Biogen Biotechnology (Shanghai) Co. Ltd.

yuan Bio·News 药 监 资 讯 1、药典委 | 2个通则辅料包材公示 2024年10月8日，国家药典委员会公示了关于盐酸组氨酸、苯甲醇国家药用辅料标准草案。 （来源：国家药典委员会） 受 理 情 况 CDE受理情况 2024年10月03日-10月09日期间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共受理药品58个，其中生物制品13个（新药2个和进口6个）。 滑动查看（点击可查看大图） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心） 行 业 人 物 “2024年诺贝尔生理学或医学奖”获奖名单揭晓 2024年10月7日，Victor Ambros博士和Gary Ruvkun博士因发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用共同获得这一奖项。 图片来源：诺贝尔奖官网 （来源：诺贝尔奖官网） “2024年诺贝尔化学奖”获奖名单揭晓 2024年10月9日，2024年诺贝尔化学奖揭晓。美国科学家David Baker获奖，以表彰其在计算蛋白质设计方面的贡献；另一半则共同授予英国科学家Demis Hassabis 和 John M. Jumper，以表彰其在蛋白质结构预测方面的贡献。 图片来源：诺贝尔奖官网 （来源：诺贝尔奖官网） 企 业 动 态 1、百奥泰 | 乌司奴单抗生物类似药出海欧洲药企 2024年10月9日， 百奥泰生物制药股份有限公司宣布已与吉瑞医药（Gedeon Richter Plc.）就BAT2206（一款参照喜达诺®乌司奴单抗的生物类似药）签署授权许可及商业化协议，吉瑞医药将拥有BAT2206在欧盟、英国、瑞士、澳大利亚以及其他部分欧洲国家市场的独占的商业化权益。 根据协议条款，百奥泰可获得总金额最高至1.1亿美元，其中包括850万美元首付款、累计不超过1.015亿美元里程碑付款，以及净销售额的两位数百分比作为收入分成。 （来源：百奥泰官微） 2、石药集团 |「奥马珠单抗」生物类似药获批上市 2024年10月8日，石药集团（1093.HK）公告，本集团开发的注射用奥马珠单抗（商品名：恩益坦®）（“该产品”）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局上市许可批准。 恩益坦®是一种重组抗人免疫球蛋白E (IgE) 人源化单克隆抗体，为国内首个按治疗用生物制品3.3类开发的茁乐®（注射用奥马珠单抗）生物类似药（单抗生物类似药赛道火热，你想分这块蛋糕吗？），适用于采用H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人和青少年（12岁及以上）慢性自发性荨麻疹患者。 （来源：石药集团官微） 3、丽珠医药 |「曲普瑞林微球」新适应症获批上市 2024年10月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，丽珠医药注射用醋酸曲普瑞林微球的新适应症上市申请已获得批准。根据丽珠医药此前公开资料，该产品是每月一次肌肉注射的一种促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂，本次获批的适应症为治疗子宫内膜异位症。 图片来源：NMPA官网 （来源：医药观澜） 4、渤健生物 | “渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市！ 2024年10月8日， 渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪™）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。此次获批，使凯盛迪™成为中国首个获批的ALS精准治疗药物，标志着我国正式迈入ALS治疗的新时代。这也是渤健在上市了多个神经科学领域的重磅药物之后，又在攻克ALS这个世界难题的道路上创造的一个重要里程碑，为ALS患者带来了全新的希望。 （来源：渤健生物官微） 5、百济神州 | 替雷利珠单抗在美国上市 2024年10月4日，百济神州有限公司宣布TEVIMBRA®（替雷利珠单抗，中文商品名：百泽安®）在美国正式商业化上市，用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。同时，替雷利珠单抗的定价较其他获批用于该适应症的PD-1疗法降低了10%，以提高药品可及性。 （来源：百济神州官微） END 编辑：芝麻核桃 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 近期活动推荐 10月11日：论道西湖，制药工程前沿沙龙 10月25-27日：新药研发技术研修班 10月26-27日：蒲公英第14届年会 11月1日：生物工艺中国制造技术巡讲（北京站）

