Single-arm, Open-label, Dose-escalating Phase I Clinical Study of PA3-17 Injection in Children and Adolescents With Relapsed/Refractory T-lymphoblastic Leukemia/Lymphoma

This is a phase I, open-label, dose-escalation clinical trial. The primary objectives are to assess the safety of PA3-17 injection in pediatric and adolescent participants with relapsed/refractory T-lymphoblastic leukemia/lymphoma, and determine the recommended phase II dose of PA3-17 injection for this patient population.
Secondary objectives include evaluating the pharmacokinetics/pharmacodynamics, preliminarily assessing clinical efficacy, and evaluating the immunogenicity of the injection.

开始日期2026-06-10

申办/合作机构

博生吉医药科技（苏州）有限公司

NCT07188610

/ Recruiting临床2期

PA3-17 Injection for the Treatment of Subjects With Relapsed/Refractory T-Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma: A Single-Arm, Open-Label Phase II Clinical Trial

**Translation:**
This clinical trial is designed as a single-arm, open-label, multicenter study. After signing the informed consent form, eligible subjects will undergo a single nucleated cell collection for the preparation of CAR-T cells. Following lymphodepletion pretreatment, a single infusion of PA3-17 injection will be administered. Blood samples will be collected from the subjects before and after the infusion for pharmacokinetic, pharmacodynamic, immunogenicity, and safety evaluations. In addition to the baseline period, the treatment phase will involve efficacy assessments at 4 weeks, 2 months, 3 months, and every 3 months thereafter, up to 24 months post-cell infusion. Tumor assessments will continue until disease progression (PD), initiation of new antitumor treatment, death, unacceptable toxicity, investigator decision, or subject's voluntary withdrawal, whichever occurs first.

开始日期2025-09-25

申办/合作机构

博生吉医药科技（苏州）有限公司

NCT06871644

/ Not yet recruitingN/A

CD7CAR-T Cell Therapy As a Single-Arm, Open-Label, Single-Center Investigator-Initiated Early-Stage Clinical Study

The primary objective was to evaluate the safety of CD7 CAR-T cells for the treatment of subjects with relapsed/refractory AID. CD7 CAR-T cells were infused in a single infusion in subjects who were screened after signing an informed consent form and undergoing single nucleus cell collection and pretreatment, and blood was collected before and after the infusion for pharmacokinetic, pharmacodynamic, immunogenicity, and safety evaluations.

开始日期2025-03-18

申办/合作机构

博生吉医药科技（苏州）有限公司

100 项与 PA3-17 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 PA3-17 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 PA3-17 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 PA3-17 相关的文献（医药）

2022-07-01·CLINICAL CANCER RESEARCH1区 · 医学

Autologous Nanobody-Derived Fratricide-Resistant CD7-CAR T-cell Therapy for Patients with Relapsed and Refractory T-cell Acute Lymphoblastic Leukemia/Lymphoma

1区 · 医学

Article

作者: Chen, Dan ; Xiang, Shufen ; Zhang, Lei ; Nan, Feifei ; Li, Xin ; Wang, Xinhua ; Li, Ling ; Chang, Yu ; Yan, Jiaqin ; Wang, Yu ; Zhang, Mingzhi ; Meng, Huimin ; Wu, Xiaolong ; Yang, Lin ; Zhang, Bozhen ; Zhou, Zhiyuan ; Wang, Yinyan ; Li, Zhaoming ; Li, Jiwei ; Pan, Guifang ; Chen, YuSheng ; Wang, Min ; Yu, Hui ; Xu, Hanying ; Fu, Xiaorui ; Sun, Zhenchang ; You, Fengtao

Abstract:

Purpose::

Since CD7 may represent a potent target for T-lymphoblastic leukemia/lymphoma (T-ALL/LBL) immunotherapy, this study aimed to investigate safety and efficacy of autologous CD7–chimeric antigen receptor (CAR) T cells in patients with relapsed and refractory (R/R) T-ALL/LBL, as well as its manufacturing feasibility.

Patients and Methods::

Preclinical phase was conducted in NPG mice injected with Luc+ GFP+CCRF-CEM cells. Open-label phase I clinical trial (NCT04004637) enrolled patients with R/R CD7-positive T-ALL/LBL who received autologous CD7-CAR T-cell infusion. Primary endpoint was safety; secondary endpoints included efficacy and pharmacokinetic and pharmacodynamic parameters.

Results::

CD7 blockade strategy was developed using tandem CD7 nanobody VHH6 coupled with an endoplasmic reticulum/Golgi-retention motif peptide to intracellularly fasten CD7 molecules. In preclinical phase CD7 blockade CAR T cells prevented fratricide and exerted potent cytolytic activity, significantly relieving leukemia progression and prolonged the median survival of mice. In clinical phase, the complete remission (CR) rate was 87.5% (7/8) 3 months after CAR T-cell infusion; 1 patient with leukemia achieved minimal residual disease–negative CR and 1 patient with lymphoma achieved CR for more than 12 months. Majority of patients (87.5%) only had grade 1 or 2 cytokine release syndrome with no T-cell hypoplasia or any neurologic toxicities observed. The median maximum concentration of CAR T cells was 857.2 cells/μL at approximately 12 days and remained detectable up to 270 days.

