The purpose of this clinical trial is to learn if imetelstat is safe to use in participants with high-risk myeloid malignancies who have received an allogenic hematologic stem cell transplantation (allo-SCT).
Participants will receive imetelstat by intravenous infusion once every 28 days for up to one year.

开始日期2027-02-01

申办/合作机构

University of Wisconsin-Madison

[+1]

NCT07549451

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase 2 Study Of Imetelstat for Patient With Myelodysplastic/Myeloproliferative Neoplasms

To learn if imetelstat can help to control MDS/MPNs.

开始日期2026-10-08

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT07320235

/ Recruiting临床1期IIT

IMetelstat and Azacitidine With or Without Venetoclax GIveN in rElapsed Acute Myeloid Leukemia (IMAGINE Trial)

IMAGINE is a two-part trial to evaluate the safety and preliminary efficacy of imetelstat in combination with azacitidine with or without venetoclax in patients with relapsed or refractory AML. The trial will consist of a safety run-in phase (Part A) employing a 3+3 design to monitor dose-limiting toxicities of imetelstat when administered in combination with a fixed dose of azacitidine. Part B will consist of a phase 1b trial employing a BOIN12 design to determine the optimal biological dose of imetelstat, starting at a lower dose level, in combination with azacitidine and venetoclax. Total of up to 36 participants will be accrued over 54 months at Mount Sinai Hospital. Estimated duration of trial is 114 months including recruitment, screening, treatment, and follow-up.

开始日期2026-01-02

申办/合作机构

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

[+1]

100 项与伊美司他相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与伊美司他相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与伊美司他相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

146

项与伊美司他相关的文献（医药）

2026-12-01·MOLECULAR BIOLOGY REPORTS

Redox regulation of telomerase and telomeres in cancer: a critical appraisal of exposure, causality and molecular directness

Review

作者: Khorrami, Mehdi ; Masoumi, Mehdi ; Kazemi, Fatemeh ; Tatar, Mohsen ; Khorrami, Mahsan ; Babaei, Shakour

Telomerase reactivation and altered redox metabolism co-occur in most cancers, but the literature joining them is hard to read whole. We separate it into five propositions - redox control of telomerase, telomerase reverse transcriptase (TERT)-dependent control of redox metabolism, oxidative telomere damage, redox-associated alternative lengthening of telomeres, and therapeutic translation - and appraise each along four easily conflated axes: exposure, model, causal test and molecular directness. Much disagreement then reflects design heterogeneity rather than genuine conflict, and one common design is weaker than it appears: millimolar thiol given before a thiol-reactive electrophile cannot separate restored antioxidant capacity from chemical quenching of the compound. Causal strength and molecular directness vary independently. The best-supported redox findings - peroxide-driven Src/Ran-dependent TERT nuclear export, and glutathione depletion with repletion - rest on necessity and rescue but remain pathway-mediated, in transfected or non-cancer systems. The most direct chemistry is biochemical and telomeric: lesion identity and position govern shelterin binding, G-quadruplex folding, repair and telomerase extension, and one acute 8-oxoguanine event causes dysfunction without shortening. We identified no study causally linking a residue-resolved oxidative modification of endogenous TERT to altered assembly, localization or catalysis; imetelstat is the translational counterpart, its randomized efficacy established but redox engagement and telomere pharmacodynamics unmeasured. We set out the measurements that would close both gaps.

2026-10-01·European Thyroid Journal

TERT reactivation in thyroid cancer: mechanisms, clinical implications, and therapeutic opportunities

Review

作者: Bullock, Martyn ; Nguyen, Linh T T ; Gild, Matti ; Glover, Anthony

Abstract:

Somatic mutations in the telomerase reverse transcriptase (TERT) promoter are key molecular events in thyroid carcinogenesis and are strongly associated with aggressive clinical behaviour. The c.-124C>T and c.-146C>T hotspot mutations, discovered in 2013, are now recognised as major mechanisms of TERT reactivation and as independent predictors of disease-specific survival, recurrence, and disease refractoriness to radioiodine. TERT can also be reactivated by multiple regulatory layers converging on telomerase upregulation. Beyond telomere maintenance, TERT enhances ribosome biogenesis, cooperates with BRAFV600E-driven transcriptional programmes, and modulates NF-κB-associated inflammatory and stress responses, thereby promoting dedifferentiation and therapy resistance. Clinically, TERT promoter mutations, particularly when co-occurring with BRAFV600E, increase in prevalence from papillary to anaplastic thyroid carcinoma and are associated with an increased risk of radioiodine-refractory disease, supporting their use in risk stratification. However, isolated TERT promoter mutations are more often associated with intermediate risk tumours and comparatively better outcomes, underscoring the importance of molecular context. The recent approval of the telomerase inhibitor imetelstat and the preclinical success of the rRNA transcription inhibitor CX5461 in restoring differentiation and iodine uptake support telomerase- and ribosome-targeted strategies as emerging therapeutic avenues for TERT-driven thyroid cancers.

2026-06-01·JCO Oncology Practice

Management of Anemia in Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes/Neoplasms With Novel Agents

Review

作者: Madanat, Yazan F. ; Zeidan, Amer M. ; Chung, Stephen S. ; Hoff, Fieke W.

Myelodysplastic syndromes (MDS) are a heterogeneous group of diseases that are prognostically stratified into lower-risk (LR-MDS) and higher-risk MDS on the basis of the International Prognostic Scoring System (eg, IPSS, revised IPSS, and molecular IPSS). Anemia is a hallmark of MDS and can lead to worsening of preexisting comorbidities, long-term RBC transfusion dependence, and profound fatigue. Although RBC transfusion support provides rapid relief of anemia-associated symptoms, it also carries a risk of iron overload and alloimmunization, and is associated with a decreased quality of life. Thus, many clinical trials and treatment strategies for LR-MDS focus on RBC transfusion independence (RBC-TI) as a primary end point. In this review, we discuss the updated treatment paradigm for anemia in LR-MDS. Novel insights in the pathogenesis of MDS and results from positive phase III clinical trials in LR-MDS have led to a growing number of therapeutic options (eg, luspatercept and imetelstat). Imetelstat was recently added as a new agent for patients who are refractory/resistant or ineligible for erythropoiesis-stimulating agent treatment on the basis of the randomized phase III IMerge trial, showing that imetelstat led to the primary end point of RBC-TI for ≥8 weeks in 40% of patients compared with 15% in patients receiving placebo. However, future clinical trials are needed to investigate the optimal sequencing of different agents and the potential of improving efficacy using combination of therapeutic strategies in LR-MDS.

