A multicenter, randomized, placebo-controlled study of SBC-102 in patients with lysosomal acid lipase deficiency - ARISE (Acid Lipase Replacement Investigating Safety and Efficacy)

开始日期2015-02-16

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT02112994 / Completed临床2期

A Multi-Center, Open-Label Study of Sebelipase Alfa in Patients With Lysosomal Acid Lipase Deficiency

This study evaluated the safety and efficacy of sebelipase alfa in a broad population of participants with lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D).

开始日期2014-06-24

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT02193867 / Terminated临床2期

A Phase 2, Open Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetics of Sebelipase Alfa in Infants With Rapidly Progressive Lysosomal Acid Lipase Deficiency

This was an open-label, repeat-dose, study of sebelipase alfa in infants with rapidly progressive lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D). Eligible participants received once-weekly infusions of sebelipase alfa for up to 3 years.

开始日期2014-06-06

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Sebelipase Alfa 相关的临床结果

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100 项与 Sebelipase Alfa 相关的转化医学

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100 项与 Sebelipase Alfa 相关的专利（医药）

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项与 Sebelipase Alfa 相关的文献（医药）

2022-09-02·Medicine

15-Year progression to liver cancer in the lack of treatment for lysosomal acid lipase deficiency: A case report.

Article

作者: Marlone Cunha-Silva ; Eloy Vianey Carvalho de França ; Clauber Teles Veiga ; Raquel Dias Greca ; Priscilla Brito Sena de Moraes ; Daniel Ferraz de Campos Mazo ; Elaine Cristina de Ataíde ; Simone Reges Perales ; Leonardo Trevizan Monici ; Tiago Sevá-Pereira

RATIONALE:

Lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D) is a poorly diagnosed genetic disorder characterized by the accumulation of cholesteryl esters and triglycerides in many tissues, leading to dyslipidemia and cardiovascular complications. In the liver, deposits are found within hepatocytes and Kupffer cells, generating microvesicular steatosis, progressive fibrosis, and cirrhosis. Sebelipase alfa is the target therapy which can improve laboratory changes and reduce the progression of liver damage, but this is not yet widely available.

PATIENT CONCERNS:

We are reporting a 15-year follow-up of a Brazilian man who was diagnosed with cirrhosis at age 43 and with LAL-D at age 53, but he has never been treated with sebelipase alfa for economic reasons. During the coronavirus disease 2019 (COVID-19) pandemic, he lost follow-up and missed three 6-month ultrasound exams for liver cancer screening.

DIAGNOSIS:

At age 58, a remarkable deterioration in liver function was observed and he was diagnosed with hepatocellular carcinoma (HCC) outside the Milan Criteria (two nodules measuring 48mm and 25mm). Three other individuals with LAL-D and progression to liver cancer have been reported so far and none of them underwent enzyme replacement therapy: an 11-year-old girl with HCC, a 51-year-old male with cholangiocarcinoma, and a 21-year-old male with hepatocellular-cholangiocarcinoma. The latter had the same mutation in the gene LIPA as our patient, but a relationship between this variant and malignancies has not yet been established.

LESSONS:

We emphasize how important is to treat LAL-D patients after diagnosis in order to avoid worsening liver function and progression to neoplasms. Untreated individuals should be considered at a higher risk but the most appropriate liver cancer screening program for this subgroup is still unknown.

2022-04-30·Molecular metabolism2区 · 医学

Off-target effects of the lysosomal acid lipase inhibitors Lalistat-1 and Lalistat-2 on neutral lipid hydrolases.

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Ivan Bradić ; Katharina B Kuentzel ; Sophie Honeder ; Gernot F Grabner ; Nemanja Vujić ; Robert Zimmermann ; Ruth Birner-Gruenberger ; Dagmar Kratky

OBJECTIVES:

Lysosomal acid lipase (LAL) is the key enzyme, which degrades neutral lipids at an acidic pH in lysosomes. The role of LAL in various cellular processes has mostly been studied in LAL-knockout mice, which share phenotypical characteristics with humans suffering from LAL deficiency. In vitro, the cell-specific functions of LAL have been commonly investigated by using the LAL inhibitors Lalistat-1 and Lalistat-2.

METHODS:

We performed lipid hydrolase activity assays and serine hydrolase-specific activity-based labeling combined with quantitative proteomics to investigate potential off-target effects of Lalistat-1 and -2.

