A Randomized, Open-Label, 2-Arm, 2-Part, Parallel Group Study to Assess the Pharmacokinetic Comparability of Subcutaneously Administered Litifilimab (BIIB059) Delivered by 3 Devices (Pre-Filled Syringe, Autoinjector, or On-Body Injector) in Healthy Participants

In this study, researchers will learn how the body processes litifilimab when it is given under the skin in 3 different ways. Currently, ongoing studies utilize pre-filled syringes (PFS) that can deliver litifilimab subcutaneously (SC), also known as under the skin.
In this study, researchers want to learn more about new ways of delivering litifilimab SC using either an autoinjector (AI) or an on-body injector (OBI):
Both devices are designed to deliver litifilimab in an automatic way, especially helping patients who may not be able to use their hands very well, or who may be afraid of needles. While the AI is handheld, the OBI device works by being placed on the skin and can help deliver the highest amount of litifilimab through a single injection. The main objective of this study is to learn how the body processes litifilimab after using the AI device or the OBI device, as compared to using the PFS method.
The main questions researchers want to answer are:
* What is the highest amount of litifilimab found in the blood after dosing? How much total litifilimab is found in the blood throughout the study? Researchers will also learn more about: Any medical problems the participants have during the study
* Any injection site pain or reactions the participants may have. Any skin reactions to the OBI device
* Any changes in the participants' overall health after receiving litifilimab.
This study will be done as follows:
* Participants will be screened to check if they can join the study. The screening period will be up to 4 weeks, after which selected participants will check into their study research center.
* Participants will be randomly assigned to be in Part 1 or Part 2 of the study:
* Part 1: Participants will receive SC injection(s) of litifilimab through either the AI device or through PFS.
* Part 2: Participants will receive SC injection(s) of litifilimab through the OBI device or through PFS.
* Participants will remain at their study research center for the first 8 days. After that, there will be a follow-up period for 17 weeks during which participants return to the center a total of 6 times.
Each participant will be in the study for about 22 weeks.

开始日期2025-01-02

申办/合作机构

Biogen, Inc.

NCT06044337

/ Enrolling by invitation临床3期

A Multicenter, Open-Label, Single-Arm, Phase 3, Long-Term Extension Study to Evaluate Continuous Safety and Efficacy of BIIB059 (Litifilimab) in Adult Participants With Active Subacute Cutaneous Lupus Erythematosus and/or Chronic Cutaneous Lupus Erythematosus With or Without Systemic Manifestations and Refractory and/or Intolerant to Antimalarial Therapy

In this study, researchers will learn more about a study drug called BIIB059 (litifilimab) in participants with cutaneous lupus erythematosus (CLE). The study will focus on participants who have either active subacute CLE or chronic CLE, or both. They may also have systemic lupus erythematosus (SLE). The participants did not respond to antimalarial therapy or had problems with the treatment that made it hard to continue.
The study will enroll only those participants who have completed treatment with litifilimab in the parent study, 230LE301.
The main objective of the study is to learn more about the long-term safety of litifilimab.
The main question researchers want to answer is:
- How many participants have adverse events and serious adverse events after taking litifilimab? Adverse events are unwanted health problems that may or may not be caused by the study drug.
Researchers will also learn more about the effect of litifilimab on CLE. They will do this by measuring the symptoms of CLE over time using a variety of scoring tools. These include the Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index (CLASI), the Cutaneous Lupus Activity of Investigator's Global Assessment-Revised (CLA-IGA-R), and the SELENA-SLEDAI Flare Index (SFI).
Researchers will look at how litifilimab and CLE affect the quality of life of participants using a group of questionnaires. They will also look at how litifilimab affects laboratory tests and how participants' immune systems respond to litifilimab.
The study will be done as follows:
* The last visit of parent study 230LE301 will be the first visit of study 230LE305.
* All participants will receive litifilimab as an injection under the skin once every 4 weeks. Both researchers and participants will know the dose and identity of the study drug.
* Globally, the treatment period will last up to 104 weeks, or 2 years. For participants in the United States, the treatment period may last up to 260 weeks, or 5 years
* There will be a follow-up safety period that lasts up to 24 weeks.
* Globally, participants will have up to 27 study visits during the treatment period. In the US, participants will have up to 66 study visits.
* Globally, the total study duration for participants will be up to 128 weeks. In the US, the total study duration will be up to 284 weeks .

开始日期2023-10-03

申办/合作机构

Biogen, Inc.

NCT05531565

/ Recruiting临床2/3期

A 2-Part Seamless Part A (Phase 2)/Part B (Phase 3) Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BIIB059 in Participants With Active Subacute Cutaneous Lupus Erythematosus and/or Chronic Cutaneous Lupus Erythematosus With or Without Systemic Manifestations and Refractory and/or Intolerant to Antimalarial Therapy (AMETHYST)