Conclusions::

Autologous nanobody-derived fratricide-resistant CD7-CAR T cells demonstrated a promising and durable antitumor response in R/R T-ALL/LBL with tolerable toxicity, warranting further studies in highly aggressive CD7-positive malignancies.

2002-11-01·Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy1区 · 医学

pa317 Retrovirus Packaging Cells

1区 · 医学

Article

作者: Miller, A Dusty

History of the retroviral vectors technol., focusing on the production of PA317 cells, is presented.PA317 cells and vectors produced from these cells have been the most thoroughly tested of any retroviral vector system in human clin. trials, and have exhibited an outstanding safety record.

2001-07-01·[Zhonghua yan ke za zhi] Chinese journal of ophthalmology

[Preparation of green fluorescent protein retrovirus and its application in mediating gene transfer into retinal pigment epithelial cells].

Article

作者: Tian, S ; Chen, X ; Wang, F ; Liu, W ; Li, C ; Xig, K ; Fan, Y ; Huang, Q ; Gu, Q ; Xu, P

OBJECTIVE:

To determine whether human retinal pigment epithelial (RPE) cells can be infected by retrovirus and modified by retrovirus-mediated gene transfer.

METHODS:

Recombination retroviral vector pLNCX-GFP (green fluorescent protein, GFP) was generated by inserting 780 bp GFP cDNA fragment into the MCS site of pLNCX. pLNCX-GFP was transfected into ecotropic packaging cell line PhiX-Eco and amphotropic packaging cell line PhiX-Ampho and PA317. Retroviral titer was tested by counting GFP expression of NIH3T3 cells. Then RPE cells were infected by using GFP retrovirus-containing supernatant.

RESULTS:

GFP was expressed and retrovirus was produced upon pLNCX-GFP being transfected into packaging cell line. The GFP retrovirus was able to infect primary cultured human RPE cells and immortalized RPE cell line.

CONCLUSION:

The retrovirus can introduce a foreign gene into RPE cells efficiently, thereby it can be used as an important tool to deliver gene into RPE for therapy of fundus diseases.