285

项与伊美司他相关的新闻（医药）

2026-10-30

·NextSeq亦镁诺

基因测序与药物研发每日资讯 2026-10-30

基因测序与药物研发每日资讯当日资讯摘要基因测序：肌张力障碍：纳米孔一次读出序列与甲基化——一次长读长测序同时给出变异判读与甲基化印记，三例疑难病例各有结论[1] 药物研发 · 基因与细胞治疗：转移性非小细胞肺癌：癌症疫苗联合化疗延生存——一年生存率 47% 对多西他赛单用的 29%，中位总生存 11.9 个月对 6.4 个月[9] 监管获批 · 投资并购：罕见病：FDA 单一 BLA 容纳个体化基因编辑——「个体化特征空间」之内，新增患者变异可免做新的临床试验直接纳入[15]一、🧬 基因测序（4 条）1. 肌张力障碍：纳米孔一次读出序列与甲基化 2026-10-29 · Clinical Epigenetics · 慕尼黑工业大学；Helmholtz Munich；查理大学 KMT2B 相关肌张力障碍是早发性全身性肌张力障碍的常见病因，但分子确诊一直困难：这个基因有 37 个外显子、约 2.1 万个碱基，GC 富集区让短读长外显子测序既容易漏检也容易误报，大量新发现的错义变异只能停在「意义未明」。德国、奥地利与捷克团队的思路是：用 PromethION 24 跑一次纳米孔长读长全基因组测序，同时完成变异检出与 5-甲基胞嘧啶、5-羟甲基胞嘧啶修饰识别。[1][2] 三例常规检测没结论的患者各有收获：一例意义未明的错义变异靠甲基化印记评分 0.783 被重新判为可能致病；一例被外显子测序报出的移码缺失，长读长数据证伪；一例临床高度疑似、三人全外显子阴性，纳米孔在外显子 1 的 GC 盲区找到致病重复。作者认为，把变异与表观型合进一次测序的流程，值得作为这类疾病的一线诊断工具。[2]2. 乳腺癌前列腺癌：血液甲基化提前八年报警 2026-10-29 · Cell Genomics · 安大略癌症研究所；牛津大学人群健康系乳腺癌与前列腺癌大多在 I、II 期才被发现，那时肿瘤已经站稳脚跟。安大略癌症研究所与牛津大学人群健康系团队换了个方向：从安大略健康研究队列调出 22.5 万余人的留存血样，专门挑那些采血时看似健康、数月或数年后确诊的人，回溯他们血液游离 DNA 上的甲基化信号。[3] 结果显示，确诊前最长八年就能在血里看到癌症相关的甲基化痕迹，相当于把发现时点推到 0 期甚至更早。研究者强调这不只是一个早筛试剂盒，而是可与遗传风险、吸烟等因素叠加的风险分层框架：高危者用血检与影像加密随访，低危者免于过度检查。论文发表于《Cell Genomics》，团队已计划前瞻性临床试验做外部验证。[3][4]3. 卵巢癌等实体瘤：单细胞转录组常温可保存 2026-10-29 · PNAS · 华南理工大学；广州国家实验室；新墨西哥大学单细胞 RNA 测序要得到可信结果，样本基本得新鲜处理或全程冷链，多中心研究与基层医院因此常被挡在门外。华南理工大学朱伟团队联合广州国家实验室、美国新墨西哥大学提出空间限域生物硅化策略：引入硅化抑制剂调控二氧化硅在细胞内外的沉积，在生物分子周围形成纳米尺度保护结构，同时避免过度交联与细胞聚集。[5] 加速老化实验结合 Arrhenius 模型推算，25℃ 下 RNA 理论半衰期延长至 54.8 天，是未处理样本的 685 倍。人卵巢癌、肺癌与肝癌组织常温放置 14 天后，仍分别检出 10,263、12,210、13,013 个细胞，肺癌样本与新鲜样本的基因表达相关性约 0.95，肝癌样本仍能识别出一致的 15 类细胞群。单样本成本约 0.1 元，且兼容主流平台。[5]4. 单细胞测序：脊椎动物全身图谱首次绘成 2026-10-29 · Science · 怀特黑德研究所；麻省理工学院；霍华德休斯医学研究所细胞图谱越做越细，却始终没能覆盖一整个成年脊椎动物——原因很朴素：体型越大，把全身细胞类型测全的技术难度与成本都越高。怀特黑德研究所团队选了一条约一厘米长、通体透明的小鱼 Danionella cerebrum，它 2018 年才被引入神经科学研究，与斑马鱼近缘，可直接借用成熟的遗传工具箱。[6] 团队用单细胞 RNA 测序测了 60 万余个细胞，覆盖脑、脊髓、眼、内脏、鳍、头部与躯干，再用空间方法把细胞类型与基因活性回贴到组织位置，结果 10 月 29 日发表于《科学》。跨器官比较还发现两件事：同一脑区的神经元即使递质不同，基因表达也更相近；成纤维细胞保留着前后肢发育相关的基因程序，提示成体细胞带着「位置记忆」。[6]二、💊 药物研发 · 基因与细胞治疗（5 条）5. 2 型糖尿病：口服小分子 GLP-1 二期达标 2026-10-29 · 企业通稿 / Fierce Biotech · 歌礼制药注射版 GLP-1 已把降糖与减重的天花板抬得很高，口服小分子能否接棒是 2026 年的主要看点。歌礼制药的 ASC30 是一款口服小分子 GLP-1 受体激动剂，美国 II 期试验把 100 名 2 型糖尿病患者随机分入三个剂量组或安慰剂组，基线糖化血红蛋白 8.3%。[7] 第 12 周时，三个剂量组安慰剂校正后的糖化血红蛋白下降 1.6% 至 1.7%，主要终点达成；第 13 周安慰剂校正体重下降 3.8% 至 4.4%，不及礼来同类的表现。安全性上，没有患者因胃肠道不良反应停药。歌礼已于 8 月在超重与肥胖适应证启动两项全球 III 期，糖尿病 III 期将采用更慢的剂量滴定方案。[7][8]6. 转移性非小细胞肺癌：癌症疫苗联合化疗延生存 2026-10-29 · 企业通稿 / ESMO 2026 · OSE Immunotherapeutics；FoRT 基金会一线化疗免疫治疗后进展的转移性非小细胞肺癌，二线基本只剩多西他赛，一年生存率长期在 20% 上下。法国 OSE Immunotherapeutics 的 Tedopi 是一款靶向五个肿瘤相关抗原的多表位疫苗，Combi-TED 这项 II 期研究把 106 名 HLA-A2 阳性、无 EGFR 突变或 ALK、ROS1 重排的患者随机分入三个组，在法国、意大利与西班牙 19 家中心开展。[9] 与多西他赛、纳武利尤单抗联用的两组，一年总生存率分别为 47% 与 46%，均显著高于预设的 20% 门槛，单用多西他赛组为 29%；中位总生存期 11.9 个月与 11.3 个月，也长于对照组的 6.4 个月。公司提示样本量小、未做组间直接比较，最终数据 10 月 29 日公布，单药对比多西他赛的 III 期 ARTEMIA 仍在推进。[9]7. 高致敏肾移植：Idefirix 一年移植物存活 92% 2026-10-29 · ASN Kidney Week 2026 · Hansa Biopharma 长期透析或多次输血会让患者体内预存大量 HLA 抗体，与供者交叉配型呈阳性，几乎被肾移植排除在外。瑞典 Hansa Biopharma 的 Idefirix（imlifidase）是一种源自化脓性链球菌的半胱氨酸蛋白酶，能在数小时内切断 IgG 抗体，把交叉配型由阳转阴，为手术争出窗口。[10] 欧洲上市后疗效与安全性研究纳入 50 例交叉配型阳性的已故供者肾移植，结果在 ASN Kidney Week 2026 的高影响力临床试验专场作最新突破摘要公布：12 个月无移植肾失功生存率 90%，移植肾存活率 92%，患者存活率 98%，安全性特征与既往一致。对这类几乎排不上移植的人群，这是目前最完整的一份一年期证据。[10]8. 血管性血友病：靶向 ZPI 的 siRNA 进入一期 2026-10-29 · 企业通稿 · Tangram Therapeutics 血管性血友病是最常见的遗传性出血性疾病，仅美国就有约 14 万人确诊，重度患者需要每周多次静脉输注做预防，负担沉重。伦敦 Tangram Therapeutics 的 TGM-148 是一款 GalNAc 偶联小干扰 RNA，靶点为肝脏合成的凝血负调控因子 ZPI；人类遗传学数据提示，下调 ZPI 不会带来明显的血栓风险。[11] 临床前研究在四种遗传性出血病模型中都见到止血效果，机制上只在「出血正在发生、凝血受损」的场景增强凝血，兼顾疗效与安全性。10 月 29 日公司宣布健康志愿者 I 期单次递增剂量试验完成首例给药，初步数据预计 2027 年读出，给药频次有望压到每年四次以内的皮下注射。这是 Tangram 今年第二个进入临床的品种。[11]9. 