In this study, researchers will learn more about a study drug called litifilimab (BIIB059) in participants with cutaneous lupus erythematosus (CLE). The study will focus on participants who have either active subacute CLE or chronic CLE, or both. They may also have systemic lupus erythematosus (SLE). The participants did not respond to antimalarial therapy or had problems with the treatment that made it hard to continue.
The main objective of the study is to learn about the effect litifilimab has on lowering the activity of the skin disease. Researchers will measure symptoms of CLE over time using a variety of scoring tools. These include the Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index (CLASI), the Cutaneous Lupus Activity of Investigator's Global Assessment-Revised (CLA-IGA-R), and the SELENA-SLEDAI Flare Index (SFI).
The main questions researchers want to answer are:
* How many participants have a score of 0 or 1 on the CLA-IGA-R looking at skin redness after treatment?
* How many participants have their skin disease activity go down by at least 70%?
Researchers will also learn more about the safety of litifilimab. They will study how participants' immune systems respond to litifilimab. Additionally, they will measure the effect litifilimab and CLE have on the quality of life of participants using a group of questionnaires.
The study will be split into 2 parts - Part A and Part B. Both parts will be done as follows:
* After screening, participants will be randomized to receive either litifilimab or placebo for the 1st treatment period. A placebo looks like the study drug but contains no real medicine.
* Participants will receive either litifilimab or placebo as injections under the skin once every 4 weeks.
* The 1st treatment period will be double blinded which means neither the researchers nor the participants will know if the participants are receiving litifilimab or placebo.
* This double blinded treatment period will last 24 weeks, after which the 2nd treatment period will begin.
* During the 2nd treatment period, all participants will receive litifilimab for 28 weeks.
* After completing treatment in this study, participants that qualify will be given the choice to join the Long-Term Extension study, 230LE305. If they do not, they will move into a follow-up safety period that will last up to 24 weeks.
* The total study duration for participants will be up to 80 weeks

开始日期2022-09-13

申办/合作机构

Biogen, Inc.

100 项与利替非利单抗相关的临床结果

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100 项与利替非利单抗相关的转化医学

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100 项与利替非利单抗相关的专利（医药）

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项与利替非利单抗相关的文献（医药）

2025-12-01·Arthritis & Rheumatology

Pharmacodynamic Effects of Litifilimab in Lupus in a Randomized, Placebo‐Controlled Phase 2 Study: Rapid and Sustained Reductions in Type I Interferon‐Associated Gene Expression and Cytokines

Article

作者: Furie, Richard ; Franchimont, Nathalie ; Milliman, Eric ; Ferber, Kyle ; Werth, Victoria P. ; Barbey, Catherine ; Lahoud, Youmna ; Zoghbi, Jad ; Brown, Roland

Objective:

The pharmacodynamic effects of litifilimab on type I interferon (IFN) response and correlations with clinical outcomes were investigated in systemic lupus erythematosus (SLE) and cutaneous lupus erythematosus (CLE).

Methods:

Participants from part A (SLE) or part B (CLE with or without SLE) of the randomized phase 2 LILAC trial who received litifilimab (at 50 mg, 150 mg, or 450 mg) or a placebo were included. IFN gene signature (IFNGS) scores were assessed from whole‐blood samples using a 22‐gene panel in 120 and 131 participants (parts A and B, respectively). IFNα and other IFN‐regulated cytokine concentrations were measured in serum in 112 and 131 participants (parts A and B, respectively).

Results:

Most participants were IFNGS‐high at baseline (79–91%), and no baseline IFNGS‐low participant results were reported. In IFNGS‐high participants, litifilimab induced rapid, significant (nominal P < 0.05), and sustained reductions in IFNGS scores and IFNα concentrations versus a placebo for litifilimab at 450 mg in part A and for litifilimab at 150 mg and 450 mg in part B. In part A, IFNα reductions with litifilimab were correlated with clinical response measures. In part B, dose‐response relationships for IFNGS score and IFNα concentration were observed, similar to those for disease activity measured with the Cutaneous Lupus Erythematosus Disease Area and Severity Index–Activity (CLASI‐A) score.

Conclusion:

Administration of litifilimab resulted in reductions in both IFNGS scores and IFNα concentrations, pharmacodynamic effects that correlated with clinical responses. These findings support the mechanism of action of litifilimab and its continued evaluation in larger studies of patients with SLE or CLE.image

2025-07-01·CPT-Pharmacometrics & Systems Pharmacology

An Integrative Mechanistic Model of Type 1 IFN‐Mediated Inflammation in Systemic Lupus Erythematosus

Article

作者: Volkova, Alina ; Tettamanti, Florencia ; Ugolkov, Yaroslav ; Kimko, Holly ; Sokolov, Victor ; Tang, Weifeng ; Peskov, Kirill ; Verma, Meghna

ABSTRACT:

Type I interferon (IFN1) pathway–targeting therapies represent a highly promising class of remedies for the treatment of systemic lupus erythematosus. However, the overall clinical benefit of these compounds is afflicted by marked variability. In this study, we developed a quantitative systems pharmacology model of type I IFN‐mediated inflammation and applied it for an indirect comparison of anifrolumab, sifalimumab, daxdilimab, and litifilimab pharmacodynamic response, represented in the model by the change in IFN1 gene signature (IFNGS). The model consists of 20 ordinary differential equations and 68 parameters, among which four systemic parameters (including one random effect) were estimated using patient‐level data from Phase IIb anifrolumab clinical trial. Within‐target and within‐pathway validation was performed using study‐level pharmacokinetics, IFNα, and/or IFNGS data from five anifrolumab, four sifalimumab, one daxdilimab, and one litifilimab trials. The model successfully captured overall trends in IFNGS at clinically relevant doses of these compounds and discriminated IFNGS response between patients with low (< 2.75) and high (≥ 2.75) baseline IFNGS. Overprediction of treatment benefit was observed for the low range of anifrolumab doses (100–150 mg every 4 weeks). In contrast, IFNGS response under 150 mg of daxdilimab was underpredicted, despite the accurate description of plasmacytoid dendritic cells and IFNα biomarkers. Results of the global sensitivity analysis revealed baseline IFNGS, IFNα, and IFNα fraction as key factors affecting treatment benefit the most. In terms of maximum IFNGS reduction, anifrolumab showed superior potential compared to sifalimumab, daxdilimab, and litifilimab (ΔIFNGS~25%), which was further enhanced in patients with high baseline IFNGS or IFNα (ΔIFNGS~50%–60%).