RESULTS:

Pharmacological LAL inhibition but not genetic loss of LAL impairs isoproterenol-stimulated lipolysis as well as neutral triglyceride and cholesteryl ester hydrolase activities. Apart from LAL, Lalistat-1 and -2 also inhibit major cytosolic lipid hydrolases responsible for lipid degradation in primary cells at neutral pH through off-target effects. Their binding to the active center of the enzymes leads to a decrease in neutral lipid hydrolase activities in cells overexpressing the respective enzymes.

CONCLUSIONS:

Our findings are critically important since they demonstrate that commonly used concentrations of these inhibitors are not suitable to investigate the role of LAL-specific lipolysis in lysosomal function, signaling pathways, and autophagy. The interpretation of their effects on lipid metabolism should be taken with caution and the applied inhibitor concentrations in cell culture studies should not exceed 1 μM.

2022-04-20·Journal of pediatric gastroenterology and nutrition4区 · 医学

Long-term Sebelipase Alfa Treatment in Children and Adults With Lysosomal Acid Lipase Deficiency.

4区 · 医学

Article

作者: Barbara K Burton ; Alejandra Consuelo Sanchez ; Maria Kostyleva ; Ana Maria Martins ; Sachin Marulkar ; Florian Abel ; Ivo Barić

OBJECTIVES:

Sebelipase alfa is approved for treatment of lysosomal acid lipase deficiency (LAL-D). This single-arm, open-label study (NCT02112994) evaluated sebelipase alfa efficacy and safety in patients with LAL-D.

METHODS:

Patients >8 months of age diagnosed with LAL-D received sebelipase alfa 1.0 mg/kg by intravenous infusion every other week (qow) for up to 144 weeks. Dose escalation to 3.0 mg/kg qow and subsequently to 3.0 mg/kg weekly was permitted, per protocol; dose reductions for tolerability were permitted to 0.35 mg/kg qow. Descriptive statistical analyses were conducted.

RESULTS:

Thirty-one patients were enrolled and treated. Baseline median alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels were 63.5 and 65.5 U/L, respectively. Twenty-eight patients completed 96 weeks of treatment, and 25 continued into the extended treatment period; 19 completed 144 weeks. From baseline to week 144, median ALT and AST levels changed by -42.0 and -22.0 U/L, respectively, median liver and spleen volumes changed from 1.4 to 1.3 and from 2.6 to 2.3 multiples of normal, respectively, median low-density lipoprotein cholesterol levels decreased by 52.6 mg/dL, and median high-density lipoprotein cholesterol increased by 9.8 mg/dL. Liver biopsies showed mostly improved or stable histopathology at 48 and 96 weeks versus baseline. Infusion-associated reactions were mild (n = 1) or moderate (n = 2). One patient (a candidate for liver transplant at baseline) discontinued treatment due to liver transplant (unrelated to treatment). Two patients tested positive for non-neutralizing, anti-drug antibodies on 1 occasion each.

CONCLUSION:

Sebelipase alfa was well tolerated and resulted in sustained improvements in liver and lipid parameters.