大会开幕倒计时19天 近年来先进治疗药品研发申报呈爆发式增长，引领生物医药的第三次产业革命。据统计，全球基因治疗市场规模预计到2025年将达到305.4亿美元，我国市场规模将达到178.9亿美元。根据Citeline数据库显示，截至2024年4月，全球共有100余种基因、细胞与RNA产品获批上市，超过3700余种产品（其中包括约55%的基因治疗产品，53%的细胞治疗产品）处于临床前或临床（约占30%）开发阶段，我国先进治疗产业的发展已迈入与国际先进水平“并跑”的新阶段。 面对药物创新与临床治疗的多元化需求，探索高效、灵活、匹配的多元化合作通路显得尤为重要。“CPHI思享会—2024第四届药物创新与产业发展大会”将于2024年10月31-11月1日在上海聚力启航。重磅推出的先进疗法创新论坛将会携手行业内的企业专家，结合“创新型CAR-T产品研究进展”、“细胞药物开发进展”、“免疫治疗和创新型疫苗”等多个热门话题，展现国内目前在先进疗法领域的自主研发和创新实现的众多突破。以切实可行的产业化经验为先进疗法转化提供理论与实践的支撑。 观众报名即将进入倒计时！🔥🔥 赶快扫码报名 获得与行业大咖面对面交流的机会 👇👇 专题议程抢先看 先进疗法创新分论坛 时间：2024年10月31日下午 地点：上海圣诺亚皇冠假日酒店 13:30-14:00 主旨报告:基于AAV载体的广谱性复明基因疗法（拟） 星明优健 14:00-14:30 主旨报告：iPSC衍生细胞药物开发进展 董成友 安徽中盛溯源生物科技有限公司质量总监 15年以上干细胞行业从业经验，先后从事干细胞药物研发、生产、质量管理等项目工作，作为核心技术骨干参与《干细胞制剂及应用的标准化研究》、《干细胞及相关产品质量控制及评价技术》两项国家重点研发计划项目及多项省级重点课题项目；带领团队完成hiPSC三级细胞库建设和质量研究，并顺利获得中检院质量复核报告；作为QC负责人全程参与hiPSC分化的iMSC细胞药物和hiPSC分化的iNK细胞药物CMC研究、IND申请并获得CDE默示许可；作为质量负责人带领团队建设了一套完整的符合临床试验用药物GMP标准的细胞治疗药物质量管理体系文件并有效实施。 14:30-15:00 主旨报告：渐冻症的基因疗法 张 莉 渤健生物医学部神经肌肉病领域负责人 在外企医学事务部门（诺和诺德，赛诺菲/健赞，渤健）工作超过16年，拥有多个治疗领域的工作经验，包括内分泌代谢领域，神经领域和罕见病领域。 15:00-15:20 茶歇与交流 15:20-15:50 主旨演讲 主旨报告：创新型CAR-T产品研究进展 楼小燕 上海优卡迪智造生命科技有限公司副总经理 浙江大学生物学博士，主要研究方向为肿瘤生物学和细胞免疫治疗。属于复合型人才，在技术早期研发、科研创新、非临床研究、临床转化、药品注册、药物警戒、系统生物学领域均具有深厚的专业知识和实践经验，能够在药物开发的各个阶段提供专业的指导和支持。成功推动了多个1类创新型CAR-T产品获得IND批件，仅CAR-T类项目就成功申请政府补助超千万，共发表SCI论文近30篇。 15:50-16:20 主旨演讲 主旨报告：TBD 罗光佐 贝思奥生物创始人&CSO 贝思奥生物创始人，中国医科大学教授、博导，美国宾夕法尼亚大学博士后，中国科学院遗传学博士。来自世界上第一例上市的AAV基因治疗起源地Upenn、 CHOP和基因治疗公司Spark Therapeutics。具有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。参与过10多个临床基因治疗药物的研发、生产与质控。曾作为主要负责人之一参与美国第一例上市基因治疗药物(LUXTURNA，2017年)和第一例CAR-T治疗(CTL019，2017年)所用重组病毒基因治疗药物的制备。 16:20-16:50 主旨演讲 主旨报告：免疫治疗和创新型疫苗 王建新 江苏欣生元生物科技有限公司总经理 中国药科大1977级毕业生，意大利“Mario Negri”药理研究院药理学博士，美国亚利桑那大学博士后。