2025-03-04·EXPERT OPINION ON INVESTIGATIONAL DRUGS

A focused report on IFN-1 targeted therapies for lupus erythematosus

Review

作者: Furie, Richard ; Vashistha, Himanshu ; Bhatt, Anushka ; Gupta, Pramiti

INTRODUCTION:

Patients with Systemic Lupus Erythematosus (SLE) experience varied manifestations and unpredictable flares, complicating treatment and drug development. Despite these challenges, anifrolumab, voclosporin, and belimumab were approved by FDA. These treatments complement, but don't replace, traditional therapies like NSAIDs, corticosteroids, antimalarials, and immunosuppressives. Therefore, there remains an unmet need for more effective medications targeting excessive proinflammatory cytokines in SLE patients.

AREAS COVERED:

This review summarizes the clinical trial outcomes of four upcoming medications targeting cytokine activity: Litifilimab showed a 7-point reduction in CLASI-A in its phase II trial. Daxdilimab was unsuccessful in its phase II trial. Anifrolumab reduced SLE activity in both phase II and III trials. Deucravacitinib decreased disease activity by multiple measures in its phase II trial.

EXPERT OPINION:

High levels of IFN-I (type 1 interferon) are present in most SLE patients, making this pathway an attractive target for drug development. Litifilimab downregulates IFN-I by targeting BDCA2, while dexadilimab targets ILT7 to recruit effector cells, reducing IFN-I production by killing PDCs. Anifrolumab binds to the IFN-I receptor, blocking the activity of all IFN-Is, and deucravacitinib reduces IFN-I by inhibiting TYK2, thereby interfering with downstream signaling. Therapies that target IFN-I represents a promising class of medications for SLE patients.