骨髓纤维化：端粒酶抑制剂三期错过生存终点 2026-10-29 · 企业通稿 / Fierce Biotech · Geron Rytelo（imetelstat）是首个获批的端粒酶抑制剂，2024 年拿下低中危骨髓增生异常综合征输血依赖贫血适应证。Geron 想把它推向前线：III 期 IMpactMF 入组 327 例 JAK 抑制剂治疗失败的中危-2 或高危骨髓纤维化患者，与最佳可用治疗对照，剂量提高到 9.4 mg/kg、每三周一次。[12] 10 月 28 日，独立数据监查委员会在期中分析判定该试验不太可能显示出显著的总生存获益，公司随即终止试验，并称未出现改变已知安全性特征的新信号。消息推动股价当日下跌近 16%，收盘首次跌破 1 美元。FDA 此前曾建议增设低剂量组，公司依据 II 期 IMbark 数据判断降剂量会拉低中位生存而未采纳。[13]三、📋 监管获批 · 投资并购（5 条）10. 法布里病：BioMarin 7000 万美元引进皮下酶替代疗法 2026-10-29 · 企业通稿 · BioMarin；GC Biopharma；韩美药业法布里病因 GLA 基因变异导致 α-半乳糖苷酶 A 活性不足，底物在肾脏、心脏与周围神经堆积。现有酶替代疗法都需静脉输注，口服伴侣药 GALAFOLD 又只覆盖部分可应答变异。GC Biopharma 与韩美药业共同开发的 HM15421/GC1134A 是长效重组酶，设计目标是延长半衰期以支持皮下给药。[14] 10 月 29 日，BioMarin 拿下韩国以外的全球独家权益，首付 7000 万美元，开发与商业化里程碑最高 4.05 亿美元，另加阶梯分成；该药正在做 I/II 期试验，2024 年获 FDA 孤儿药资格。交割后临床、生产与商业化由 BioMarin 独自承担，GC 与韩美保留韩国权益。这是公司今年收购 Amicus 后补上的第二款法布里病资产。[14]11. 罕见病：FDA 单一 BLA 容纳个体化基因编辑 2026-10-28 · 联邦公报 / HHS · 美国食品药品监督管理局；医保与医助服务中心同一罕见病的不同患者，致病变异各不相同，按传统路径每个患者都要单独走一次上市申请，几乎不可行。FDA 与 CMS 给出解法：FDA 发布《个体化人类基因组编辑产品：BLA 申报与上市后管理考量》指南草案，10 月 28 日刊于联邦公报，公众评论截至 11 月 27 日。[15][16] 核心是「个体化特征空间」：申办者在一份 BLA 里预先界定产品允许多大范围的患者间差异，新增变异只要落在边界内、实验室检测显示安全与活性足够，即可免做新临床试验直接纳入。指南同时覆盖生产、非预期遗传改变的风险检测与命名标签。CMS 则宣布把细胞与基因治疗可及性模型从镰状细胞病扩至更多疾病。[15][17]12. 尼曼匹克病：环糊精类药物递交上市申请 2026-10-29 · 企业通稿 · Rafael Holdings；Cyclo Therapeutics 尼曼匹克病 C 型是一种进展性致死的罕见遗传病，脂质在肝脾与神经系统堆积，目前没有治愈手段。Rafael Holdings 旗下 Cyclo Therapeutics 的 remibetadex 即静脉用羟丙基-β-环糊精，可直接动员细胞内蓄积的胆固醇，公司 10 月 29 日宣布已向 FDA 递交新药上市申请。[18] 支撑申报的 III 期 TransportNPC 未达主要终点，但相对安慰剂显示疾病进展减缓 64%；在约 83% 接受背景治疗的患者中减缓 71%。与登记队列匹配的总生存分析里，婴儿型患者死亡风险下降 85%。严重不良事件发生率 35.9% 对 16.7%，未出现新的安全性信号。该药已获孤儿药、快速通道与罕见儿科病资格，获批后可望拿到优先审评券。[18]13. AI 制药：Flagship 系三家公司合并重组 2026-10-29 · BioPharma Dive · Flagship Pioneering AI 制药在 2026 年经历过热与回调，Flagship Pioneering 用一次合并给出新解法：10 月 29 日宣布把旗下 Etiome、Cellarity 与 Empress Therapeutics 三家合并为 Etcelera Therapeutics，由前 Adaptimmune 首席执行官 Adrian Rawcliffe 掌舵，主攻血液病、免疫疾病与代谢纤维化疾病。[19] 三家此前累计融资 3.74 亿美元，本次未宣布新融资。新公司的理论支点是「扰动数据」——观察细胞在基因被沉默或化合物介入后如何响应，再用机器学习推断生物系统的因果结构，提前判断哪些分子会在临床失败。Cellarity 发现的口服镰状细胞病药物将被剥离为独立公司，与诺和诺德 2022 年的合作予以保留。[19]14. 核酸药物：宜诺生物完成超亿元两轮融资 2026-10-29 · 投资界 / 新浪财经 · 宜诺生物 mRNA 与小核酸药物的瓶颈常常不在序列设计，而在递送与产能。江苏宜诺生物以 LNP 递送技术为核心做 mRNA CRDMO，覆盖质粒、RNA 原液、LNP/tLNP 制剂、灌装与冻干全流程，成立一年多已交付 150 余批 GMP 级样品，与上百家国内外企业建立合作，并已实现 2 至 8℃ 长期稳定储存。[20] 公司 10 月 29 日披露，一年内连续完成天使轮与 Pre-A 轮，合计超亿元，由毅达资本、天汇资本联合领投，鲁信创投等跟投，资金投向递送平台升级、GMP 产能扩建与海外业务。此前它已助力客户拿到中美双 IND，全球首个 LNP 递送的表观调控疗法进入临床，在体 CAR 方向也与 30 余家客户合作、十余批 GMP 样品通过安全性验证。[20]趋势点评今天四条测序新闻指向同一转变：测序正从「产出数据」转向「直接给答案」。纳米孔把变异与甲基化并成一次检测，还修正了短读长的误报；常温硅化让单细胞测序摆脱冷链；全身图谱把参照系从单个组织扩到整个个体。少一道解释，就多一分临床入口。药物治疗这边，口服 GLP-1 与治疗性疫苗在老赛道上同时撕开口子：前者把注射剂的降糖幅度搬进小分子，后者让二线肺癌的一年生存率接近翻倍。siRNA 继续往低频次皮下给药的慢病管理推进。反向消息同样值得记：端粒酶抑制剂三期折戟，靶点新颖不等于硬终点达标。监管与资本在同步为「个体化」定价。FDA 把一人一药的上市路径写进指南，CMS 同步扩大基因治疗医保谈判。交易端，BioMarin 为皮下酶替代疗法付出 7000 万美元首付，国内资金继续压注 LNP 递送这类底层环节。关于 NextSeq 亦镁诺 NextSeq 亦镁诺（上海亦镁诺生物科技有限公司）专注组学数据分析与AI建模，携手美国合作伙伴 AmpSeq（实验室位于 Maryland、Boston 及 Connecticut），为科研机构与药企提供从快速测序到生信分析的端到端服务。在分析端，我们支持定制化生信Pipeline开发，并将AI建模能力拓展至肿瘤新抗原预测、mRNA/siRNA设计等药物开发场景；在CGT领域，具备面向长期安全性评估的NGS检测与解读能力。AmpSeq美国实验室同步提供Nanopore及NGS快速测序和交付服务，以灵活方案覆盖从深度分析到快速交付的多样化需求。如需了解，欢迎在公众号留言，或访问 nextseq.cn / ampseq.com。资料来源 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 [1] Sorrentino U. et al. — Nanopore long-read sequencing facilitates accurate diagnosis of KMT2B-related dystonia（Clinical Epigenetics, 2026）｜论文原文：题目与作者及卷期页码、KMT2B 基因 37 个外显子与约 20,876 bp 跨度及 GC 富集区的测序难点、PromethION 24 与 R10.4.1 化学 72 小时测序及 1,000 ng 建库、5mC 与 5hmC 同步识别、113 个表观印记 CpG 位点中 80 个通过 10 倍深度过滤、三例病例的甲基化评分 0.783／0／0.973 与诊断结论。 