193

项与 PA3-17 相关的新闻（医药）

2026-06-25

·转化医学前沿

CGT 每日公众号文摘 - 2026年06月25日（25篇）

免疫细胞疗法7篇免疫细胞疗法#01 · 摘录时间06-24 19:09刚获 CDE 受理！邦耀生物刘明耀：从美国终身教职到 "基因细胞药" 拓荒者 2026年6月24日，邦耀生物申报的“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”新药临床试验申请获得CDE受理，标志着邦耀生物在异体通用型CAR-T赛道上取得关键进展。邦耀生物创始人、董事长刘明耀教授是国内基因编辑与细胞治疗领域从实验室走向产业的标志性人物之一。此次获得CDE受理的异体CD19 CAR-T产品是邦耀生物在通用型细胞治疗领域的重要布局，有望降低细胞治疗成本、提高可及性。阅读原文 → 免疫细胞疗法#02 · 摘录时间06-24 17:11疾病控制率高达81.8%，解放军总医院发布NK细胞治疗恶性肿瘤的研究进展中国人民解放军总医院第一医学中心的研究团队在《临床输血与检验》上发表综述，系统阐述了NK细胞免疫治疗在恶性肿瘤中的研究进展。NK细胞疗法在肝癌、肺癌、乳腺癌、鼻咽癌等多种恶性肿瘤治疗中展现出有效性，尤其在晚期肝癌的控制方面疾病控制率达到81.8%，为肝癌患者提供新的治疗希望，也为其他实体肿瘤治疗策略拓展新方向。NK细胞作为人体的自然杀伤力量，在细胞免疫治疗中展现出巨大潜力。阅读原文 → 免疫细胞疗法#03 · 摘录时间06-24 12:00Cell：应其龙团队建立「髓系细胞工厂」，为下一代细胞治疗提供可再生细胞来源美国南加州大学应其龙教授团队在Cell发表题为"Expansion and Genetic Engineering of Macrophages in a Synthetic Niche"的研究论文，建立了"髓系细胞工厂"，为下一代细胞治疗提供可再生细胞来源。研究者将目光投向另一类免疫细胞——髓系细胞，它们不仅能清除异常细胞，还能重塑局部组织微环境，在实体瘤、感染、纤维化、组织损伤和再生医学等领域具有广阔的治疗潜力。然而，真正把髓系细胞变成可用的细胞药物并不容易，研究者通过合成微环境实现了巨噬细胞的体外扩增和基因修饰，为开发髓系细胞药物提供了新思路。阅读原文 → 免疫细胞疗法#04 · 摘录时间06-24 08:50浙大团队 Nature Cancer 揭秘：铁死亡损害CAR-T细胞功能和抗肿瘤疗效浙江大学黄河教授团队在Nature Cancer上发表研究论文，揭示了CAR-T细胞在体内失效的新机制——铁死亡(ferroptosis)。CAR-T疗法通过抽取患者自身的免疫细胞，在体外加装肿瘤靶向"GPS导航系统"，培养成专攻癌细胞的"超级抗癌战士"，再回输到患者体内。CAR-T刚入场的几周堪称"蜜月期"，CAR-T细胞疯狂增殖、战力拉满，体内肿瘤肉眼可见地消退。但临床中一个棘手的难题始终存在：短短两周左右，CAR-T细胞就开始大量减少，后续肿瘤也常常卷土重来。浙大团队的最新研究发现，CAR-T细胞是被患者血液里的铁给"毒死"的，这一发现为CAR-T疗法的优化提供了新思路。阅读原文 → 免疫细胞疗法#05 · 摘录时间06-24 08:30干细胞与 NK 细胞碰撞出了 “新火花”，助力 NK 细胞仅在 24 小时内，就能消灭 90% 的癌细胞瑞典和沙特的研究团队发现，间充质干细胞能够提升自然杀伤细胞(NK细胞)对抗癌症的能力。在特定"指令"下，干细胞能够变幻出各种功能各异的细胞类型，为身体的修复与重塑提供"原材料"。免疫细胞则是一群时刻坚守岗位、警惕性极高的"健康卫士"，它们如同忠诚的"士兵"，日夜巡逻在人体的每一寸"领土"。干细胞与NK细胞的联手合作，如同超级英雄的联盟，为人体健康的"细胞保卫战"带来了新的希望。阅读原文 → 免疫细胞疗法#06 · 摘录时间06-24 23:59八年重生，七年续航！国产全人源BCMA-CAR-T硬核破局，改写多发性骨髓瘤生存绝境当反复复发、多线耐药、移植失败成为多发性骨髓瘤患者难以挣脱的宿命，当传统治疗屡屡碰壁，生命一次次陷入绝境，一场源自中国本土的细胞免疫技术革命，正在彻底颠覆晚期骨髓瘤的治疗格局！阅读原文 → 免疫细胞疗法#07 · 摘录时间06-24 08:31珠江医院临床招募：CAR-T细胞治疗复发或难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤南方医科大学珠江医院血液内科近日启动了一项前沿临床研究，采用靶向CD7抗原的CAR-T细胞疗法，针对性治疗复发或难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL)患者。核心研究药物PA3-17注射液是一款靶向CD7的新型CAR-T细胞治疗药物，专门针对CD7阳性的复发、难治性患者开展治疗探索。研究的核心目的是系统评估PA3-17注射液在临床应用中的安全性、治疗有效性，同时深入验证该药物疗效的深度与持久度，致力于突破传统治疗瓶颈，提升复发、难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的整体治疗效果。阅读原文 → 干细胞与再生医学7篇干细胞与再生医学#08 · 摘录时间06-24 17:30”九“经考验，硕果为证：恩泽康泰外泌体工具频频亮相CELL等顶刊研究北京恩泽康泰生物科技有限公司成立九年来，已成长为外泌体领域唯一的国家级“专精特新”小巨人企业，建成国内首个外泌体GMP生产车间，并实现工程化外泌体技术平台的突破。恩泽康泰致力于提供靠谱的外泌体工具，从提取试剂盒到覆盖提取、鉴定、功能研究、工程化改造的完整矩阵，每一次版本升级都旨在提高实验效率。值此九周年之际，恩泽康泰推出多重好礼，致敬每一位在外泌体领域深耕的科研同行。