项与利替非利单抗相关的新闻（医药）

2026-01-23

·药咖荟

J.P.摩根 week：礼来、AZ、默沙东、罗氏巨头战略布局全景图

每年年初的JP摩根医疗健康大会（JPM Healthcare Conference）被誉为全球生物医药行业的“风向标”，不仅是企业展示年度成绩与未来蓝图的关键舞台，更是洞察产业趋势、资本动向与研发重心的窗口。本文将梳理多家领军企业在本次大会中释放的核心信号，勾勒出制药行业在新时代下的竞争图景。礼来 AI赋能研发，构建“减肥王国” PART.1 礼来在肥胖及相关并发症治疗领域已建立起显著优势，但其目光已投向更广阔的“帮助更多患者”的生态构建。公司宣布在全球有13个生产基地正在建设中，以保障其代谢明星产品的全球供应。更为重要的是，礼来正积极向“全方位健康解决方案提供者”演进。公司展示了其超越药物开发的创新：1月12日，礼来与英伟达合作建设行业领先的超级计算机以加速研发；通过风险投资支持超过180家生物科技公司，构建外部创新网络；以及直接服务患者，在2025年服务患者超过100万人。在研发层面，礼来正快速推进抗体偶联药物、放射性配体疗法、siRNA和基因治疗等新平台，并通过积极的并购（2025年完成39项交易，部署超40亿美元资本）将前沿科学快速纳入自身体系，旨在从药物发现、开发到患者支持的整个价值链建立竞争优势。阿斯利康剑指2030年800亿美元营收 PART.2 阿斯利康在其展示中重申了“到2030年实现800亿美元总收入”的雄心。公司2025年前九个月表现强劲，总收入增长11%，核心每股收益增长15%。其战略核心在于五大重点治疗领域（肿瘤、心血管、肾脏与代谢、呼吸与免疫、疫苗与免疫疗法）的均衡发展，并通过全球布局与多元化业务来源支撑增长。值得关注的是，阿斯利康将人工智能定位为贯穿价值链的核心驱动力。其介绍的“AI开发代理（AIDA）”系统旨在变革端到端的合成药物开发流程，有望将CMC开发时间缩短50%。此外，定量连续评分（QCS）技术应用于计算病理学，以更精准识别治疗响应人群。在潜力技术管线方面，公司重点展示了其在体重和心血管风险管理、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、细胞疗法等前沿领域的领先布局，例如rilvegostomig在非小细胞肺癌中的数据，以及AZD0120在多发性骨髓瘤中的潜力。百时美施贵宝通过BD引领企业增长 PART.3 百时美施贵宝（BMS）提出“构建一家财务强劲、在2030年代及以后实现行业领先可持续增长的公司”的目标。公司2025年的增长产品组合销售额增长了17%，并通过战略性业务发展增强了管线。 BMS着重介绍了其具有数十亿美元潜力的管线资产，包括神经科学领域的Cobenfy（KarXT）、心血管领域的milvexian、免疫领域的admilparant、肿瘤领域的pumitamig（PD-L1 x VEGF双抗）以及血液学领域的iberdomide/mezigdomide等新型蛋白降解剂。公司预计到2030年将有超过10个新产品上市机会，并强调严格的研发执行和资本配置纪律。其资本部署策略包括投资业务、通过股息和回购回报股东，以及战略性业务开发，近期与BioNTech、SystImmune等公司的合作即是例证。默沙东构建“后K药时代”的增长支柱 PART.4 默沙东的核心战略是“用下一波创新产品组合实现转型”。公司目前拥有约80项正在进行的三期研究，预计将有超过20个新药上市，其中绝大多数具备重磅炸弹潜力。其新增长驱动力的中期商业机会已增至超过700亿美元，显著高于市场对K药在2028年销售额的共识。这一增长主要来源于通过积极的“科学驱动型业务开发”所构建的丰富管线。公司正通过外部合作与自主研发，系统性地填补管线。例如，与第一三共合作的B7-H3 ADC（I-DXd）和HER3 ADC（P-DXd），与Kelun合作的TROP2 ADC（sac-TMT），以及自身在心血管代谢（如口服Lp(a)抑制剂）、感染性疾病（如长效HIV预防药MK-8527）和免疫学（TL1A抗体tulisokibart）等领域的布局。默沙东强调，这些在临床上已降低风险的产品，其收入机会几乎能完全抵消KEYTRUDA专利到期的影响，为公司平稳过渡至2030年代奠定了坚实基础。安进六大增长引擎，新秀减肥管线 PART.5 安进强调其通过“六大关键增长驱动因素”实现长期可持续增长的战略，涵盖心血管（Repatha）、骨骼健康（EVENITY）、呼吸（TEZSPIRE）、罕见病、创新肿瘤学和生物类似药。其中，罕见病组合年化销售额已接近50亿美元，而生物类似药业务累计销售额已达约130亿美元。本次大会中，安进着重推介了其肥胖症治疗候选药物Marifide。公司公布了其在2型糖尿病和慢性体重管理方面的二期研究积极结果，强调其作为“首个月度给药型2型糖尿病疗法”的潜力，以及其在维持期治疗中展现出的良好耐受性。六项全球三期研究正在进行中，标志着安进正式加入竞争日益激烈的代谢疾病战场。诺华手握多个重磅新药 PART.6 诺华首席执行官Vas Narasimhan展示了公司在剥离山德士后的强劲增长轨迹。公司战略聚焦于心血管-肾脏-代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学四大核心治疗领域，以及化学、生物治疗、xRNA、放射性配体疗法和基因与细胞疗法五大技术平台。公司预计2025-2030年销售额复合年增长率（CER）为5-6%，并在2029年将核心利润率恢复至40%以上。诺华在未来两年拥有超过15项可能支持申报的临床数据读出，管线中拥有30多个高价值新分子实体。近期在心血管领域新增的abelacimab（FXI抑制剂）、pacibektug（抗IL-6单抗）和farabursen（miR-17抑制剂）等项目，进一步丰富了其产品线。罗氏聚焦关键上市产品 PART.7 罗氏制药首席执行官Teresa Graham指出，公司正致力于“交付下一个创新周期”。短期战略围绕最大化在售产品组合、交付关键上市产品（如Gazyva、giredestrant、fenebrutinib）以及推进后期管线。罗氏强调其超过60%的研发管线和制药销售额涉及合作伙伴关系，展现了开放创新的模式。在肿瘤领域，下一代选择性雌激素受体降解剂（SERD）giredestrant有潜力成为ER+乳腺癌的 endocrine therapy 骨干。在神经科学领域，fenebrutinib作为唯一在复发型和原发进展型多发性硬化症三期试验中取得阳性结果的BTK抑制剂，备受关注。