https://doi.org/10.1186/s13148-026-02243-5 [2] Scienmag — One Blood Test, Two Answers: Nanopore Sequencing Reads Genes and Methylation Together（2026-10-29）｜论文报道：三例疑难病例的临床表现与既往检测结论、wf-human-variation 流程与 Clair3 变异检出、支持向量机分类器在纳米孔数据上的重训与独立队列验证、对 VUS 重分类与假阳性 indel 证伪的具体过程、作者关于研究阶段与前瞻性验证的限定说明。 https://scienmag.com/one-blood-test-two-answers-nanopore-sequencing-reads-genes-and-methylation-together [3] Ontario Institute for Cancer Research — Early signs of cancer detected in blood up to eight years before diagnosis（2026-10-29）｜机构通稿：安大略健康研究队列 22.5 万余名参与者的血样来源与随访设计、在确诊前最长八年检出乳腺癌与前列腺癌甲基化信号、0 期及更早发现的临床含义、与遗传风险及吸烟等因素叠加做风险分层的设想、前瞻性验证临床试验的计划。 https://oicr.on.ca/early-signs-of-cancer-detected-in-blood-up-to-eight-years-before-diagnosis [4] Cell Genomics — 论文正刊页（2026）｜正刊页：血液游离 DNA 甲基化信号与乳腺癌、前列腺癌诊断时点的关联分析全文入口、期刊与卷期信息。 https://www.cell.com/cell-genomics/fulltext/S2666-979X(26)00226-0 [5] 华南理工大学生物科学与工程学院 — 朱伟教授团队在 PNAS 发表论文：空间限域生物硅化实现单细胞转录组常温稳定保存（2026-10-29）｜机构通稿：Si-scRNA-seq 方法与 HMDS 硅化抑制剂的作用、25℃ 下 RNA 理论半衰期 54.8 天及 685 倍与 228 倍的对比、小鼠卵巢癌 ID8 细胞中位 UMI 27,734 与 5,381 个基因、室温保存 7 天与新鲜样本 0.95 的表达相关性、卵巢癌肺癌肝癌常温 14 天后 10,263／12,210／13,013 个细胞、约 0.1 元单样本成本、共同第一作者与通讯作者。 https://www2.scut.edu.cn/biology/2026/1029/c40421a638826/page.htm [6] Whitehead Institute — Researchers create first whole-body single-cell atlas of an adult vertebrate（2026-10-29）｜机构通稿：Danionella cerebrum 的体长约一厘米与透明特征、60 万余个细胞的单细胞 RNA 测序与空间方法回贴、神经系统内区域身份优先于递质类型的发现、成纤维细胞保留前后肢发育基因程序的「位置记忆」、研究者 Peter Reddien 与 Kutay Deniz Atabay 的表述、论文 10 月 29 日发表于《科学》。 https://wi.mit.edu/news/researchers-create-first-whole-body-single-cell-atlas-adult-vertebrate [7] PR Newswire — Ascletis oral small molecule GLP-1 ASC30 demonstrated placebo-adjusted HbA1c reduction of 1.7% at 12 weeks from its US Phase II study in participants with diabetes（2026-10-29）｜企业通稿：ASC30 美国 II 期试验设计与 100 例 2 型糖尿病患者、基线糖化血红蛋白 8.3%、三个剂量组安慰剂校正后 HbA1c 下降 1.6% 至 1.7%、第 13 周安慰剂校正体重下降 3.8% 至 4.4%、无患者因胃肠道不良事件停药、超重与肥胖两项全球 III 期的推进安排。 https://www.prnewswire.com/news-releases/ascletis-oral-small-molecule-glp-1--asc30--demonstrated-placebo-adjusted-hba1c-reduction-of-1-7-at-12-weeks-from-its-us-phase-ii-study-in-participants-with-diabetes-302922287.html [8] Fierce Biotech — Ascletis' challenger to Lilly's Foundayo hits goals in phase 2 diabetes trial（2026-10-29）｜行业快讯：与礼来口服小分子 GLP-1 Foundayo 的 Ib 期对照、基线体重 93.7 kg 与减重幅度的横向比较、III 期糖尿病研究将采用更慢滴定方案的安排、歌礼对最佳同类胃肠耐受性的判断、预计 2028 年底前递交肥胖适应证上市申请的时间表。 https://www.fiercebiotech.com/biotech/ascletis-challenger-eli-lillys-foundayo-hits-goals-phase-2-diabetes-trial [9] GlobeNewswire — OSE Immunotherapeutics Reports Additional Positive Results of Combi-TED Phase 2 Randomized Trial with Tedopi (OSE2101) in metastatic Non-Small Cell Lung Cancer（2026-10-29）｜企业通稿：Combi-TED 三臂设计与 106 例 HLA-A2 阳性患者的入组标准、多西他赛 60 mg/m² 与 75 mg/m² 的剂量差异、一年总生存率 47%／46%／29% 与相对 20% 门槛的统计检验、中位总生存 11.9／11.3／6.4 个月、中位无进展生存与客观缓解率、贝叶斯分析 94.6% 与 92.8% 的后验概率、ESMO 2026 口头报告与 ARTEMIA III 期安排。 https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/29/3391736/0/en/ose-immunotherapeutics-reports-additional-positive-results-of-combi-ted-phase-2-randomized-trial-with-tedopi-ose2101-in-metastatic-non-small-cell-lung-cancer.html [10] PharmaTimes — Hansa reports positive PAES results for Idefirix at ASN Kidney Week（2026-10-29）｜会议报道：欧洲上市后疗效与安全性研究的开放性设计与 50 例交叉配型阳性已故供者肾移植、12 个月无移植肾失功生存率 90%、移植肾存活率 92% 与患者存活率 98%、ASN Kidney Week 2026 高影响力临床试验专场与最新突破摘要、研究者 Oriol Bestard 与 CEO Renée Aguiar-Lucander 的评价。 https://pharmatimes.com/news/hansa-reports-positive-paes-results-for-idefirix-at-asn-kidney-week/ [11] GlobeNewswire — Tangram Announces First Participant Dosed in Phase 1 Trial of TGM-148, a Novel Investigational RNAi Medicine for Bleeding Disorders（2026-10-29）｜企业通稿：TGM-148 的 GalNAc-siRNA 形式与靶点 ZPI、美国约 14 万例血管性血友病确诊人数与每周多次静脉输注的预防负担、每年四次以内皮下给药的给药频次设想、四种遗传性出血病模型的临床前疗效、健康志愿者单次递增剂量 I 期设计与 2027 年初步数据的时间表。 