阅读原文 → 干细胞与再生医学#09 · 摘录时间06-24 12:18不破不立！中国学者一作Nature论文：神经元必须断裂其DNA以构建大脑京都大学Mineko Kengaku教授团队张喆菁为论文第一作者在Nature上发表题为"Confined migration induces non-lethal DNA damage in developing neurons"的研究论文。该研究表明，在大脑发育过程中，新生神经元在迁移过程中会遭受非致命的DNA损伤。这一发现颠覆了长期以来关于神经元基因组在受限迁移过程中基本保持完整的观点。研究揭示了神经元在大脑发育过程中的DNA损伤现象，为理解大脑发育和相关疾病的发生提供了新的视角。阅读原文 → 干细胞与再生医学#10 · 摘录时间06-24 12:00基于3D静态和动态悬浮系统大规模生产人胚胎干细胞来源的可扩增的肝母细胞类器官和极化的肝细胞类器官华南理工大学干细胞与转化医学实验室在Cell Proliferation发表研究论文，建立了从人胚胎干细胞大规模扩增高保真肝母细胞类器官，并进一步分化为具极性、功能接近原代肝细胞的有丝分裂后肝细胞类器官的新体系，还可在生物反应器中实现规模化制备。研究表明该类器官可用于药物肝毒性评价、非酒精性脂肪肝建模及急性肝衰小鼠救治。研究为摆脱原代肝细胞供体限制、实现标准化大规模功能肝细胞制备用于细胞治疗及新药筛选提供了可行方案。阅读原文 → 干细胞与再生医学#11 · 摘录时间06-24 06:30全球首个！半月板干细胞产品日本获批，73.7%患者MRI观察到改善日本近日批准了全球首个半月板干细胞再生医疗产品，标志着骨科治疗从"切掉损伤"向"尽量保留和修复"转变。半月板是膝关节中的重要软骨结构，能够分散压力、减少关节软骨磨损。不同区域的半月板修复能力不同，中央区域血管少、营养供应差，过去常被认为难以自行愈合。日本每年约进行5万例半月板手术，其中约一半涉及半月板切除。切除半月板后，膝盖会失去一层重要保护，影响预后。干细胞疗法为半月板损伤治疗提供了新的解决方案。阅读原文 → 干细胞与再生医学#12 · 摘录时间06-24 20:30AOT 2026丨Baek Dong-won教授：造血干细胞移植后感染风险与GVHD患者的管理策略 2026年4月24日至25日，由中国医疗保健国际交流促进会血液学分会主办的“2026北京国际造血干细胞移植学术会议（AOT）”在北京召开。韩国庆北国立大学医院Baek Dong-won教授在接受《肿瘤瞭望-血液时讯》采访时，分享了移植后感染预防中的关键临床问题和实践经验，为临床诊疗提供有益参考。Baek Dong-won教授指出，移植相关风险评估通常依据HCT-CI及患者年龄进行综合评估，高龄患者的风险因素是风险评估的核心考量。阅读原文 → 干细胞与再生医学#13 · 摘录时间06-24 13:34单次输注8000万个干细胞，18个月随访发现，糖尿病肾病患者eGFR下降率明显降低糖尿病肾病（DKD）是糖尿病引起的严重并发症，影响约30%-40%的糖尿病患者，可能导致慢性肾脏病和终末期肾脏病。尽管医学进步延长了患者生存时间，但DKD患者仍面临高肾脏和心血管风险。干细胞疗法作为一种新兴治疗手段，通过调节关键病理生理通路，显示出对DKD的肾保护作用。2023年10月，《美国肾脏病学会杂志》报道了一项研究，单次输注8000万个干细胞后，18个月随访发现DKD患者肾小球滤过率（eGFR）下降率明显降低，为DKD治疗带来新希望。阅读原文 → 干细胞与再生医学#14 · 摘录时间06-24 13:34全球3.5亿人患抑郁症！干细胞疗法有望为患者治疗打开希望之门抑郁症是一种严重的全球性健康问题，全球患者总数约3.5亿，成人患病率3.8%-5.7%，女性患病率是男性的两倍。抑郁症已成为全球第二大疾病负担源，每年造成的经济损失超过一万亿美元。抑郁症患者中枢神经系统促炎因子基因转录表达水平上升，与病情发展密切相关。干细胞疗法有望为抑郁症患者提供新的治疗选择，为患者治疗打开希望之门。阅读原文 → 基因治疗与编辑5篇基因治疗与编辑#15 · 摘录时间06-24 14:54全球首个！民为生物双靶点siRNA降脂药MWX205获批澳洲I期临床乐普医疗控股子公司上海民为生物技术有限公司自主研发的双靶点小干扰RNA（siRNA）药物MWX205注射液，已获得澳大利亚人类研究伦理委员会I期临床试验批准，成为全球首个进入临床阶段的PCSK9和ANGPTL3双靶点siRNA药物。MWX205通过同时抑制PCSK9和ANGPTL3两个关键靶点，为高脂血症及动脉粥样硬化性心血管疾病患者提供更强效、更长效的降脂解决方案。该药物的获批标志着上海民为生物在代谢与心血管疾病治疗领域迈入双靶点siRNA创新研发的新阶段。阅读原文 → 基因治疗与编辑#16 · 摘录时间06-24 19:40对话Cécile BAUCHE博士：新一代in vivo递送平台的"中国临床之路" 随着细胞与基因治疗进入新产业周期，CAR-T疗法正从“能不能做出来”走向“能不能更快、更可及、更规模化地惠及患者”的关键阶段。Alaya.bio正尝试通过一种全新的聚合物纳米颗粒递送平台，实现对体内T细胞的精准靶向与重编程。Cécile BAUCHE博士分享了Alaya.bio公司在递送技术上的突破，并坦诚地讲述了Alaya.bio为何将中国作为其全球首个IIT的起点。阅读原文 → 基因治疗与编辑#17 · 摘录时间06-24 23:12JNB | 中国科学院北京基因组研究所（国家生物信息中心）米双利：揭示肿瘤转化正常成纤维细胞新机制为高增殖肺腺癌细胞精准治疗提供新靶点肿瘤细胞的恶性增殖是导致患者预后不良的核心元凶。然而，肿瘤细胞并非单打独斗，它们擅长从肿瘤微环境中招募，即肿瘤相关成纤维细胞（ CAFs ）。