此外，罗氏明确表达了在肥胖症领域成为TOP3玩家的决心，预计2026年将公布五款新分子实体的三期启用数据。拜耳聚焦心血管肾病 PART.8 拜耳制药展示了其“焕新收入、提升管线价值、利用新运营模式”三大战略支柱已取得切实成果。尽管面临Xarelto的销售下滑，但新产品Nubeqa（前列腺癌）和Kerendia（心肾疾病）的持续增长势头有效地弥补了缺口。下一代产品，如用于继发性卒中预防的因子XIa抑制剂asundexian（已取得首个阳性三期结果）、用于血管舒缩症状的神经激肽拮抗剂Lynkuet，以及用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的Beyontra，构成了公司的下一波增长动力。拜耳特别强调了其“独特创新引擎”的重塑。新的、更聚焦的研发模型在2025年取得了五项新适应症或产品批准，完成了16个临床项目的推进。公司通过战略性交易（如从BridgeBio引进Beyontra）和投资细胞与基因治疗等平台公司，弥补了近期管线缺口，并为长远发展储备了项目。拜耳的目标是，最迟在2027年恢复中个位数增长，并在2030年将利润率提升至30%左右。赛诺菲专注创新药，重塑增长路径 PART.9 在本次JPM大会上，赛诺菲明确展示了其向纯粹“研发驱动、AI赋能”生物制药公司转型的战略定力。在完成消费者健康业务剥离后，公司正将资源全面聚焦于具备长期增长潜力的核心制药与疫苗创新。 2025年的业绩初步验证了这一路径。通过积极的“买与卖”，公司在收购Blueprint、Dynavax等强化管线的同时，完成了大规模股份回购。前九个月销售额增长8.7%，12款新产品贡献了39亿欧元收入，其中血友病A疗法ALTUVIIO已成为新的重磅炸弹。公司的未来增长高度依赖于其聚焦免疫炎症、呼吸、罕见病及疫苗的中后期管线。核心资产包括：在特应性皮炎领域已进入三期的OX40L单抗amlitelimab、在化脓性汗腺炎显示潜力的IL-17A/F双抗brivekimig，以及与阿斯利康合作、市场表现强劲的RSV预防药物nirsevimab。赛诺菲强调，2026年将是管线价值验证的关键一年，多项重要临床数据即将读出。其战略核心在于，通过彻底的业务聚焦和资本配置，将科学潜力转化为一系列成功的上市产品，重塑其作为领先创新药企的增长轨迹。武田三款重磅产品重塑增长曲线 PART.10 武田将其发展周期划分为两个阶段：FY2021-2025是管理专利悬崖、聚焦研发和建设数字化能力的“蓄力期”；而FY2026-2030+则是凭借变革性后期管线驱动增长的“收获期”。公司明确指出，未来18个月内有望上市的三款新药——用于发作性睡病1型的orexin受体2激动剂TAK-994、用于真性红细胞增多症的hepcidin模拟物rusfertide、以及用于银屑病的高选择性TYK2抑制剂zasocitinib——将把公司带入全新的增长轨道。每款产品都瞄准了存在显著未满足需求的领域，并具备成为标准疗法的潜力。例如，rusfertide在三期研究中展现出持久且稳定的血细胞比容控制能力，能大幅降低患者放血治疗需求，有望革新真性红细胞增多症的全程管理。武田强调，这八款具有数十亿美元潜力的在研产品，加上在2030年前有限的仿制药冲击，将支持公司在投资新药上市和研发的同时，实现利润率的改善。第一三共坚定迈向全球肿瘤领域领导者 PART.11 第一三共明确宣示其目标：“顶级ADC公司，成为全球肿瘤领导者”。公司凭借其独创的DXd ADC技术平台，已衍生出7款在研药物，其中ENHERTU®（trastuzumab deruxtecan）已成为过去五年肿瘤领域最成功的上市产品之一，累计销售额超过1.5万亿日元。DATROWAY®（datopotamab deruxtecan）也展现出快速增长的势头。公司计划到2030年在至少4款ADC药物中推出多项新适应症，覆盖患者数预计将增长近六倍。此外，第一三共正积极布局免疫肿瘤学（IO）及其他新模态（如多特异性抗体、基因治疗等），构建超越ADC的多元化技术矩阵，以确保持续创新。吉利德 HIV领导者与多元化管线并进 PART.12 吉利德的核心信息围绕三大支柱展开：延续至2040年代的HIV治疗与预防领导地位、公司历史上最强劲的临床与上市管线，以及对运营开支和并购的积极主动且 disciplined 的策略。其HIV业务预计2025年收入将超过200亿美元，比卡替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦（Biktarvy）市场地位稳固，而长效注射剂Yeztugo（lenacapavir）用于HIV暴露前预防（PrEP）的上市正开辟全新格局。在肿瘤领域，Trodelvy在转移性三阴性乳腺癌一线治疗的数据，以及BCMA CAR-T疗法anito-cel在复发/难治性多发性骨髓瘤中的潜力，预示着吉利德在肿瘤领域的增长动能。公司预计2026年将有最多10款产品处于上市或即将上市阶段。渤健神经与免疫管线接棒增长 PART.13 渤健正致力于讲述一个“创新与增长新篇章”的故事。公司通过“Fit for Growth”计划完成了成本重组（节省10亿美元），并重建了研发管线，将资源集中于高确信度的项目。目前，其上市新产品（如阿尔茨海默病药物LEQEMBI、弗里德赖希共济失调药物SKYCLARYS等）的收入增长已完全抵消了多发性硬化症产品线的下滑。公司的长期战略依赖于三波增长动力：当前的增长产品、后期注册管线（如狼疮药物litifilimab、IgA肾病药物felzartamab等）以及早期高风险/高回报项目。2026年被渤健视为转型的关键一年，将迎来litifilimab的两项三期数据读出、LEQEMBI皮下制剂的监管决定以及多个早期项目的重要进展。渤健正努力从一个依赖成熟产品的公司，转型为一个由新上市产品和丰富管线驱动的增长型生物科技企业。结语纵观本届JPM大会，制药巨头的战略共性凸显：首先，AI和数字化技术渗透至研发、生产及商业化全链条，以提升效率与精准性；其次，肿瘤、代谢疾病、神经科学成为管线竞争焦点，ADC、细胞疗法等前沿平台屡见突破；最后，资本配置更趋理性，企业通过股息、回购与选择性并购平衡短期收益与长期创新。在患者需求与政策变革的双重驱动下，行业正迈向一个更高效、更个性化的新纪元。参考资料： 1. 2026年摩根大通医疗健康大会官网 END △ 聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台” 更多优质内容，欢迎关注媒体合作投稿转载/资料领取/加入社群请添加药小咖与/智/者/同/行为/创/新/赋/能