项与 Sebelipase Alfa 相关的新闻（医药）

2024-03-15

·赛柏蓝

超75亿！阿斯利康最新收购

作者 | 颜色来源 | 赛柏蓝开年首次，阿斯利康在罕见病领域完成高达10.5亿美元的合作。 01近10.5亿美元阿斯利康在罕见病领域又一合作 3月14日，阿斯利康宣布与罕见病疗法公司Amolyt Pharma达成协议，其将以高达10.5亿美元（按当前汇率计算约为75亿元）的总价收购Amolyt的全部流通股，包括8亿美元预付款以及2.5亿美元特定里程碑付款。本次交易预计于2024年第三季度末完成。Amolyt Pharma是一家专注于开发罕见内分泌疾病创新疗法的生物技术公司，核心产品为Eneboparatide（AZP-3601）。作为一种治疗性多肽，Eneboparatide（AZP-3601）可靶向作用于特定构型的PTH1受体，通过安全、有效地维持血液中的钙水平，从而控制甲状旁腺功能减退；并通过恢复肾脏对钙的重吸收作用来限制尿中钙的排泄，从而预防慢性肾脏疾病，Eneboparatide（AZP-3601）正处于III期临床阶段。甲状旁腺功能减退症是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法难以有效解决疾病症状。阿斯利康罕见病公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示，慢性甲状旁腺功能减退患者迫切需要一种替代现有支持治疗的疗法，因为现有疗法无法解决潜在的激素缺乏问题，Eneoparatide（AZP-3601）有可能减轻低甲状旁腺激素经常导致的虚弱影响，并避免高剂量补钙的风险。此次收购将加强阿斯利康现有的罕见病管线，其可以将Amolyt Pharma在罕见内分泌领域的创新治疗药物和临床管线与自身的产品组合发展，同时，Amolyt Pharma的加入，进一步增强了阿斯利康在罕见病领域的研发实力。接下来，阿斯利康可以利用其在全球商业化和后期开发方面的优势，加速Amolyt Pharma潜在新药的研发进程，从而促进创新药的研发和推广。 02跨国药企收并购、合作不断寻求新发展全球已知的罕见疾病有10000多种，其中只有5%的罕见病有治疗方案。同时，罕见病也被认为是高增长的疾病领域，目前存在很大未被满足的医疗需求。根据弗若斯特沙利文预测，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。阿斯利康深耕罕见病领域已久，从2021年开始，阿斯利康通过收购Alexion正式进入罕见病领域，同年9月，阿斯利康中国成立罕见病事业部。此后，阿斯利康在罕见病领域动作频频。例如，2022年，阿斯利康收购临床阶段基因公司LogicBio Therapeutics（一家专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法的公司）；2023年7月，阿斯利康与辉瑞达成合作协议，推进新一代基因组药物，增加互补管线资产和开发创新技术；2023年9月，Alexion与Verge Genomics（一家利用人工智能开发神经类药物的生物技术公司）宣布为期4年的合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点。年报显示，阿斯利康全年总营收458.11亿美元，罕见病业务在其2023年贡献了77.64亿美元的营收，且这一领域具有良好的增长性，新一代C5抗体成功接棒，两款产品合计贡献60亿美元销售额。阿斯利康国际业务拓展合作与战略投资副总裁、阿斯利康中金医疗产业基金董事总经理陈冰在2023年的一次媒体圆桌采访中表示，2023年其BD相对来说做得多一点，这也是市场价值的体现。目前，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物获批7个适应症，包括Soliris、Ultomiris、Strensiq、Kanuma、Koselugo。中国是阿斯利康布局罕见病研发团队的国家之一，已经有2款罕见病药物在中国获批，覆盖5个适应症。除了在罕见病领域的加码，阿斯利康在其重要的抗肿瘤、心血管、肾脏及代谢、呼吸、抗感染领域也在持续深耕。近几年来，阿斯利康与礼新医药、和铂医药、康诺亚生物等药企达成多项全球合作协议，针对不同疾病领域布局研发管线。今年年初，阿斯利康中国进行架构调整，成立中国生物制药业务。从2021年到现在，阿斯利康中国已经进行过多次架构调整。其曾表示，新的版图将为其业务的长期发展增添动力。跨国药企通过调整架构和合作的方式来寻求更优的发展不在少数，例如，默沙东宣布以115亿美元完成对Acceleron Pharma（一家临床阶段的生物制药公司）的收购；诺华宣布以7.7亿美元收购认知与情绪障碍疗法开发商Cadent Therapeutics等。从不同跨国药企的合作看，进行合作或收并购等动作，或是扩充自身已有的产品线，带动自身发展；或是扩展业务范围，强强联合发展；亦或是寻求更有性价比的产品线，利用自身优势开发等。而大型MNC寻求发展的动作，对其它药企也有一定启示意义。END作者交流：One1-3058内容沟通：13810174402医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