为了更好地帮助肿瘤，成纤维细胞需要深入肿瘤组织核心，并源源不断地提供促进肿瘤细胞生长的营养物质。阅读原文 → 基因治疗与编辑#18 · 摘录时间06-24 16:30华西医院生物治疗研究中心巩长旸研究员团队：层级化纳米 CRISPR 疫苗重塑免疫识别与免疫监视增强适应性免疫应答华西医院生物治疗研究中心巩长旸研究员团队构建了一种层级自佐剂型纳米CRISPR疫苗HEDERA，搭载可双靶点编辑LSD1与PD-L1的CRISPR/Cas9系统，旨在重塑机体固有免疫识别与监视机制，高效增强抗肿瘤适应性免疫应答。该疫苗通过敲低LSD1上调肿瘤细胞表面肿瘤特异性抗原与Ⅰ类主要组织相容性复合体表达，恢复机体免疫识别能力；同步抑制PD-L1表达，改善T细胞耗竭状态，恢复其细胞杀伤功能，为肿瘤免疫治疗提供新策略。阅读原文 → 基因治疗与编辑#19 · 摘录时间06-24 11:36David R. Liu团队顶刊三连发：先导编辑三大突破PERT、PE-PRISM与LNP递送推动临床转化 2025年11月至2026年6月，David R. Liu团队在Nature主刊、Nature Biotechnology和Nature Nanotechnology连续发表三项里程碑式研究，为先导编辑（Prime Editing, PE）的临床转化打开了三个关键突破口：全新的通用治疗策略（PERT）、pegRNA分子层面的定向进化（PE-PRISM）以及非病毒LNP体内高效递送系统。这三项工作分别解决了PE技术"治什么""怎么更高效""怎么送进去"的核心问题，构成了从分子设计到临床转化的完整闭环。阅读原文 → 产业动态和监管6篇产业动态和监管#20 · 摘录时间06-24 15:08融资2.3亿美元！2家biotech合并，核心管线来自中国！ 2026年6月23日，Boundless Bio与Serapha Bio宣布签署最终合并协议，Serapha将与Boundless Bio进行全股票合并。合并后的公司计划以Serapha Bio的名义运营，并预计在纳斯达克以股票代码“AATD”进行交易。为支持拟议的合并，Serapha已获得约2.3亿美元交割前私募投资。此次合并将整合两家公司的技术和产品线，进一步推动生物技术领域的发展。阅读原文 → 产业动态和监管#21 · 摘录时间06-24 08:00818号令元年，首届818大会重磅启幕！全球IIT看中国，中国IIT看北京 2025年9月，中国国务院颁布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(818号令)，这是中国生物医学新技术领域的第一部系统性、规范化的顶层制度设计。818号令明确了前沿技术临床研究与转化的监管标准、审批流程与权责划分，双轨制(IIT与注册临床试验并行)成为长期制度安排。政策实施后，全国三甲医院IIT项目申报数量年均增长超过40%，中国正在成为全球CGT研发管线最活跃、临床资源最丰富的国家之一。但同时，医院普遍面临缺路径、缺人、缺项目、缺标准等挑战，制约着临床转化的步伐。阅读原文 → 产业动态和监管#22 · 摘录时间06-24 12:02149 项 CGT 试验，增长 29.6%！2025 年中国创新药最火赛道是它 2025年中国新药注册临床试验进展年度报告显示，2025年我国药物临床试验登记总量首次突破5000项大关，达到5215项，较2020年翻一番。新药临床试验2997项，同比增长18.0%，中国创新药研发保持强劲增长态势。按药物类型统计，化学药品仍占主导地位，共登记3886项，占新药临床试验的63%。细胞和基因治疗（CGT）试验共149项，同比增长29.6%，成为2025年中国创新药最火赛道。阅读原文 → 产业动态和监管#23 · 摘录时间06-24 06:01中国细胞制造向工业4.0迈进的品牌图景在细胞与基因治疗（CGT）领域，中国企业正通过AI和自动化技术推动细胞制造从手工作坊向智能工厂转型，以降低高昂的治疗成本。行业调研数据显示，到2025年，国内全自动细胞处理系统设备市场规模将达到6亿元，国产设备市场占有率提升至34%。其中，赛桥生物、中博瑞康、华大智造等国产设备在细胞处理效率和精度上已达到国际先进水平，打破了进口设备的垄断，为CGT产业的国产化和规模化发展提供了有力支撑。阅读原文 → 产业动态和监管#24 · 摘录时间06-24 09:12中检院：人类诱导多能干细胞（hiPSCs）基因组稳定性综合评价新策略（上）人类诱导多能干细胞(hiPSC)在重编程和培养过程中可能发生基因组改变，给临床应用带来重大风险。目前的检测方法如核型分析，往往无法识别关键的亚微观变异。本研究采用核型分析、光学基因组图谱(OGM)、全外显子测序(WES)和RNA测序等方法，对三种hiPSC系在体外连续培养过程中的基因组改变进行了综合评估。结果发现，在长期培养过程中，hiPSC系中检测到累积的染色体异常、拷贝数变异(CNV)和序列突变。OGM能有效识别低于核型分析分辨率的CNV，特别是反复出现的基因组异常。WES揭示了编码突变，包括种系短变异和新获得的体细胞突变，其中一些与肿瘤或疾病相关。转录变化与基因组改变相关，包括癌基因的失调。阅读原文 → 产业动态和监管#25 · 摘录时间06-24 09:24无人买单，国内最贵药物降价140万元波哌达可基注射液，一种用于治疗血友病的基因治疗药物，曾以279万元的高价成为中国最贵的药物。尽管其一次给药即可实现多年功能性治愈，但由于价格高昂，市场接受度低，导致销售困难。2025年6月，该药物价格下调至139万元以下，部分省市患者自付费用可降至100万元左右。然而，由于价格依然昂贵，大多数家庭难以承受，国内尚无患者付费使用，主要通过临床试验用药。这一现象与此前多款天价CAR-T抗癌药相似，商业化落地困难重重。阅读原文 →