https://www.kauppalehti.fi/lehdistotiedotteet/a/63c86ce9-8c5e-528c-87c6-75d79d879b29 [12] GlobeNewswire — Geron Corporation Provides Update on Phase 3 IMpactMF Clinical Trial of Imetelstat in Relapsed/Refractory Myelofibrosis（2026-10-28）｜企业通稿：IMpactMF 试验设计与 327 例中危-2 或高危骨髓纤维化患者、9.4 mg/kg 每三周给药方案、独立数据监查委员会的期中分析结论与终止建议、未出现改变已知安全性特征的新信号、研发负责人 Joseph Eid 与首席执行官 Harout Semerjian 的说明。 https://www.globenewswire.com/news-release/2026/10/28/3390096/35501/en/geron-corporation-provides-update-on-phase-3-impactmf-clinical-trial-of-imetelstat-in-relapsed-refractory-myelofibrosis.html [13] Fierce Biotech — Geron's Rytelo stumbles in phase 3 as Novartis gears up for post-JAK inhibitor blood cancer bid（2026-10-29）｜行业快讯：Rytelo 2024 年获批的低中危骨髓增生异常综合征适应证与 7.1 mg/kg 每四周给药、股价当日下跌近 16% 并首次收盘跌破 1 美元、FDA 曾建议增设低剂量组而公司依据 II 期 IMbark 数据未采纳的经过、诺华 pelabresib 在同一人群的推进节奏。 https://www.fiercebiotech.com/pharma/geron-rytelo-stumbles-phase-3-novartis-gears-post-jak-inhibitor-blood-cancer-bid [14] BioMarin — 与 GC Biopharma、Hanmi Pharm 就下一代法布里病酶替代疗法签署全球独家许可协议（2026-10-29）｜企业通稿：HM15421/GC1134A 的长效皮下给药设计与 I/II 期临床阶段、韩国以外全球权益范围、7000 万美元首付与最高 4.05 亿美元里程碑及阶梯分成、2024 年获 FDA 孤儿药资格、临床前在肾功能与血管及周围神经指标的差异化表现、交割后各方权责划分与 CEO Alexander Hardy 的表述。 https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-enters-into-exclusive-worldwide-license-agreement-with-gc-biopharma-and-hanmi-pharm-for-investigational-next-generation-enzyme-replacement-therapy-adding-a-second-potential-treatment-for-fab/ [15] Federal Register / FDA — Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management（2026-10-28）｜政策原文：指南草案的文号 FDA-2026-D-11783 与 91 卷 207 期页码、单一 BLA 容纳多个患者特异性产品变体的框架、个体化特征空间的定义与免做新临床试验的纳入条件、生产与非预期遗传改变风险检测及命名标签要求、公众评论截至 2026 年 11 月 27 日。 https://www.govinfo.gov/content/pkg/FR-2026-10-28/html/2026-21954.htm [16] HHS — FDA and CMS Announce New Steps to Advance Gene Therapies and Expand Access for Patients with Rare Diseases（2026-10-27）｜机构通稿：HHS 部长、FDA 代理局长与 CMS 署长的表态、个体化基因组编辑疗法立项背景与罕见病框架的衔接、CMS 细胞与基因治疗可及性模型从镰状细胞病扩围的计划与首轮评估结论、后续申请指南的发布安排。 https://www.hhs.gov/press-room/fda-cms-advance-gene-therapies-rare-diseases-patient-access.html [17] FDA — Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management（指导原则检索页）｜政策原文：指导原则正式页面与文件获取入口、适用范围为个体化人类基因组编辑产品的 BLA 申报与上市后管理。 https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/individualized-human-genome-editing-products-considerations-bla-submission-and-postapproval [18] GlobeNewswire / BiopharmaWatch — Rafael Holdings Announces Submission of NDA to FDA for Trappsol Cyclo (remibetadex) for Niemann-Pick Disease Type C（2026-10-29）｜企业通稿：递交上市申请的适应证范围与 USAN 命名的确定、TransportNPC 三期主要终点未达但疾病进展相对减缓 64% 及背景治疗亚组 71%、与登记队列匹配的总生存分析中婴儿型死亡风险下降 85%、严重不良事件 35.9% 对 16.7%、孤儿药与快速通道及罕见儿科病资格。 https://www.biopharmawatch.com/news/RFL/rafael-holdings-nda-submission-remibetadex-npc [19] BioPharma Dive — Flagship blends three biotech startups to form Etcelera（2026-10-29）｜媒体报道：Etiome、Cellarity 与 Empress Therapeutics 三家合并为 Etcelera Therapeutics、CEO Adrian Rawcliffe 的背景与访谈表述、扰动数据的技术路线与判断分子临床失败率的目标、血液病与免疫及代谢纤维化疾病的适应证方向、3.74 亿美元历史融资与未宣布新融资、口服镰状细胞病药物剥离与诺和诺德合作的保留。 https://www.biopharmadive.com/news/flagship-etcelera-etiome-empress-cellarity-launch/872947/ [20] 投资界 / 新浪财经 — 宜诺生物完成超亿元融资，以 LNP 递送技术为核心（2026-10-29）｜媒体报道：江苏宜诺生物一年内完成天使轮与 Pre-A 轮及超亿元金额、毅达资本与天汇资本联合领投及鲁信创投跟投、资金投向递送平台升级与 GMP 产能扩建及海外拓展、150 余批 GMP 样品交付与 2 至 8℃ 长期稳定储存、全球首个 LNP 递送表观调控疗法获中美双 IND、在体 CAR 方向 30 余家客户合作。 https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-10-29/doc-iniwwtus6007683.shtml 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