基因疗法并购临床3期临床2期

2024-02-29

·Pharmaceutical Technology

NHS expedites availability of Belumosudil for chronic GVHD

The once-daily tablet hinders proteins that trigger the severe inflammatory response linked to chronic GVHD. Credit: fizkes / Shutterstock.com. The National Health Service (NHS) in the UK has expedited the availability of the new drug, Belumosudil (Rezurock), for cancer patients with chronic graft versus host disease (GVHD). The decision provides a treatment that can be administered in the at-home setting, reducing hospital visits. Administered as a once-daily tablet, Belumosudil hinders proteins that trigger the severe inflammatory response linked to chronic GVHD. Clinical trials have demonstrated that up to three-quarters of the subjects responded to the therapy, with significant effectiveness in treating symptoms affecting the mouth, intestine or joints. The treatment is accessible through the NHS England’s Innovative Medicines Fund, which fast-tracks the delivery of the most promising non-cancer drugs to patients. See Also: AbbVie licenses OSE’s chronic inflammation therapy for $48m upfront DNTH-103 by Dianthus Therapeutics for Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP): Likelihood of Approval Chronic GVHD is a rare but serious condition that can occur after a life-saving stem cell transplant. White blood cells in the donated tissue attack the patient’s organs and weaken their immune system. Approximately one-third of patients who receive stem cell or bone marrow transplants for blood cancers such as leukaemia and lymphoma can develop chronic GVHD. Around 1,200 patients in England undergo such transplants each year. Around 400 go on to develop the condition, which is sometimes mild but for one in ten cases is fatal. For half of patients with chronic GVHD, existing therapies such as pentostatin, rituximab and imatinib are ineffective. Belumosudil will now be made available for 200 severely affected patients who have not responded to two previous therapies. This development comes after the NHS decided to fast-track the funding for the drug based on clinical guidance from the UK National Institute of Health and Care Excellence ( Nice ). Belumosudil is the fourth therapy offered to patients through the Innovative Medicines Fund. In September 2023, the NHS used the fund to roll out Sebelipase alfa, a therapy for treating Wolman’s disease, a rare genetic ailment. NHS England specialised services medical director James Palmer stated: “This rollout is a real breakthrough for patients with graft versus host disease and it will help people living with this debilitating condition effectively manage their symptoms and enhance their quality of life and daily functioning. “It’s great news that the NHS has been able to fast-track funding for a treatment which will have a significant impact for hundreds of patients over the coming years.”