2026-06-23

·新华日报财经

创投观察站｜产品进入关键临床Ⅱ期，苏州这家细胞治疗企业完成B+轮融资

新华日报财经讯企查查融资历程显示，博生吉医药科技（苏州）有限公司（以下简称“博生吉”）近日完成B+轮融资，投资方包括国元创新投资、讯飞创投、滨湖金投集团等机构，具体融资金额未披露。博生吉成立于2010年，是一家新型肿瘤治疗药物研发商。公司创始人、董事长兼CEO杨林，1998年获中山大学博士学位，曾在美国MD安德森癌症研究中心担任兼职教授，拥有20余年全球顶级癌症研究中心研发经验。2011年，杨林获评苏州工业园区科技领军人才后正式全职回国。2011年前后，国内细胞治疗行业还处在早期阶段。CIK疗法（细胞因子诱导的杀伤细胞治疗）在部分医院开展临床应用，但缺乏统一的监管规范。与此同时，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）技术在美国已获批并具备清晰商业化前景，国内对这一方向还比较陌生。“那时候，CAR-T在中国几乎没人听过。”杨林曾对媒体回忆，在苏州大学做特聘教授时，为了招到团队成员和便于理解，他把研究方向写成“工程化T细胞”。从2011年回国到2017年底，国内没有专门针对CAR-T药品注册的指导原则，这意味着研发出来的产品缺乏清晰的上市路径。在CAR-T技术方向选择上，当时国际上进展较快的是CD19靶点，适应症为B细胞白血病，已有产品在美国获批上市。杨林没有选择这条商业前景相对稳妥的路线，而是把研发重点放在了CD7靶向的CAR-T，希望帮助“除了化疗就再无药物”的T细胞恶性肿瘤患者。“不缺我们一个公司去重复CD19，缺的是能把CD7做出来的企业，缺的是解决患者‘无药可用’这个困境的办法。”2012年，杨林带领团队开始开发CD7纳米抗体。彼时国内相关产业链还是空白，没有现成的试剂和设备可用。团队几经打听，找到了山东曲阜农村的一处骆驼养殖场。一行人从苏州出发，坐绿皮火车再转大巴，最后搭拖拉机到达养殖场，在骆驼身上提取B淋巴细胞带回实验室，构建噬菌体展示库，在简易条件下筛选出CD7纳米抗体。此后几年，团队又陆续攻克了各项工艺难题。2016年，监管部门全面叫停细胞治疗的临床应用，行业进入整顿期。一些从事细胞治疗的企业选择退出，投资方也趋于谨慎。杨林当时判断，行业规范有利于清理不合规的灰色地带，为严格按照药品标准做研发的企业打开空间。同期，博生吉与安科生物于2016年11月合资成立博生吉安科细胞技术有限公司，专注于CAR-T细胞药物的产业化。安科生物从2015年首轮投资开始，持续支持博生吉多轮融资。此外，博生吉先后获得元生创投、仙瞳资本、中金资本、道兴投资、华泰紫金、兴泰资本等机构的投资。本轮B+轮引入的国元创新投资、讯飞创投、滨湖金投集团，均为安徽省内投资机构。随着博生吉的产业化基地此前落户合肥后，安徽国资背景的机构逐步进入股东名单。2021年8月，博生吉自主研发的PA3-17注射液获批临床试验，成为全球第一款获得注册临床批件的自体CD7 CAR-T产品，适应症为复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。2025年，该产品进入关键临床Ⅱ期，并获得国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入突破性治疗品种的资格认定。“科学家创业大比例不被投资人看好，”回顾十余年的创业历程，杨林曾说，“但如果能在十多年里活下来，并且逐步完成企业家思维的转变，那他就有可能比纯商业驱动的创始人拥有更长远的韧性和技术敏感性。”对于公司当前阶段，首要任务是推动PA3-17注射液尽快完成注册临床并申请上市。除自体CAR-T外，博生吉在体内CAR-T和通用型CAR-T方向也有布局，相关产品的早期临床研究正在推进中。素材来源：福布斯《一位中国CAR-T领航者的15年远征》医麦克《博生吉创始人杨林：千淘万漉虽辛苦，吹尽狂沙始到金》IGC2026专访《从“定制化”到“标准化药品”，体内CAR-T如何重塑细胞治疗格局？》佰傲谷《博生吉董事长杨林：当我们讨论CAR-T时，在讨论什么？》新华日报·财经记者陈公兴整合