2026-01-21

·DO NEWS

2026年系统性红斑狼疮治疗迎来关键突破期

全球系统性红斑狼疮（SLE）患者约340万至810万例，我国患者达110万例。当前我国SLE临床缓解率为2.47%，显著低于国际水平的22.9%。尽管短期生存率接近国际水平，5年生存率达94%，但长期生存率在25~30年仅为30%，呈断崖式下跌。我国84.13%的患者依赖糖皮质激素治疗，远高于国际平均的42.6%，导致感染风险上升。江苏省风湿病学会研究显示，SLE患者死亡原因中25.9%为感染，随访5年后升至30.1%，而西方国家主要死因为心血管疾病和肿瘤。维持治疗普遍使用羟氯喹，年费用约4800元，估算国内市场规模为36.96亿元。生物制剂如贝利尤单抗年治疗费用高达约17.6万元，限制其在国内渗透。2023年EULAR指南建议将泼尼松龙维持剂量降至每日不超过5mg，并强调尽可能缩短疗程或完全停用。传统免疫调节剂如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤虽广泛使用，但缺乏III期临床试验支持，属超说明书用药。相比之下，贝利尤单抗与anifrolumab均基于高质量RCT获批，获得84.6%专家认同可在无需先使用传统药物前提下应用。贝利尤单抗自2011年上市后销售额持续增长，2024年突破20亿美元，美国市场占比长期稳定在83%左右。按美国年治疗费用6.5万美元计算，2023年渗透率约为11.55%，实际可能更高。Anifrolumab于2021年获批，2024年销售额达4.74亿美元，美国占比近90%。二者表现表明非美地区市场教育严重不足，欧洲有望成为未来增长重心。2026年将成为SLE治疗关键节点，多个全球注册临床结果将揭晓，包括艾伯维的Rinvog、Alumis的Envudacitinib、渤健的Litifilimab、UCB的Dapirolizumab Pegol及BMY的Sotykty。泰它西普2021年中国获批，2022年销售收入3.3亿元，2023年增至5.2亿元，预计2032年销售峰值达49亿元。GSK引进恩沐生物CMG1A46——全球首个抗CD3/CD19/CD20三抗，开发SLE及狼疮性肾炎。宜明昂科CD47×CD20双抗初步数据显示良好疗效。小分子方面，deucravacitinib公布II期数据，诺诚健华奥布替尼达到IIb期终点并准备进入III期。尽管双抗与小分子积极布局，但尚未有III期数据验证其相较单抗的差异化优势。多数产品同时布局类风湿性关节炎等更大适应症以分散风险。CAR-T目前因价格高昂（美国超40万美元）难以在SLE领域推广，远高于贝利尤单抗的6.5万美元。随着2025年贝利尤单抗专利到期，生物类似药预计降价30%起，后续持续降幅超50%，将进一步挤压高成本疗法空间。只有当in vivo CAR-T实现成本大幅下降，才可能推动SLE治疗范式转换。