临床结果

2024-01-30

·CPHI制药在线

这个超3000亿美元市场，巨头加快跑马圈地

关注并星标CPHI制药在线作者：米朵罕见病，又称“孤儿病”，据统计，全球已发现超7000多种罕见病，超3亿罕见病患者，其中仅约5%具备有效治疗药物，绝大多数罕见病仍然缺乏有效治疗手段。Frost&Sullivan资料显示，全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元，年复合增长率高达11%。近几年全球罕见病研究备受资本青睐，罗氏、辉瑞、阿斯利康、赛诺菲等龙头跨国药企频繁押注罕见病市场，屡屡出手收购潜在优质产品，据统计，目前发生在全球罕见病领域的交易并购总金额已超千亿美元。22亿美元，赛诺菲再向罕见病领域扩张1月23日，赛诺菲宣布已与Inhibrx达成最终协议，收购Inhibrx的核心管线INBRX-101。根据协议，这笔收购包含对价的现金预付款、潜在的或有价值权付款（如果实现）以及Inhibrx的债务结算，使得总交易价值达到约22亿美元。在满足或放弃惯例成交条件的情况下，赛诺菲和Inhibrx预计该交易将于2024年第二季度完成。 INBRX-101是Inhibrx开发的一款可每3周注射1次的α1抗胰蛋白酶（A1AT）-Fc融合蛋白，目前正在开展用于作为α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的加强治疗的注册性II期临床试验。 AATD是一种遗传性孤儿病，美国约10万例AATD患者。AATD的特征是A1AT蛋白水平不足，这会导致患者的肺组织及其功能丧失，进而导致患者的预期寿命缩短。血浆来源的AAT作为加强治疗是目前AATD的标准治疗方法，但该疗法不能将患者的A1AT蛋白水平维持在正常范围内，且其注射频率为每周1次，患者依从性有待提高。赛诺菲在罕见病药物方面的探索从未停歇，早在2011年，赛诺菲就以200多亿美元收购Genzyme，进入罕见病领域。在收购Genzyme之后，赛诺菲不断通过并购丰富管线，接连收购Ablynx和Bioverativ，分别从两家公司获得了纳米抗体新药Cablivi和Eloctate、Alprolix等多款血友病新药。本次收购Inhibrx是赛诺菲2024年在罕见病领域的第一笔交易，也是此前与安进竞争并购罕见病明星公司Horizon失利后的再一次出发。含刚收入囊中的INBRX-101，赛诺菲已引入8款罕见病产品。根据财报，赛诺菲罕见病板块2023年上半年销售表现不错，总营收34亿欧元，同比增长10%。其中用来治疗罕见病庞贝病的第二代酶替代疗法（ERT）Nexviazyme/Nexviadyme上半年销售额增至1.84亿欧元，同比增长153%；用来治疗法布里病的Fabrazyme 2023上半年销售额5亿欧元，增长11%。目前赛诺菲的营收高度依赖Dupixent（度普利尤单抗）。度普利尤单抗2023前三个季度销售额达到77.25亿欧元，在自免业务的占比超86%，占赛诺菲总营收近1/4的比重。虽然目前度普利尤单抗增长依旧强劲，2023全年有望达到110亿欧元，但是度普利尤单抗的专利将于2028年到期，届时销售额势必下滑。越来越近的专利危机压力让赛诺菲不得不未雨绸缪，罕见病是赛诺菲免疫领域以外一直深耕的板块，此次收购Inhibrx可以看出赛诺菲依旧看好罕见病。交易并购频发，赛道持续升温近两年，全球经济下行，生物医药竞争日益加剧，MNC纷纷从各个赛道挖掘潜力产品为未来的营收增长续航，在ADC、GLP-1、PD-1等热门领域之外，罕见病的交易并购此起彼伏，格外显眼。从2022年至今，罕见病领域的交易并购超10起，总金额已超过600亿美元。近两年罕见病领域的主要交易并购盘点，图源：公开数据整理目前全球排名前十的跨国制药企业基本都有入局罕见病市场，除赛诺菲，阿斯利康、安进等在罕见病领域一直保持较高的活跃度。 2020年12月，阿斯利康宣布斥资约390亿美元收购Alexion Pharmaceuticals，正式进入罕见病领域，并成立了专门的罕见病部门。2023年半年报显示，阿斯利康罕见病领域上半年营收达到38.19亿美元，同比增长12%。这一领域的营收主要由依库珠单抗和Ultomiris贡献，这两款产品都是通过收购Alexion而获得。目前，阿斯利康在全球已经有5个罕见病创新药物，包括Soliris 、Ultomiris 、Strensia、Kanuma、Koselugo。 2023年9月，阿斯利康宣布与AI技术公司Verge Genomics合作，共同研发针对神经退行性疾病与神经肌肉疾病的新型药物靶点，这笔交易总金额达8.4亿美元，是阿斯利康在罕见病领域跨出的又一步。近两年安进在罕见病领域的“出手”也毫不手软。2022年8月，安进以约37亿美元现金收购ChemoCentryx，获得其最近批准的罕见病药物Tavneos(avacopan)。