2026-06-08

·今日头条

6月上旬生物科技热点：基因编辑迈向精准可控，体内CAR-T惊艳ASCO

2026年6月第一周，生物科技领域密集释放多项突破性进展。从基因编辑的精准化与可控化，到AI制药临床价值的逐步兑现，从体内CAR-T在ASCO年会上令人振奋的数据，到脑机接口视觉重建的首次成功，再到合成生物学十年路线图的发布，基础研究、临床转化与产业资本正以前所未有的节奏协同推进。一、基因编辑：从“剪刀”到“绣花针”，精准与可控成为新主线 1.1 SMArT平台：给基因编辑配“质检员” 6月3日，意大利圣拉斐尔Telethon基因治疗研究所Luigi Naldini团队在《自然·生物技术》发表了一项关键技术，SMArT平台。该平台建立了一个临时的“与门”报告系统，只有当细胞同时在目标位点实现模板化功能基因的正确整合并保持基因组完整性时，才会激活筛选标志物。利用这一系统，团队成功将成功完成精准基因整合的造血干细胞富集至80%-100%纯度，同时优先清除了携带非预期且可能具有基因毒性的细胞。这一进展被认为是自Casgevy获批以来，CRISPR基因治疗在质量控制方面的关键突破。 1.2 单链切口替代双链切割：降低意外损伤美国康奈尔大学团队在《美国国家科学院院刊》发表了一种更安全的基因编辑策略。传统CRISPR依赖Cas9制造DNA双链断裂，虽高效但可能对染色体造成严重损害。研究团队采用“尼克酶”工具，仅切割DNA一条链形成“单链切口”，避免了有害的双链断裂，显著降低了脱靶和染色体结构变异的风险。这一突破使基因编辑从粗放的“剪刀”操作走向更精细的“绣花针”调控。 1.3 “小王子”系统：体内原位主动可控中科院深圳先进技术研究院王宇团队联合复旦大学洪佳旭团队在《科学-转化医学》（封面论文）报道了升级版小分子可控CRISPR系统，命名为PRINCE和Little Prince。这两套系统首次实现了“双层协同控制”：第一层控制核酸酶蛋白，第二层控制向导RNA，通过外部化学信号精确决定编辑的启动与终止。这一设计突破了此前依赖RNA或蛋白组分自然降解的“被动”方式，有望显著提升CRISPR体内应用的精准度与安全性。 1.4 多项底层技术更新此外，近期《自然·通讯》等期刊还发表了病毒样颗粒高效递送基因编辑剂策略、Plug-in Base Editor等多项底层技术。中科院研究人员开发的TKO工具（基于twin prime editing介导的基因敲除），可精准实现高达10个基因的同时敲除，为多基因功能研究提供了新利器。二、AI制药：虚拟筛选平台上新，临床价值逐步兑现 2.1 GalaxyVS超大规模AI筛选平台发布面向超大规模药物发现的人工智能虚拟筛选平台GalaxyVS近日正式发布。该平台依托新一代天河超级计算系统，面向近千亿级可合成化合物空间，构建了覆盖分子表征、向量检索、多样性控制、亲和力重排序和大规模任务调度的端到端技术体系。这一平台的问世有望大幅缩短先导化合物发现周期。 2.2 华兰股份2亿元布局AI临床阶段 6月1日，华兰股份全资子公司向无锡自然常数增资2.05亿元，获得约34%股权。自然常数的核心技术是构建“AI跨物种真实世界模型”，通过人类-小鼠同源基因映射，在小鼠生命镜像中提前模拟新药在人体内的临床风险。该模型旨在剔除假阳性患者、优化入组标准，以期提升临床II期通过率。 2.3 细胞治疗与CDMO持续获资本关注 6月2日，血霁生物完成B轮二关，获过亿元人民币投资，B轮累计近3亿元增资。6月1日，智享生物向港交所主板递交上市申请。按商业化产品数量计，智享生物位列中国生物制剂CDMO第二位。三、细胞治疗：体内CAR-T疗效超预期，国产创新多点开花 3.1 体内CAR-T惊艳ASCO：18例患者ORR与MRD阴性达100% 刚刚落幕的2026年美国临床肿瘤学会年会上，礼来旗下Kelonia公司公布的体内CAR-T产品KLN-1010的I期数据引发轰动。在18例患者（为全球最大样本量）中，所有可评估患者在治疗后1个月的总缓解率和微小残留病阴性率均达到100%。首例给药患者已持续保持MRD阴性缓解超过10个月。安全性方面，仅出现1-2级细胞因子释放综合征，无严重CRS，无严重血细胞减少与感染。礼来肿瘤学负责人评价这是“迄今最惊艳的体内CAR-T数据”。今年4月，礼来以最高70亿美元收购了Kelonia。 3.2 石药全球首款mRNA-LNP双靶点CAR-T获批临床 6月2日，石药集团宣布其基于mRNA-LNP的双靶点CAR-T细胞注射液SYS6063获NMPA批准，适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。这是全球首款获批临床的mRNA-LNP双靶点CAR-T产品，标志着CAR-T技术从肿瘤治疗拓展至自身免疫疾病的新阶段。 3.3 传奇生物公布实体瘤CAR-T首次人体试验传奇生物在ASCO年会上公布了LB2102（靶向DLL3）的首次人体试验数据，用于复发或难治性小细胞肺癌或大细胞神经内分泌癌患者。后续还将在欧洲血液学协会年会上公布针对非霍奇金淋巴瘤的体内CAR-T I期数据。 3.4 安科生物全球首款CD7 CAR-T儿童适应症启动I期临床 6月4日，安科生物参股公司博生吉医药的PA3-17（靶向CD7自体CAR-T产品）儿童适应症临床试验启动会召开，正式进入I期临床筹备阶段。该产品填补了复发难治T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤患儿治疗方案的空白。四、脑机接口：视觉重建“复明”首例成功，临床转化加速落地 4.1 湘雅医院侵入式脑机接口完成首例全盲患者“复明” 6月5日，中南大学湘雅医院许惠卓教授团队牵头的侵入式脑机接口IMIE智能视网膜临床试验取得重大突破：国内首位全盲受试者术后恢复良好，已能顺利识别基础汉字，可独立在室内行走，完成项目首期临床试验目标。该患者61岁，确诊视网膜色素变性双目全盲已逾20年。IMIE系统由我国自主研发，采用256通道柔性电极阵列对黄斑区健康神经节细胞定向释放电脉冲，依托电信号直接刺激存留完好的视网膜神经元，搭建人工视觉传导通路。 4.2 “北脑一号”已完成16例植入，安全运行超55000小时我国自主研发的半侵入式脑机接口系统“北脑一号”目前布局16家研究中心，累计完成16例植入，设备最长植入时长超一年，安全运行总时长突破55000小时。该系统成功帮助瘫痪患者借助意念操控机械臂、重建运动能力。五、合成生物学：遗传密码扩容与十年路线图 5.1 人工碱基让细菌产出自然界不存在的蛋白质美国斯克里普斯研究所团队在《自然》发文，将人工DNA“字母”X和Y引入大肠杆菌，创造出半合成菌株。该菌株成功利用扩展的遗传密码产出含非天然氨基酸的荧光蛋白，效率与使用天然DNA相当。这项技术已由Synthorx公司获得授权，目标是开发新型蛋白类药物。 5.2 亚洲首个合成细胞十年技术路线图发布 5月26日，中科院深圳先进院刘陈立研究员领衔，联合亚洲六国100余个实验室在《自然·生物技术》发布亚洲首个合成细胞十年技术路线图。路线图提出“中央工厂+分布式工作站”跨国协作模式，系统梳理了四大核心挑战：代谢连续性、核糖体自主再生、模块设计规则缺失，以及时空协调机制复杂。 5.3 青岛能源所提出“合成-组装-纠错”一体化DNA合成范式中科院青岛生物能源与过程研究所提出“合成-组装-纠错”一体化理念，将错误控制作为贯穿全流程的核心设计变量，重塑了长片段DNA合成范式。六、产业资本：89岁“药神”再创业IPO首日暴涨，CCUS合成生物企业上市 6.1 天辰生物港股上市首日暴涨50% 6月5日，来自苏州常熟的天辰生物正式在港交所挂牌上市，首日高开50%，报144.3港元/股，总市值约100亿港元。该公司由89岁的抗哮喘“重磅炸弹”奥马珠单抗和长效G-CSF药物亿立舒的主要发明人孙乃超创立，仅用不到六年时间便推向资本市场，成为创新药“科学家创业”的典型案例。 6.2 首钢朗泽登陆港交所，为首家CCUS合成生物上市企业 6月3日，北京首钢朗泽科技在港交所挂牌上市，首日高开近92%，成为全球CCUS领域首家利用合成生物技术实现商业化落地的上市企业。公司已实现21万吨生物乙醇、2.32万吨微生物蛋白年产能。结语 2026年6月上旬的一周内，生物科技领域呈现多个维度的加速态势：基因编辑技术从被动自然降解走向主动化学控制，体内CAR-T用100%的MRD阴性率验证了“现货”细胞疗法的巨大潜力，脑机接口让全盲20年的患者重新“看见”汉字，合成生物学从实验室走向产业路线图。这些进展共同指向一个清晰的趋势——生物科技正以前所未有的精度和速度，从基础科学走向临床与产业应用。（本文基于公开报道与学术文献整理，仅供知识梳理与学习交流。）