2026-10-30

·黑咖灰会飞

生物医药每日简报20261030

🧬 生物医药每日简报 2026-10-30 | Auto-GeneratedFlagship合并三家初创成立Etcelera，打造可预测临床成败的AI药物发现平台 Flagship Pioneering将旗下Etiome、Cellarity与Empress Therapeutics三家初创整合为新公司Etcelera，由前Adaptimmune首席执行官Adrian Rawcliffe执掌。公司结合人工智能与“扰动数据”等技术，尝试在早期判断候选分子在人体中的成败，聚焦血液病、免疫疾病与代谢纤维化疾病，首批项目针对骨髓纤维化及原发性血小板增多症。三家公司此前累计融资3.74亿美元，Cellarity与诺和诺德的MASH合作一并保留。Genmab EGFR/LGR5双抗petosemtamab一线头颈癌III期双终点达标，股价暴涨28%创五年新高 Liger-HN1研究首次中期分析显示，petosemtamab联合Keytruda在PD-L1≥1%的复发/转移性头颈鳞癌一线治疗中同时达到客观缓解率与总生存双主要终点，死亡风险较Keytruda单药降低50%，ORR比值比3.17（p<0.0001），且“不论HPV状态”均获益。该药来自80亿美元收购Merus，消息推动市值增逾70亿美元，分析师认为其有望成为新一线标准并支撑公司年收入突破100亿美元。Geron终止Rytelo骨髓纤维化关键III期ImpactMF研究，股价下挫16% Geron宣布停止Rytelo（imetetelstat）用于JAK抑制剂治疗后骨髓纤维化的关键III期ImpactMF研究，独立数据监查委员会判定该研究难以达到总生存主要终点，试验未发现新安全性信号。Rytelo于2024年获FDA批准用于二线骨髓增生异常综合征（MDS），公司指引今年销售2.2亿–2.4亿美元，远低于BMS同类药Reblozyl的23亿美元；后者已占据一线输血依赖MDS并推进至2028年读出的非输血依赖适应症。Incyte放弃CDK2抑制剂INCB123667铂耐药卵巢癌开发方向 Incyte在披露CDK2抑制剂INCB123667一线卵巢癌维持治疗的关键研究计划后，决定放弃该药原定的铂耐药卵巢癌用途，转而集中资源于一线维持治疗等更具差异化潜力的场景。INCB123667为口服小分子CDK2抑制剂，公司同时评估其在骨髓纤维化等其他适应症中的价值。此次调整反映在CDK2赛道竞争加剧背景下，企业对注册路径与商业回报的重新权衡。美国劳工部敲定PBM信息披露新规，2027年起强制公开返点与价差收入美国劳工部最终确定药品福利管理机构（PBM）透明度规则：自2027年7月起，PBM须在合约谈判及续约时向自保雇主客户披露从药企获得的返点、向药房支付与实际报销之间的“价差”收入等报酬数据，并每半年更新，雇主每年可审计一次；违规面临罚款乃至合同失效。监管方预计十年内可为雇主与员工节省约220亿美元药费，雇主团体欢迎，PBM则批评为政府越权。HHS放行六种未获批肽类，允许持证配制药房生产美国卫生与公众服务部宣布对BPC-157、TB-500、KPV、MOTS-c、Semax与Epitalon六种肽类不采取执法行动，允许持证配制药房生产。这些产品均未经过临床试验验证安全性与有效性，FDA外部顾问委员会7月以微弱多数建议放宽限制，FDA审评人员则持反对意见。公众健康组织批评此举危害公众安全；分析师认为这对远程医疗平台而言只是“黄灯”，尚不足以促成大规模商业化。