先后就职于多个澳大利亚及美国多家国际医药公司，包括MIMOTOPES, CHIRON 及 NOVARTIS从事新药研发工作。2012年回国先后成立江苏健安生物科技有限公司和江苏欣生元生物科技有限公司，专注于研发成人预防性和治疗性疫苗。其中肿瘤治疗性疫苗IOV-04最近获得国药药监局批准开展临床试验。王建新博士曾先后担任国际生物分子筛选学会(SBS)及国际药物筛选和实验室自动化协会(SLAS)理事及副理事长，并为《美华生物医药学会》(CABS)创始人及百华协会(BayHelix)早期会员。 16:50-17:30 主旨演讲 圆桌对话：细胞与基因治疗的管线与未来商业化布局（拟） *会议议程以现场为准 立即扫码报名参会 (注：请实名注册参会，信息需经主办方审核) 联系我们 展位预订、赞助申请 李先生 电话：021-33392255 邮箱：Aaron.Li@imsinoexpo.com 吴女士 电话：010-58036296 邮箱：wuyushuang@cccmhpie.org.cn 参会咨询、合作洽谈 孙女士 电话：021-33392319 邮箱：Xue.Sun@imsinoexpo.com 刘女士 电话：010-58036334 邮箱：liuweiqi@cccmhpie.org.cn   展会预告 2025年6月24-26日，CPHI & PMEC China 将在上海浦东新国际博览中心启幕。我们将继续与时代同行，为中国和世界医药产业注入源源不断的新动力，以共同维护全球产业链和供应链安全稳定的初心和使命，推动行业健康可持续发展！ 目前，CPHI & PMEC China 2025展位正在火热预定中🔥无论是头部品牌还是新锐力量，我们期待与您携手，共拓商机，共赢发展，共创未来！ 赶快扫描二维码 预定黄金席位

近日，渤健生物科技（上海）有限公司Biogen托夫生（Tofersen）在国内获批上市的消息引发了广泛关注。这是全球首款用于治疗SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）的药物，为这一罕见且致命疾病带来了新的治疗希望。然而，药物的高昂费用——每年逾140万元人民币，也引发了关于可负担性和医保覆盖的讨论。本文将深入解读这一突破性药物的临床意义、治疗机制、费用问题及可能的未来发展方向。   01   什么是SOD1基因突变型ALS？ 肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种致命的神经退行性疾病，主要影响运动神经元，导致患者肌肉逐渐无力、萎缩，最终因呼吸衰竭而死亡。ALS的发病原因复杂，其中大约2%的病例由SOD1基因突变引起。 SOD1 突变是家族性 ALS 的常见原因，在“散发”病例中并不少见。SOD1基因负责编码一种抗氧化酶,其功能是清除细胞内的自由基，保护神经细胞免受氧化应激损伤。然而，当该基因发生突变时，生成的蛋白质会聚集成有害的毒性团块，导致运动神经元损伤，最终引发ALS。这一病变机制使得SOD1基因突变型ALS具有很强的遗传性，且发病速度快，病程更为凶险。 02   托夫生的作用机制：突破ALS治疗瓶颈 托夫生作为全球首款获批用于SOD1基因突变型ALS的药物，其独特的作用机制为ALS的治疗带来了全新思路。 1. 靶向基因沉默技术：托夫生是一种反义寡核苷酸药物（ASO），作为鞘内注射给药它通过与SOD1基因的mRNA结合，阻止其表达有毒蛋白质，从源头上减少SOD1突变蛋白的生成。这种机制与传统的对症治疗不同，属于精准医疗的范畴，直接针对致病基因的功能进行干预。 2.  临床试验数据支持：在全球的III期临床试验中，托夫生表现出了显著的疗效。接受托夫生治疗的参与者的 CSF SOD1 蛋白和神经丝（神经元损伤的标志物）浓度降低，在 VALOR III 期临床试验中，未达到 ALSFRS-R 减缓下降的主要结局指标，但在 VALOR 试验后的开放标签扩展中，与从安慰剂过渡到 托夫生的参与者相比，开始使用托夫生的参与者显示ALSFRS-R 的下降有所减少。试验结果表明，药物能够有效减缓SOD1基因突变型ALS患者的病程进展，改善生活质量和运动功能。这一突破性数据让患者和医生对托夫生充满期待。 表一：III 期研究的主要和次要结果    03   逾百万年费用：ALS患者的经济压力与医保挑战 尽管托夫生为SOD1基因突变型ALS患者带来了新的生存希望，但其高昂的治疗费用也引发了广泛讨论。