100 项与 PA3-17 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	临床2期	中国	博生吉安科细胞技术有限公司	2025-10-11
CD7阳性T细胞白血病	临床2期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2025-09-25
T细胞淋巴瘤	临床2期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2021-08-05
混合表型急性白血病	临床2期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2021-06-01
CD7阳性肿瘤	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2022-02-21
ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2020-11-24
间变性大细胞淋巴瘤	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2020-11-24
CD7阳性血液肿瘤	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2020-11-24
肠病相关的T细胞淋巴瘤	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2020-11-24
免疫母细胞性淋巴结病	临床1期	中国	博生吉医药科技（苏州）有限公司	2020-11-24

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05170568 (EHA2025) 人工标引	临床1期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 CD7 Expression	13	PA3-17 Injection (all doses)	夢憲顧鹽製鹹顧鏇鑰夢(製網蓋襯膚獵觸積憲鏇) = 醖網簾觸壓窪顧繭鬱鏇鏇鹹選獵鏇壓淵淵衊齋 (蓋鹽窪夢簾積餘醖艱齋 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT05170568 (ASCO2024) 人工标引	临床1期	前体T淋巴细胞白血病淋巴瘤 \| 淋巴瘤 CD7	12	PA3-17 Injection 0.5×10^6 CAR-T/kg	獵鏇壓醖淵顧選積衊鏇(憲遞淵艱鑰簾選積艱糧) = None 範鹹衊鹹鬱築蓋選夢網 (築簾艱艱願廠醖膚築鬱 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05170568 (ASH2023)	临床1期	难治性T淋巴细胞淋巴瘤	9	DL: 0.5×10^6 CAR-T/kg	顧憲積壓膚鬱壓繭範遞(範鏇鹽繭鹹鹹艱築膚範) = 艱衊膚製積鑰餘網鏇鬱築齋築網夢繭構夢獵淵 (網醖鑰積艱淵繭夢餘製 )	-	2023-12-10
NCT04004637 (PA3-17, CSCO2022)	临床1期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤	11	PA3-17 注射液	獵遞鬱遞製顧鹽製壓衊(齋齋襯顧顧餘築繭艱鬱) = 患者均出现了CRS(1-2级, n=10；4级, n=1) 遞鏇簾夢積醖憲淵簾衊 (衊廠醖簾淵蓋築淵壓壓 ) 更多	-	2022-09-21
NCT04004637 (Pubmed \| Clin Cancer Res) 人工标引	临床1期	T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 CD7 Positive	8	PA3-17	鑰鬱願積齋蓋繭遞顧夢(鏇壓餘齋壓蓋範獵範壓) = 願範糧鹹築鹽願觸膚膚範鹽選鑰觸餘淵餘積夢 (築顧衊簾襯鏇簾膚襯顧 ) 更多	积极	2022-07-01