2026-10-29

·今天文献读完了吗

10月28日精选：GLP-1的王座第一次被正面摇晃，同一天也有人被自己的数据叫停

10 月 28 日精选，两项注册级三期读出，一胜一败；两家大药企发三季报，管线节奏比财务数字更抢眼；中国这边，监管、临床、药物发现各有一条实质进展。一、礼来赢了，看看它是怎么赢的 10 月 28 日，礼来公布 TRANSCEND-T2D-2 顶线结果。入组 1,298 例二甲双胍（±SGLT2 抑制剂）控制不佳的 2 型糖尿病患者，每周一次 retatrutide（GIP/GLP-1/胰高血糖素受体三重激动剂）头对头 Ozempic（司美格鲁肽，GLP-1 受体激动剂）2 mg，80 周。结果几乎没有悬念。糖化血红蛋白两个剂量组都降 2.2 个百分点，Ozempic 组降 1.8；体重 9 mg 组降 19.5%、12 mg 组降 20.9%，Ozempic 组降 9.4%——减重是对方的两倍多。非 HDL 胆固醇、甘油三酯、收缩压也全面占优。主要终点和全部关键次要终点一并达标，这是 retatrutide 三期阶段的第六个阳性试验，礼来计划 2027 年一季度递交上市申请。有几个细节需要说明：对照组是 Ozempic 2 mg，也就是司美格鲁肽在糖尿病适应症上的最高获批剂量，不是减重适应症的 Wegovy（司美格鲁肽减重制剂）2.4 mg。试验还是开放标签，公布的是疗效估计值（efficacy estimand）；更能反映真实世界依从性的“治疗后估计值”尚未披露。代价则在耐受性上：12 mg 组因不良事件停药 7.9%，Ozempic 组 2.7%；腹泻最高 32.7% 对 26.4%，便秘发生率则是 19.8% 对最高 14.2%。三受体激动剂的胃肠道谱与双靶点不同，真实处方里，这比 HR 更影响留存。二、Genmab：把“去化疗”推到一线头颈癌同一天更让我意外的是 Genmab公司。三期 LiGeR-HN1 在首次中期分析就同时打中两个主要终点：petosemtamab（EGFR×LGR5 双特异性抗体）联合 K 药（帕博利珠单抗，PD-1 抑制剂）对比 K 药单药，用于一线 PD-L1 阳性复发/转移性头颈鳞癌，总生存 HR 0.50（0.37–0.67），死亡风险降低 50%；ORR 优势比 3.17，且不受 HPV 状态影响。这是该人群数年来第一个阳性三期。它的意义不只是“又一个联合方案”，而是一线头颈癌“免疫单药或免疫+化疗”的格局里，第一次出现了不含化疗的三期阳性证据。Genmab 去年以 80 亿美元收购 Merus 拿到这个资产，如今全部权益在自己手上；William Blair 给出的 HNSCC 峰值销售预测是 40 亿美元。当然，顶线只是顶线。OS 成熟度、PD-L1 CPS 分层、亚组一致性都还没公开。首次中期就达标，通常说明效应量大，也说明随访还不长。三、同一天的另一面：DMC 说“不用再做了” Geron 公告终止三期 IMpactMF——imetelstat（端粒酶抑制剂）用于 JAK 抑制剂后复发/难治骨髓纤维化。原因是数据监查委员会（DMC）判断该试验不太可能达到总生存主要终点；公告称未出现新的安全性信号。公告很短，信息量却很大。imetelstat 已经获批的适应症是较低危 MDS 伴输血依赖性贫血，骨髓纤维化是它更大的一次适应症扩张；OS 终点失败，基本关掉了这条路。一天之内两项三期大胜、一项被 DMC 主动叫停，新药研发的赔率就摆在这儿。三期读出本来就是掷硬币，而且往往是公司最不愿意承认的那一面。四、中国这边，一天三条线君实生物特瑞普利单抗用于含铂化疗失败的晚期尿路上皮癌（UC）二线及以上适应症，由附条件批准转为常规批准。这不是新增适应症，但性质更重要：2021 年那笔“加速批准”的账还上了。支持数据是 RC48-C016（特瑞普利单抗联合维迪西妥单抗一线治疗 HER2 表达晚期 UC）：中位 PFS 13.1 对 6.5 个月（HR 0.36），OS 31.5 对 16.9 个月（HR 0.54），全文已发表在 NEJM。同日，其皮下制剂第 13 项上市申请获受理。凌科药业公布泽普昔替尼（第二代口服 JAK1 抑制剂）在 bDMARDs 应答不佳中重度类风关的三期长期数据：430 例入组，76 周 ACR20 91.8%、ACR50 80.5%、ACR70 从 52 周的 52.5% 升到 62.4%。深度缓解随时间累积，这是长期数据里最有价值的部分；但安全性汇总尚未披露，JAK 类效应仍是审评与处方的关键变量。晶泰控股的 KQTD-126（肠道限制性 pan-TRK/泛 TRK 抑制剂）获 FDA 临床许可。临床前 IC₅₀ < 1 nM，肠道与血液暴露比超过 1000:1——这条设计的靶心是内脏痛，同时绕开全身 TrkA 抑制的骨与神经毒性。对“AI 制药”这个标签而言，自研分子进临床只是及格线，真正的答卷在人体数据。五、财报不是重点，管线日历才是 GSK 三季度销售额 88.87 亿英镑、+5%（CER），肿瘤板块 6 亿英镑、+23%，是最快的一块；全年计划启动 22 项三期，已完成 18 项。管线侧信息比财务更硬：Jideytro（ROS1 抑制剂）一线 ROS1 阳性肺癌 ORR 94%，neladalkib（ALK 抑制剂）的 FDA 决定预计 11 月。 Biogen 三季度营收 28.04 亿美元、+11%，增长组合 +49%、已占核心制药收入 63%，Apellis 两个产品形成约 10 亿美元年化运行率；管理层给出的未来 12 个月 5 个注册级读出，12 月中旬两项狼疮三期打头。两家公司的共同点是：估值锚已经从“这一季卖了多少”移到“未来 12 个月能读出什么”。这也是为什么同一天两家财报都“超预期”，市场反应却远不如那两项三期顶线剧烈。结语 10 月 28 日留下的几个判断：头对头正在成为新常态——不跟安慰剂比，直接跟现行最优方案比。对患者是好事，对后来者是门槛。失败的信息价值不亚于成功。DMC 叫停一项三期，等于免费告诉整个领域“这条路在 OS 上走不通”。中国创新药在监管、临床、发现三个环节各有一个实质进展：一个附条件批准转常规，一个三期长期数据读出，一个自研分子获 FDA 临床许可。 “去化疗”和“更强烈”是两条不同的路。Genmab 证明前者在头颈癌成立；礼来证明后者能换来两倍减重，但要付停药率。它们不冲突，混为一谈会误判。参考资料 1.Eli Lilly and Company. Lilly's retatrutide delivered greater A1C reduction and more than double the weight loss of Ozempic's highest approved dose in head-to-head trial. 2026-10-28. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-retatrutide-delivered-greater-a1c-reduction-and-more 2.Healio. Retatrutide confers greater decreases in HbA1c, weight vs. Ozempic in type 2 diabetes. 2026-10-28. https://www.healio.com/news/endocrinology/20261028/retatrutide-confers-greater-decreases-in-hba1c-weight-vs-ozempic-in-type-2-diabetes 3.Fierce Biotech. Lilly's retatrutide bests Ozempic on blood sugar, weight loss in phase 3 diabetes showdown. 2026-10-28. https://www.fiercebiotech.com/biotech/eli-lillys-retatrutide-tops-ozempic-phase-3-diabetes-showdown 4.Genmab A/S. Genmab Announces Statistically Significant, Clinically Meaningful Improvement in Overall Survival and Objective Response with Petosemtamab Combination at First Interim Analysis in First-Line R/M Patients with PD-L1+ Head and Neck Cancer. 2026-10-28. https://ir.genmab.com/news-releases/news-release-details/genmab-announces-statistically-significant-clinically-meaningful 5.Fierce Biotech. Genmab's $8B Merus bet delivers as bispecific combo halves risk of death in phase 3. 2026-10-28. https://www.fiercebiotech.com/biotech/genmabs-head-and-neck-cancer-bispecific-cuts-risk-death-half-ph3 6.Geron Corporation. Geron Corporation Provides Update on Phase 3 IMpactMF Clinical Trial of Imetelstat in Relapsed/Refractory Myelofibrosis. SEC 8-K, 2026-10-28. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/886744/000119312526436272/d43013dex991.htm 7.GSK plc. GSK delivers strong Q3 performance and continued momentum. 2026-10-28. https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-delivers-strong-q3-performance-and-continued-momentum/ 8.Biogen Inc. Biogen Reports Third Quarter 2026 Results. SEC 8-K, 2026-10-28. https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/875045/000087504526000094/exhibit991-q32026pressrele.htm 9.凌科药业. 《凌科药业公布泽普昔替尼治疗生物制剂（bDMARDs）应答不佳的中重度类风湿关节炎患者III期临床研究积极长期结果》. 美通社, 2026-10-28. https://www.prnasia.com/story/553485-1.shtml 10.君实生物. 《君实生物宣布特瑞普利单抗用于二线及以上尿路上皮癌治疗获得常规批准》. 美通社, 2026-10-28. https://www.prnasia.com/story/553613-1.shtml 11.君实生物. 《君实生物宣布特瑞普利单抗（皮下注射）第13项上市申请获受理》. 美通社, 2026-10-28. https://www.prnasia.com/story/553612-1.shtml 12.Sheng X, et al.; RC48-C016 Trial Investigators. Disitamab Vedotin plus Toripalimab in HER2-Expressing Advanced Urothelial Cancer. N Engl J Med. 2025;393(23):2324-2337. 13.上海证券报·中国证券网. 《晶泰控股自研创新药KQTD-126获FDA临床试验许可》. 2026-10-28. https://www.cnstock.com/commonDetail/816604 14 萌蒂制药/ 杉泽生物. 《萌蒂制药与杉泽生物达成战略合作，推动REZZAYO®/XIUNIS®（醋酸瑞扎芬净）惠及中国患者》. 2026-10-28. https://www.vbdata.cn/1519101937

100 项与伊美司他相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09629	伊美司他	L01XX80	DB14909

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
输血依赖性贫血	欧盟	Geron Corp.	2025-03-07
输血依赖性贫血	冰岛	Geron Corp.	2025-03-07
输血依赖性贫血	列支敦士登	Geron Corp.	2025-03-07
输血依赖性贫血	挪威	Geron Corp.	2025-03-07
骨髓增生异常性贫血	美国	Geron Corp.	2024-06-06