在美国，托夫生的年治疗费用约为200,000美元，而在中国市场，预估费用为每年140万元人民币。对于大多数ALS患者及其家庭来说，这是一个沉重的经济负担。 1. 高成本背后的原因： •   研发投入巨大：反义寡核苷酸药物的研发成本高昂，且ALS本身为罕见病，患者群体较小，制药公司在定价时往往需要考虑到研发回报和市场预期。 •   复杂的生产工艺：托夫生的生产技术涉及基因编辑和核酸合成，生产成本较高，进一步推高了药物的市场价格。 2. 医保覆盖前景： •   在国内，ALS虽然属于罕见病，但其治疗药物的价格通常较难进入医保目录。 •   慈善援助计划：一些制药公司可能会通过患者援助计划或与慈善组织合作，为经济困难的患者提供部分药物支持。 04   托夫生的上市：ALS治疗新篇章的开启 托夫生的获批上市不仅仅是一个药物的成功，更是全球ALS治疗领域的重大进展。对于SOD1基因突变型ALS患者来说，这意味着从对症治疗到病因治疗的转变。 1. 个性化治疗的未来 •   托夫生的成功为其他ALS亚型的基因治疗铺平了道路。未来，针对不同致病基因的反义核苷酸或基因编辑技术可能成为ALS治疗的主流。这种精准医疗模式，不仅能够延缓病程，还可能改善患者的整体生活质量。 2. 其他ALS药物的研发 •   随着ALS致病机制的不断深入研究，越来越多的新型药物正在开发中。例如，Relyvrio是另一种被FDA批准用于ALS治疗的药物。与托夫生不同，Relyvrio主要针对非基因突变的ALS患者，帮助延长生存期。未来，类似的药物可能在全球范围内逐步推广，为更多的ALS患者带来希望。 05   托夫生的社会意义与未来展望 托夫生的上市，不仅代表了ALS治疗的医学进展，也引发了公众对罕见病群体的关注。ALS患者虽然群体庞大，但由于疾病的罕见性，常常缺乏社会关注和资源支持。 1. 提高罕见病意识 •   在托夫生上市的推动下，社会各界对ALS及其他罕见病的认知有望提升。这也将促使更多的政策制定者、科研机构和慈善组织关注并投入更多资源，支持罕见病的研究与治疗。 2. 药物定价的伦理讨论 •   高昂的药物价格再次引发了关于药物定价与公平性的伦理讨论。罕见病药物往往因研发成本高、患者群体小而价格高昂，但如何在研发回报与患者负担之间取得平衡，是医药行业、政府与社会需要共同面对的问题。 06   结语 Biogen托夫生的上市，标志着SOD1基因突变型ALS治疗进入了一个全新时代。尽管药物价格高昂，但它为ALS患者带来了前所未有的生存希望。未来，随着更多精准医疗技术的引入和医保覆盖的推进，ALS等罕见病的治疗或将变得更加普惠。对于每一个ALS患者及其家庭来说，托夫生不仅是一种药物，更是一线新的生命曙光。 Ref. 1.Everett WH, Bucelli RC. Tofersen for SOD1 ALS. Neurodegener Dis Manag. 2024 Sep 27:1-12. doi: 10.1080/17582024.2024.2402216. Epub ahead of print. PMID: 39330700. 2.Eisen A, Vucic S, Mitsumoto H. History of ALS and the competing theories on pathogenesis: IFCN handbook chapter. Clin Neurophysiol Pract. 2023 Dec 12;9:1-12. doi: 10.1016/j.cnp.2023.11.004. PMID: 38213309; PMCID: PMC10776891. 3.Gupta D, Vagha S, Dhingra H, Shirsath H. Advances in Understanding and Treating Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS): A Comprehensive Review. Cureus. 2023 Nov 12;15(11):e48691. doi: 10.7759/cureus.48691. PMID: 38090405; PMCID: PMC10715674. 4.https://www.biogen.cn/ 药渡媒体商务合作 媒体公关 | 新闻&会议发稿 张经理：18600036371（微信同号） 点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！👇👇👇