆菌后暴露预防销售预估：无数据批准日期：7月20日制造商：Emergent BioSolutions简介：在开发新炭疽病防治药物的15年，并与BARDA首次合作4年后，Emergent宣布其两剂疫苗Cyfendus获得FDA批准，用于暴露后接种。作为生物武器，炭疽病原体长期构成威胁。此前，Emergent已向美国国家储备库提供数百万剂疫苗。Cyfendus旨在成为BioThrax的升级版，后者自上世纪70年代以来一直在使用。去年11月底，BARDA购买了更多Cyfendus剂量以取代BioThrax储备。Emergent还生产天花和埃博拉疫苗。4Penbraya活性成分：Trumenba & Nimenrix适应症：脑膜炎球菌病销售预估：无数据批准日期：10月20日制造商：辉瑞简介：FDA批准了辉瑞公司的五价脑膜炎球菌疫苗Penbraya，用于10至25岁的青少年和年轻人。Penbraya结合了Trumenba和Nimenrix的成分，成为第一个预防五种最常见血清群的疫苗。该疫苗得到了随机III期试验结果的支持，该试验在2400多名参与者中比较了Penbraya与目前许可的脑膜炎球菌疫苗。2022年，辉瑞报告称该试验在所有主要和次要终点上均取得成功。5Ixchiq活性成分：减毒CHIKV病毒适应症：基孔肯雅热销售预估：无数据批准日期：11月9日制造商：Valneva简介：FDA批准了首款基孔肯雅热疫苗Ixchiq，这是针对CHIKV的活体病毒减毒疫苗。其有效性基于18岁及以上个体的免疫反应数据，几乎所有受试者接种后都能达到保护性抗体水平。3期试验显示，受试者在接种后28天表现出高血清反应率，且这种免疫反应在年轻人和老年人中均相似。在临床研究中，约3500名受试者接受了疫苗，1000名受试者接受安慰剂，最常报告的副作用包括头痛、疲劳等。Ixchiq在2018年、2021年和2023年分别获得了FDA的快速通道资格、突破性疗法认定和优先审评资格，还在2020年被EMA授予PRIME资格。小核酸药物（3款）1Qalsody活性成分：Tofersen适应症：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）销售预估：3亿美元批准日期：4月25日制造商：Biogen&Ionis简介：没有一场Biogen的批准是不带点争议的。Biogen与Ionis合作的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物tofersen获得加速批准，用于携带SOD1基因突变的患者。尽管3期临床试验失败，FDA仍同意咨询委员会的建议。SVB Securities的分析师估计该药物的峰值销售额可能达到3亿美元。Biogen首席执行官Chris Viehbacher认为该药物是科学的重大里程碑，但表示它可能不会为公司带来巨大收入。该疗法尚未列入Biogen的销售细分数据中，而是归入“其他”产品收入类别，其中包括Aduhelm。该类别在第三季度末的全球销售额为370万美元。2Rivfloza活性成分：Nedosiran适应症：1型原发性高草酸尿症销售预估：无批准日期：10月2日制造商：Novo Nordisk简介：尽管主要关注糖尿病和肥胖市场，诺和诺德也并未忽视其他适应症。其Rivfloza药物已获FDA批准，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1），这是一种每月一次的皮下RNAi疗法。这是第二种获批治疗PH1的药物，计划在2024年初推出。诺和诺德估计美国有约2000名PH1患者，其中许多人未被诊断。该药物是收购Dicerna时获得的。Oxlumo是Alnylam的竞争对手药物，在2023年第三季度实现了2900万美元的销售额。3Wainua活性成分：Eplontersen适应症：遗传性转甲状腺多发性神经病变（ATTRv-PN）销售预估：7亿美元获批日期：12月21日制造商：Ionis&AstraZeneca简介：Wainua是首个获批用于治疗遗传性转甲状腺多发性神经病变（ATTRv-PN）的自动注射器，该疾病会导致周围神经损伤和运动功能障碍，诊断后五年内发生，十年内致命。Ionis和AstraZeneca计划扩大到更广泛的ATTR心肌病患者群。分析师预计Wainua在ATTRv-PN适应症中的销售额将达到7亿美元的峰值。该领域还有Onpattro和Amvuttra等竞争药物，但市场足够大，可以支持多个选择。其他（4款）1Lamzede活性成分：Velmanase alfa适应症：α-甘露糖苷酶缺乏症（AM）销售预估：无批准日期：2月16日制造商：Chiesi简介：在三个月内，Chiesi获得了两种酶替代疗法的FDA批准。其中，Lamzede是首个用于治疗AM非中枢神经系统表现的儿童和成人的酶替代疗法，AM是一种罕见的遗传病。患有AM的人缺乏分解糖的酶，导致糖在多种组织中积累。症状多样，包括听力、语言和认知障碍。Chiesi在2013年收购Zymenex时获得了该药物。五年后，Chiesi在欧洲也获得了批准。Lamzede是一种每周注射的药物，价格昂贵，年度费用高达22万美元。2Elfabrio活性成分：Pegunigalsidase alfa适应症：法布里病（Fabry disease）销售预估：无批准日期：5月9日制造商：Protalix&Chiesi简介：Elfabrio由Protalix开发，Chiesi负责商业化。Elfabrio被批准用于成人法布里病，这是一种罕见的遗传性疾病，会导致溶酶体中脂质沉积物的积累。该药物在欧洲获得批准后四天，也获得了FDA的批准。虽然FDA在2018年加速批准了Elfabrio，但由于疫情相关的检查延迟和完全回复信函，其上市进程被推迟。该药物需要通过输注给予患者，售价为4364美元/10毫克小瓶。3Ngenla活性成分：Somatrogon-ghla适应症：生长激素缺乏症（GHD）销售预估：2.78亿美元批准日期：6月27日制造商：辉瑞（Pfizer）和OPKO健康（OPKO Health）简介：Ngenla被批准用于因内源性生长激素不足导致生长受阻的3岁及以上儿童。FDA要求辉瑞和OPKO提供长期数据，因此推迟了每周注射药物的决定。Ngenla的安全性和有效性得到了与Genotropin的比较研究的支持，该药物与Genotropin相比在一年后的身高增长方面达到了非劣性。辉瑞与OPKO合作开发了这种疗法，并支付了首付款。对于体重为75磅的儿童，Ngenla的月价为8300美元。4Vowst活性成分：粪便菌群适应症：难辨梭菌感染（Clostridioides difficile infection）销售预估：1.12亿美元（2024年）批准日期：4月26日制造商：Seres Therapeutics&Nestlé Health Science简介：在2023年，FDA批准了Vowst作为首个口服粪便菌群产品。Vowst是一种基于粪便的产品，旨在恢复肠道健康以对抗难辨梭菌感染。对于肠道菌群治疗领域和Flagship Pioneering来说，这是一个重要时刻。Flagship之前的尝试不尽如人意，包括关闭的肠道菌群生物技术公司Kaleido。Vowst是继Moderna的COVID疫苗成功之后，来自Flagship公司的第二个获批产品。来源：整理自Fierce 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