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
骨髓增生异常综合征	申请上市	美国	Geron Corp.	2024-01-12
骨髓纤维化	临床3期	美国	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	阿根廷	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	澳大利亚	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	奥地利	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	比利时	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	巴西	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	保加利亚	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	哥伦比亚	Geron Corp.	2021-04-12
骨髓纤维化	临床3期	丹麦	Geron Corp.	2021-04-12

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02426086 (IMbark, EHA2026)	临床2期	蕈样真菌病	113	Imetelstat	糧繭觸襯鏇淵襯餘夢繭(鹽範網遞願淵簾構鏇繭) = 窪鬱遞廠蓋網網齋遞糧壓膚簾製夢憲製鬱願淵 (艱廠鹹廠鬱觸構糧憲觸, 25.5 ~ 36.9)	积极	2026-05-12
				Best Available Therapy (BAT)	糧繭觸襯鏇淵襯餘夢繭(鹽範網遞願淵簾構鏇繭) = 廠醖淵製夢觸齋築網積壓膚簾製夢憲製鬱願淵 (艱廠鹹廠鬱觸構糧憲觸, 13.1 ~ 30.5)
EHA2026	N/A	骨髓增生异常综合征	40	Imetelstat	齋鹽鑰醖艱餘築鬱願鹹(壓醖構築獵顧壓築醖廠) = Among 9 pts with ASXL-1 mutation, 66.7% (6 pts) responded compared to 29% (9/31) WT, p= 0.04 簾壓衊觸淵餘簾獵淵蓋 (齋鑰艱簾範淵積製網網 ) 更多	积极	2026-05-12
EHA2026	N/A	骨髓增生异常综合征	468	Imetelstat	鑰夢構願齋醖鹹網築蓋(窪淵簾築製鹽膚餘窪鏇) = 網鹽艱顧顧製艱齋衊構選衊積積網醖廠窪鏇鹹 (繭醖鹹製醖獵齋蓋衊鬱 ) 更多	积极	2026-05-12
				Luspatercept	鑰夢構願齋醖鹹網築蓋(窪淵簾築製鹽膚餘窪鏇) = 衊夢範遞範鹹獵築鏇鏇選衊積積網醖廠窪鏇鹹 (繭醖鹹製醖獵齋蓋衊鬱 ) 更多
NCT05583552 (IMpress, CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	46	Imetelstat Sodium (Imetelstat Sodium (1 Treatment / Cycle))	製鑰鹹獵襯襯艱壓觸繭 = 廠齋壓願顧夢齋蓋夢淵壓構衊鹽餘襯餘網遞顧 (糧餘鬱鏇襯簾壓膚窪蓋, 鹹鹹醖築廠鑰顧積蓋齋 ~ 憲選衊衊蓋繭鬱淵鏇願) 更多	-	2026-05-12
				Imetelstat Sodium (Imetelstat Sodium (2 Treatments / Cycle))	製鑰鹹獵襯襯艱壓觸繭 = 糧齋壓鹹壓餘憲鹹選壓壓構衊鹽餘襯餘網遞顧 (糧餘鬱鏇襯簾壓膚窪蓋, 顧顧鑰壓衊艱壓築窪醖 ~ 鹹築膚製製鬱顧廠蓋構) 更多
NCT02598661 (imerge, ASH2025)	临床3期	骨髓增生异常综合征	178	Imetelstat (IME) 7.1 mg/kg	膚遞鬱膚鬱鏇齋艱廠鏇(艱壓窪膚襯顧簾顧網繭) = 鬱憲構構廠觸廠繭鏇鹹鬱鹽餘顧襯鹹糧膚襯願 (憲膚壓鏇鹽廠鹽壓簾膚, 38.3 ~ NE) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo	膚遞鬱膚鬱鏇齋艱廠鏇(艱壓窪膚襯顧簾顧網繭) = 憲願窪鑰艱鑰範簾廠構鬱鹽餘顧襯鹹糧膚襯願 (憲膚壓鏇鹽廠鹽壓簾膚, 37.4 ~ NE) 更多
NCT05583552 (IMpress, ASH2025)	临床2期	骨髓增生异常/骨髓增生性疾病	24	Imetelstat sodium	築鏇構選觸淵製憲壓齋(顧窪鏇鏇選蓋願遞網醖) = 24 SAEs occurred in 19 patients from August 2024 until 8th May 2025, of which none were deemed related to imetelstat. The most common SAEs were febrile neutropenia (n=6), disease progression/transformation to AML (n=4), sepsis (n=2) and fever (n=2). Overall, 11/24 SAEs resulted in death (n=4 disease progression or AML, n=2 cardiac/cardiorespiratory arrest, n=1 febrile neutropenia, n=1 sepsis, general health alteration and death of unknown reason). 8 of the SAEs resolved without sequelae and 2 remained unresolved. In the first cohort, 30 SAEs occurred in 18 patients, with 3 deemed possibly related to imetelstat (pneumonia [n=2], febrile neutropenia [n=1]). The most common SAEs were disease progression/transformation to AML (n=9), pneumonia (n=3), febrile neutropenia (n=3), and sepsis (n=2). 10/30 SAEs resulted in death. 遞製夢齋製遞壓選糧夢 (築觸觸鹽選獵艱網衊鹹 )	不佳	2025-12-06
				Imetelstat sodium
NCT02598661 (IMerge, ASH2025)	临床3期	骨髓增生异常综合征	226	Imetelstat (IME) 7.1 mg/kg	獵繭壓淵觸積壓築糧積(糧淵選築簾廠壓窪壓製) = 網艱淵壓鏇醖壓鹹糧蓋願壓蓋廠觸蓋鹽窪糧鑰 (衊鑰簾鹹衊蓋窪積糧顧 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT02426086 (IMbark, ASH2025)	临床2期	骨髓纤维化	43	Imetelstat 8.9 mg/kg	製夢觸願簾糧窪鬱鏇夢(襯遞鏇憲壓廠壓遞襯獵) = 襯鹽獵製餘廠餘鏇顧糧製顧餘鹹醖餘醖鹽遞遞 (網壓網衊夢觸遞壓衊選 )	积极	2025-12-06
				Imetelstat 4.4 mg/kg	築觸膚襯醖鑰齋願鏇鹹(窪夢襯遞齋構襯遞簾壓) = 鬱淵積壓餘齋艱繭鏇窪鬱淵餘醖鏇鑰獵簾顧襯 (醖衊鏇襯壓獵繭選製製 )
NCT02598661 (IMerge, ASCO2025)	临床2/3期	骨髓增生异常综合征 ESA \| luspatercept \| lenalidomide ... 更多	226	Imetelstat	鬱積積網齋獵糧窪構製(膚網憲廠淵選遞遞夢觸) = 鏇製鹹糧餘願簾襯簾膚夢製夢選構壓襯遞糧簾 (製醖壓製糧憲廠襯築製 ) 更多	积极	2025-05-30
ASCO2025	N/A	骨髓纤维化 JAK2 mutation \| calreticulin (CALR) mutation	197	Imetelstat 9.7 mg/kg	餘齋糧鹹鏇積選遞夢顧(憲夢鏇遞願廠衊網鑰醖) = 42% 築簾獵網顧壓憲襯齋築 (顧選廠築鹽壓襯窪糧艱 ) 更多	积极	2025-05-30