临床3期细胞疗法免疫疗法

2026-01-15

·Minhua笔记

并购回暖，Biogen“新生”，默沙东、Moderna 和 Summit 等待临床结果|JPM26

展望 2026 年，风险投资者采取了更加积极的心态，Biogen期望以全新面貌出现，而默沙东、Moderna 和 Summit 都即将迎来关键的试验结果。许多生物制药行业的交易始于JPM年度大会的会议室。初创公司积极参与各种社交活动和一对一洽谈，希望吸引投资者和制药合作伙伴的关注，从而获得资金和必要的帮助，推进其在研药物的研发。今年，这些洽谈对年轻的生物技术公司来说可能更有成效。汇丰创新银行上周发布的一份报告显示，生物技术风险投资在第四季度飙升至三年来的最高水平。汇丰董事总经理兼报告作者Jonathan Norris在媒体简报会上表示，在此期间，投资者的心态从“保守”转变为拥抱在经济低迷时期投资的机会。他表示，这些投资者认为“现在是时候像在正常市场时期那样进行投资了”。报告指出，推动这种心态转变的是并购交易的激增以及对 IPO 的“重燃希望”。自2021年以来，IPO增速已大幅放缓。 2025年，风险投资支持的生物科技公司收购案总交易额达到640亿美元，其中包括对Metsera和Avidity Biosciences等上市公司的大规模收购。 “这正是该行业所需要的增长动力，”Norris说道。Biogen：焕然一新在经历了数年的管理层变动、研发部门重组以及业绩平平之后，渤健（Biogen）希望投资者相信，公司终于迎来了一个崭新且充满希望的时代。在公司向JPM大会提交的10页演示文稿中，“New Biogen”一词出现了五次。首席财务官Robin Kramer在接受采访时表示，管理团队“几乎每周都会与投资者和分析师会面”。“我认为市场情绪有所改善，他们也更加理解了我们为何对现有研发管线充满信心。” Biogen 的研发管线中包含五种处于晚期临床试验阶段的在研药物，公司将其归类为具有“显著商业潜力”的项目。这些药物包括两种潜在的狼疮药物，分别名为litifilimab和dapirolizumab pegol，以及一种免疫调节抗体felzartamab，该公司通过12亿美元的收购获得了这种抗体。这款药物抗体目前正在开展针对多种肾脏疾病的临床试验。这些项目至关重要。Biogen近期推出的一系列新产品——用于治疗阿尔茨海默病的仑卡奈单抗（Leqembi）、用于治疗产后抑郁症的zuranolone（Zurzuvae）以及用于治疗一种罕见神经系统疾病的omaveloxolone（Skyclarys）——并未达到华尔街部分人士预期的销售增长。Cantor Fitzgerald的分析师Eric Schmidt将Biogen最新的财报描述为“相当平庸”，并指出该公司“持续缺乏投资者吸引力”。Summit Therapeutics：竞争日趋激烈 Summit Therapeutics 及其合作伙伴康方生物仍在努力证明 PD-1/VEGF 抑制剂剂能成为癌症治疗领域的一项重大突破。但过去一年左右的时间里，竞争格局已显著扩大，使得 Summit 曾经的领先地位及其在投资者心目中的地位显得不如以往稳固。最新的例子发生在1月11日 Summit 在JPM大会进行路演的几个小时前。艾伯维 (AbbVie) 预付了 6.5 亿美元，总金额可能超过 50 亿美元，获得了荣昌生物开发的一款 PD-1/VEGF 抑制剂的权益。这笔交易是过去一年左右众多大型制药公司就类似药物达成的协议之一。Leerink Partners 的 Daina Graybosch 在给客户的一份报告中写道，这笔交易也让“另一家大型制药公司退出了”Summit 及其药物依沃西单抗的潜在收购方行列。 “我们认为，几乎没有大型制药公司拥有足够的资金和兴趣，能够为依沃西单抗提供足以支撑Summit当前估值的预付款，”Graybosch写道。消息公布后，Summit股价下跌两位数。在Summit的演讲中，总裁兼联席首席执行官Maky Zanganeh表示，公司凭借其差异化药物，仍处于行业领先地位，该药物有望在未来创造巨大价值。依沃西单抗已成功完成多项III期临床试验，目前正在进行其他几项试验。该药物已在中国获批，并已提交美国监管机构，预计将在2026年底前做出决定。 Summit已与辉瑞、Revolution Medicines以及最近的葛兰素史克（GSK）等公司开展临床试验合作。今年晚些时候，该公司将公布一项针对肺癌一线治疗的研究结果，该研究有望释放数十亿美元的市场潜力。Zanganeh表示，Summit 在肺癌和结直肠癌领域拥有“显著领先优势”，而这两种癌症可能是实体瘤领域最大的两个市场。 “我们对目前所取得的成果感到乐观和满意，”联合首席执行官Bob Duggan补充道，“我们还没有发现任何迹象表明这不是一款卓越的药物。”默沙东：雄心勃勃的后Keytruda时代目标默沙东首席执行官Rob Davis表示，公司的目标是在重磅肿瘤免疫药物Keytruda即将失去市场独占权后“实现增长”。几款新药，包括一些自主研发的和一些收购的药物，将帮助公司实现其目前预计到2030年代中期700亿美元的销售额目标，这大约是Keytruda在2028年专利到期前预计销售额的两倍。这些新药中包括一种“不针对特定毒株”的流感预防药物，这是默沙东在去年11月以92亿美元收购Cidara Therapeutics时获得的。默沙东研究实验室总裁李耀迪（Dean Li）在公司与JPM的联合发布会上表示，该药物现名为MK-1406，目前正处于III期临床试验阶段，北半球部分的试验已经完成。李耀迪表示，默沙东可能会对目前收集的数据进行中期审查，届时将评估该项目的监管前景。但该公司目前也在南半球流感季启动患者招募。“我们需要这些患者。我们需要广泛的患者群体，才能拥有尽可能完善的标签，”他说道。该公司认为，未来销售额将大幅增长，这不仅可以进一步促进老年人和免疫系统较弱人群的疫苗接种，还可以作为一种潜在的替代疗法。“鉴于疫苗接种的压力，我预计未来三年内美国的流感疫苗接种率不会增加，”他说道。 Davis表示，如果默沙东发现创新科学和商业机会，它可能不会停止收购。随着Keytruda收入即将损失，后期研发阶段甚至已获批准的资产变得更加抢手，就像去年收购Verona Pharma获得已上市的呼吸系统药物一样。几天前，有报道称该公司可能斥资高达320亿美元收购癌症药物研发公司Revolution Medicines，Davis并未明确否认有关该公司即将进行大规模收购的传闻。 “你知道，如果从金额上看，我们一直在考虑150亿美元的收购目标，”他说道。“我们已经非常明确地表示，我们愿意进行更大规模的收购，但前提是必须遵循同样的逻辑和原则。”Moderna：关键一年对于Moderna而言，2026年将是至关重要的一年。流感疫苗以及新冠流感联合疫苗有望获得监管部门批准。备受期待的皮肤癌疫苗也可能公布数据。与此同时，公司收入预计将增长10%，而持续的成本削减措施的效果也将逐渐显现。 1月11日，Moderna发布的早期展望一反常态，受到了此前对其支出持批评态度的投资者和分析师的欢迎。该公司预计，2025年收入将达到19亿美元，与此前预期相符。与之前的预期相比，运营成本将再减少2亿美元。 “我们对该公司削减成本的步伐印象深刻，”William Blair分析师Myles Minter在给客户的报告中写道。消息公布后，Moderna股价上涨超过15%。由于新冠疫苗销量下滑、屡次未能达成财务目标，以及其唯一获批产品——呼吸道合胞病毒疫苗——上市表现令人失望，Moderna的股价长期以来一直呈下降趋势。2025年，该公司还面临着更多挑战，包括美国疫苗犹豫情绪的加剧以及Moderna所依赖的mRNA技术遭受的猛烈抨击。在JPM大会召开前，Moderna联合创始人兼董事长Noubar Afeyan警告称，环境正在对科学研究产生影响。 “虽然我们比以往任何时候都更接近于充分发挥生物技术创造奇迹的潜力，但我们也比以往任何时候都更接近于放弃这种潜力，”同时担任生物技术公司投资公司Flagship Pioneering首席执行官的Afeyan在公司网站上发表的一封信中写道。“我们正面临着用重锤砸碎我们创造奇迹的机器的风险。” Moderna正是这些攻击的受害者。这家生物技术公司失去了美国政府的mRNA疫苗研发合同；其新冠疫苗的获批范围也更加狭窄；而且，一些公共卫生领域的领导者还对其产品的安全性和有效性发表了不实言论。 “一些声音最大的人将他们的观点当作另类科学事实来宣扬，完全无视来自严谨实验的大量数据，”Afeyan写道。尽管如此，Moderna仍有机会东山再起。该公司已制定计划，力争在2028年实现财务收支平衡，部分原因是其即将推出的流感疫苗和新冠流感联合疫苗的销量增长。Moderna预计这两款疫苗分别在2027年和2028年产生收入。在一次演讲中，首席执行官Stéphane Bancel强调了联合疫苗的重要性，这可能是市场上唯一的新冠流感疫苗。然而，Minter认为，Moderna与默沙东合作开发的癌症疫苗的进展对其未来的增长至关重要。Moderna有望在今年公布黑色素瘤辅助治疗的晚期临床试验数据。 “在经历了较为平淡的2025年后，2026年将成为重振股东价值的关键一年，”Minter写道。

100 项与利替非利单抗相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
皮肤红斑狼疮	临床3期	美国	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	中国	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	日本	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	阿根廷	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	比利时	Biogen Idec Research Ltd.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	巴西	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	保加利亚	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	加拿大	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	智利	Biogen, Inc.	2023-10-03
皮肤红斑狼疮	临床3期	哥伦比亚	Biogen, Inc.	2023-10-03