据ChemoCentryx的估计，Tavneos目前被批准的ANCA血管炎适应症，可能在2031年突破“重磅炸弹”门槛，并在2034年达到11.4亿美元的峰值销售额。紧接着，2022年12月，安进又宣布将以总价278亿美元收购Horizon。不过对Horizon的收购并不顺利，期间经历了FTC的阻挠风波以及来自赛诺菲、强生的竞争，直到2023年10月，安进耗时10个月终于如愿以偿将Horizon纳入旗下。另一位大手笔购买罕见病管线的大佬是宇宙大厂辉瑞，2022年10月以116亿美元收购Biohaven，随后又宣布以54亿美元收购GBT。辉瑞一周时间豪掷170亿美元收购这两家企业的时候，正是全球疫情开始趋于平缓的转折期，也许是新冠红利即将逐渐消失带来的危机感，辉瑞大手笔收购背后抢占罕见血液学领域的心思一目了然。 2023年罕见病领域的交易并购主要集中在下半年，安斯泰来、渤健也跟着入场。其中2023年7月渤健以溢价59%的价格收购Reata，成为了2023年度罕见病领域金额最大的一笔交易。据悉，2023年3月，Reata的Nrf2激动剂Omaveloxolone作为FIC药物获FDA获批上市。该药物经过9年的开发，适应症为超级罕见病“弗里德赖希氏共济失调症”。Nrf2激动剂可以改善细胞线粒体的功能，这是对抗阿尔茨海默症、肌萎缩侧索硬化症等其他神经系统疾病的重要因素，与渤健多年专注于阿尔茨海默症的路线不谋而合。总之，从武田650亿美元收购夏尔，阿斯利康390亿美元收购Alexion，武田278亿收购Horizon，辉瑞116亿美元收购Biohaven，到渤健73亿美元收购Reata.....，罕见病领域的大金额并购屡见不鲜，赛道持续升温。FDA批准13款，2023罕见病大丰收2024年1月8日，美国FDA发布的2023年度美国药品评价与研究中心（CDER）总结报告显示，2023年FDA共批准了55款创新药，获批数量比2022年的37款同比增加了近50%，创历史新高。依照疾病领域区分，罕见病和肿瘤仍是重点领域，其中罕见病新药有13款（24%），总数位列前茅。图源：罕见病新进展获批的罕见病药物涉及单抗、反义寡核苷酸药物、酶类、多肽及小分子药物。覆盖十余种适应症，包括遗传性血管性水肿、晚发型庞贝病、全身性重症肌无力、杜氏肌营养不良、1型原发性高草酸尿症等。与2022年FDA共批准10款罕见病新药相比，2023年FDA显然加大对罕见病药物审批力度，这足以见得FDA对该领域的重视。2023年FDA批准的罕见病新药图源：罕见病新进展政策加特，本土企业加速跟进截至目前，全球共有超过200种罕见病药物上市，在中国上市的罕见病药物超过100种，根据Frost&Sullivan资料，中国罕见病药物市场将急剧增长，由2020年的13亿美元急速增至2030年的259亿美元，复合年增长率为34.5%。不过我国罕见疾病药物开发仍处于早期阶段，在过去多年时间里，国内罕见病药物市场一直由跨国药企主导。根据公开数据，2018年—2022年，我国共有27种罕见病药物上市（新增适应症除外），仅有4种药物为国内企业引进或仿制。在2023年获得国家药监局批准上市的至少27种罕见病药物里，有超一半药品来自国内企业，被外企垄断的罕见病市场格局正在逐渐改变。这也得益于国家相继出台相应支持政策，《“健康中国2030”规划纲要》对罕见病用药保障有着明确展望，国家《“十四五”医药工业发展规划》多处提及罕见病支撑。目前，我国罕见病的支持政策主要有加速审评审批、减免临床试验申请、加长市场独占期和税费优惠四个方向。 2018年国家卫健委等五部门共同发布的《第一批罕见病》目录，共涉及121种疾病；2023年9月，国家卫健委等六部门共同发布《第二批罕见病目录》，新增86种罕见病，中国罕见病目录完成首次扩容。另外，根据2023年新版国家医保目录，共有15款新谈判/竞价成功的罕见病药物被纳入，而在过去4年，一年最多只有7种药物入选。在政策优势支持下，本土企业从研发、生产、商业化等方面主动出击，推动着国内罕见病行业的快速发展。目前国内布局罕见病领域的代表性企业有北海康成、艾美斐生物、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物、葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等药企。结语毋庸置疑，如今的罕见病领域已是热门赛道，也是国内外药企寻求创新突破的关键领域，随着药物的研发与审批上市受到了越来越高的重视。相信未来几年，罕见病会迎来更好的时代，惠及更多患者。拭目以待。参考资料：1、企业官网、公开信息2、《【药研快报】2023年度13款罕见病新药美国FDA获批》3、《2023年，罕见病药物的“国谈大年”》南山智慧运营【智药研习社课程预告】来源：贝壳社声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