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02847598 (LILAC \| LILAC study, CTgov)	临床2期	皮肤红斑狼疮 \| 系统性红斑狼疮 \| 盘状红斑狼疮	264	Placebo (Part A: Placebo)	蓋鏇鏇醖鏇窪醖艱積蓋(夢願積鑰鏇築醖鏇積鬱) = 製鏇醖願願願壓襯願蓋範夢淵鹹繭艱選醖顧餘 (遞顧壓齋壓構選製襯獵, 10.3) 更多	-	2023-05-15
				BIIB059 (litifilimab) (Part A: BIIB059 450 mg)	蓋鏇鏇醖鏇窪醖艱積蓋(夢願積鑰鏇築醖鏇積鬱) = 鑰範鑰鹽鑰網獵積遞範範夢淵鹹繭艱選醖顧餘 (遞顧壓齋壓構選製襯獵, 8.7) 更多
NCT02847598 (LILAC, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	系统性红斑狼疮 BDCA2	132	Litifilimab 450 mg	衊窪簾齋繭鏇憲鬱餘觸(餘艱蓋獵製積繭廠獵鑰): P-Value = 0.04 更多	积极	2022-09-08
				Placebo
NCT02847598 (LILAC, Pubmed \| N Engl J Med)	临床2期	皮肤红斑狼疮	132	Litifilimab 50 mg	遞網衊廠顧壓淵觸繭願(獵夢壓廠網網鹽鹽壓選) = Litifilimab was associated with one case of herpes zoster infection 憲範窪鬱遞積憲製餘獵 (餘鑰構鏇艱鏇簾願選網 ) 更多	积极	2022-07-28
				Litifilimab 150 mg
NCT02847598 (LILAC study, EULAR2022)	临床2期	皮肤红斑狼疮 BDCA2	-	BIIB059	選積選齋壓製簾夢積膚(顧鬱鹹獵窪鬱艱網製襯) = 廠築築壓醖壓醖餘積獵鹽壓製鏇觸積壓壓築糧 (淵遞選醖醖廠廠製鏇廠 ) 更多	积极	2022-06-01
NCT02847598 (LILAC, EULAR2022)	临床2期	系统性红斑狼疮 anti-nuclear antibodies \| anti-double-stranded DNA antibodies	-	BIIB059 450 mg	鹹廠憲齋顧艱艱繭簾膚(鏇獵選鬱淵製鏇衊鏇鏇) = 鑰廠鬱繭鑰夢蓋積齋積築鑰鏇窪糧繭鹹遞繭繭 (衊醖憲艱願廠憲繭積製 ) 更多	积极	2022-06-01
				Placebo	鹹廠憲齋顧艱艱繭簾膚(鏇獵選鬱淵製鏇衊鏇鏇) = 淵餘鹽遞夢範築顧淵糧築鑰鏇窪糧繭鹹遞繭繭 (衊醖憲艱願廠憲繭積製 ) 更多
NCT02847598 (LILAC, ACR2020) 人工标引	临床2期	系统性红斑狼疮	120	BIIB059	範糧鹹積膚構廠艱窪鬱(選構顧壓蓋蓋膚襯觸廠) = 襯製鹽鏇鹽衊鬱壓選觸遞簾鑰艱選遞簾壓憲網 (積糧蓋繭鏇糧窪鏇顧簾, 1.2) 更多	积极	2020-11-07
				Placebo	範糧鹹積膚構廠艱窪鬱(選構顧壓蓋蓋膚襯觸廠) = 鹽獵糧簾餘築遞鏇網構遞簾鑰艱選遞簾壓憲網 (積糧蓋繭鏇糧窪鏇顧簾, 1.3) 更多
NCT02847598 (LILAC, EULAR2020)	临床2期	皮肤红斑狼疮	132	BIIB059 50 mg	鏇齋糧襯餘窪願夢製構(蓋窪窪願築鹹範壓膚廠) = 62 (62.6%) 80 (60.6%) 蓋觸餘製鹽憲願鹽艱製 (憲鑰齋範顧膚築築範製 ) 更多	积极	2020-06-03
				BIIB059 150 mg
NCT02847598 (Pubmed \| J Pharmacokinet Pharmacodyn)	临床2期	皮肤红斑狼疮	264	BIIB059	憲鹽蓋壓淵積獵願鑰鏇(壓範蓋願觸築願糧繭壓) = 積簾鹹製顧構夢衊鑰糧顧憲遞膚鹹齋顧觸積醖 (壓糧鹹鹽築鹹夢夢遞構 ) 更多	-	2020-06-01
NCT02106897 (Pubmed \| J Clin Invest) 人工标引	临床1期	湿疹 \| 系统性红斑狼疮	54	BIIB059	簾壓蓋選夢鏇範壓淵淵(製壓廠顧鑰艱繭簾簾網) = 鬱廠醖襯繭衊觸遞製選選餘願鹹醖觸鑰餘遞鏇 (繭醖鏇蓋築鏇製鹽鹽憲 ) 更多	积极	2019-03-01
				Placebo	簾壓蓋選夢鏇範壓淵淵(製壓廠顧鑰艱繭簾簾網) = 鏇壓網餘襯窪廠淵齋齋選餘願鹹醖觸鑰餘遞鏇 (繭醖鏇蓋築鏇製鹽鹽憲 ) 更多
NCT02106897 (EULAR2018)	临床1期	BDCA2 on pDC	-	BIIB059 20 mg/kg IV	齋夢網鏇鏇壓餘製淵願(製艱夢繭簾膚鬱構顧簾) = 築憲衊鏇艱淵餘鏇選淵製網簾齋選蓋積膚觸鬱 (衊範鑰夢廠蓋廠艱齋獵 ) 更多	-	2018-06-13
				BIIB059 20, 50 or 150 mg SC	廠觸窪窪壓艱壓壓夢鏇(襯繭糧醖餘憲顧觸壓網) = 夢範網簾選選選淵鑰顧膚憲簾憲餘淵膚鹹鹹顧 (獵淵構簾範顧繭壓鬱鏇 ) 更多