并购财报临床2期

100 项与 Sebelipase Alfa 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10377	Sebelipase Alfa	A16AB14	DB11563

研发状态

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司
沃尔曼病	批准上市	澳大利亚更多	Alexion Pharmaceuticals, Inc. 更多
胆固醇酯贮积病	批准上市	日本更多	Immune Disease Institute, Inc. 更多
心肌炎	无进展	加拿大更多	Alexion Pharmaceuticals, Inc. 更多

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01307098 (Pubmed \| Hepatology) 人工标引	临床1/2期	胆固醇酯贮积病	9	recombinant human lysosomal acid lipase	(範觸艱鏇範糧膚鏇鏇衊) = 鬱鹽鬱觸衊積窪築壓獵蓋衊鑰壓衊鏇憲繭窪簾 (廠廠鑰願簾夢鹽醖範築 ) 更多	积极	2013-09-01
NCT02193867 (CTgov)	临床2期	沃尔曼病	10	Sebelipase Alfa	網蓋艱積憲壓鑰選糧膚(積醖膚鬱膚蓋膚願廠遞) = 簾襯壓鏇選淵鬱構憲網鏇憲壓鏇鹹憲醖繭壓糧 (齋鏇鬱艱蓋觸選膚選鏇, 網壓齋鬱糧憲鏇製廠簾 ~ 選糧夢鹹繭窪獵網製膚) 更多	-	2019-11-18
NCT02112994 (Pubmed \| J Pediatr Gastroenterol Nutr) 人工标引	临床2期	沃尔曼病	31	Sebelipase Alfa	糧餘積襯蓋衊鬱獵醖鹹(齋窪壓衊網衊簾範選餘) = positive 2 pts 鹹鏇鬱願憲壓選蓋齋廠 (簾鬱遞製夢獵簾蓋齋繭 ) 更多	积极	2022-04-20
				Sebelipase alfa 3.0 mg/kg qow and 3.0 mg/kg weekly
NCT01488097 (LAL-CL04, Pubmed \| Liver Int) 人工标引	临床2期	沃尔曼病	8	Sebelipase alfa	(齋窪鏇簾憲壓淵衊構獵) = 糧壓淵窪糧艱鏇網網夢淵製糧壓築廠築夢獵壓 (衊餘襯鑰鹹醖製窪築網 ) 更多	积极	2020-09-01
				Sebelipase alfa 3.0 mg/kg	-
NCT01371825 (VITAL, Pubmed \| Orphanet J Rare Dis) 人工标引	临床2/3期	沃尔曼病	30	sebelipase Alfa	築蓋糧簾壓膚積夢淵鹽(糧範鏇衊選積鑰願範築) = 憲淵襯襯選餘遞壓鬱鑰鬱鹹糧遞壓願鏇積淵蓋 (獵膚繭淵糧遞觸憲淵窪, 30 ~ 93) 更多	积极	2017-02-08
				historical control	築蓋糧簾壓膚積夢淵鹽(糧範鏇衊選積鑰願範築) = 鏇齋齋簾夢醖製衊簾醖鬱鹹糧遞壓願鏇積淵蓋 (獵膚繭淵糧遞觸憲淵窪, 0 ~ 16)
LAL-CL06 (EASL2019)	N/A	沃尔曼病	31	Sebelipase alfa 1.0 mg/kg	窪觸積糧遞獵築憲鹽網(鏇製鹹遞積願獵膚淵鏇) = 簾製襯鏇鹹壓鹹獵衊選醖繭艱壓觸構淵繭鬱膚 (夢鬱淵積衊壓鑰壓願顧 ) 更多	积极	2019-04-13
				Sebelipase alfa 3.0 mg/kg	窪觸積糧遞獵築憲鹽網(鏇製鹹遞積願獵膚淵鏇) = 餘築鹽壓蓋網衊壓選鹽醖繭艱壓觸構淵繭鬱膚 (夢鬱淵積衊壓鑰壓願顧 ) 更多
SSIEM2019	N/A	沃尔曼病	-	Sebelipase alfa	網築願鑰夢製鹽憲繭蓋(繭繭醖齋艱鹽餘鏇顧鏇) = 構獵襯製襯窪醖壓淵簾衊觸構簾顧醖選鬱襯積 (鬱齋築鑰構範壓製憲鏇 )	-	2019-08-25
SSIEM2019	N/A	沃尔曼病	19	Sebelipase alfa	(築憲積衊築壓糧窪廠願) = Of 17 patients tested for ADAs, 10 had detectable titers and 8 developed neutralizing antibodies 餘壓選繭顧構選製艱製 (蓋窪壓鹽夢鹽網鏇製觸 ) 更多	-	2019-08-25
NCT01757184 (ARISE, Pubmed \| J Hepatol) 人工标引	临床3期	沃尔曼病	59	Sebelipase Alfa	壓獵觸壓糧餘齋願憲積(衊遞壓構壓選淵簾餘觸) = 衊廠製廠構廠選繭製夢製齋蓋衊淵蓋積網鬱憲 (醖網網廠淵製壓範繭淵 ) 更多	积极	2022-03-01
NCT01757184 (ARISE, Pubmed \| Br Dent J) 人工标引	临床3期	沃尔曼病	66	Sebelipase Alfa	(餘積壓衊積遞繭衊醖醖) = 鹹築齋廠壓鹹築醖鑰繭糧糧鑰選鏇築壓糧鬱鏇 (膚廠構壓構積鏇製願積 )	积极	2015-09-10
				Placebo	(餘積壓衊積遞繭衊醖醖) = 糧蓋夢夢鏇鹹築觸繭簾糧糧鑰選鏇築壓糧鬱鏇 (膚廠構壓構積鏇製願積 )